Regeneron đã tiến một bước gần hơn đến việc được bật đèn xanh cho loại thuốc có hàm lượng cholesterol cao thử nghiệm của mình khi FDA cho phép xem xét nhanh chóng evicanumab.

Những bệnh nhân bị cholesterol cao do rối loạn di truyền hiếm gặp phải vật lộn để kiểm soát mức cholesterol của mình, mặc dù đã dùng nhiều loại thuốc giảm lipid.

Một loại thuốc mới của Regeneron có thể thay đổi điều đó — ngay cả đối với những bệnh nhân khó điều trị nhất và giờ đây nó có thể được phê duyệt vào đầu năm tới sau khi được đánh giá nhanh chóng.

Dược phẩm này đã được đánh giá ưu tiên đối với evicanumab như một thuốc bổ sung cho các liệu pháp hạ lipid máu khác ở những bệnh nhân tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH), một bệnh di truyền cực hiếm ảnh hưởng đến khoảng 1,300 bệnh nhân ở Hoa Kỳ. Ngày PDUFA là ngày 11 tháng 2021, XNUMX.

Loại thuốc này có thể xếp cạnh loại thuốc trị máu béo Praluent đã được phê duyệt của Regeneron, loại thuốc này hoạt động bằng cách ngăn chặn PCSK9. Evicanumab hoạt động theo cách khác, liên kết với protein 3 giống angiopoietin (ANGPTL-3), chất ức chế lipoprotein lipase, một loại enzyme phân hủy chất béo trung tính và các lipid khác.

Đầu năm nay, Regeneron đã công bố dữ liệu chi tiết về thuốc của mình ở giai đoạn 3 khi so sánh với giả dược ở 65 bệnh nhân mắc HoFH, những người đã phải vật lộn để kiểm soát mức cholesterol của mình mặc dù đã dùng nhiều loại thuốc giảm cholesterol.

Bệnh nhân dùng evinacumab cùng với thuốc hạ lipid thông thường nhận thấy mức cholesterol “xấu” giảm 49% so với mức cơ bản so với nhóm dùng giả dược: bệnh nhân chỉ dùng thuốc thông thường.

Trong số 65 bệnh nhân, 21 (15/47.1) mắc bệnh HoFH ở dạng nặng nhất và thường không đáp ứng với các phương pháp điều trị khác. 16.2 bệnh nhân trong nhóm này dùng evinacumab nhận thấy mức cholesterol “xấu” của họ giảm 59.6%, trong khi sáu bệnh nhân khó điều trị dùng giả dược nhận thấy cholesterol của họ tăng XNUMX%—đó là mức giảm tương đối trung bình là XNUMX% đối với evinacumab.

Gần một nửa số bệnh nhân dùng evinacumab nhận thấy lượng cholesterol “xấu” của họ giảm xuống dưới 100 mg/dL, mức được Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh khuyến nghị. Dữ liệu này đã được giao cho FDA để xem xét.