Theo một Nghiên cứu ung thư 10 năm do Tổ chức Đổi mới Công nghệ sinh học (BIO) tiến hành, chỉ 5.1% thuốc điều trị ung thư mới được thử nghiệm trong Giai đoạn I có khả năng nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA). Trong khi tỷ lệ thành công khi chuyển từ Giai đoạn I sang Giai đoạn II là 63% thì tỷ lệ chuyển sang Giai đoạn III lại giảm mạnh xuống còn 25%.

Ngoài ra, vào năm 2021, một đánh giá tài liệu ước tính chi phí nghiên cứu và phát triển (R&D) được vốn hóa trung bình cho mỗi loại thuốc điều trị ung thư mới vào khoảng từ 944 triệu đến 4.54 tỷ USD. Các mốc thời gian phát triển lâm sàng điển hình của thuốc chống ung thư trung bình ước tính khoảng 6.7 năm, với các sản phẩm có nguồn gốc từ công nghệ sinh học có khả năng kéo dài thêm một năm nữa hoặc hơn.

Nghiên cứu ung thư là duy nhất về nhiều mặt, bao gồm cả những thách thức mà các nhà nghiên cứu phải đối mặt.

sự đổi mới

Các tổ chức tiến hành thử nghiệm lâm sàng ung thư phải đối mặt với những thách thức khác biệt so với phần còn lại của cộng đồng nghiên cứu. Thông thường, những đổi mới y học lần đầu tiên được khám phá trong nghiên cứu ung thư (ví dụ, liệu pháp tế bào và gen), sau đó sẽ đẩy mạnh các lĩnh vực trị liệu khác.

Do đó, các nhà nghiên cứu ung thư có thể chỉ có quyền truy cập vào tài liệu khoa học tối thiểu hiện có liên quan đến dữ liệu dựa trên tế bào và thử nghiệm trên động vật để dự đoán tác động của liệu pháp nghiên cứu đối với các yếu tố con người. Điều này có thể gây khó khăn hơn cho việc dự đoán trước các rủi ro về an toàn, đặc biệt là trong các giai đoạn nghiên cứu trước đó, có thể gây khó khăn cho việc thông báo chính xác cho người tham gia về các rủi ro tiềm ẩn. Nó cũng có khả năng làm tăng chi phí ròng của nghiên cứu.

Tình trạng phức tạp và phương pháp điều trị nhắm mục tiêu

Việc điều trị ung thư đang hướng tới các liệu pháp nhắm mục tiêu hơn: Khi các nhà nghiên cứu xác định được con đường và mục tiêu phân tử ung thư, việc điều trị khối u mục tiêu trở nên khả thi bất kể cơ quan có nguồn gốc. Các liệu pháp nhắm mục tiêu hơn có thể thay đổi những bệnh nhân và bệnh ung thư nào có thể được hưởng lợi, vì một phương pháp điều trị nhất định chỉ có thể tác động đến các dấu ấn sinh học và hồ sơ di truyền rất cụ thể.

Các nghiên cứu kiểu nền tảng nhằm mở và đóng nhóm thuần tập một cách nhanh chóng dựa trên các điểm cuối thay thế có thể giúp khám phá các liệu pháp nhắm mục tiêu này hiệu quả hơn. Những thiết kế nghiên cứu này thường bao gồm nhiều nghiên cứu phụ kiểm tra tác động của phương pháp điều trị nghiên cứu đối với các nhóm đối tượng và mục tiêu khác nhau. Những thiết kế nghiên cứu như vậy thách thức các nhà tài trợ, các tổ chức nghiên cứu theo hợp đồng (CRO) và các địa điểm trong việc quản lý dữ liệu đầu vào cũng như đưa ra và phổ biến các quyết định. Đây cũng có thể là một thách thức đối với hội đồng đánh giá thể chế (IRB), cân bằng giữa nhu cầu đánh giá đầy đủ và kịp thời.

Khi thiết kế thử nghiệm lâm sàng trở nên năng động và thích ứng hơn, các nghiên cứu đòi hỏi số liệu thống kê phức tạp hơn và các nhà thống kê sinh học chuyên biệt hơn để đảm bảo dữ liệu nghiên cứu có liên quan và có giá trị khoa học.

Rào cản tuyển sinh

Những phát hiện gần đây chỉ ra những rào cản đáng kể trong việc ghi danh bệnh nhân vẫn còn trong các thử nghiệm lâm sàng. Điều này làm trầm trọng thêm vấn đề làm việc trong một nhóm dân số điều trị hạn chế.

Rào cản tuyển sinh có thể ảnh hưởng đến:

• Các yếu tố giao thức/thiết kế
  • Các thử nghiệm lâm sàng về ung thư thường có thiết kế thử nghiệm phức tạp do các phương pháp điều trị y học chính xác tiên tiến. Điều này có thể gây khó khăn cho nhiều địa điểm nghiên cứu lâm sàng, cuối cùng dẫn đến những hạn chế về đối tượng có thể đủ điều kiện tham gia, tỷ lệ sai lệch quy trình cao và tỷ lệ bỏ học cao.
  • Nếu nhiều địa điểm trong một khu vực địa lý nhất định đang tiến hành cùng một thử nghiệm, thì chúng có thể sẽ cạnh tranh để thu hút cùng một nhóm người tham gia, khiến việc đăng ký trở nên cạnh tranh hơn nhiều.
• Những người tham gia
  • Nếu một người tham gia tiềm năng phải đi một chặng đường dài để tìm một địa điểm cung cấp thử nghiệm lâm sàng, họ có thể ít có khả năng tham gia hơn. Và nếu họ tham gia, nhiều khả năng họ sẽ bỏ học trước khi đạt được điểm cuối của nghiên cứu.
  • Những người tham gia có thể chùn bước trước một số yêu cầu về quy trình nhất định, chẳng hạn như kéo dài thời gian thăm khám để đo dược động học (PK).
  • Bệnh nhân có thể chưa bao giờ nghe nói về các lựa chọn thử nghiệm lâm sàng nếu bác sĩ ung thư của họ không quen với những gì có sẵn hoặc cách thảo luận về các thử nghiệm lâm sàng với những người tham gia tiềm năng.
  • Bệnh nhân có thể thận trọng khi tham gia một thử nghiệm thử nghiệm và chấp nhận những rủi ro tiềm ẩn đó khi đã có sẵn các liệu pháp được phê duyệt.
• Bác sĩ lâm sàng/Nhân viên tại chỗ
  • Nhân viên lâm sàng không quen với cách thức hoạt động của các thử nghiệm lâm sàng có thể không chia sẻ được thông tin nghiên cứu thích hợp với bệnh nhân. Ngoài ra, họ có thể không được chuẩn bị tốt để trả lời các câu hỏi một cách hiểu biết và có thể không hiểu cách phối hợp chăm sóc lâm sàng với các hoạt động nghiên cứu.
  • Bởi vì có rất nhiều thử nghiệm lâm sàng về ung thư diễn ra trên phạm vi quốc tế nên các cơ sở và nhà tài trợ phải quản lý nhiều cơ quan quản lý và hội đồng đánh giá. Điều này có nghĩa là thời gian bắt đầu nghiên cứu có thể khác nhau rất nhiều.

Đánh giá điểm cuối

Rào cản cuối cùng phải đối mặt trong các thử nghiệm ung thư là điểm cuối của thử nghiệm hoặc (các) sự kiện hoặc (các) kết quả được đo lường để xác định xem liệu can thiệp nghiên cứu có an toàn và hiệu quả hay không. Các liệu pháp chống ung thư nhằm mục đích tăng khả năng sống sót chung của bệnh nhân và/hoặc chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe của họ. Qua đó chứng tỏ thuốc cũng có ý nghĩa hoặc có lợi về mặt lâm sàng.

Do áp lực phải phát triển các liệu pháp chống ung thư này một cách nhanh chóng, việc sử dụng các tiêu chí thay thế cho các tiêu chí lâm sàng là phổ biến để giảm thời gian cần thiết cho nghiên cứu và đẩy nhanh quá trình phê duyệt của FDA trong trường hợp có thể mất một thời gian dài vô lý để thu thập dữ liệu. dữ liệu điểm cuối lâm sàng.

Mặc dù các chất thay thế có lợi cho hiệu quả nghiên cứu nhưng về bản chất chúng có thể không có lợi cho bệnh nhân vì chúng là vật thay thế cho việc đo lường kết quả trực tiếp và chỉ có thể dự đoán lợi ích lâm sàng.

Ví dụ, sự co lại của khối u có thể được sử dụng như một điểm cuối thay thế để tồn tại lâu hơn trong các thử nghiệm lâm sàng đối với các loại thuốc nhằm điều trị một số bệnh ung thư. Sự co rút của khối u có thể cho thấy thuốc đang có tác dụng gì đó và các nhà nghiên cứu có thể suy ra rằng khối u co lại cho thấy một sự kiện tích cực đối với bệnh nhân. Nhưng khi sử dụng các điểm cuối thay thế, lợi ích đó không được thử nghiệm hỗ trợ cụ thể; tất cả những gì chúng ta biết là khối u đã co lại. Chúng ta không biết liệu người đó có chất lượng cuộc sống tốt hơn hay sống lâu hơn hay không.

Giải quyết những thách thức này

Mặc dù có khả năng quan trọng và có tác động lớn nhưng những thách thức này không phải là không thể vượt qua. Lập kế hoạch chiến lược, chu đáo khi bắt đầu thử nghiệm có thể giúp đảm bảo tác động ở mức tối thiểu. Các hệ thống và quy trình chất lượng cũng có thể giúp ngăn chặn những thách thức xuất hiện và tàn phá trong suốt vòng đời nghiên cứu.

Việc thu hút một đối tác chiến lược để giúp giải quyết những thách thức này có thể khá có lợi, đặc biệt đối với những người ít quen thuộc với bối cảnh pháp lý. Sự hỗ trợ từ một người đã “làm việc đó trước đây” cho phép nhóm của bạn học hỏi từ kinh nghiệm của những người khác và có khả năng tránh được một số vấn đề cũng như cạm bẫy nhất định.

Quay lại Tài nguyên