Inhoudsopgave

De Food and Drug Administration (FDA of the Agency), de Amerikaanse regelgevende autoriteit op het gebied van gezondheidsproducten, heeft een: leidraad gewijd aan de minst belastende voorzieningen. Het document beschrijft de minst belastende aanpak die de autoriteit toepast om de onnodige regeldruk voor fabrikanten van medische hulpmiddelen en andere partijen die betrokken zijn bij operaties met medische hulpmiddelen te verminderen om de beschikbaarheid van medische hulpmiddelen, met name die op basis van nieuwe technologieën, voor zorgprofessionals te waarborgen en uit te breiden. en patiënten. Het document geeft aanvullende verduidelijkingen met betrekking tot de toepasselijke wettelijke vereisten, evenals aanbevelingen die in overweging moeten worden genomen om naleving ervan te garanderen. Tegelijkertijd zijn de bepalingen van de richtsnoeren juridisch niet-bindend en zijn ze niet bedoeld om nieuwe regels in te voeren of nieuwe verplichtingen op te leggen. Bovendien geeft de overheid expliciet aan dat een alternatieve aanpak zou kunnen worden toegepast, mits een dergelijke aanpak in lijn is met bestaande wetgeving en vooraf met de overheid is overeengekomen. 

Klinische studies 

Het richtsnoer beschrijft onder meer de middelen om de last van traditionele klinische onderzoeken te verminderen. Zoals de autoriteit heeft aangegeven, moet de meest efficiënte manier worden overwogen bij het bepalen van de manier om klinische gegevens te verzamelen die nodig zijn om naleving van de toepasselijke wettelijke vereisten op het gebied van veiligheid en effectiviteit aan te tonen. Afhankelijk van de aard van het product in kwestie, het beoogde gebruik en het daaraan verbonden risico, kunnen verschillende soorten onderzoeken worden uitgevoerd om de gegevens te verzamelen. De autoriteit vermeldt ook dat in bepaalde gevallen alternatieve gegevensbronnen kunnen worden gebruikt, bijvoorbeeld bewijs uit registers, claimgegevens en gepubliceerde literatuur. In dit verband verwijst de autoriteit naar het richtsnoer over Design Considerations for Pivotal Clinical Investigations for Medical Devices. 

Aanvullende middelen die moeten worden gebruikt met betrekking tot de gegevens die nodig zijn om de naleving te beoordelen en de beweringen van de fabrikant van het medische hulpmiddel te staven, zijn onder meer de volgende:

1. Het gebruik van historische controlegroepen omvat het kwantitatief vergelijken van de resultaten van het gebruik van het apparaat met eerdere ervaring die is afgeleid van het adequaat gedocumenteerde natuurlijke beloop van een ziekte of aandoening bij vergelijkbare patiënten of populaties die geen behandeling kregen of die een vastgesteld effectief regime volgden (therapeutische , diagnostisch, profylactisch). De genoemde aanpak maakt het mogelijk om het aantal deelnemers dat betrokken is bij klinische onderzoeken te verminderen, terwijl hetzelfde niveau van nauwkeurigheid en betrouwbaarheid van de resultaten wordt gegarandeerd. Deze benadering wordt veel gebruikt met betrekking tot generieke soorten medische hulpmiddelen bij het beoordelen van hun veiligheid en effectiviteit. 
2. Niet-vergelijkende klinische uitkomststudies, inclusief die met OPC's, PG's, observationele studies, registers, meta-analyse en literatuursamenvattingen. Zoals verder uitgelegd door de FDA, verwijst OPC naar een streefwaarde die is afgeleid van historische gegevens in klinische onderzoeken of registers en wordt gebruikt op een geslaagde/niet geslaagde manier om de eindpunten van veiligheid en effectiviteit te beoordelen, terwijl PG een numerieke waarde is die wordt gebruikt als vergelijking voor veiligheid en/of effectiviteitseindpunten die kunnen worden geaccepteerd of ontwikkeld door een professionele organisatie, een organisatie voor de ontwikkeling van normen of de FDA. Op deze manier zal het mogelijk zijn om de steekproefomvang te verkleinen die nodig is om de resultaten te bereiken. OPC kan ook worden gebruikt bij het vaststellen van een substantiële gelijkwaardigheid voor het aanvragen van een vergunning voor het in de handel brengen, terwijl PG's kunnen worden gebruikt bij het beoordelen van substantiële gelijkwaardigheid voor een softwareapparaat. 
3. Onderwerp als eigen controle is ook de aanpak die het mogelijk maakt om het aantal deelnemers aan een klinische studie te verminderen. 
4. Adaptieve studieontwerpen kunnen, wanneer ze worden gebruikt, de benodigde middelen verminderen, de tijd om de studie af te ronden verkorten en/of de kans op studiesucces vergroten. In dit verband verwijst de autoriteit naar het desbetreffende richtsnoer over Adaptive Designs for Medical Device Clinical Studies. Een dergelijke aanpak maakt het ook mogelijk om het aantal benodigde deelnemers te verminderen. 
5. Alternatieven voor prospectieve monstername kunnen worden gebruikt in gevallen waarin bepaalde omstandigheden prospectieve patiëntmonsters voor IVD's onpraktisch maken, zoals de lage prevalentie van een aandoening of de zeldzaamheid van het meten van bepaalde concentratieniveaus in een klinische setting. De alternatieve benaderingen omvatten onder meer het gebruik van gebankte en retrospectieve steekproeven.

Baten-risicobeoordelingen 

Een ander belangrijk aspect dat in dit richtsnoer aan de orde komt, heeft betrekking op het gebruik van baten-risicobeoordelingen. Volgens de leidraad moet bij het toepassen van de minst belastende principes ook rekening worden gehouden met de voordelen en risico's die van belang zijn voor het besluitvormingsproces. Zoals verder uitgelegd door de FDA, beschouwt zij, naast andere factoren, het waarschijnlijke voordeel voor de gezondheid van het gebruik van het apparaat afgewogen tegen elk waarschijnlijk letsel of ziekte als gevolg van dergelijk gebruik. De voordelen en risico's van het apparaat in kwestie moeten dus worden beoordeeld in de context van de bestaande onzekerheid, evenals de ziekte die het apparaat moet aanpakken. Om een ​​positieve beslissing te kunnen nemen, moeten de voordelen van het gebruik van het hulpmiddel opwegen tegen de respectieve risico's, dat wil zeggen dat verwacht mag worden dat het hulpmiddel klinisch significante resultaten zal opleveren. Volgens de richtlijnen kan het een situatie zijn waarin, zelfs als het gebruik van het apparaat gepaard gaat met een aanzienlijk risico, voor een bepaalde categorie het gebruik van een dergelijk apparaat redelijk kan zijn, aangezien de potentiële voordelen opwegen tegen de risico's. Voor meer details verwijst de autoriteit naar het document met richtsnoeren over factoren waarmee rekening moet worden gehouden bij het maken van baten-risicobepalingen in de premarket-goedkeuring van medische hulpmiddelen en de De Novo-classificatie. 

Samenvattend beschrijft de huidige FDA-richtlijn de manier waarop de minst belastende benadering moet worden toegepast met betrekking tot klinische proeven en klinische gegevens die nodig zijn om een ​​aanvraag voor goedkeuring van het in de handel brengen te onderbouwen. Het document legt ook het gebruik van een baten-risicobeoordeling uit in de context van de minst belastende principes. 

Bronnen:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/least-burdensome-provisions-concept-and-principles

Hoe kan RegDesk helpen?

RegDesk is webgebaseerde software van de volgende generatie voor bedrijven op het gebied van medische apparatuur en IVD. Ons geavanceerde platform maakt gebruik van machine learning om wereldwijd informatie over regelgeving, voorbereiding, indiening en goedkeuringen van applicaties te bieden. Onze klanten hebben ook toegang tot ons netwerk van meer dan 4000 compliance-experts wereldwijd om verificatie op kritische vragen te verkrijgen. Aanvragen die normaal gesproken 6 maanden nodig hebben om voor te bereiden, kunnen nu binnen 6 dagen worden voorbereid met RegDesk Dash (TM). Wereldwijde uitbreiding was nog nooit zo eenvoudig.