Thuốc động kinh của Takeda và Ovid đứng đầu về giả dược trong việc giảm tần suất co giật ở trẻ em mắc các dạng động kinh di truyền, hiếm gặp, dữ liệu giai đoạn 2 cho thấy. Thuốc hoạt động tốt hơn trong hội chứng Dravet so với hội chứng Lennox-Gastaut, khởi động nghiên cứu giai đoạn 3 ở giai đoạn trước, đồng thời thúc đẩy các đối tác tìm hiểu dữ liệu cho giai đoạn sau để xác định các bước tiếp theo của nó.
Nghiên cứu giai đoạn 2 soticlestat rỗ, trước đây được gọi là OV935 hoặc TAK-935, chống lại giả dược ở 141 trẻ em từ 2 đến 17 tuổi mắc các hội chứng động kinh khó điều trị, bao gồm Dravet và Lennox-Gastaut. Sau 20 tuần điều trị, bệnh nhân Dravet dùng soticlestat đã giảm trung bình 34% số cơn co giật so với ban đầu so với những bệnh nhân dùng giả dược, những người ghi nhận mức tăng 7% số cơn co giật - chênh lệch 46%.
Trong hội chứng Lennox-Gastaut, bệnh nhân dùng soticlestat đã giảm trung bình 21% số cơn co giật - được gọi như vậy vì sự mất sức cơ đột ngột có thể khiến một người ngã xuống sàn - trong khi bệnh nhân dùng giả dược giảm được 6% số cơn co giật chênh lệch 15%. Mặc dù loại thuốc này đánh bại giả dược, nhưng các con số không đạt được ý nghĩa thống kê, vì vậy các công ty tiếp tục thu thập dữ liệu để “hiểu rõ hơn về bước tiếp theo tiềm năng” đối với soticlestat trong “quần thể bệnh nhân có tính đồng nhất cao này”, họ cho biết trong một tuyên bố.
Liên quan: Ovid, Takeda thêm 2 epilepsies hiếm vào hiệp ước ma túy hiếm
Tất cả những bệnh nhân kết thúc nghiên cứu tiếp tục tham gia một nghiên cứu mở rộng nhãn mở để xem xét tính an toàn và khả năng dung nạp của soticlestat trong XNUMX năm. Nó cũng sẽ đánh giá tác dụng lâu dài của thuốc đối với tần suất co giật.
Sarah Sheikh, MD, người lãnh đạo Takeda, cho biết: “Thật là thú vị khi thấy những kết quả tích cực này và để đưa soticlestat vào giai đoạn phát triển lâm sàng muộn - ban đầu để điều trị tiềm năng cho trẻ mắc hội chứng Dravet. đơn vị khoa học thần kinh, trong tuyên bố. “Soticlestat và cơ chế hoạt động mới lạ của nó đã được phát hiện tại Takeda và chúng tôi rất nhiệt tình trong việc tiếp tục thúc đẩy các chương trình khoa học và lâm sàng như một nhóm liên kết, hợp tác chặt chẽ với Ovid Therapeutics.”
Hội chứng Dravet và Lennox-Gastaut thường xuất hiện ở thời thơ ấu, có tỷ lệ tử vong cao hơn các loại động kinh khác và thường kháng điều trị. Takeda và Ovid hợp tác vào năm 2017 để phát triển soticlestat cho hai hội chứng này. Không giống như hợp đồng dược phẩm / công nghệ sinh học thông thường, theo đó Takeda có thể mua một loại thuốc đầy hứa hẹn từ Ovid, Ovid đã ký hợp đồng để giúp dược phẩm Nhật Bản phát triển loại thuốc này.
Năm tiếp theo, bộ đôi đã bổ sung thêm hai chứng động kinh hiếm gặp hơn vào mối quan hệ hợp tác của họ: rối loạn thiếu hụt CDKL5 (CDD) và hội chứng sao chép 15q (Dup151). Họ mong đợi sẽ báo cáo dữ liệu từ một nghiên cứu nhãn mở giai đoạn 2 về những chỉ định đó vào cuối quý này, Giám đốc Y khoa của Ovid, Amit Rakhit, MD, cho biết trong tuyên bố.
Soticlestat ức chế một loại enzym gọi là CH24H được thể hiện trong não và có vai trò xử lý cholesterol. Nghiên cứu cho thấy rằng nó cũng liên quan đến việc kích hoạt quá mức con đường glutamatergic; chất dẫn truyền thần kinh glutamate có liên quan đến sự bắt đầu và lan rộng của hoạt động co giật. Ý tưởng là nhắm mục tiêu CH24H có thể làm giảm hoạt động của glutamate và điều trị chứng động kinh hiếm gặp.
Có một số loại thuốc đã được phê duyệt cho hội chứng Dravet, bao gồm cả Epidiolex dựa trên cần sa của GW Pharma, nhận được sự gật đầu của FDA vào tháng 2018 năm XNUMX cho cả Lennox-Gastaut và Dravet. Nhưng nó không thể tung ra loại thuốc này ở Mỹ cho đến khi Cơ quan Thực thi Ma túy lên lịch lại cannabidiol, thành phần hoạt chất trong Epidiolex, vào tháng XNUMX năm nay. Hai tháng sau, Zogenix's Fintepla ghi được một cái gật đầu cho Dravet, và công ty cũng đang theo đuổi sự chấp thuận cho Lennox-Gastaut.
Đối với các phương pháp tiếp cận đang phát triển, Stoke Therapeutics nâng lên 142 triệu đô la trong đợt IPO của nó vào năm ngoái để đưa chương trình Dravet của nó từ tiền kỹ thuật sang giai đoạn 3. Và Liệu pháp Mã hóa là làm việc trên một liệu pháp gen cho Dravet nhằm giải quyết các vấn đề về dáng đi, chậm phát triển và suy giảm khả năng phối hợp, cũng như các cơn co giật khó chữa.
Nguồn: https://www.fiercebiotech.com/biotech/takeda-ovid-rare-epilepsy-drug-slashes-seizures-phase-2
