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Die Food and Drug Administration (FDA oder Agency), die US-amerikanische Regulierungsbehörde im Bereich Gesundheitsprodukte, hat eine Leitfaden den ethischen Erwägungen für klinische Prüfungen mit beteiligten Kindern gewidmet. Das Dokument skizziert die wichtigsten Unterschiede zu den Studien mit erwachsenen Teilnehmern und erläutert, wie diese behandelt werden sollten. Das Dokument selbst ist seiner Rechtsnatur nach nicht bindend und soll auch keine neuen Vorschriften einführen oder neue Verpflichtungen auferlegen, sondern vielmehr zusätzliche Erläuterungen zum bestehenden Rechtsrahmen sowie Empfehlungen geben, die zu berücksichtigen sind, um deren Einhaltung sicherzustellen. Die Behörde erwähnt auch, dass ein alternativer Ansatz angewendet werden könnte, sofern ein solcher Ansatz mit dem bestehenden Regulierungsrahmen vereinbar ist und im Voraus mit der Behörde vereinbart wurde. 

Wie von der FDA erläutert, gelten im Rahmen einer klinischen Prüfung Verfahren, die im Rahmen der klinischen Routineversorgung eines Kindes durchgeführt werden, im Allgemeinen als klinisch vorteilhaft und bedürfen jedoch keiner Bewertung als Forschungsintervention im Sinne der Verordnung , Verfahren, die ausschließlich zu Forschungszwecken durchgeführt werden und keinen direkten Nutzen versprechen, müssen die Mindestrisikokriterien oder nicht mehr als eine geringfügige Erhöhung der Mindestrisikokriterien erfüllen, um in eine klinische Prüfung aufgenommen zu werden, es sei denn, sie werden gemäß 21 CFR zur Überprüfung weitergeleitet 50.54.

Die Behörde weist auch darauf hin, dass eine für eine klinische Prüfung mit Kindern verantwortliche Partei immer den Schaden berücksichtigen sollte, der einem Kind möglicherweise durch eine Intervention im Rahmen einer Studie zugefügt werden könnte. Der Umfang einer solchen Risikobewertung sollte alle Risiken abdecken, die über die Risiken hinausgehen, die mit den Verfahren verbunden sind, die für den angemessenen Verlauf der klinischen Versorgung erforderlich sind, die das Kind vernünftigerweise benötigt. Falls mehrere Eingriffe erforderlich sind, sollten die damit verbundenen Risiken sowohl gemeinsam als auch getrennt betrachtet werden.

Verfahrenssedierung in pädiatrischen klinischen Untersuchungen

 Gemäß den Leitlinien können die im Rahmen einer klinischen Prüfung von Gesundheitsprodukten mit Kindern durchgeführten Verfahren eine Sedierung erfordern, sodass die damit verbundenen Risiken einer strengen Bewertung unterzogen werden sollten. Dabei sind folgende Empfehlungen zu beachten: 

• Eingriffe sollten in einem Zentrum mit hohem Volumen und einem speziellen pädiatrischen Sedierungsdienst durchgeführt werden;
• Es sollte eine strenge wissenschaftliche Begründung für die Notwendigkeit nichttherapeutischer Verfahren geben;
• Der Ansatz für die prozedurale Sedierung und Verfahren zur Risikominimierung sollte im Protokoll beschrieben werden;
• Kinder mit chronischen Erkrankungen, die sie einem höheren Risiko einer prozeduralen Sedierung aussetzen könnten, sollten sorgfältig untersucht und möglicherweise vom Protokoll ausgeschlossen werden;
• Sollten aufgrund einer Sedierung im Zusammenhang mit einem nichttherapeutischen Verfahren Komplikationen auftreten, sollte ein solches Verfahren beendet werden, da in dieser Situation das Risiko das akzeptable Mindestmaß übersteigt;
• Falls ein durchzuführender Eingriff normalerweise eine Sedierung für diese Patientenpopulation erfordert, sollte derselbe Ansatz befolgt werden, um sicherzustellen, dass korrekte Ergebnisse erzielt werden;
• Die Informationen über den durchzuführenden Eingriff sowie die Einzelheiten zur anzuwendenden Sedierung sollten den Eltern ordnungsgemäß mitgeteilt werden, wenn die Erlaubnis der Eltern eingeholt wird. 

Die Behörde ermutigt die Studiensponsoren ferner, die oben genannten Empfehlungen zu befolgen, um sicherzustellen, dass die mit der Studie verbundenen Risiken innerhalb des akzeptablen Bereichs liegen. Die gleichen Punkte würden auch von einem institutionellen Prüfungsausschuss bei der Bewertung der Risiken berücksichtigt, denen die Studienteilnehmer ausgesetzt sind. Wie bereits erwähnt, wird auch das kumulative Risiko berücksichtigt, zusammen mit den individuellen Risiken, die mit jedem der Verfahren verbunden sind. Sollte festgestellt werden, dass die mit dem Eingriff verbundenen Risiken einen geringfügigen Anstieg gegenüber dem minimalen Risiko darstellen, aber gleichzeitig ein solcher Eingriff im Verlauf einer Studie für die Erreichung der Ziele von entscheidender Bedeutung ist, wird eine zusätzliche Überprüfung durchgeführt. 

Richtlinienübersicht 

Zusammenfassend beschreibt die vorliegende FDA-Leitlinie detailliert den Ansatz, der bei klinischen Prüfungen mit Kindern anzuwenden ist. Das Dokument bietet einen Überblick über den bestehenden Regulierungsrahmen und hebt auch die wichtigsten Punkte hervor, die in dieser Hinsicht zu berücksichtigen sind, darunter unter anderem die folgenden:

• Der Grundsatz der wissenschaftlichen Notwendigkeit erfordert, dass alle im Rahmen einer Untersuchung durchgeführten Verfahren durch zusätzliche zu erhebende klinische Daten gerechtfertigt sind, sofern diese Daten für die Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit des Produkts von entscheidender Bedeutung sind und nicht erhoben werden können irgendwie anders.
• Die Art und Weise, wie Eingriffe auf der Grundlage der damit verbundenen Risiken in Kategorien eingeteilt werden könnten.
• Das Konzept der Aussicht auf direkten Nutzen und die Art und Weise, wie es angewendet werden sollte.
• Der Ansatz zur Risikobewertung der mit den Verfahren verbundenen Verfahren soll im Rahmen einer Studie erfolgen.
• Die Art und Weise, wie Studiensponsoren wichtige Informationen über die Studie kommunizieren und die Erlaubnis von Eltern/Erziehungsberechtigten eines beteiligten Kindes einholen sollten; sowie die Aspekte im Zusammenhang mit der Einwilligung des Kindes. 
• Der Umfang der Daten, die zur Unterstützung der Durchführung pädiatrischer klinischer Prüfungen erforderlich sind.
• Die wichtigsten Designüberlegungen für klinische Prüfungen mit Kindern. 

Die Behörde erwähnt auch, dass Studiensponsoren im Zweifelsfall ermutigt werden, sich mit ihnen in Verbindung zu setzen, um die wichtigsten Punkte im Zusammenhang mit der Studie zu besprechen, bevor sie begonnen wird. 

Quellen:

https://www.fda.gov/media/161740/download 

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