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ヘルスケア製品の分野における米国の規制当局である食品医薬品局（FDAまたはエージェンシー）は、 ガイダンス文書 患者から報告されたアウトカム機器専用。 この文書は、医療機器の評価に使用される患者報告のアウトカム機器を選択、開発、変更、および適応させるための原則に関する追加の説明と推奨事項を提供します。 ガイダンスの規定は拘束力を持たないことに言及することも重要です。 さらに、当局は、そのようなアプローチが既存の法律に沿っており、事前に当局と合意されている場合、代替アプローチを適用できると明示的に述べています。 

患者にとって重要な測定概念 

FDAによって以前に説明されたように、PRO機器は、患者にとって重要な概念を測定するために使用する必要があります。 さらに、最も重要な指標に焦点を当てることで、不要な負担を大幅に減らすこともできます。 これに基づいて、メーカーは、デバイスが安全かつ効率的に使用されることを保証するために、ラベリングにすべての重要な側面を反映することができます。 したがって、当局は、医療機器の責任者が、使用する特定のPRO機器の開発または選択を含むすべての段階で患者を関与させることを奨励しています。 これは、患者にとって最も重要な側面を特定するのに役立ちます。 

さらに、PRO機器を使用する当事者は、それらが患者に理解できることを確認する必要があります。 一般的な規則の下で、患者から報告された結果の手段には、指示、項目、リコール期間、および応答オプションなどの要素が含まれます。 当局はさらに、患者が提供する情報が適切で正確であることを保証するために重要であるため、患者が提供する情報を理解し、正しく解釈できるように上記を表現する必要があることを強調します。 これとは別に、使用するベンチマークを明確にすることも重要です。 応答で使用される表現は、患者によって提供される応答も一貫するように一貫している必要があります。 当局はまた、PRO機器を使用する前に、関係者がインタビューを実施して、研究に参加している患者と重要なポイントについて話し合い、情報を正しく解釈していることを確認することを奨励しています。 このようなインタビューは、電話またはビデオ会議技術を使用して実行できます。 質問が生じた場合、スポンサーは、Q提出プログラムの範囲内で当局の関連部門に連絡することもできます。 

ガイダンスに記載されているように、PRO機器は英語だけでなく他の言語でも提供することをお勧めします。 これは、プロセスに関与する可能性のある患者の範囲を拡大し、一般的に結果の信頼性を高めるのに役立ちます。 FDAは、質問票項目の適切な患者解釈は、欠落データを最小限に抑え、項目解釈の一貫性を改善し、臨床研究で収集されたデータを改善する可能性があると述べています。 

当局はまた、患者の不必要な負担を軽減することの重要性を強調しています。この側面は、使用する患者報告のアウトカム機器を開発または選択する際に適切に考慮されるべきです。 

PRO機器とその役割

PRO機器の使用に関連するもうXNUMXつの重要な側面は、一般的な研究でそれらが果たすべき役割に関連しています。 ガイダンスによると、FDAは、臨床研究プロトコルおよび統計分析計画で指定された機器の役割に基づいて、PRO機器の測定特性をサポートするために必要な証拠の強度を決定します。 適切な情報は、臨床試験プロトコルと統計分析計画に適切に反映されるべきです。 特に、PRO機器の特定の役割と、対象となるエンドポイントを示す必要があります。 

前述したように、当局は次のことを奨励しています。
研究スポンサーは、製品ライフサイクル全体のすべての段階で政府機関と対話することができます。 たとえば、スポンサーは当局に連絡して、特定の PRO 手段の適用性およびそれぞれの利益とリスクの分析を決定する場合があります。 PRO 機器を使用する際に収集された情報に言及する場合、スポンサーは、患者から報告された機器の使用と、利益とリスクの分析の観点から評価対象となる側面の重要性を正当に正当化する必要があります。 

既存のPRO機器の使用 

ほとんどの場合、臨床試験のスポンサーは、症例固有の患者報告アウトカム機器を開発するのではなく、既存のものから使用するPRO機器を選択することを好みます。 したがって、既存の機器は、そのまま使用することも、特定のニーズに合わせて変更および適合させることもできます。 このような変更は、新しい機器を作成するプロセスと比較して、とにかく必要なリソースが少なくなります。 上記に基づいて、当局は、可能であれば既存のPRO機器を使用することを治験依頼者に奨励しています。 使用前に患者から報告された器具に変更を加えた場合、そのような変更は適切に文書化する必要があります。 さらに、そのような機器の使用を実証し、結果の信頼性を実証するために追加のデータを提供することは有益であろう。 当局はまた、既存のPRO機器のいくつかは、一般的な技術開発のために効果が低下する可能性があると述べています。 したがって、特定のPRO機器の使用を決定するたびに、その特定のケースで、評価される側面のコンテキストでそれらの適用性を評価することが重要です。

代替プラットフォームと並列開発 

当局が言及しているように、臨床研究環境以外の複数の情報源（電子健康記録、請求、請求活動、製品および疾病登録、または健康監視装置など）から得られた実世界の証拠を使用して生成することができます。 PRO機器の有効性の証拠。 スポンサーは、使用された患者報告のアウトカム機器の有効なエビデンスを生成するために、代替アプローチを使用することが推奨されます。 庁は、リソースをより効率的に使用するために、スポンサーは、医療機器評価のさまざまな段階で使用できることを保証する方法でPRO機器を開発することを検討する可能性があると述べています。 

現在のFDAガイダンスは、使用するPRO機器を開発または選択する際に治験依頼者が検討すべきベストプラクティスの概要を示しています。 当局は、結果の正確性と信頼性を確保するために重要な側面に特別な注意を払っています。

ソース：

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/principles-selecting-developing-modifying-and-adapting-patient-reported-outcome-instruments-use

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