Tháng Tám 23, 2023

Bệnh nhân là trụ cột của các thử nghiệm lâm sàng, đóng vai trò thiết yếu trong quá trình phát triển thuốc. Tuy nhiên, bệnh nhân cũng đóng một vai trò quan trọng trong việc hợp tác trực tiếp với FDA. Sự tham gia này thường ít được hiểu rõ và không được các nhà tài trợ sử dụng đúng mức, có nghĩa là một yếu tố quan trọng của thử nghiệm và trải nghiệm thuốc bị bỏ sót trong quá trình tham gia của nhà tài trợ với FDA.

Để thúc đẩy sự tham gia thường xuyên hơn giữa bệnh nhân, nhà tài trợ và cơ quan quản lý, Richie Kahn và Jenn McNary đồng sáng lập Cố vấn Canary, một công ty tư vấn về sự tham gia của bệnh nhân nhằm điều chỉnh tốt hơn các chương trình phát triển phù hợp với nhu cầu của bệnh nhân.

Là một chuyên gia y tế công cộng được đào tạo bài bản, Kahn đã dành 13 năm làm việc để giảm thời gian cần thiết để mang lại những phương pháp điều trị mới, đầy hứa hẹn cho những bệnh nhân cần chúng nhất. Trở lại năm 2019, anh ấy đang làm việc trong ngành nhãn khoa đầy đủ dịch vụ thì được biết mình sắp bị mù do một căn bệnh mồ côi hiếm gặp có tên là hội chứng Wolfram. Anh và McNary bắt đầu làm việc cùng nhau vài tháng sau đó.

McNary, người có ba đứa con mắc bệnh hiếm gặp, có lẽ được biết đến nhiều nhất với tư cách là một trong những bà mẹ đã hết lòng vận động các chính trị gia và FDA trong nhiều năm để hỗ trợ trẻ em mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, mở ra thời đại vận động bệnh nhân hiện nay.

Đầu năm nay, McNary đã tham gia một cuộc thảo luận tại một hội nghị về bệnh hiếm gặp, tập trung vào tầm quan trọng của việc thu hút bệnh nhân tham gia vào quá trình tham gia của FDA. Các thành viên tham gia hội thảo của cô đại diện cho một nhóm các bên liên quan đa dạng trong nghiên cứu lâm sàng, bao gồm những người ủng hộ bệnh nhân, nhà tài trợ, cơ sở và chính FDA.

Trong cuộc thảo luận, một thành viên tham gia hội thảo của CEO dược phẩm sinh học đã chia sẻ ý kiến ​​của mình về sự tham gia của bệnh nhân vào quá trình tham gia của FDA, nói rằng điều đó có thể gây ra vấn đề cho các nhà tài trợ. Anh ấy nói rằng điều đó chỉ nên xảy ra khi được huấn luyện kỹ càng và khi mục tiêu của họ đã phù hợp với mục tiêu đã thiết lập của nhà tài trợ.

Tuy nhiên, sự tham gia của bệnh nhân có thể mang lại vô số lợi ích cho các nhà tài trợ, giúp họ tạo ra các thử nghiệm được thiết kế tốt và thực hiện hiệu quả. McNary nói: “Khi các nhà tài trợ tập trung tìm hiểu về trải nghiệm đặc biệt của bệnh nhân và căn bệnh của họ, cũng như trải nghiệm của họ với loại thuốc được thử nghiệm so với dữ liệu chung, họ sẽ có được những hiểu biết sâu sắc có ý nghĩa”. “Không thể phóng đại tính hữu ích của dữ liệu mà bệnh nhân đưa ra dựa trên trải nghiệm sống của họ.”

Vai trò của Bệnh nhân trong Sự tham gia của FDA Lợi ích Nhà tài trợ như thế nào

Khi FDA, cộng đồng bệnh nhân và các nhà tài trợ có thể hợp tác thành công, cơ hội nhận được sự chấp thuận theo quy định và được thị trường chấp nhận của sản phẩm nghiên cứu có thể được cải thiện.

McNary nói: “Chúng tôi tập trung vào bệnh nhân với tư cách là những bên liên quan bình đẳng, những người cần tham gia vào các cuộc thảo luận sớm trong quá trình phát triển để cùng nhau phát triển con đường phía trước”. “Việc nhận được sự tham gia sớm và liên tục sẽ ngăn ngừa những thông tin sai lệch sau này trong quá trình phát triển. Điều đó cũng có nghĩa là các nhà tài trợ ít có khả năng lãng phí thời gian và nguồn lực để phát triển các chương trình không hiệu quả với bệnh nhân.”

Những bệnh nhân được đưa vào các cuộc thảo luận của FDA có thể truyền đạt giá trị mà hợp chất của bạn mang lại cho cộng đồng bệnh nhân và tác động của nó đối với trải nghiệm sống của những người mắc bệnh. Nó cũng có thể tạo cơ hội cho FDA hiểu rõ hơn về phản ứng của thị trường nếu thuốc được phê duyệt và liệu cộng đồng bệnh nhân có hoan nghênh sự chấp thuận hay không.

McNary giải thích: “Khi thiết kế các thử nghiệm tập trung vào bệnh nhân, đôi khi bạn sẽ đưa ra những quyết định phù hợp nhất với bệnh nhân và việc mời bệnh nhân tham dự các cuộc họp cam kết của FDA có thể xác thực lý do tại sao bạn đưa ra quyết định như vậy.

Những cách bệnh nhân có thể tương tác với FDA

FDA đưa ra nhiều phương pháp thu hút sự tham gia của bệnh nhân và cả nhà tài trợ cũng như người ủng hộ bệnh nhân đều cần hiểu các quy tắc liên quan đến các loại phản hồi khác nhau.

McNary nói: “Có nhiều cách để tương tác với FDA cũng như có nhiều người muốn tham gia và chúng tôi đã đào tạo nhiều người ủng hộ bệnh nhân để tham dự các cuộc họp của nhà tài trợ và đưa ra phản hồi hiệu quả”. “Nhưng điều bạn không thể làm là nhờ một nhà tài trợ nói cho bệnh nhân và các tổ chức vận động bệnh nhân biết thông điệp là gì và viết cho họ một kịch bản.”

Kahn đồng ý. Ông nói: “Phần lớn công việc chúng tôi làm tại Canary tập trung vào việc đảm bảo rằng bệnh nhân có thể truyền đạt rõ ràng và xác thực thực tế của họ, những gì quan trọng nhất đối với họ và nói về những chủ đề mà FDA muốn nghe”.

Bệnh nhân nên được khuyến khích thành thật và cởi mở trong quá trình tham gia của FDA. Nếu một chương trình đã xem xét nhu cầu của bệnh nhân và gắn kết với cộng đồng một cách thích hợp trong suốt quá trình phát triển thì chương trình đó sẽ phù hợp với mong đợi của cộng đồng và bệnh nhân, loại bỏ khả năng xảy ra phản hồi bất ngờ hoặc tiêu cực.

FDA có ba cơ chế chính để lắng nghe ý kiến ​​của bệnh nhân:

• Phản hồi bằng văn bản: Bệnh nhân và cộng đồng có thể độc lập gửi bình luận về một loại thuốc hoặc nghiên cứu cụ thể nhưng sẽ không nhận được bất kỳ phản hồi nào vì FDA không được phép tiếp xúc trực tiếp với bệnh nhân về các nghiên cứu hoặc loại thuốc cụ thể. Phản hồi này là không mong muốn và các nhà tài trợ sẽ không tham gia vào phản hồi này, nhưng FDA có thể xem xét phản hồi này khi đánh giá một chương trình.
• Thảo luận của nhà tài trợ: Các nhà tài trợ có thể mời bệnh nhân và những vị khách khác ngồi lại với FDA để trò chuyện trao đổi về một loại thuốc hoặc nghiên cứu cụ thể. Con đường này là cách duy nhất mà các nhà tài trợ có thể trực tiếp thu hút trải nghiệm của bệnh nhân để có được sự tham gia của FDA.
• Buổi điều trần công khai của ủy ban cố vấn: Các phiên điều trần công khai này được tổ chức khi FDA xem xét một loại thuốc cụ thể để có thể được phê duyệt. Bệnh nhân và nhà tài trợ có thể tham dự và tham gia thảo luận một cách cởi mở.

Làm thế nào để đảm bảo các thử nghiệm của bạn có sự hỗ trợ của bệnh nhân

Cuối cùng, phản hồi tích cực của bệnh nhân đối với FDA phụ thuộc vào việc thiết kế một chương trình phù hợp với bệnh nhân của bạn, bắt đầu ngay từ khi bắt đầu thử nghiệm.

Canary Advisors khuyến nghị nên bao gồm các ban cố vấn cho bệnh nhân mà nhà tài trợ, CRO hoặc tổ chức vận động bệnh nhân có thể thành lập trong giai đoạn đầu phát triển lâm sàng. Kahn giải thích sâu sắc về những điều này: “Trước khi hoàn thiện thiết kế thử nghiệm lâm sàng hoặc đôi khi trước khi lựa chọn chỉ định, bạn muốn gặp gỡ bệnh nhân,” ông nói. “Việc này được thực hiện một cách có tổ chức, có tổ chức để đảm bảo bệnh nhân cũng như tổ chức tài trợ cho ban cố vấn bệnh nhân nhận được lợi ích tối đa. Tối thiểu XNUMX/XNUMX thời gian được dành để lắng nghe trực tiếp từ bệnh nhân, tìm hiểu thêm về những nhu cầu, sở thích chưa được đáp ứng và tác động của chất lượng cuộc sống.”

Ban cố vấn bệnh nhân không chỉ có thể giúp các nhà tài trợ xác định cách thiết kế một thử nghiệm phù hợp cho bệnh nhân trong chỉ định nhất định mà còn có thể cho phép họ sử dụng thời gian và nguồn lực hiệu quả hơn trong toàn bộ quá trình.

Kahn nói: “Bạn có thể triệu tập ban cố vấn bệnh nhân này vào nhiều thời điểm trong suốt quá trình phát triển lâm sàng. “Nó có thể bắt đầu ở giai đoạn tiền lâm sàng khi bạn đang làm việc về lựa chọn chỉ định, nhưng bạn có thể gặp lại để nói về thiết kế thử nghiệm lâm sàng, các điểm cuối quan tâm chính và thậm chí có thể tham gia vào việc thu thập dữ liệu trải nghiệm của bệnh nhân để tìm hiểu xem việc tham gia thử nghiệm tác động như thế nào đến bệnh nhân và gia đình họ cảm nhận và hoạt động.”

Tương tác với Canary Advisors

Có trụ sở tại Durham, NC, ở trung tâm Tam giác nghiên cứu nổi tiếng, Cố vấn Canary phục vụ các tổ chức dược phẩm sinh học, phi lợi nhuận và quản lý, giúp họ hiểu rõ hơn về tác động của bệnh tật, các nhu cầu chưa được đáp ứng và sở thích của bệnh nhân để cung cấp thông tin cho quá trình phát triển thuốc và thiết bị.

“Sứ mệnh của chúng tôi là một sứ mệnh cao cả. Chúng tôi đang nỗ lực thay đổi toàn bộ mô hình phát triển thuốc,” Kahn nói. “Chúng tôi đang tìm cách thay đổi niềm tin rằng mọi việc đều được thực hiện cho bệnh nhân. Thay vào đó, chúng tôi mơ về một tương lai nơi bệnh nhân thực sự được coi là những người cộng tác và đồng sáng tạo có giá trị.”

Các dịch vụ của Canary Advisors bao gồm:

• Vận động bệnh nhân ở giai đoạn đầu, chẳng hạn như xây dựng chiến lược vận động bệnh nhân hoặc các quy trình để thu hút sự tham gia
• Hỗ trợ bệnh nhân thử nghiệm lâm sàng và dịch vụ hướng dẫn bệnh nhân đeo găng tay trắng
• Vận động bệnh nhân theo quy định, chẳng hạn như các cuộc họp phát triển thuốc tập trung vào bệnh nhân do bên ngoài tổ chức và công việc của Hill Day
• Thu thập dữ liệu trải nghiệm của bệnh nhân để hỗ trợ việc đệ trình quy định
• Làm việc để đảm bảo rằng việc tiếp cận và hoàn trả không bao giờ là nguyên nhân gây chậm trễ

Với nhiều hợp chất được phát hiện mỗi ngày, việc kết hợp quan điểm của bệnh nhân có thể là yếu tố quyết định liệu chương trình phát triển của bạn thành công hay thất bại. Hãy nói về cách Worldwide có thể giúp bạn chương trình bệnh hiếm gặp thành công nhờ hợp tác vận động bệnh nhân.

• Phân phối nội dung và PR được hỗ trợ bởi SEO. Được khuếch đại ngay hôm nay.
• PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Trao quyền cho chính mình. Truy cập Tại đây.
• PlatoAiStream. Thông minh Web3. Kiến thức khuếch đại. Truy cập Tại đây.
• Trung tâmESG. Than đá, công nghệ sạch, Năng lượng, Môi trường Hệ mặt trời, Quản lý chất thải. Truy cập Tại đây.
• PlatoSức khỏe. Tình báo thử nghiệm lâm sàng và công nghệ sinh học. Truy cập Tại đây.
• nguồn: https://www.worldwide.com/blog/2023/08/patients-in-fda-engagement-will-benefit-your-trial/