Nhóm Kano Therapeutics của MIT đã giành được Giải thưởng Sáng tạo Chăm sóc Sức khỏe Sloan năm 2021 vào thứ Năm với phương pháp mới để sản xuất DNA chuỗi đơn (ssDNA). Công nghệ này có thể làm cho các liệu pháp gen an toàn hơn, cá nhân hóa hơn và rẻ hơn.
Hầu hết các liệu pháp gen đều sử dụng DNA sợi đôi, có thể trượt mục tiêu trong cơ thể và tạo ra các tác dụng phụ không mong muốn. DNA chuỗi đơn có khả năng cung cấp vật liệu di truyền đến tế bào chính xác hơn, nhưng việc sản xuất ssDNA hiện nay rất tốn kém và không linh hoạt.
Kano sử dụng một phương pháp mới để làm cho việc sản xuất ssDNA trở nên thiết thực hơn cho các ứng dụng như chế tạo tế bào miễn dịch để chống lại bệnh tật và thay đổi bộ gen bằng CRISPR.
Floris Engelhardt, thành viên nhóm Kano, hiện đang là nghiên cứu sinh sau tiến sĩ tại MIT, cho biết: “Việc sản xuất sinh học bền vững DNA chuỗi đơn dài có thể mở ra cánh cửa cho các liệu pháp gen và tế bào mà chúng ta hiện chỉ mơ ước”. “Chúng tôi không chỉ nghĩ rằng ssDNA dài có thể cải thiện sự an toàn và hiệu quả của các liệu pháp tế bào và gen - đồng thời mở ra các chỉ định mới - nó còn có thể tăng hiệu quả và tốc độ sản xuất, rút ngắn thời gian đưa ra liệu pháp điều trị cho bệnh nhân. ”
Công nghệ của nhóm dựa trên nghiên cứu của Engelhardt, nhóm của ông cũng bao gồm John Vroom, ứng viên MBA năm thứ nhất tại Trường Quản lý Sloan của MIT.
Quy trình sản xuất của Kano sử dụng hai phiên bản của một loại phân tử DNA gọi là plasmid để lập trình cho một loại virus sao chép được gọi là thể thực khuẩn. Một plasmid giữ mã để đi vào thực khuẩn, và plasmid còn lại mang mã di truyền mong muốn sẽ được thu hoạch.
Vroom nói: “Liệu pháp tế bào và gen hiện nay hơi giống việc lắp ráp đồ nội thất trước khi Ikea xuất hiện”. “Các mảnh không phải lúc nào cũng khớp với nhau, việc lắp ráp hiếm khi thành công và điều đó có thể gây khó chịu cho những người xây dựng. Kano đặt mục tiêu trở nên giống Ikea về liệu pháp tế bào và gen.”
Kano, người kiếm được 20,000 đô la như một phần của giải thưởng, là một trong tám người lọt vào vòng chung kết tham gia cuộc thi. Mỗi đội có năm phút để thuyết trình, được đánh giá dựa trên các hạng mục bao gồm tác động, tính mới, cơ hội thị trường, tính khả thi và sức hấp dẫn của giải pháp. Cuộc thi quảng cáo chiêu hàng hàng năm là một sự kiện do sinh viên lãnh đạo tại MIT Sloan và là một phần của Hội nghị Đổi mới sinh học và Chăm sóc sức khỏe Sloan được tổ chức vào ngày 25 và 26 tháng XNUMX.
Giải nhì trị giá 4,000 USD thuộc về Blue Ocean Therapeutics, một công ty đang nghiên cứu xác định các dấu ấn sinh học có thể giúp điều trị một loại bệnh động kinh được gọi là Chứng loạn sản vỏ não khu trú loại II (FCD II). Sử dụng những tiến bộ trong giải trình tự gen và học máy để xác định các tế bào bị bệnh, công ty hy vọng sẽ cải thiện độ chính xác của các phương pháp điều trị hiện tại cũng như phát triển các phương pháp điều trị của riêng mình.
Ở vị trí thứ ba là Hive Health, một công ty khởi nghiệp sử dụng khoa học dữ liệu để cung cấp lựa chọn bảo hiểm y tế hiệu quả hơn, giá cả phải chăng hơn cho nhân viên Philippines. Thông qua quan hệ đối tác với chính phủ Philippines, công ty đang sử dụng dữ liệu chăm sóc sức khỏe để mở rộng khả năng tiếp cận phạm vi bảo hiểm trong nước trong khi vẫn duy trì lợi nhuận.
Ngoài tiền thưởng, mỗi người trong số tám thí sinh lọt vào vòng chung kết đều nhận được phản hồi từ cả ban giám khảo và các chuyên gia trong ngành khác, những người sẵn sàng hỗ trợ các đội thông qua “giờ hành chính” trong những tuần trước khi diễn ra vòng chung kết.
Zen Chu, giáo sư tại Trường Quản lý MIT Sloan, người đã giúp xem xét đơn đăng ký, cho biết: “Các đội đã giành chiến thắng bất kể kết quả như thế nào”. “Quá trình trình bày và mài giũa ý tưởng của họ cũng như nhận phản hồi từ nhiều nhà đầu tư và người mua, cho dù họ là bác sĩ, công ty bảo hiểm hay những người khác, thực sự cung cấp thông tin và cải thiện kết quả của họ.”
Irena King, người sáng lập Surgicure Technologies, công ty đang phát triển một thiết bị để cố định ống y tế trong miệng bệnh nhân khi họ được đặt nội khí quản, cho biết cuộc thi đã giúp nhóm của cô suy nghĩ về các quy trình kinh doanh và kết nối mạng, đồng thời nói thêm rằng cô rất mong muốn kết nối với nhiều nhà sáng lập và cố vấn nữ hơn.
King cho biết: “Thật tuyệt vời khi nhận được thêm phản hồi về cách chúng tôi có thể củng cố mô hình kinh doanh của mình. “Bất kỳ mối liên hệ nào chúng tôi có thể thực hiện với ngành và các nhà đầu tư đều cực kỳ hữu ích. Ngoài ra, độ tin cậy bổ sung mà chúng tôi nhận được từ việc trải qua quá trình sàng lọc và cạnh tranh cũng giúp ích rất nhiều.”
Những người lọt vào vòng chung kết khác bao gồm Cupid Health, giúp bệnh nhân suy tim quản lý thuốc đồng thời cung cấp thông tin chi tiết về lâm sàng cho các nhà cung cấp; Global Newborn Solutions, đang nỗ lực cải thiện sức khỏe trẻ sơ sinh ở những nơi có nguồn lực hạn chế; Demos, công ty đã phát triển một kỹ thuật tiêm thuốc mới để mở rộng khả năng tiếp cận thuốc sinh học; và Công nghệ sinh học Glyphic, giải mã các protein trong cơ thể con người ở độ phân giải đơn phân tử để cải thiện chẩn đoán và điều trị.
Thanh toán PrimeXBT
Nguồn: https://news.mit.edu/2021/team-improving-gene-therapies-wins-sloan-health-care-prize-0301
