Zhang, Y.-N., Poon, W., Tavares, A. J., McGilvray, I. D. & Chan, W. C. W. Tương tác hạt nano–gan: hấp thu tế bào và đào thải qua gan mật. J. Điều khiển. Phát hành 240, 332 tầm 348 (2016).
Akinc, A. và cộng sự. Câu chuyện Onpattro và bản dịch lâm sàng của thuốc nano có chứa thuốc dựa trên axit nucleic. Nat. Công nghệ nano. 14, 1084 tầm 1087 (2019).
Gillmore, J. D. và cộng sự. CRISPR–Cas9 chỉnh sửa gen in vivo để điều trị bệnh amyloidosis transthyretin. Tiếng Anh J. Med. 385, 493 tầm 502 (2021).
Rotolo, L. và cộng sự. Các công thức polyme bất khả tri về loài để đưa RNA thông tin qua đường hô hấp đến phổi. Nat. Vật chất. 22, 369 tầm 379 (2023).
Chung, R. và cộng sự. Hydrogel để phân phối RNA. Nat. Vật chất. 22, 818 tầm 831 (2023).
Van Haasteren, J. và cộng sự. Thách thức thực hiện: thực hiện lời hứa chỉnh sửa bộ gen trị liệu. Nat. Công nghệ sinh học. 38, 845 tầm 855 (2020).
Poon, W., Kingston, B. R., Ouyang, B., Ngo, W. & Chan, W. C. W. Một khuôn khổ để thiết kế hệ thống phân phối. Nat. Công nghệ nano. 15, 819 tầm 829 (2020). Đánh giá này thảo luận kỹ lưỡng về các đặc điểm của NP cần thiết để phân phối hiệu quả trong bối cảnh sinh học.
Patel, S. và cộng sự. Cập nhật ngắn gọn về quá trình nội bào của thuốc nano. Tiến lên Thuốc Deliv. Rev. 144, 90 tầm 111 (2019).
Alameh, M.-G. et al. Các hạt nano lipid nâng cao hiệu quả của vắc xin mRNA và tiểu đơn vị protein bằng cách tạo ra các phản ứng dịch thể và tế bào trợ giúp nang T mạnh mẽ. Khả năng miễn dịch 54, 2877–2892.e7 (năm 2021).
Han, X. và cộng sự. Các hạt nano lipid bổ trợ thay thế lipidoid làm tăng khả năng miễn dịch của vắc xin mRNA SARS-CoV-2. Nat. Công nghệ nano. 18, 1105 tầm 1114 (2023).
Tsoi, KM và cộng sự. Cơ chế thanh thải vật liệu nano cứng qua gan. Nat. Vật chất. 15, 1212 tầm 1221 (2016).
Klibanov, A. L., Maruyama, K., Torchilin, V. P. & Huang, L. Amphipathic polyethyleneglycols kéo dài thời gian lưu thông của liposome một cách hiệu quả. FEBS Lett. 268, 235 tầm 237 (1990).
Witzigmann, D. và cộng sự. Công nghệ hạt nano lipid để điều hòa gen điều trị ở gan. Tiến lên Thuốc Deliv. Rev. 159, 344 tầm 363 (2020).
Akinc, A. và cộng sự. Cung cấp mục tiêu trị liệu RNAi với các cơ chế dựa trên phối tử nội sinh và ngoại sinh. Mol Họ. 18, 1357 tầm 1364 (2010). Nghiên cứu này đã phát hiện ra rằng con đường ApoE–LDLR tạo điều kiện thuận lợi cho quá trình chuyển hóa tế bào gan khi LNP chứa lipit cation có thể ion hóa nhưng không xảy ra khi sử dụng lipit cation vĩnh viễn.
Nair, JK và cộng sự. đa hóa trị NsiRNA liên hợp -acetylgalactosamine định vị trong tế bào gan và tạo ra sự im lặng mạnh mẽ của gen qua trung gian RNAi. Mứt. Chem. Soc. 136, 16958 tầm 16961 (2014).
Kasiewicz, L. N. và cộng sự. Các hạt nano lipid GalNAc cho phép cung cấp liệu pháp chỉnh sửa cơ sở CRISPR cho gan không phụ thuộc LDLR. Nat. Cộng đồng. 14, 2776 (2023).
Ozelo, MC và cộng sự. Liệu pháp gen Valoctocogene roxaparvovec điều trị bệnh Hemophilia A. Tiếng Anh J. Med. 386, 1013 tầm 1025 (2022).
Sato, Y. và cộng sự. Giải quyết bệnh xơ gan bằng cách sử dụng liposome kết hợp với vitamin A để cung cấp siRNA chống lại chất đi kèm đặc hiệu collagen. Nat. Công nghệ sinh học. 26, 431 tầm 442 (2008).
Lawitz, EJ và cộng sự. BMS-986263 ở bệnh nhân xơ gan tiến triển: kết quả 36 tuần từ thử nghiệm giai đoạn 2 ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược. Hepatology 75, 912 tầm 923 (2022).
Han, X. và cộng sự. Các hạt nano lipid gắn với phối tử để phân phối RNA mục tiêu để điều trị bệnh xơ gan. Nat. Cộng đồng. 14, 75 (2023).
Paunovska, K. và cộng sự. Các hạt nano chứa cholesterol bị oxy hóa cung cấp mrna đến môi trường vi mô gan ở liều lượng phù hợp về mặt lâm sàng. Tư vấn. Vật chất. 31, 1807748 (2019).
Eygeris, Y., Gupta, M., Kim, J. & Sahay, G. Hóa học của các hạt nano lipid để phân phối RNA. Acc. Hóa. Độ phân giải 55, 2 tầm 12 (2022).
Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. Lipid và các dẫn xuất lipid để phân phối RNA. Hóa. Rev 121, 12181 tầm 12277 (2021).
Viger-Sỏi, J. và cộng sự. Cấu trúc của các hạt nano lipid chứa sirna hoặc mrna bằng phương pháp quang phổ NMR tăng cường phân cực hạt nhân. J. Vật lý. Hóa. B 122, 2073 tầm 2081 (2018).
Goula, D. và cộng sự. Truyền gen chuyển qua tĩnh mạch dựa trên polyethylenimine vào phổi chuột. Gene Ther. 5, 1291 tầm 1295 (1998).
Green, J. J., Langer, R. & Anderson, D. G. Một cách tiếp cận thư viện polymer tổ hợp mang lại cái nhìn sâu sắc về việc cung cấp gen phi vi rút. Acc. Hóa. Độ phân giải 41, 749 tầm 759 (2008).
Joubert, F. và cộng sự. Sửa đổi hóa học nhóm cuối chính xác và có hệ thống trên PAMAM và poly (l-lysine) dendrimer để cải thiện việc cung cấp mRNA vào tế bào. J. Điều khiển. Phát hành 356, 580 tầm 594 (2023).
Yang, W., Mixich, L., Boonstra, E. & Cabral, H. Chiến lược phân phối mRNA dựa trên polymer cho các liệu pháp tiên tiến. Tư vấn. Sức khỏe Vật chất. 12, 2202688 (2023).
Cabral, H., Miyata, K., Osada, K. & Kataoka, K. Chặn các mixen copolyme trong các ứng dụng y học nano. Hóa. Rev 118, 6844 tầm 6892 (2018).
Ông, D. & Wagner, E. Xác định vật liệu polyme để chuyển gen. Macromol. khoa học sinh học. 15, 600 tầm 612 (2015).
Reinhard, S. & Wagner, E. Cách giải quyết thách thức trong việc phân phối siRNA bằng các amit oligoamino được xác định theo trình tự. Macromol. khoa học sinh học. 17, 1600152 (2017).
DeSimone, J. M. Đồng ý tuân theo định luật Moore: phương pháp trị liệu, vắc xin và các hạt hoạt động bề mặt được sản xuất thông qua PRINT®. J. Điều khiển. Phát hành 240, 541 tầm 543 (2016).
Patel, AK và cộng sự. Các polyplexes mRNA công thức nano dạng hít để sản xuất protein trong biểu mô phổi. Tư vấn. Vật chất. 31, 1805116 (2019). Nghiên cứu này khám phá việc ứng dụng các hạt nano polyme để phân phối mRNA dạng hít, nêu bật lợi thế tiềm tàng của các polyme trong quá trình phun khí dung thông qua khả năng tự lắp ráp của chúng..
Kalra, H. và cộng sự. Vesiclepedia: một bản tóm tắt về các túi ngoại bào với chú thích cộng đồng liên tục. Sinh học PLoS. 10, e1001450 (2012).
Wahlgren, J. và cộng sự. Exosome huyết tương có thể cung cấp RNA can thiệp ngắn ngoại sinh đến bạch cầu đơn nhân và tế bào lympho. Axit nucleic Res. 40, e130 – e130 (2012).
Alvarez-Erviti, L. và cộng sự. Cung cấp siRNA cho não chuột bằng cách tiêm các exosome có mục tiêu vào hệ thống. Nat. Công nghệ sinh học. 29, 341 tầm 345 (2011).
Ståhl, A. và cộng sự. Một cơ chế mới về truyền độc tố vi khuẩn trong các vi hạt có nguồn gốc từ tế bào máu của vật chủ. PLoS Pathhog. 11, e1004619 (2015).
Melamed, JR và cộng sự. Các hạt nano lipid có thể ion hóa cung cấp mRNA đến các tế bào β tuyến tụy thông qua chuyển gen qua trung gian đại thực bào. Khoa học. Tư vấn. 9, eade1444 (2023).
Wang, Q. và cộng sự. ARMM như một nền tảng linh hoạt để phân phối các đại phân tử nội bào. Nat. Cộng đồng. 9, 960 (2018).
Segel, M. và cộng sự. Protein PEG10 giống như retrovirus của động vật có vú đóng gói mRNA của riêng nó và có thể được tạo kiểu giả để phân phối mRNA. Khoa học 373, 882 tầm 889 (2021).
Elsharkasy, O. M. và cộng sự. Túi ngoại bào là hệ thống phân phối thuốc: tại sao và như thế nào? Tiến lên Thuốc Deliv. Rev. 159, 332 tầm 343 (2020).
Klein, D. và cộng sự. Các phối tử Centyrin để cung cấp siRNA ngoài gan. Mol Họ. 29, 2053 tầm 2066 (2021).
Brown, K. M. và cộng sự. Mở rộng phương pháp điều trị RNAi đến các mô ngoài gan bằng các liên hợp lipophilic. Nat. Công nghệ sinh học. 40, 1500 tầm 1508 (2022).
Wels, M., Roels, D., Raemdonck, K., De Smedt, S. C. & Sauvage, F. Những thách thức và chiến lược đưa sinh học đến giác mạc. J. Điều khiển. Phát hành 333, 560 tầm 578 (2021).
Baran-Rachwalska, P. và cộng sự. Cung cấp siRNA tại chỗ đến giác mạc và mắt trước bằng các hạt nano silicon-lipid lai. J. Điều khiển. Phát hành 326, 192 tầm 202 (2020).
Bogaert, B. và cộng sự. Nền tảng hạt nano lipid để phân phối mRNA thông qua việc tái sử dụng các loại thuốc lưỡng tính cation. J. Điều khiển. Phát hành 350, 256 tầm 270 (2022).
Kim, H. M. & Woo, S. J. Đưa thuốc đến võng mạc: những đổi mới hiện tại và triển vọng trong tương lai. thuộc về dược học 13, 108 (2021).
Yiu, G. và cộng sự. Tiêm AAV trên màng mạch và dưới võng mạc bằng cách sử dụng vi kim xuyên màng cứng để chuyển gen võng mạc ở các loài linh trưởng không phải người. Mol Của họ. Phương pháp Clin. Nhà phát triển. 16, 179 tầm 191 (2020).
Weng, C. Y. Liệu pháp gen voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna) song phương. nhỏ mắt. võng mạc. 3, 450 (2019).
Jaskolka, MC và cộng sự. Hồ sơ an toàn thăm dò của EDIT-101, liệu pháp chỉnh sửa gen CRISPR in vivo đầu tiên ở người đối với bệnh thoái hóa võng mạc liên quan đến CEP290. Đầu tư. nhỏ mắt. xem Khoa học. 63, 2836–A0352 (2022).
Chirco, K. R., Martinez, C. & Lamba, D. A. Những tiến bộ trong phát triển tiền lâm sàng của các liệu pháp dựa trên chỉnh sửa gen để điều trị các bệnh võng mạc di truyền. Thăm. Độ phân giải 209, 108257 (2023).
Leroy, B. P. và cộng sự. Hiệu quả và độ an toàn của sepofarsen, một oligonucleotide antisense RNA nội hấp, để điều trị CEP290- Bệnh teo bẩm sinh liên quan đến Leber (LCA10): một nghiên cứu giai đoạn 3 ngẫu nhiên, đeo mặt nạ đôi, có đối chứng giả tạo (ILLUMINATE). Đầu tư. nhỏ mắt. xem Khoa học. 63, 4536-F0323 (2022).
Ammar, M. J., Hsu, J., Chiang, A., Ho, A. C. & Regillo, C. D. Liệu pháp điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác: một đánh giá. Curr. Ý kiến. Thuốc nhỏ mắt. 31, 215 tầm 221 (2020).
Goldberg, R. và cộng sự. Hiệu quả của pegcetacoplan tiêm nội hấp ở bệnh nhân teo bản đồ (GA): kết quả 12 tháng từ các nghiên cứu OAKS và DERBY giai đoạn 3. Đầu tư. nhỏ mắt. xem Khoa học. 63, 1500 tầm 1500 (2022).
Shen, J. và cộng sự. Chuyển gen superchoroidal với các hạt nano phi vi rút. Khoa học. Tư vấn. 6, eaba1606 (năm 2020).
Tân, G. và cộng sự. Nền tảng nano vỏ lõi như một vectơ phi vi rút để đưa gen có mục tiêu đến võng mạc. Chất sinh học Acta. 134, 605 tầm 620 (2021).
Jin, J. và cộng sự. Tác dụng chống viêm và chống tạo mạch của việc cung cấp chất ức chế tạo mạch tự nhiên qua trung gian hạt nano. Điều tra. Opthalmol. Vis. Khoa học. 52, 6230 (2011).
Keenan, T. D. L., Cukras, C. A. & Chew, E. Y. Thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác: dịch tễ học và các khía cạnh lâm sàng. Adv. Exp. Med. Biol. 1256, 1 tầm 31 (2021).
Chen, G. và cộng sự. Viên nang nano có khả năng phân hủy sinh học cung cấp phức hợp ribonucleoprotein Cas9 để chỉnh sửa bộ gen in vivo. Nat. Công nghệ nano. 14, 974 tầm 980 (2019).
Mirjalili Mohanna, S. Z. và cộng sự. Cung cấp CRISPR RNP qua trung gian LNP để chỉnh sửa bộ gen in vivo trên diện rộng ở giác mạc chuột. J. Điều khiển. Phát hành 350, 401 tầm 413 (2022).
Patel, S., Ryals, R. C., Weller, K. K., Pennesi, M. E. & Sahay, G. Các hạt nano lipid để đưa RNA thông tin đến phía sau mắt. J. Điều khiển. Phát hành 303, 91 tầm 100 (2019).
Mặt trời, D. và cộng sự. Liệu pháp gen không virut điều trị bệnh stargardt bằng hạt nano tự lắp ráp ECO/pRHO-ABCA4. Mol Họ. 28, 293 tầm 303 (2020).
Herrera-Barrera, M. và cộng sự. Các hạt nano lipid được dẫn hướng bằng peptide đưa mRNA đến võng mạc thần kinh của loài gặm nhấm và các loài linh trưởng không phải con người. Khoa học. Tư vấn. 9, ead4623 (2023).
Huertas, A. và cộng sự. Nội mô mạch máu phổi: người chỉ huy dàn nhạc trong các bệnh về đường hô hấp: những điểm nổi bật từ nghiên cứu cơ bản đến trị liệu. Eur. Hồi đáp. J. 51, 1700745 (2018).
Hồng, K.-H. et al. Sự cắt bỏ gen của bmpr2 gen trong nội mô phổi đủ để dẫn đến tăng huyết áp động mạch phổi. Lưu thông 118, 722 tầm 730 (2008).
Dahlman, JE và cộng sự. Cung cấp siRNA nội mô in vivo bằng cách sử dụng các hạt nano polyme có trọng lượng phân tử thấp. Nat. Công nghệ nano. 9, 648 tầm 655 (2014).
Cheng, Q. và cộng sự. Các hạt nano nhắm mục tiêu cơ quan chọn lọc (SORT) để phân phối mRNA dành riêng cho mô và chỉnh sửa gen CRISPR–Cas. Nat. Công nghệ nano. 15, 313 tầm 320 (2020). Nghiên cứu đột phá này cho thấy rằng việc kết hợp các lipid có điện tích khác nhau (SORT) vào LNP bốn thành phần thông thường sẽ làm thay đổi vị trí chuyển đổi mRNA giữa gan, lá lách và phổi.
Dilliard, SA, Cheng, Q. & Siegwart, DJ Về cơ chế phân phối mRNA đặc hiệu của mô bằng các hạt nano nhắm mục tiêu cơ quan chọn lọc. Proc. Học viện Natl. Khoa học Hoa Kỳ 118, e2109256118 (2021). Công trình này đã nghiên cứu kỹ lưỡng tác động của lipid SORT được thêm vào LNP đối với sự hình thành quầng phân tử sinh học trên bề mặt NP và vai trò của nó trong việc đạt được sự chuyển hóa dành riêng cho cơ quan.
Kimura, S. & Harashima, H. Về cơ chế cung cấp gen chọn lọc mô bằng các hạt nano lipid. J. Kiểm soát. Giải phóng https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2023.03.052 (2023).
Qiu, M. và cộng sự. Cung cấp mRNA chọn lọc ở phổi của các hạt nano lipid tổng hợp để điều trị bệnh u cơ trơn bạch huyết ở phổi. Proc. Học viện Natl. Khoa học Hoa Kỳ 119, e2116271119 (2022).
Kaczmarek, J. C. và cộng sự. Các hạt nano lipid polymer để đưa mRNA vào phổi một cách có hệ thống. Tức giận. Hóa. Nội bộ Ed. 55, 13808 tầm 13812 (2016).
Shen, A. M. & Minko, T. Dược động học của liệu pháp nano dạng hít để cung cấp phổi. J. Điều khiển. Phát hành 326, 222 tầm 244 (2020).
Alton, E. W. F. W. và cộng sự. Phun khí dung nhiều lần không chứa virus CFTR Liệu pháp gen ở bệnh nhân xơ nang: thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, giai đoạn 2b. Khẩu trang Lancet. y tế. 3, 684 tầm 691 (2015).
Kim, J. và cộng sự. Các hạt nano lipid kỹ thuật để tăng cường vận chuyển mRNA nội bào thông qua đường hô hấp ACS Nano 16, 14792 tầm 14806 (2022).
Lokugamage, MP và cộng sự. Tối ưu hóa các hạt nano lipid để đưa mRNA trị liệu dạng khí dung vào phổi. Nat. Sinh học. Anh 5, 1059 tầm 1068 (2021).
Qiu, Y. và cộng sự. Cung cấp mRNA hiệu quả cho phổi bằng công thức bột khô của peptide KL4 tổng hợp PEGylat. J. Điều khiển. Phát hành 314, 102 tầm 115 (2019).
Popowski, K. D. và cộng sự. Vắc xin mRNA dạng bột khô dạng hít dựa trên các túi ngoại bào. chất 5, 2960 tầm 2974 (2022).
Telko, M. J. & Hickey, A. J. Công thức thuốc hít dạng bột khô. Hồi đáp. Quan tâm 50, 1209 (2005).
Li, B. và cộng sự. Thiết kế kết hợp các hạt nano để phân phối mRNA ở phổi và chỉnh sửa bộ gen. Nat. Công nghệ sinh học. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01679-x (2023).
Fahy, J. V. & Dickey, B. F. Chức năng và rối loạn chức năng của chất nhầy đường thở. Tiếng Anh J. Med. 363, 2233 tầm 2247 (2010).
Schneider, C. S. và cộng sự. Các hạt nano không bám vào chất nhầy giúp phân phối thuốc đồng đều và lâu dài đến đường thở sau khi hít vào. Khoa học. Tư vấn. 3, e1601556 (2017).
Wang, J. và cộng sự. Các hạt nano sinh học bề mặt phổi có tác dụng tăng cường khả năng miễn dịch cúm dị loại. Khoa học 367, eaau0810 (năm 2020).
Tế bào gốc cơ bản của Rock, J. R., Randell, S. H. & Hogan, B. L. M. Airway: một góc nhìn về vai trò của chúng trong việc tái cấu trúc và cân bằng nội mô biểu mô. Dis. Mô hình. Mech. 3, 545 tầm 556 (2010).
Getts, DR và cộng sự. Các vi hạt mang các peptide sinh não gây ra sự dung nạp tế bào T và cải thiện tình trạng viêm não tự miễn thực nghiệm. Nat. Công nghệ sinh học. 30, 1217 tầm 1224 (2012).
Leuschner, F. và cộng sự. Điều trị bằng siRNA làm im lặng các bạch cầu đơn nhân bị viêm ở chuột. Nat. Công nghệ sinh học. 29, 1005 tầm 1010 (2011).
Rojas, LA và cộng sự. Vắc xin tân kháng nguyên RNA được cá nhân hóa kích thích tế bào T trong ung thư tuyến tụy Thiên nhiên 618, 144 tầm 150 (2023).
Bevers, S. và cộng sự. Vắc xin mRNA–LNP được điều chỉnh để tạo miễn dịch toàn thân tạo ra khả năng miễn dịch chống ung thư mạnh mẽ bằng cách thu hút các tế bào miễn dịch lách. Mol Họ. 30, 3078 tầm 3094 (2022).
Blanco, E., Shen, H. & Ferrari, M. Nguyên tắc thiết kế hạt nano để vượt qua các rào cản sinh học đối với việc vận chuyển thuốc. Nat. Công nghệ sinh học. 33, 941 tầm 951 (2015).
Kranz, LM và cộng sự. Cung cấp RNA hệ thống cho các tế bào đuôi gai khai thác khả năng phòng thủ chống vi-rút cho liệu pháp miễn dịch ung thư Thiên nhiên 534, 396 tầm 401 (2016).
Liu, S. và cộng sự. Các phospholipid ion hóa có thể gây mất ổn định màng để cung cấp mRNA chọn lọc cho cơ quan và chỉnh sửa gen CRISPR–Cas. Nat. Vật chất. 20, 701 tầm 710 (2021).
Fenton, OS và cộng sự. Tổng hợp và đánh giá sinh học các vật liệu lipid có thể ion hóa để vận chuyển RNA thông tin in vivo đến tế bào lympho B. Tư vấn. Vật chất. 29, 1606944 (2017).
Zhao, X. và cộng sự. Lipid tổng hợp dựa trên Imidazole để đưa mRNA in vivo vào tế bào lympho T nguyên phát. Tức giận. Hóa. Nội bộ Ed. 59, 20083 tầm 20089 (2020).
LoPresti, ST, Arral, ML, Chaudhary, N. & Whitehead, KA Việc thay thế lipid trợ giúp bằng các chất thay thế tích điện trong hạt nano lipid tạo điều kiện thuận lợi cho việc vận chuyển mRNA có mục tiêu đến lá lách và phổi. J. Điều khiển. Phát hành 345, 819 tầm 831 (2022).
McKinlay, C. J., Benner, N. L., Haabeth, O. A., Waymouth, R. M. & Wender, P. A. Tăng cường phân phối mRNA vào tế bào lympho được kích hoạt bởi các thư viện đa dạng lipid của các chất vận chuyển có thể giải phóng điện tích thay đổi điện tích. Proc. Học viện Natl. Khoa học Hoa Kỳ 115, E5859 – E5866 (2018).
McKinlay, CJ và cộng sự. Các chất vận chuyển có thể giải phóng điện tích (CART) có thể thay đổi điện tích để phân phối và giải phóng mRNA ở động vật sống. Proc. Học viện Natl. Khoa học Hoa Kỳ 114, E448 – E456 (2017).
Ben-Akiva, E. và cộng sự. Các hạt nano mRNA polyme ưa mỡ có khả năng phân hủy sinh học để nhắm mục tiêu không có phối tử vào các tế bào đuôi gai lách để tiêm vắc xin ung thư. Proc. Học viện Natl. Khoa học Hoa Kỳ 120, e2301606120 (2023).
Tombácz, I. et al. CD4 hiệu quả cao+ Nhắm mục tiêu tế bào T và tái tổ hợp di truyền bằng cách sử dụng các mRNA–LNP dẫn truyền tế bào CD4+ được thiết kế. Mol Họ. 29, 3293 tầm 3304 (2021).
Rurik, JG và cộng sự. Tế bào CAR T được sản xuất in vivo để điều trị chấn thương tim. Khoa học 375, 91 tầm 96 (2022).
Kim, J., Eygeris, Y., Gupta, M. & Sahay, G. Vắc xin mRNA tự lắp ráp. Tiến lên Thuốc Deliv. Rev. 170, 83 tầm 112 (2021).
Lindsay, K. E. và cộng sự. Hình dung các sự kiện ban đầu trong việc cung cấp vắc xin mRNA ở các loài linh trưởng không phải người thông qua PET–CT và hình ảnh cận hồng ngoại. Nat. Sinh học. Anh 3, 371 tầm 380 (2019). Nghiên cứu tiên phong này đã đi sâu vào sự phân phối sinh học của vắc xin mRNA dựa trên lipid sau khi tiêm bắp vào các loài linh trưởng không phải người bằng cách sử dụng đầu dò hạt nhân phóng xạ kép cận hồng ngoại..
Alberer, M. và cộng sự. An toàn và tính sinh miễn dịch của vắc-xin bệnh dại mRNA ở người trưởng thành khỏe mạnh: thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 trên người, không ngẫu nhiên, có triển vọng, nhãn mở. Dao mổ 390, 1511 tầm 1520 (2017).
Báo cáo đánh giá: Comirnaty EMA/707383/2020 (Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/comirnaty-epar-public-assessment-report_en.pdf
Báo cáo đánh giá: Vắc xin ngừa Covid-19 Moderna EMA/15689/2021 (Cơ quan Dược phẩm Châu Âu, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/spikevax-previously-covid-19-vaccine-moderna-epar-public-assessment-report_en.pdf
Kế, X. và cộng sự. Hồ sơ vật lý và hóa học của hạt nano để nhắm mục tiêu bạch huyết. Tiến lên Thuốc Deliv. Rev. 151-152, 72 tầm 93 (2019).
Hansen, K. C., D'Alessandro, A., Clement, C. C. & Santambrogio, L. Sự hình thành, thành phần và lưu thông bạch huyết: quan điểm về protein. quốc tế miễn dịch. 27, 219 tầm 227 (2015).
Chen, J. và cộng sự. Việc cung cấp vắc-xin ung thư mRNA qua trung gian hạt nano lipid tạo ra CD8 mạnh mẽ+ Phản ứng của tế bào T. Proc. Học viện Natl. Khoa học Hoa Kỳ 119, e2207841119 (2022).
Liu, S. và cộng sự. Quá trình phospholipid Zwitterionic của polyme cation tạo điều kiện thuận lợi cho việc vận chuyển mRNA toàn thân đến lá lách và các hạch bạch huyết. Mứt. Chem. Soc. 143, 21321 tầm 21330 (2021).
Sahin, U. và cộng sự. Vắc-xin đột biến RNA được cá nhân hóa huy động khả năng miễn dịch trị liệu đa đặc hiệu chống lại bệnh ung thư. Thiên nhiên 547, 222 tầm 226 (2017).
Kreiter, S. và cộng sự. Tiêm vắc-xin nội sọ bằng rna mã hóa kháng nguyên trần sẽ tạo ra khả năng miễn dịch chống ung thư dự phòng và điều trị mạnh mẽ. Ung thư Res. 70, 9031 tầm 9040 (2010).
Fan, C.-H. et al. Các vi bọt mang gen liên hợp folate với siêu âm tập trung để mở đồng thời hàng rào máu não và cung cấp gen cục bộ. Vật liệu sinh học 106, 46 tầm 57 (2016).
Yu, YJ và cộng sự. Tăng cường sự hấp thu của kháng thể trị liệu vào não bằng cách giảm ái lực của nó với mục tiêu chuyển mã. Khoa học. Dịch. Med. 3, 84ra44 (2011).
Yu, YJ và cộng sự. Các kháng thể đặc hiệu trị liệu vượt qua hàng rào máu não ở các loài linh trưởng không phải người. Khoa học. Dịch. Med. 6, 261ra154 (2014).
Kariolis, MS và cộng sự. Cung cấp protein điều trị cho não bằng cách sử dụng phương tiện vận chuyển hàng rào máu não mảnh Fc ở chuột và khỉ. Khoa học. Dịch. Med. 12, eaay1359 (năm 2020).
Ullman, J. C. và cộng sự. Cung cấp não và hoạt động của enzyme lysosomal sử dụng phương tiện vận chuyển hàng rào máu não ở chuột. Khoa học. Dịch. Med. 12, eaay1163 (năm 2020).
Ma, F. và cộng sự. Lipidoid có nguồn gốc từ chất dẫn truyền thần kinh (NT-lipidoids) để tăng cường khả năng vận chuyển đến não thông qua tiêm tĩnh mạch. Khoa học. Tư vấn. 6, eabb4429 (năm 2020). Nghiên cứu này cho thấy rằng việc thiết kế lipid để bắt chước các chất dẫn truyền thần kinh và kết hợp chúng vào NP có thể tăng cường việc cung cấp axit nucleic và protein đến não sau khi tiêm tĩnh mạch.
Chu, Y. và cộng sự. Thuốc nano siRNA xuyên qua hàng rào máu não để điều trị bệnh Alzheimer. Khoa học. Tư vấn. 6, eabc7031 (2020).
Li, W. và cộng sự. Cung cấp siRNA độc lập với sinh lý bệnh BBB trong chấn thương sọ não. Khoa học. Tư vấn. 7, eabd6889 (năm 2021).
Nance, EA và cộng sự. Lớp phủ poly(ethylene glycol) dày đặc giúp cải thiện sự xâm nhập của các hạt nano polyme lớn vào mô não. Khoa học. Dịch. Med. 4, 149ra119 (2012).
Phân tích khuếch tán Thorne, R. G. & Nicholson, C. in vivo với các chấm lượng tử và dextran dự đoán chiều rộng của không gian ngoại bào não. Proc. Học viện Natl. Khoa học Hoa Kỳ 103, 5567 tầm 5572 (2006).
Kim, M. và cộng sự. Đưa RNA thông tin tự sao chép vào não để điều trị đột quỵ do thiếu máu cục bộ. J. Điều khiển. Phát hành 350, 471 tầm 485 (2022).
Willerth, S. M. & Sakiyama-Elbert, S. E. Phương pháp tiếp cận kỹ thuật mô thần kinh bằng cách sử dụng giàn giáo để phân phối thuốc. Tiến lên Thuốc Deliv. Rev. 59, 325 tầm 338 (2007).
Saucier-Sawyer, J. K. và cộng sự. Phân phối các hạt nano polymer bằng cách tăng cường đối lưu đến các khối u não. J. Kiểm soát. Giải phóng 232, 103 tầm 112 (2016).
Dhaliwal, H. K., Fan, Y., Kim, J. & Amiji, M. M. Cung cấp và truyền các liệu pháp mRNA trong não bằng cách sử dụng liposome cation. Mol. Dược phẩm 17, 1996 tầm 2005 (2020).
Frangoul, H. và cộng sự. Chỉnh sửa gen CRISPR–Cas9 cho bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia. Tiếng Anh J. Med. 384, 252 tầm 260 (2021).
Hirabayashi, H. & Fujisaki, J. Hệ thống phân phối thuốc dành riêng cho xương: các phương pháp tiếp cận thông qua biến đổi hóa học của các tác nhân tìm kiếm xương. Clin. Dược phẩm. 42, 1319 tầm 1330 (2003).
Wang, G., Mostafa, N. Z., Incani, V., Kucharski, C. & Uludağ, H. Các hạt nano lipid được trang trí bằng Bisphosphonate được thiết kế làm chất mang thuốc điều trị các bệnh về xương. J. Sinh học. Mẹ ơi. Res. MỘT 100, 684 tầm 693 (2012).
Giger, EV và cộng sự. Cung cấp gen với các hạt nano canxi photphat ổn định bisphosphonate. J. Điều khiển. Phát hành 150, 87 tầm 93 (2011).
Xue, L. và cộng sự. Thiết kế hợp lý các vật liệu giống lipid bisphosphonate để đưa mRNA đến môi trường vi mô xương. Mứt. Chem. Soc. 144, 9926 tầm 9937 (2022). Nghiên cứu này đề xuất rằng việc cải thiện thiết kế lipid để bắt chước bisphosphate có thể cải thiện việc cung cấp mRNA qua trung gian LNP đến vi môi trường xương sau khi tiêm IV.
Liang, C. và cộng sự. Các hạt nano lipid có chức năng Aptamer nhắm vào các nguyên bào xương như một chiến lược đồng hóa xương dựa trên sự can thiệp RNA mới. Nat. Med. 21, 288 tầm 294 (2015).
Zhang, Y., Wei, L., Miron, R. J., Shi, B. & Bian, Z. Sự hình thành xương đồng hóa thông qua hệ thống phân phối nhắm mục tiêu xương cụ thể theo địa điểm bằng cách can thiệp vào biểu hiện semaphorin 4D. J. Thợ mỏ xương. Res. 30, 286 tầm 296 (2015).
Zhang, G. và cộng sự. Một hệ thống phân phối nhắm vào các bề mặt tạo xương để tạo điều kiện thuận lợi cho liệu pháp đồng hóa dựa trên RNAi. Nat. Med. 18, 307 tầm 314 (2012).
Shi, D., Toyonaga, S. & Anderson, D. G. Phân phối RNA in vivo đến các tế bào gốc tạo máu và tế bào tiền thân thông qua các hạt nano lipid nhắm mục tiêu. Nano Lett. 23, 2938 tầm 2944 (2023).
Cao lương, CD và cộng sự. Các hạt nano cung cấp RNA cho tủy xương được xác định bởi quá trình tiến hóa theo hướng in vivo. Mứt. Chem. Soc. 140, 17095 tầm 17105 (2018).
Zhang, X., Li, Y., Chen, Y. E., Chen, J. & Ma, P. X. Giàn giáo 3D không có tế bào với việc cung cấp miRNA-26a hai giai đoạn để tái tạo các khuyết tật xương có kích thước quan trọng. Nat. Cộng đồng. 7, 10376 (2016).
Wang, P. và cộng sự. Cảm ứng mô xương in vivo bằng ma trận nanohydroxyapatite collagen-nanohydroxyapatite đông khô được nạp các lipopolyplexes BMP2/NS1 mRNA. J. Điều khiển. Phát hành 334, 188 tầm 200 (2021).
Athirasala, A. và cộng sự. Độ cứng của ma trận điều chỉnh việc cung cấp hạt nano lipid-mRNA trong hydrogel chứa tế bào. Nanomed. công nghệ nano. sinh học. y tế. 42, 102550 (2022).
Nims, R. J., Pferdehirt, L. & Guilak, F. Cơ học di truyền: khai thác cơ chế sinh học cho kỹ thuật tế bào. Curr. Opin. Công nghệ sinh học. 73, 374 tầm 379 (2022).
O'Driscoll, C. M., Bernkop-Schnürch, A., Friedl, J. D., Préat, V. & Jannin, V. Cung cấp phương pháp điều trị bằng axit nucleic không chứa vi-rút bằng đường uống - chúng ta có đủ can đảm cho việc này không? Eur. J. Pharm. Khoa học. 133, 190 tầm 204 (2019).
Ball, R. L., Bajaj, P. & Whitehead, K. A. Cung cấp các hạt nano lipid siRNA bằng đường uống: số phận trong đường tiêu hóa. Khoa học Dân biểu 8, 2178 (2018).
Attarwala, H., Han, M., Kim, J. & Amiji, M. Liệu pháp axit nucleic bằng miệng bằng hệ thống phân phối nhiều ngăn. Wiley Interdiscip. Mục sư Nanomed. Nanobiotechnol. 10, e1478 (2018).
Abramson, A. và cộng sự. Một hệ thống tự định hướng có thể ăn được để cung cấp các đại phân tử qua đường miệng. Khoa học 363, 611 tầm 615 (2019).
Abramson, A. và cộng sự. Cung cấp mRNA bằng đường uống bằng cách tiêm mô đường tiêu hóa qua trung gian viên nang. chất 5, 975 tầm 987 (2022). Nghiên cứu này cho thấy tiềm năng cung cấp NPAE PBAE chứa mRNA trực tiếp đến lớp dưới niêm mạc dạ dày bằng cách sử dụng thuốc robot uống.
Búp bê, S. và cộng sự. Bản đồ định lượng protein được giải quyết theo vùng và loại tế bào của trái tim con người. Nat. Cộng đồng. 8, 1469 (2017).
Xin, M., Olson, E. N. & Bassel-Duby, R. Hàn gắn những trái tim tan vỡ: sự phát triển của tim làm cơ sở cho việc tái tạo và sửa chữa trái tim ở người trưởng thành. Nat. Linh mục Mol. Biol tế bào. 14, 529 tầm 541 (2013).
Zangi, L. và cộng sự. MRNA biến đổi định hướng số phận của các tế bào tiền thân tim và gây ra sự tái tạo mạch máu sau nhồi máu cơ tim. Nat. Công nghệ sinh học. 31, 898 tầm 907 (2013).
Tang, R., Long, T., Lui, K. O., Chen, Y. & Huang, Z.-P. Lộ trình điều trị tim: Mạng lưới điều hòa RNA trong bệnh tim. mol. Có. axit nuclêic 20, 673 tầm 686 (2020).
Han, P. và cộng sự. Một RNA không mã hóa dài bảo vệ tim khỏi bệnh phì đại bệnh lý. Thiên nhiên 514, 102 tầm 106 (2014).
Anttila, V. và cộng sự. Tiêm trực tiếp VEGF mRNA vào cơ tim ở bệnh nhân được ghép bắc cầu động mạch vành. Mol Họ. 31, 866 tầm 874 (2023).
Täubel, J. và cộng sự. Liệu pháp chống nhiễm trùng mới nhắm mục tiêu microRNA-132 ở bệnh nhân suy tim: kết quả của nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược ở giai đoạn 1b đầu tiên ở người. Eur. Trái tim J. 42, 178 tầm 188 (2021).
Nishiyama, T. và cộng sự. Chỉnh sửa bộ gen chính xác của các đột biến gây bệnh ở RBM20 cứu sống bệnh cơ tim giãn nở. Khoa học. Dịch. Med. 14, eade1633 (2022).
Reichart, D. et al. Chỉnh sửa bộ gen in vivo hiệu quả ngăn ngừa bệnh cơ tim phì đại ở chuột. Nat. Med. 29, 412 tầm 421 (2023).
Chai, AC và cộng sự. Chỉnh sửa cơ sở điều chỉnh bệnh cơ tim phì đại ở tế bào cơ tim của người và chuột nhân bản. Nat. Med. 29, 401 tầm 411 (2023).
Rubin, J. D. & Barry, M. A. Cải thiện liệu pháp phân tử ở thận. Mol. Chẩn đoán. Đó. 24, 375 tầm 396 (2020).
Oroojalian, F. và cộng sự. Những tiến bộ gần đây trong hệ thống phân phối thuốc dựa trên công nghệ nano cho thận. J. Điều khiển. Phát hành 321, 442 tầm 462 (2020).
Giang, D. và cộng sự. Cấu trúc nano DNA origami có thể thể hiện sự hấp thu ưu tiên của thận và làm giảm tổn thương thận cấp tính. Nat. Sinh học. Anh 2, 865 tầm 877 (2018).
Xu, Y. và cộng sự. Ăng-ten nano origami DNA origami DNA hoạt động bằng quang âm NIR-II để chẩn đoán sớm và điều trị thông minh cho chấn thương thận cấp tính. Mứt. Chem. Soc. 144, 23522 tầm 23533 (2022).
Stribley, J. M., Rehman, K. S., Niu, H. & Christman, G. M. Liệu pháp gen và y học sinh sản. Phân bón. Vô trùng. 77, 645 tầm 657 (2002).
Boekelheide, K. & Sigman, M. Liệu pháp gen để điều trị vô sinh nam có khả thi không? Nat. Phòng khám. Thực hành. Urol. 5, 590 tầm 593 (2008).
Rodríguez-Gascón, A., del Pozo-Rodríguez, A., Isla, A. & Solinís, M. A. Liệu pháp gen âm đạo. Tiến lên Thuốc Deliv. Rev. 92, 71 tầm 83 (2015).
Lindsay, K. E. và cộng sự. Việc cung cấp mRNA tổng hợp qua khí dung đến niêm mạc âm đạo dẫn đến sự biểu hiện lâu dài của các kháng thể trung hòa rộng rãi chống lại HIV. Mol Họ. 28, 805 tầm 819 (2020).
Poley, M. và cộng sự. Các hạt nano tích tụ trong hệ thống sinh sản của phụ nữ trong quá trình rụng trứng ảnh hưởng đến việc điều trị ung thư và khả năng sinh sản. ACS Nano 16, 5246 tầm 5257 (2022).
DeWeerdt, S. Liệu pháp gen trước khi sinh đưa ra phương pháp chữa trị sớm nhất có thể. Thiên nhiên 564, S6 – S8 (2018).
Palanki, R., Peranteau, W. H. & Mitchell, M. J. Công nghệ cung cấp liệu pháp gen trong tử cung. Tiến lên Thuốc Deliv. Rev. 169, 51 tầm 62 (2021).
Riley, RS và cộng sự. Các hạt nano lipid có thể ion hóa để phân phối mRNA trong tử cung. Khoa học. Tư vấn. 7, 1028 tầm 1041 (2021).
Swingle, K. L. và cộng sự. Nước ối ổn định các hạt nano lipid để cung cấp mRNA trong tử cung trong ối. J. Điều khiển. Phát hành 341, 616 tầm 633 (2022).
Ricciardi, AS và cộng sự. Phân phối hạt nano trong tử cung để chỉnh sửa bộ gen cụ thể tại địa điểm. Nat. Cộng đồng. 9, 2481 (2018). Nghiên cứu này trình bày trong tử cung chỉnh sửa gen đột biến β-thalassemia gây bệnh ở bào thai chuột.
Chaudhary, N. và cộng sự. Cấu trúc hạt nano lipid và đường phân phối trong thời kỳ mang thai quyết định hiệu lực của mRNA, khả năng miễn dịch và sức khỏe của mẹ và con. In trước tại bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.02.15.528720 (2023).
Trẻ, R. E. và cộng sự. Thành phần hạt nano lipid thúc đẩy việc vận chuyển mRNA đến nhau thai. In trước tại bioRxiv https://doi.org/10.1101/2022.12.22.521490 (2022).
Swingle, K. L. và cộng sự. Các hạt nano lipid có thể ion hóa để vận chuyển mRNA in vivo đến nhau thai trong thai kỳ. Mứt. Chem. Soc. 145, 4691 tầm 4706 (2023).
Lan, Y. và cộng sự. Sự phát triển gần đây của các liệu pháp gen dựa trên AAV cho các rối loạn tai trong. Gene Ther. 27, 329 tầm 337 (2020).
Delmaghani, S. & El-Amraoui, A. Các liệu pháp gen tai trong đang phát triển: những hứa hẹn hiện tại và những thách thức trong tương lai. J. Lâm sàng. Med. 9, 2309 (2020).
Wang, L., Kempton, J. B. & Brigande, J. V. Liệu pháp gen trên mô hình chuột bị điếc và rối loạn thăng bằng. Trước mặt. Mol. Thần kinh. 11, 300 (2018).
Du, X. và cộng sự. Tái tạo tế bào lông ốc tai và phục hồi thính lực thông qua Hes1 điều chế với các hạt nano siRNA ở chuột lang trưởng thành. Mol Họ. 26, 1313 tầm 1326 (2018).
Gao, X. và cộng sự. Điều trị chứng mất thính giác trội trên nhiễm sắc thể thường bằng cách cung cấp các tác nhân chỉnh sửa bộ gen in vivo. Thiên nhiên 553, 217 tầm 221 (2018).
Jero, J. và cộng sự. Chuyển gen ốc tai qua màng cửa sổ tròn nguyên vẹn ở chuột. Ầm ầm. Gene Ther. 12, 539 tầm 548 (2001).
Egeblad, M., Nakasone, E. S. & Werb, Z. Khối u là cơ quan: các mô phức tạp có giao diện với toàn bộ sinh vật. Nhà phát triển. Ô 18, 884 tầm 901 (2010).
El-Sawy, H. S., Al-Abd, A. M., Ahmed, T. A., El-Say, K. M. & Torchilin, V. P. Hệ thống phân phối thuốc kiến trúc nano đáp ứng kích thích với vi mô khối u rắn: quan điểm quá khứ, hiện tại và tương lai. ACS Nano 12, 10636 tầm 10664 (2018).
Hansen, A. E. và cộng sự. Chụp cắt lớp phát xạ Positron làm sáng tỏ hiệu quả thẩm thấu và duy trì được tăng cường ở chó mắc bệnh ung thư bằng cách sử dụng liposome đồng-64. ACS Nano 9, 6985 tầm 6995 (2015).
Zhou, Q. và cộng sự. Liên hợp thuốc polyme kích hoạt enzyme làm tăng hiệu quả điều trị và thâm nhập khối u. Nat. Công nghệ nano. 14, 799 tầm 809 (2019).
Sindhwani, S. và cộng sự. Sự xâm nhập của các hạt nano vào khối u rắn. Nat. Vật chất. 19, 566 tầm 575 (2020).
Wilhelm, S. và cộng sự. Phân tích việc phân phối hạt nano đến các khối u. Nat. Mục sư 1, 16014 (2016). Đánh giá này khám phá sâu sắc các yếu tố có thể xảy ra đằng sau việc nhắm mục tiêu khối u không hiệu quả của NP, phát hiện ra rằng chỉ một phần nhỏ liều NP được sử dụng mới đạt đến khối u rắn.
Schroeder, A. và cộng sự. Điều trị ung thư di căn bằng công nghệ nano. tự nhiên Linh mục ung thư 12, 39 tầm 50 (2012).
Chan, W. C. W. Nguyên tắc đưa hạt nano đến khối u rắn. Mặt Trận BME. 4, 0016 (2023). Đánh giá này mô tả các nguyên tắc chính để thiết kế các NP nhắm mục tiêu vào khối u, xem xét cả phân tích ở cấp độ vĩ mô và vi mô về môi trường xung quanh các NP và các thuộc tính hóa lý của chúng.
Kingston, BR và cộng sự. Các tế bào nội mô cụ thể chi phối sự xâm nhập của hạt nano vào các khối u rắn ACS Nano 15, 14080 tầm 14094 (2021).
Boehnke, N. và cộng sự. Sàng lọc gộp song song ồ ạt cho thấy các yếu tố quyết định bộ gen của việc phân phối hạt nano Khoa học 377, eabm5551 (2022).
Li, Y. và cộng sự. Các hạt nano phân giải ung thư đa chức năng cung cấp RNA IL-12 tự sao chép để loại bỏ các khối u đã hình thành và khả năng miễn dịch toàn thân cơ bản. Nat. Ung thư 1, 882 tầm 893 (2020).
Hotz, C. và cộng sự. Việc cung cấp các cytokine được mã hóa mRNA tại địa phương sẽ thúc đẩy khả năng miễn dịch chống ung thư và loại bỏ khối u trên nhiều mô hình khối u tiền lâm sàng. Khoa học. Dịch. Med. 13, eabc7804 (2021).
Li, W. và cộng sự. Các hạt nano sinh học cung cấp các mRNA mã hóa các thụ thể có giá trị và tăng cường liệu pháp miễn dịch ung thư qua trung gian tế bào T. Nat. Cộng đồng. 12, 7264 (2021).
Van Lint, S. và cộng sự. Việc phân phối TriMix mRNA vào bên trong khối u dẫn đến việc kích hoạt tế bào T bằng các tế bào đuôi gai trình diện chéo. Immunol ung thư. Res. 4, 146 tầm 156 (2016).
Oberli, MA và cộng sự. Phân phối mRNA hỗ trợ hạt nano lipid cho liệu pháp miễn dịch ung thư mạnh. Nano Lett. 17, 1326 tầm 1335 (2017).
Huayamares, SG và cộng sự. Màn hình thông lượng cao xác định hạt nano lipid ưu tiên cung cấp mRNA đến các khối u ở người trong cơ thể. J. Điều khiển. Phát hành 357, 394 tầm 403 (2023).
Vetter, V. C. & Wagner, E. Nhắm mục tiêu trị liệu dựa trên axit nucleic vào các khối u: thách thức và chiến lược đối với polyplexes. J. Điều khiển. Phát hành 346, 110 tầm 135 (2022).
Yong, S. và cộng sự. Tăng cường trị liệu nano lipid nhắm mục tiêu kép cho liệu pháp miễn dịch hóa trị ung thư. Tư vấn. Vật chất. 34, 2106350 (2022).
Kedmi, R. và cộng sự. Một nền tảng mô-đun cho liệu pháp điều trị RNAi mục tiêu. Nat. Công nghệ nano. 13, 214 tầm 219 (2018). Nghiên cứu này đã phát triển một nền tảng phân phối RNA dựa trên phối tử, mô-đun để tránh sự liên hợp hóa học của kháng thể bằng cách sử dụng các trình liên kết liên kết với vùng Fc, đảm bảo định hướng kháng thể chính xác trên bề mặt NP.
Mitchell, MJ và cộng sự. Kỹ thuật hạt nano chính xác để vận chuyển thuốc. Nat. Rev. Discov Thuốc. 20, 101 tầm 124 (2021).
Adachi, K., Enoki, T., Kawano, Y., Veraz, M. & Nakai, H. Vẽ bản đồ chức năng có độ phân giải cao của capsid virus liên quan đến adeno bằng cách giải trình tự song song ồ ạt. Nat. Cộng đồng. 5, 3075 (2014).
Dahlman, JE và cộng sự. Các hạt nano được mã hóa để phát hiện in vivo thông lượng cao về phương pháp trị liệu nhắm mục tiêu. Proc. Học viện Natl. Khoa học Hoa Kỳ 114, 2060 tầm 2065 (2017). Công trình này trình bày những khả năng vượt trội của mã vạch DNA và giải trình tự sâu trong việc tiến hành sàng lọc NP thông lượng cao, đánh giá hiệu quả của chúng trong việc cung cấp gen đặc hiệu mục tiêu in vivo.
Da Silva Sanchez, AJ và cộng sự. Mã vạch phổ quát dự đoán việc phân phối hạt nano lipid độc lập ApoE in vivo. Nano Lett. 22, 4822 tầm 4830 (2022).
Guimaraes, PPG và cộng sự. Các hạt nano lipid có thể ion hóa đóng gói mRNA được mã hóa để sàng lọc phân phối in vivo tăng tốc. J. Điều khiển. Phát hành 316, 404 tầm 417 (2019).
Dobrowolski, C. và cộng sự. Các chỉ số đa bào đơn bào của hạt nano cho thấy tính không đồng nhất của tế bào ảnh hưởng đến việc cung cấp RNA thông tin qua trung gian hạt nano lipid. Nat. Công nghệ nano. 17, 871 tầm 879 (2022).
Mã vạch mRNA mã hóa Rhym, LH, Manan, RS, Koller, A., Stephanie, G. & Anderson, DG Peptide để sàng lọc in vivo thông lượng cao đối với các thư viện hạt nano lipid để phân phối mRNA. Nat. Sinh học. Anh 7, 901 tầm 910 (2023).
Stoeckius, M. et al. Phép đo epitope và phiên mã đồng thời trong các ô đơn lẻ. Nat. Phương pháp 14, 865 tầm 868 (2017).
Keenum, MC và cộng sự. Hệ thống phiên mã epitope đơn bào tiết lộ động học phản ứng của tế bào miễn dịch và mô đệm phổi đối với các chất chủ vận RIG-I và TLR4 được phân phối bằng hạt nano. Vật liệu sinh học 297, 122097 (2023).
Grandi, F. C., Modi, H., Kampman, L. & Corces, M. R. Chromatin lập hồ sơ khả năng tiếp cận bằng ATAC-seq. Nat. Protoc. 17, 1518 tầm 1552 (2022).
Rao, N., Clark, S. & Habern, O. Kết nối gen và bệnh lý mô: 10x Genomics khám phá những biên giới mới với Giải pháp biểu hiện gen không gian Visium. Genet. Anh. Công nghệ sinh học. Tin tức 40, 50 tầm 51 (2020).
Francia, V., Schiffelers, RM, Cullis, PR & Witzigmann, D. Vành phân tử sinh học của hạt nano lipid cho liệu pháp gen. Bioconjug. Hóa. 31, 2046 tầm 2059 (2020).
Shao, D. và cộng sự. HBFP: một kho lưu trữ mới cho hệ protein chất lỏng của cơ thể con người. Cơ sở dữ liệu 2021, baab065 (2021).
Greener, J. G., Kandathil, S. M., Moffat, L. & Jones, D. T. Hướng dẫn về học máy dành cho các nhà sinh học. Nat. Linh mục Mol. Biol tế bào. 23, 40 tầm 55 (2022).
Zhang, H. và cộng sự. Thuật toán để thiết kế mRNA được tối ưu hóa giúp cải thiện tính ổn định và khả năng miễn dịch. Thiên nhiên 621, 396 tầm 403 (2023).
Wang, W. và cộng sự. Dự đoán các hạt nano lipid cho vắc xin mRNA bằng thuật toán học máy. Dược phẩm Acta. Tội. b 12, 2950 tầm 2962 (2022).
Xu, Y. và cộng sự. Nền tảng AGILE: một cách tiếp cận dựa trên nền tảng học tập sâu để đẩy nhanh quá trình phát triển LNP để phân phối mRNA. In trước tại bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.06.01.543345 (2023). Công trình này triển khai trí tuệ nhân tạo trong thiết kế lipid có thể ion hóa để phân phối mRNA tiêm bắp.
Công, D. và cộng sự. Dự đoán chức năng cấu trúc được hướng dẫn bằng máy học cho phép sàng lọc hạt nano silico để cung cấp gen polyme Chất sinh học Acta. 154, 349 tầm 358 (2022).
Reker, D. và cộng sự. Thiết kế thông lượng cao được hướng dẫn tính toán của các hạt nano thuốc tự lắp ráp. Nat. Công nghệ nano. 16, 725 tầm 733 (2021).
Yamankurt, G. và cộng sự. Khám phá không gian thiết kế y học nano với sàng lọc thông lượng cao và học máy. Nat. Sinh học. Anh 3, 318 tầm 327 (2019).
Lazarovits, J. và cộng sự. Học tập có giám sát và phép đo phổ khối dự đoán số phận in vivo của vật liệu nano ACS Nano 13, 8023 tầm 8034 (2019).
Goodfellow, tôi và cộng sự. Mạng lưới đối thủ sáng tạo. Cộng đồng. ACM 63, 139 tầm 144 (2020).
Repecka, D. và cộng sự. Mở rộng không gian chuỗi protein chức năng bằng cách sử dụng mạng đối thủ tổng quát. tự nhiên máy móc. thông minh. 3, 324 tầm 333 (2021).
De Backer, L., Cerrada, A., Pérez-Gil, J., De Smedt, S. C. & Raemdonck, K. Vật liệu lấy cảm hứng từ sinh học trong việc phân phối thuốc: khám phá vai trò của chất hoạt động bề mặt phổi trong liệu pháp hít siRNA. J. Điều khiển. Phát hành 220, 642 tầm 650 (2015).
- Phân phối nội dung và PR được hỗ trợ bởi SEO. Được khuếch đại ngay hôm nay.
- PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Trao quyền cho chính mình. Truy cập Tại đây.
- PlatoAiStream. Thông minh Web3. Kiến thức khuếch đại. Truy cập Tại đây.
- Trung tâmESG. Than đá, công nghệ sạch, Năng lượng, Môi trường Hệ mặt trời, Quản lý chất thải. Truy cập Tại đây.
- PlatoSức khỏe. Tình báo thử nghiệm lâm sàng và công nghệ sinh học. Truy cập Tại đây.
- nguồn: https://www.nature.com/articles/s41565-023-01563-4
