Đối với một cái gì đó chính xác như gen, liệu pháp gen có thể là một công cụ cùn để điều trị các bệnh ảnh hưởng đến các bộ phận của cơ thể, như cơ hoặc tim, mà các phương pháp điều trị khó tiếp cận hơn.

Đó là một vấn đề tiếp tục làm nản lòng các nhà nghiên cứu và nhà sản xuất thuốc, bất chấp những tiến bộ nhanh chóng mà lĩnh vực này đã đạt được trong thập kỷ qua.

Một công ty khởi nghiệp hai tuổi ra mắt công chúng vào thứ Năm tuyên bố có công nghệ để giải quyết vấn đề và đã huy động được 51 triệu đô la để thử. Điều bất thường đối với một công ty công nghệ sinh học non trẻ, công ty khởi nghiệp có tên Kate Therapeutics, đã có thỏa thuận với một công ty dược phẩm lớn, đồng thời tiết lộ vào thứ Năm một thỏa thuận cấp phép với Astellas Pharma.

Yêu cầu của Kate về một lợi thế là hai phần. Công ty có sẵn các dạng thiết kế của vỏ virus, hoặc capsid, mà các nhà nghiên cứu sử dụng để bọc các gen để vận chuyển vào cơ thể, nơi chúng được dùng để sửa chữa sự thiếu hụt hoặc khiếm khuyết di truyền. Kate cũng nắm giữ công nghệ để điều chỉnh hàng hóa di truyền mà những chiếc vỏ mang theo để nó chỉ được giải nén ở đúng nơi.

Các viên nang của Kate dựa trên nghiên cứu được thực hiện bởi người đồng sáng lập và giám đốc khoa học của nó, Sharif Tabebordbar, và các đồng nghiệp của ông tại Viện Broad của MIT và Harvard. Xuất bản trong di động vào tháng 2021 năm XNUMX, công trình của họ đã mô tả một phương pháp tạo và chọn các capsid có thể nhắm mục tiêu vào cơ xương và cơ tim với hiệu quả cao hơn các phương pháp khác hiện đang được sử dụng phổ biến trong liệu pháp gen.

Tabebordbar cho biết: “Mục tiêu là phát triển các capsid này, bắt đầu với AAV9, đây là capsid mà các công ty hiện đang sử dụng trong các thử nghiệm lâm sàng và sửa đổi chúng theo cách để tải nạp mô cơ hiệu quả hơn.

Nghiên cứu của họ, đó là được chú ý bởi cựu giám đốc Viện Y tế Quốc gia Francis Collins, có thể đưa ra một cách an toàn hơn để đưa các gen trị liệu vào cơ bắp. Các liệu pháp gen hiện tại, được xây dựng xung quanh các capsid ít chính xác hơn, thường kết thúc ở gan và để bù lại, các nhà sản xuất thuốc sử dụng liều cao có thể gây ra tác dụng phụ nguy hiểm.

Astellas có kinh nghiệm trực tiếp với những lo ngại này, đã tạm dừng phát triển liệu pháp gen cho một bệnh thần kinh cơ gọi là bệnh cơ ống cơ liên kết với X sau khi cái chết của bốn cậu bé tham gia chạy thử của công ty.

Theo Giám đốc điều hành của Kate, Kevin Forrest, liệu pháp gen mà Astellas đang cấp phép từ Kate cũng nhằm vào bệnh cơ ống cơ liên kết X và đã thu hút sự quan tâm của dược phẩm khoảng một năm trước. Một nhà nghiên cứu có mối quan hệ với cả hai công ty đã rất ấn tượng với dữ liệu tiền lâm sàng của Kate và khuyến khích công ty khởi nghiệp liên hệ với Astellas, công ty đã nhận thấy cơ hội mở rộng nghiên cứu về căn bệnh này.

Richard Wilson, giám đốc điều hành của Astellas Gene Therapies, viết trong một email: “Khi chúng tôi xem dữ liệu từ Kate, nó chắc chắn đã thu hút sự chú ý của chúng tôi và chúng tôi rất muốn [liệu pháp của Kate] trở thành một phần trong chương trình của chúng tôi. “Chính [công nghệ capsid của Kate] là thành phần quan trọng cho phép chúng tôi làm được điều gì đó mà chúng tôi không thể làm được.”

Các điều khoản tài chính của thỏa thuận không được tiết lộ và Wilson không đưa ra mốc thời gian để đưa liệu pháp này vào thử nghiệm lâm sàng. Tuy nhiên, ông chỉ ra rằng Astellas sẽ bắt đầu các thử nghiệm cho quá trình sản xuất và chuẩn bị đưa sản phẩm vào thử nghiệm trên người.

Clare Ozawa, giám đốc điều hành của Versant Ventures, đã tham gia cùng nhà đầu tư sáng lập Westlake Village BioPartners để dẫn dắt vòng Series A của Kate, cho biết việc cấp phép của Astellas là một dấu hiệu cho thấy giá trị mà nền tảng của Kate có thể mang lại. (Một nhà phát triển liệu pháp gen khác, Sarepta Therapeutics, đã cấp phép công nghệ capsid từ Broad để sử dụng trong chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Forrest cho biết Kate giữ quyền từ Broad đối với các capsid cụ thể và đã cấp phép cho nền tảng rộng hơn.)

Series A, cùng với khoản thanh toán trả trước của Astellas, sẽ tài trợ cho phần còn lại của nghiên cứu của Kate, tập trung vào hai bệnh di truyền khác của cơ - chứng loạn dưỡng cơ loại 1 và chứng loạn dưỡng cơ facioscapulohumeral, cả hai đều thường phát triển ở thanh thiếu niên lớn tuổi hoặc người lớn và được đặc trưng bởi sự suy yếu dần dần.

Forrest, người từng là hiệu trưởng tại 5AM Ventures trước khi làm việc tại hai công ty công nghệ sinh học khác cho biết: “Các liệu pháp gen thế hệ đầu tiên tập trung chủ yếu vào nhóm bệnh nhân trẻ tuổi và các bệnh di truyền lặn vì chúng không mạnh lắm và sử dụng liều lượng rất cao. Với các công cụ capsid và hàng hóa của mình, Kate có “cơ hội điều trị các bệnh khó điều trị hơn, các bệnh khởi phát ở người trưởng thành ở những người nặng hơn và già hơn, cũng như các bệnh di truyền trội”.

Hai căn bệnh được nhắm mục tiêu là cá nhân đối với sự lãnh đạo của Kate: Cha của Tabebordbar sống với chứng loạn dưỡng cơ facioscapulohumeral, trong khi người đồng sáng lập và nhà nghiên cứu Eric Wang của Đại học Florida có các thành viên gia đình mắc chứng loạn dưỡng cơ.

Tên công ty của họ cũng có mối liên hệ với bệnh nhân: Kate là tên của một cô gái trẻ ở Florida mắc chứng loạn dưỡng cơ bẩm sinh.

• Phân phối nội dung và PR được hỗ trợ bởi SEO. Được khuếch đại ngay hôm nay.
• EVM tài chính. Giao diện hợp nhất cho tài chính phi tập trung. Truy cập Tại đây.
• Tập đoàn truyền thông lượng tử. Khuếch đại IR/PR. Truy cập Tại đây.
• PlatoAiStream. Thông minh dữ liệu Web3. Kiến thức khuếch đại. Truy cập Tại đây.
• nguồn: https://www.biopharmadive.com/news/kate-therapeutics-launch-astellas-xlmtm-gene-therapy/652303/