Mục lục

Sản phẩm Thực phẩm và Cục Quản lý dược (FDA hoặc Cơ quan), cơ quan quản lý của Hoa Kỳ trong lĩnh vực sản phẩm chăm sóc sức khỏe, đã xuất bản dự thảo tài liệu hướng dẫn dành riêng cho việc sử dụng bằng chứng thực tế (RWE) và dữ liệu thực tế (RWD) trong bối cảnh gửi tiếp thị .

Sau khi được hoàn thiện, tài liệu sẽ cung cấp thông tin tổng quan về các yêu cầu quy định hiện hành cũng như các giải thích và khuyến nghị bổ sung cần được các nhà sản xuất thiết bị y tế và các bên liên quan khác xem xét để đảm bảo tuân thủ tài liệu.

Đồng thời, điều cần thiết là phải đề cập rằng các quy định trong hướng dẫn này không mang tính ràng buộc về mặt pháp lý và cũng không nhằm mục đích đưa ra các quy định mới hoặc áp đặt các nghĩa vụ mới.

Hơn nữa, cơ quan có thẩm quyền tuyên bố rõ ràng rằng có thể áp dụng một cách tiếp cận thay thế, miễn là cách tiếp cận đó phù hợp với khuôn khổ pháp lý hiện hành. Việc này đã được thỏa thuận trước với cơ quan có thẩm quyền. 

Đầu tiên, cơ quan có thẩm quyền tuyên bố rằng các nghiên cứu RWD có thể ít nặng nề hơn các nghiên cứu lâm sàng truyền thống.
Tuy nhiên, cơ quan này cũng nhấn mạnh tầm quan trọng của việc thiết kế và phân tích nghiêm ngặt để đảm bảo RWD phù hợp với mục đích sử dụng.

FDA thừa nhận rằng không phải tất cả các quyết định pháp lý đều có thể được RWE hỗ trợ và khuyến nghị xem xét cẩn thận các phương pháp để nâng cao khả năng diễn giải của các nghiên cứu sử dụng RWD.

Lập kế hoạch và phân tích nghiên cứu

FDA nhấn mạnh thêm rằng việc lập kế hoạch hợp lý về mặt khoa học và các phân tích có giá trị thống kê là rất quan trọng, bất kể nghiên cứu sử dụng các phương pháp truyền thống, chỉ RWD hay thiết kế kết hợp.

Điều quan trọng là bất kỳ nghiên cứu nào cũng phải được định hình bởi câu hỏi nghiên cứu cụ thể và quyết định quản lý mà nó hướng tới. Ngoài ra, cần cung cấp tài liệu chi tiết về các quyết định liên quan đến các yếu tố nghiên cứu như chọn ngẫu nhiên, nhóm đối chứng, kiểm soát sai sót, thu thập dữ liệu, giảm thiểu sai lệch và độ chính xác của các thước đo kết quả.

Các khía cạnh độc đáo của nghiên cứu RWD

Mặc dù nhiều cân nhắc về thu thập và phân tích dữ liệu là phổ biến đối với tất cả việc tạo ra bằng chứng lâm sàng, nhưng vẫn có những khía cạnh độc đáo của các nghiên cứu sử dụng RWD.

Thông tin được cung cấp nhằm mục đích bổ sung cho các hướng dẫn hiện có của FDA, đặc biệt trong bối cảnh nghiên cứu lâm sàng đối với các thiết bị y tế. Nó nhằm mục đích làm rõ việc thực hiện các thực hành này khi sử dụng RWD.

Phương pháp thiết kế nghiên cứu sử dụng RWD

FDA không quy định một thiết kế nghiên cứu cụ thể cho các nghiên cứu lâm sàng, dù là nghiên cứu truyền thống hay dựa trên RWD.
Việc lựa chọn thiết kế phải dựa trên câu hỏi nghiên cứu, thiết bị, kết quả, các biến số chính và mục tiêu nghiên cứu.

Nhiều thiết kế nghiên cứu khác nhau được công nhận là có khả năng hữu ích trong việc tạo ra RWE, bao gồm các nghiên cứu đơn nhóm, nghiên cứu không can thiệp và thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng.

Xác định các yếu tố thiết kế nghiên cứu

Đối với các nghiên cứu RWD, việc xác định thiết kế nghiên cứu bao gồm việc xác định khung thời gian nghiên cứu và các yếu tố dữ liệu, sau đó là thiết lập hệ thống thu thập dữ liệu.

FDA khuyến nghị xác định rõ ràng các yếu tố dữ liệu riêng lẻ có nguồn gốc từ các nguồn RWD, đảm bảo chúng phù hợp, đáng tin cậy và phù hợp với các mục đích quản lý.

Thu thập dữ liệu trong nghiên cứu RWD

Trong các nghiên cứu RWD, việc thu thập dữ liệu thường khác với các nghiên cứu lâm sàng truyền thống. Dữ liệu có thể không được thu thập theo lịch trình đã định và có thể phù hợp với hoạt động chăm sóc lâm sàng.

Tính liên tục của nghiên cứu được lồng ghép vào quá trình chăm sóc và các mô tả bằng đồ họa có thể giúp xác định thời gian và những sai lệch tiềm ẩn trong việc thu thập dữ liệu.

Ngày theo dõi nghiên cứu và ngày kết thúc

Quá trình theo dõi trong các nghiên cứu RWD thường diễn ra từ ngày lập chỉ mục sử dụng thiết bị cho đến thời gian theo dõi được lên kế hoạch trước hoặc lần cuối cùng được xác định trong nguồn RWD.

Ngày kết thúc nghiên cứu được xác định bởi ngày cuối cùng có thể diễn ra việc theo dõi người tham gia, loại trừ dữ liệu chăm sóc tiếp theo. Những thay đổi về tiêu chuẩn chăm sóc hoặc các yếu tố liên quan khác cần được xem xét trong phần trình bày đồ họa của nghiên cứu.

Phát triển các định nghĩa

Việc phát triển các định nghĩa khái niệm và hoạt động cho các yếu tố nghiên cứu như tổng thể, thiết bị, bộ so sánh, kết quả và hiệp phương sai là rất quan trọng.

Các định nghĩa trừu tượng phải phản ánh hiểu biết khoa học và y tế hiện tại, trong khi các định nghĩa mang tính vận hành bao gồm khung thời gian, mã cụ thể và thuật toán để nhận dạng thành phần dữ liệu.

Độ chính xác của các định nghĩa này là cực kỳ cần thiết và các nghiên cứu xác nhận có thể cần thiết.

Tích hợp các yếu tố dữ liệu

Các yếu tố dữ liệu cần được tích hợp vào thiết kế và phân tích nghiên cứu để cho phép đánh giá thực tế câu hỏi nghiên cứu.

Các biến số ảnh hưởng đến cả thiết bị và kết quả (các yếu tố gây nhiễu) và những biến số bị ảnh hưởng bởi thiết bị (các yếu tố trung gian) cần được xem xét cẩn thận. Các phân tích phân nhóm trên các nhóm nhân khẩu học khác nhau dự kiến ​​sẽ tạo ra những tác động khác biệt.

Các sơ đồ quan hệ nhân quả (ví dụ: đồ thị không theo chu kỳ có hướng) được khuyến nghị để hợp lý hóa các lựa chọn thiết kế và phân tích.
Những sơ đồ này có thể tạo điều kiện thuận lợi cho các cuộc thảo luận giữa các nhóm nghiên cứu hoặc với FDA, nêu bật mối quan hệ tiềm ẩn giữa các biến số và tác động của chúng đến kết quả nghiên cứu.

Kết luận

Hướng dẫn hiện tại của FDA nhấn mạnh sự cần thiết phải lập kế hoạch, thiết kế và phân tích nghiêm ngặt để đảm bảo rằng các nghiên cứu RWD có tính xác thực về mặt khoa học và mang lại RWE đáng tin cậy, phù hợp cho việc ra quyết định theo quy định.

Tài liệu đề cập đến các sắc thái của nghiên cứu RWD, từ thiết kế nghiên cứu đến thu thập và phân tích dữ liệu, nhấn mạnh tầm quan trọng của việc xem xét cẩn thận từng khía cạnh để đạt được kết quả có ý nghĩa và có thể hiểu được.

nguồn

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/draft-use-real-world-evidence-support-regulatory-decision-making-medical-devices

RegDesk có thể trợ giúp như thế nào?

RegDesk là Hệ thống quản lý thông tin quy định toàn diện, cung cấp cho các công ty thiết bị y tế và dược phẩm thông tin quy định cho hơn 120 thị trường trên toàn thế giới. Nó có thể giúp bạn chuẩn bị và xuất bản các ứng dụng toàn cầu, quản lý tiêu chuẩn, chạy đánh giá thay đổi và nhận cảnh báo theo thời gian thực về những thay đổi quy định thông qua nền tảng tập trung. Khách hàng của chúng tôi cũng có quyền truy cập vào mạng lưới hơn 4000 chuyên gia tuân thủ trên toàn thế giới của chúng tôi để xác minh các câu hỏi quan trọng. Việc mở rộng toàn cầu chưa bao giờ đơn giản đến thế.