Innehållsförteckning

Food and Drug Administration (FDA eller byrån), USA:s reglerande myndighet på området för hälsovårdsprodukter, har publicerat en vägledande dokument ägnas åt etiska överväganden för kliniska undersökningar med inblandade barn. Dokumentet beskriver de viktigaste aspekterna som skiljer sig från studierna med vuxna deltagare inblandade och förklarar hur de ska behandlas. Dokumentet i sig är inte bindande till sin rättsliga karaktär och är inte heller avsett att införa nya regler eller införa nya skyldigheter, utan snarare att ge ytterligare förtydliganden angående det befintliga regelverket, samt rekommendationer som ska övervägas för att säkerställa efterlevnaden av detta. Myndigheten nämner också att ett alternativt tillvägagångssätt skulle kunna tillämpas, förutsatt att ett sådant tillvägagångssätt ligger i linje med det befintliga regelverket och har avtalats med myndigheten i förväg. 

Som förklarats av FDA, i samband med en klinisk undersökning, anses procedurer som utförs som en del av rutinmässig klinisk vård av ett barn i allmänhet erbjuda en klinisk fördel och kräver inte utvärdering som en forskningsintervention enligt förordningen. , förfaranden som utförs enbart för forskningsändamål och som inte erbjuder utsikter till direkt nytta måste uppfylla de minimala riskkriterierna eller inte mer än en mindre ökning jämfört med minimala riskkriterier för att inkluderas i en klinisk undersökning om de inte hänvisas till granskning enligt 21 CFR 50.54.

Myndigheten anger också att den som ansvarar för en klinisk undersökning som omfattar barn alltid bör överväga den skada som potentiellt kan orsakas ett barn till följd av att ett ingripande sker under en studie. Omfattningen av en sådan riskbedömning bör omfatta alla risker som överstiger de som är förknippade med de procedurer som är nödvändiga för den kliniska vård som barnet rimligen behöver. Om flera ingrepp krävs bör riskerna som är förknippade därmed övervägas både gemensamt och separat.

Procedurell sedering i pediatriska kliniska undersökningar

 Enligt vägledningen kan de förfaranden som äger rum under en klinisk undersökning av hälsovårdsprodukter som involverar barn kräva sedering, så riskerna som är förknippade med detta bör vara föremål för en noggrann bedömning. I detta avseende ska följande rekommendationer övervägas: 

• Procedurerna bör utföras på ett center med stora volymer med en dedikerad pediatrisk sederingstjänst;
• Det bör finnas rigorösa vetenskapliga motiveringar för behovet av icke-terapeutiska förfaranden;
• Tillvägagångssättet för procedurmässig sedering och riskminimeringsprocedurer bör beskrivas i protokollet;
• Barn med kroniska tillstånd som kan innebära högre risk för procedursedering bör noggrant utvärderas och eventuellt uteslutas från protokollet;
• Om någon komplikation uppstår till följd av sedering relaterad till en icke-terapeutisk procedur, bör en sådan procedur avslutas, eftersom risken i denna situation överstiger den acceptabla miniminivån;
• Om en procedur som ska utföras vanligtvis kräver sedering för denna patientpopulation, bör samma tillvägagångssätt följas för att säkerställa att korrekta resultat uppnås;
• Informationen om ingripandet som ska äga rum, liksom detaljerna om sedering som ska tillämpas, bör vederbörligen meddelas föräldrarna när föräldrarnas tillstånd erhålls. 

Myndigheten uppmuntrar vidare studiesponsorer att följa ovanstående rekommendationer för att säkerställa att riskerna förknippade med studien ligger inom den acceptabla nivån. Samma punkter skulle också övervägas av en institutionell granskningsnämnd vid bedömningen av de risker som studiedeltagare kommer att utsättas för. Som det nämndes tidigare kommer kumulativ risk också att beaktas, tillsammans med de individuella riskerna som är förknippade med var och en av procedurerna. Skulle det fastställas att risker förknippade med interventionen utgör en mindre ökning jämfört med minimal risk, men samtidigt är en sådan intervention av avgörande betydelse under studiens gång för att dess mål ska uppnås, kommer en ytterligare granskning att göras. 

Policyöversikt 

Sammanfattningsvis beskriver den nuvarande FDA-riktlinjen i detalj det tillvägagångssätt som ska tillämpas för kliniska undersökningar som involverar barn. Dokumentet ger en översikt över det befintliga regelverket och belyser också de viktigaste punkterna som ska beaktas i detta avseende, inklusive bland annat följande:

• Principen om vetenskaplig nödvändighet kräver att alla förfaranden som genomförs under en undersökning är motiverade i form av ytterligare kliniska data som ska samlas in, förutsatt att sådana data är av avgörande betydelse för att bedöma produktens säkerhet och effektivitet och inte kan samlas in i något annat sätt.
• Insatserna kan delas in i kategorier utifrån de risker som är förknippade med dem.
• Konceptet med utsikterna till direkt nytta och hur det bör tillämpas.
• Tillvägagångssättet för bedömning av risk förknippad med de förfaranden som ska ske under en studie.
• Sättet som studiesponsorer ska kommunicera viktig information om studien och få tillstånd från föräldrar/vårdnadshavare till ett inblandat barn; samt aspekter relaterade till barns samtycke. 
• Omfattningen av data som krävs för att stödja genomförandet av pediatriska kliniska undersökningar.
• De huvudsakliga designövervägandena för kliniska undersökningar som involverar barn. 

Myndigheten nämner också att vid eventuella tveksamheter uppmanas studiesponsorer att ta kontakt för att diskutera huvudpunkterna relaterade till studien innan den påbörjas. 

Källor:

https://www.fda.gov/media/161740/download 

Hur kan RegDesk hjälpa till?

RegDesk är en nästa generations webbaserad mjukvara för företag inom medicinteknik och IVD. Vår banbrytande plattform använder maskininlärning för att tillhandahålla regulatorisk intelligens, applikationsförberedelser, inlämning och godkännandehantering globalt. Våra kunder har också tillgång till vårt nätverk av över 4000 efterlevnadsexperter över hela världen för att få verifiering i kritiska frågor. Ansökningar som normalt tar 6 månader att förbereda kan nu förberedas inom 6 dagar med RegDesk Dash(TM). Global expansion har aldrig varit så enkelt.