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ヘルスケア製品の分野における米国の規制当局である食品医薬品局（FDAまたはエージェンシー）は、 ガイダンス文書 医療機器の評価に使用するために、患者から報告されたアウトカム機器を選択、開発、変更、および適合させるための原則に専念しています。 このドキュメントは、該当する規制要件への準拠の達成と維持に関与する医療機器メーカーやその他の関係者を支援するために、この問題に関する追加の説明と推奨事項を提供することを目的としています。 その規定は拘束力を持たないことに言及することが重要ですが、そのようなアプローチが既存の法律に沿っており、事前に庁と合意されている場合は、代替アプローチを適用することができます。 本文書は、2020年XNUMX月初めに当局によって推進された草案に基づくガイダンスの最終版を構成します。 

規制の背景 

当局は、患者から受け取ることができる情報とフィードバックの重要性を認めています。 FDAが述べているように、患者報告アウトカム（PRO）機器は、規制および医療の意思決定プロセスをサポートするための有効な科学的証拠として、患者がどのように感じ、機能し、生き残るかを体系的に収集するのに役立ちます。 製品ライフサイクル全体（TPLC）を通じて患者の声を統合することにより、患者にとって重要な概念を医療機器の評価と監視で考慮することができます。 

現在のガイダンスは、次のことを目的としています。

1. PRO機器の基礎として使用される主な原則を強調します。
2. 追加の推奨事項を提供することにより、PRO機器の実装を支援します。 と 
3. 使用するPRO機器の有効性を確保するために従うことができるベストプラクティスに関する詳細を提供します。 

当局はさらに、現在のガイダンスの範囲は医療機器に限定されていることを強調しているため、患者中心の医薬品開発に関してFDAが発行したそれぞれのガイダンスに代わるものとして解釈されるべきではありません。 

FDAによってさらに説明されているように、PRO機器は、医療機器の安全性と有効性を評価するのに役立つ可能性のある追加情報を収集するために使用できます。 原則として、そのような機器の使用は自主的に行われます。 ただし、結果の正確性と信頼性を確保するために、これらの機器を使用する当事者が従うべき特定の基準とガイドラインがあります。 情報を収集する方法はいくつかあります。患者が自己申告の形で、または面接中に提供することができます。 したがって、これらの機器は、デバイスとの対話の経験から得られるため、患者だけが知ることができる情報を収集することを目的としています。 ガイダンスによると、PRO機器には、患者の日記、視覚的なアナログおよび数値の評価尺度（たとえば、痛みの重症度の測定）、症状の測定、および健康関連の生活の質（HRQOL）の側面を測定する複数項目のマルチドメイン質問票を含めることができます。 ）。 このような機器は、臨床研究の過程で追加情報を収集するために使用できます。 

FDAは、患者から報告されたアウトカムの手段と測定に特化したいくつかのガイダンス文書をすでに発行していることに言及することが重要です。 これらのガイダンス文書は、利用可能な機器の概要を提供し、それらを適用する方法を詳細に説明しています。 これとは別に、PRO機器は、科学的証拠を取得する方法のXNUMXつとして使用できることを確認する医療機器開発ツールフレームワークの範囲にも含まれています。 

当局はまた、患者のフィードバックを考慮することの重要性は、新しい技術のより広い使用のために現在増加していると述べています。 PRO機器のデバイスによって収集された情報は、医療デバイスの実際の安全性と有効性の評価、ベネフィットリスク評価、さらにはそこに含まれるラベルと情報（安全警告の使用方法など）の作成に役立つ可能性があります。 

開発の初期段階や市場後の評価など、製品ライフサイクル全体のさまざまな段階で使用できるさまざまなPRO機器があります。 ただし、当局は、PRO機器を使用して市販前のアプリケーションをサポートする科学的証拠を収集する場合、それらの使用は正当に正当化されるべきであるとも述べています。 

現在のガイダンス d
これらは、既存の PRO 手段の完全な概要を提供するものではなく、これらの手段を改善する方法についての詳細も提供しません。 代わりに、このガイダンスは、PRO 手段の使用を決定する際に考慮すべき主要な原則を概説し、それらの選択、開発、および変更のベスト プラクティスについても説明しています。 

一般的な考慮事項 

医療機器メーカーおよび関係する他の関係者を支援するために、庁は、医療機器の安全性と有効性を評価するためにPRO機器を使用する際に考慮すべき主な原則を強調しています。 ガイダンスによると、これらの原則には次の原則が含まれます。 

1. PRO機器がキャプチャすることを目的とした関心の概念（COI）を確立して定義します。
2. 臨床研究プロトコルおよび統計分析計画におけるPROの役割を特定します。
3. PRO機器がCOIを確実に評価することを示す証拠を提供します。 と
4. 医療提供者と患者の意思決定に通知するために、PRO関連の結果をラベルで効果的かつ適切に伝達します。 

当局はまた、患者から報告されたアウトカム機器が使用状況（COU）に関して目的に適合していることを確認することの重要性を強調しています。 このような決定を行うには、次の側面を考慮する必要があります。

1. PRO機器のデバイスによって評価された概念が患者にとって意味があるかどうか。 
2. 全体的な評価プロセスにおけるそのような機器の具体的な役割は何ですか？
3. 適切な状況での特定の機器の使用を支持する証拠はありますか？ 

FDAによってさらに説明されているように、患者報告アウトカム機器の適用可能性を決定する際に考慮すべき重要な側面は母集団です。検証作業が実行された母集団は、臨床試験プロトコルで使用される母集団と一致している必要があります。 。 同じ基準は、使用されるPRO機器の適用性を評価するときにFDAによって後で使用されます。 人口の分析には、病気の段階を考慮することが含まれますが、これに限定されません。さまざまな段階で現れる症状も異なる可能性があるためです。 同時に、PRO機器には、誤解される可能性のあるアイテムや、使用目的の母集団に適用されないアイテムを含めるべきではありません。 

要約すると、現在のガイダンスは、医療機器の安全性と有効性を評価する際に患者から報告されたアウトカム機器を使用するための主な原則を強調しています。 この文書は、特定の機器の適用可能性を判断する方法に特別な注意を払っています。 

ソース：

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/principles-selecting-developing-modifying-and-adapting-patient-reported-outcome-instruments-use 

RegDeskはどのように役立ちますか？

RegDeskは、医療機器およびIVD企業向けの次世代Webベースソフトウェアです。 当社の最先端のプラットフォームは、機械学習を使用して、規制インテリジェンス、アプリケーションの準備、提出、および承認管理をグローバルに提供します。 また、クライアントは、世界中の4000人を超えるコンプライアンス専門家のネットワークにアクセスして、重要な質問の検証を取得できます。 通常、準備に6か月かかるアプリケーションは、RegDesk Dash（TM）を使用して6日以内に準備できるようになりました。 グローバル展開はこれほど単純ではありませんでした。