Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã xác định việc trao quyền và sự tham gia của bệnh nhân là mục tiêu chính trong nỗ lực thúc đẩy phát triển thuốc chữa bệnh hiếm gặp.

Để đánh dấu năm nay Ngày Bệnh hiếmCơ quan này đã tổ chức một hội thảo trực tuyến mời các quan chức FDA, bệnh nhân và những người đứng đầu cơ quan vận động tham gia một ngày hội thảo và thảo luận để đi sâu vào những thách thức chính trong việc phát triển thuốc điều trị bệnh hiếm gặp.

Các cuộc thảo luận kết quả đã nhấn mạnh tầm quan trọng của việc vượt qua rào cản về khả năng tiếp cận và sự tham gia của những bệnh nhân mắc các bệnh hiếm gặp, đồng thời thảo luận về cách cơ quan này đang ưu tiên phát triển thuốc điều trị bệnh hiếm gặp để giải quyết nhu cầu thực tế của bệnh nhân.

Hành động của cơ quan

Andrea cho biết: Vì các bệnh hiếm gặp đặt ra những thách thức như kiến ​​thức khoa học hạn chế về bệnh, hiểu biết kém về lịch sử tự nhiên của bệnh và thiếu tiền lệ khi thiết kế các thử nghiệm lâm sàng, nên sự sáng tạo được sử dụng để giải quyết những hạn chế này phải dẫn đến các nghiên cứu duy trì các tiêu chuẩn phê duyệt theo quy định. Bell-Vlasov, Tiến sĩ, nhà phân tích chính sách khoa học từ nhóm bệnh hiếm gặp của Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc (CDER).

Trong hội thảo, Bell-Vlasov đã nêu bật các sáng kiến ​​như chương trình Tăng tốc chữa bệnh hiếm gặp (ARC) của CDER và sáng kiến ​​LEADER 3D đang được cơ quan này sử dụng để giải quyết các lỗ hổng kiến ​​thức về quy định. ARC tập trung vào việc đẩy nhanh và tăng cường các lựa chọn điều trị bệnh hiếm gặp trong khi Học tập và Giáo dục để nâng cao và trao quyền cho các nhà phát triển thuốc chữa bệnh hiếm gặp (LEADER 3D) là một nỗ lực phụ của ARC nhằm thu hút các nhà phát triển thuốc chữa bệnh hiếm gặp nhằm giúp lấp đầy lỗ hổng kiến ​​thức và thúc đẩy sự hiểu biết tốt hơn của quá trình điều tiết.

Tracy Gray, người đứng đầu sự tham gia của bệnh nhân tại Trung tâm Thiết bị và Sức khỏe X quang (CDRH) giải thích, ngoài việc lập kế hoạch, theo yêu cầu quy định, các nhà tài trợ cũng nên tăng cường đầu vào của bệnh nhân trong quá trình phát triển thiết bị y tế. Dựa trên những phát hiện từ hội đồng bệnh nhân do FDA tổ chức, Gray lưu ý rằng việc tăng cường đầu vào của bệnh nhân trong suốt vòng đời của sản phẩm y tế có thể giúp các nhà tài trợ phát triển các thiết bị gia đình vừa phục vụ mục đích của họ bên ngoài cơ sở vừa nâng cao chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Phương thức từ xa

Thách thức về khả năng tiếp cận được đặt lên hàng đầu trong các cuộc thảo luận nhiều nhóm suốt cả ngày. Ngay từ đầu, FDA đã đưa ra yêu cầu phân cấp trong các thử nghiệm bệnh hiếm gặp, trích dẫn các thử nghiệm phi tập trung và công nghệ y tế kỹ thuật số (DCHT) là giải pháp nhằm giải quyết các rào cản tiếp cận đối với những bệnh nhân không sống gần các địa điểm thử nghiệm.

Sau đó, hội thảo buổi chiều đã giới thiệu các thành viên ủy ban bệnh nhân từ một nghiên cứu về bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS) do FDA tài trợ đang phát triển các phương thức quản lý từ xa cho kết quả ALSFRS-R để thảo luận về kinh nghiệm của họ trong ủy ban.

Carla DeMuro, Phó chủ tịch đánh giá kết quả lấy bệnh nhân làm trung tâm tại công ty tư vấn RTI Health Solutions, cho biết việc cho phép bệnh nhân mắc ALS tiến triển tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng có tầm quan trọng sống còn.

Đăng ký để nhận tin tức hàng ngày của chúng tôi!

Mang lại lợi thế cho doanh nghiệp của bạn với những hiểu biết hàng đầu về ngành của chúng tôi.

• Phân phối nội dung và PR được hỗ trợ bởi SEO. Được khuếch đại ngay hôm nay.
• PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Trao quyền cho chính mình. Truy cập Tại đây.
• PlatoAiStream. Thông minh Web3. Kiến thức khuếch đại. Truy cập Tại đây.
• Trung tâmESG. Than đá, công nghệ sạch, Năng lượng, Môi trường Hệ mặt trời, Quản lý chất thải. Truy cập Tại đây.
• PlatoSức khỏe. Tình báo thử nghiệm lâm sàng và công nghệ sinh học. Truy cập Tại đây.
• nguồn: https://www.medicaldevice-network.com/news/fda-doubles-down-on-patient-engagement-to-support-rare-disease-research/