İçindekiler

ABD'nin sağlık ürünleri alanındaki düzenleyici otoritesi olan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA veya Ajans), bir rapor yayınladı. rehberlik belgesi hasta tarafından bildirilen sonuç araçlarına adanmıştır. Belge, tıbbi cihaz değerlendirmesinde kullanılacak hasta tarafından rapor edilen sonuç araçlarının seçilmesi, geliştirilmesi, değiştirilmesi ve uyarlanmasına ilişkin ilkelere ilişkin ek açıklamalar ve öneriler sağlar. Kılavuz hükümlerinin bağlayıcı olmadığını da belirtmek önemlidir. Ayrıca, yetkili makam, böyle bir yaklaşımın mevcut mevzuata uygun olması ve makamla önceden mutabakata varılması halinde alternatif bir yaklaşımın uygulanabileceğini açıkça belirtmektedir. 

Hastalar için Önemli Kavramları Ölçün 

FDA tarafından daha önce açıklandığı gibi, hastalar için önemli olan kavramları ölçmek için PRO cihazları kullanılmalıdır. Ayrıca, en önemli ölçütlere odaklanmak, gereksiz yükün önemli ölçüde azaltılmasını da sağlayacaktır. Buna dayanarak, üreticiler, cihazların güvenli ve verimli bir şekilde kullanılmasını sağlamak için etiketlemedeki tüm önemli hususları yansıtabilecektir. Bu nedenle yetkili makam, tıbbi cihazlardan sorumlu tarafları, kullanılacak belirli PRO cihazlarının geliştirilmesi veya seçilmesi de dahil olmak üzere tüm aşamalarda hastalarla ilgilenmeye teşvik eder. Bu, hastalar için en önemli olan hususların belirlenmesine yardımcı olacaktır. 

Ayrıca, PRO araçlarını kullanan taraflar, bunların hastalar için anlaşılır olduğundan emin olmalıdır. Genel kural kapsamında, hasta tarafından bildirilen sonuç araçları, talimatlar, öğeler, geri çağırma süresi ve yanıt seçenekleri gibi unsurları içerir. Yetkili ayrıca, hastaların verdiği yanıtların ilgili ve doğru olmasını sağlamak için önemli olduğundan, yukarıdakilerin hastaların verilen bilgileri anlamasını ve doğru yorumlamasını kolaylaştıracak şekilde ifade edilmesi gerektiğini vurgulamaktadır. Bunun dışında kullanılan kıyaslamalarda netlik sağlanması da önemlidir. Cevaplarda kullanılan ifadeler tutarlı olmalıdır ki, hastaların verdiği cevaplar da tutarlı olsun. Yetkili ayrıca ilgili tarafları, bir çalışmaya katılan hastalarla kilit noktaları tartışmak ve bilgileri doğru yorumladıklarından emin olmak için PRO araçlarını kullanmadan önce görüşmeler yapmaya teşvik eder. Bu tür görüşmeler tele- veya video konferans teknolojileri kullanılarak gerçekleştirilebilir. Sponsorlar ayrıca soru sormaları halinde Q-sunulan programı kapsamında kurumun ilgili birimi ile iletişime geçebilirler. 

Kılavuzda belirtildiği gibi, PRO enstrümanlarının sadece İngilizce değil, diğer dillerde de sunulması tavsiye edilir. Bu, sürece dahil olabilecek hasta yelpazesini genişletmeye ve sonuçları genel olarak daha güvenilir hale getirmeye yardımcı olacaktır. FDA, anket maddelerinin yeterli hasta tarafından yorumlanmasının, eksik verileri en aza indirmeye, madde yorumlama tutarlılığını iyileştirmeye ve klinik çalışmada toplanan verileri potansiyel olarak iyileştirmeye yardımcı olabileceğini belirtmektedir. 

Yetkili makam ayrıca hastalar için gereksiz yükü azaltmanın önemini de vurgulamaktadır – kullanılacak hasta tarafından rapor edilen sonuç araçlarını geliştirirken veya seçerken bu husus gerektiği gibi dikkate alınmalıdır. 

PRO Enstrümanlar ve Rolleri

PRO araçlarının kullanımına ilişkin bir diğer önemli husus, genel olarak çalışmada oynamaları gereken rolle ilgilidir. Kılavuza göre FDA, klinik çalışma protokolünde ve istatistiksel analiz planında belirtilen cihazın rolüne dayalı olarak bir PRO cihazının ölçüm özelliklerini desteklemek için gereken kanıtın gücünü belirler. Uygun bilgiler, klinik çalışma protokolüne ve istatistiksel analiz planına gerektiği gibi yansıtılmalıdır. Özellikle, PRO araçlarının spesifik rolünün ve kapsanacak son noktaların belirtilmesi gereklidir. 

Daha önce de belirtildiği gibi, otorite teşvik eder.
Araştırma sponsorları, Toplam Ürün Yaşam Döngüsünün tüm aşamalarında Ajans ile etkileşime girer. Örneğin, sponsorlar belirli PRO araçlarının ve ilgili fayda-risk analizlerinin uygulanabilirliğine karar vermek için yetkili makamla iletişime geçebilir. PRO araçlarını kullanırken toplanan bilgilere atıfta bulunurken, bir sponsor hasta tarafından bildirilen araçların kullanımını ve fayda-risk analizi bağlamında değerlendirmeye tabi olan hususların önemini usulüne uygun olarak gerekçelendirmelidir. 

Mevcut PRO Cihazlarının Kullanımı 

Çoğu durumda, klinik çalışma sponsorları, vakaya özel hasta tarafından bildirilen sonuç araçları geliştirmek yerine, mevcut olanlardan kullanılacak PRO araçlarını seçmeyi tercih eder. Bu nedenle, mevcut araçlar ya olduğu gibi kullanılabilir ya da özel ihtiyaçları karşılamak için değiştirilebilir ve uyarlanabilir. Böyle bir değişiklik, her halükarda, yeni araçların yaratılması sürecine kıyasla daha az kaynak gerektirecektir. Yukarıdakilere dayanarak, otorite, çalışma sponsorlarını mümkün olduğunda mevcut PRO araçlarını kullanmaya teşvik eder. Kullanımdan önce hasta tarafından bildirilen aletlerde değişiklik yapılması durumunda, bu değişiklikler usulüne uygun olarak belgelendirilmelidir. Ayrıca, bu tür araçların kullanımını doğrulamak ve sonuçların güvenilirliğini göstermek için ek veriler sağlamak faydalı olacaktır. Yetkili ayrıca, mevcut PRO enstrümanlarından bazılarının genel teknoloji gelişimi nedeniyle daha az etkili hale gelebileceğini de belirtiyor. Bu nedenle, belirli PRO araçlarının kullanımına her karar verildiğinde, söz konusu özel durumda ve değerlendirilecek yönler bağlamında uygulanabilirliklerini değerlendirmek önemlidir.

Alternatif Platformlar ve Paralel Geliştirme 

Otorite tarafından belirtildiği gibi, klinik araştırma ortamı dışındaki birden fazla kaynaktan (elektronik sağlık kayıtları, beyanlar, faturalandırma faaliyetleri, ürün ve hastalık kayıtları veya sağlık izleme cihazları gibi) elde edilen gerçek dünya kanıtları kullanılabilir. PRO araçları için geçerlilik kanıtı. Sponsorlar, kullanılan hasta tarafından bildirilen sonuç araçları için geçerli kanıtlar oluşturmak üzere alternatif yaklaşımlar kullanmaya teşvik edilir. Ajans, kaynakları daha verimli kullanmak için sponsorların, tıbbi cihaz değerlendirmenin farklı aşamalarında kullanılmasını sağlayacak şekilde PRO araçları geliştirmeyi düşünebileceklerini belirtmektedir. 

Mevcut FDA kılavuzu, kullanılacak PRO enstrümanları geliştirirken veya seçerken çalışma sponsorları tarafından dikkate alınması gereken en iyi uygulamaları özetlemektedir. Otorite, sonuçların doğruluğunu ve güvenilirliğini sağlamak için önemli olan hususlara özel önem verir.

kaynaklar:

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/principles-selecting-developing-modifying-and-adapting-patient-reported-outcome-instruments-use

RegDesk Nasıl Yardımcı Olabilir?

RegDesk, tıbbi cihaz ve IVD şirketleri için yeni nesil web tabanlı bir yazılımdır. Son teknoloji platformumuz, küresel olarak düzenleyici istihbarat, uygulama hazırlama, gönderme ve onay yönetimi sağlamak için makine öğrenimini kullanır. Müşterilerimiz ayrıca kritik sorularda doğrulama almak için dünya çapında 4000'den fazla uyumluluk uzmanı ağımıza erişebilir. Normalde hazırlanması 6 ay süren uygulamalar artık RegDesk Dash™ kullanılarak 6 gün içinde hazırlanabiliyor. Küresel genişleme hiç bu kadar basit olmamıştı.