ダイブブリーフ：

• 火曜日のストーク・セラピューティクス 研究結果を明らかにした 遺伝性てんかんのまれな形態であるドラベ症候群の根本的な原因を標的とするように設計された薬をテストするXNUMXつの小規模な中期試験からの結果。
• その結果、試験した最高用量の患者では、治療後42か月までに発作が中央値で18%減少したのに対し、低用量の患者では発作が28%およびXNUMX%減少したことが示された。 データはアナリストの予想を下回り、中用量ではストークの予想よりも悪かった。 昨年XNUMX月に報告された.
• ストーク氏は、別の「点」分析がその薬の効果をよりよく捉えており、その効果は時間の経過とともに深まる可能性があると主張している。 それは、最後の治療から80か月後、最高用量を投与された患者の発作が中央値で89％減少したことを示すデータを指摘した。 ストーク氏によると、XNUMXカ月時点での減少率の中央値はXNUMX％だったという。

ダイブインサイト：

ストークは、CEO のエド・ケイが「遺伝性てんかんに対するスピンラザに設立された地域オフィスに加えて、さらにローカルカスタマーサポートを提供できるようになります。」

同社は以下によって共同設立されました。 発明者 希少な神経筋疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬であるバイオジェン社のスピンラザ社の製品。 ストーク社は、自社の技術、つまり RNA ベースの医薬品を製造する方法であると主張しています。 生産を増やす 重要なタンパク質の研究は、Dravet にとっても同様に効果的な薬につながる可能性があります。 この状態は通常、乳児期に始まり、長期にわたる潜在的に致命的な発作と、認知および行動の変化を特徴とします。

しかし、ストークはバイオジェンとは異なる課題に直面している。 スピンラザが登場した時には利用可能な SMA 治療薬はありませんでしたが、現在では利用可能な SMA 治療薬があります。 ドラベ患者を発作から救うことができるいくつかの方法 あるいはそれらの事態を未然に防ぎます。 ストーク社は、その薬が発作を予防し、認知機能の低下を遅らせることができることを証明しようとしている。

しかし、同社はこれまでの試験で、発作抑制の手段に関して、より高い用量が低い用量よりも優れていることを証明するのに苦労している。 注目すべきことに、以前は試験済みの最高用量であった45ミリグラムの注入で報告された効果は、登録する患者が増えるにつれて維持できなくなっている。

SVB Securitiesのアナリスト、ロアンナ・ルイス氏は最近の調査ノートで、投資家は火曜日の最新情報で50ミリグラムの投与量から発作頻度が中央値で少なくとも45％減少することを望んでいると書いた。 その代わり、その数字は 18 か月までは 26%、XNUMX か月までは XNUMX% でした。

ケイ氏によると、ストーク氏は当初、患者が治療に反応し始めるまでに約XNUMXカ月かかると考えていたという。 サレプタ・セラピューティクスの前最高経営責任者（CEO）だったケイ氏は、同社は現在、この薬の効果が発現するまでに時間がかかり、時間の経過とともにより強力になると考えていると述べた。

したがって、この薬の利点を完全に示すためには、今後の研究はさらに長く、おそらくXNUMX年かかる必要があると同氏はインタビューで述べた。

その議論を裏付けるために、ストーク博士は、新たに試験した70ミリグラム用量の結果と、治療中や治療後ではなく、治療後の特定の時点でのベースライン患者の発作率との比較による結果を指摘した。 延長研究では、この薬が時間の経過とともに行動と認知に影響を与えるという兆候も見られました。

「期待通りに機能しているという証拠が見え始めています」とケイ氏は語った。

ケイ氏によると、同社は患者に初回投与量として70ミリグラムの点滴を投与し、その後は45カ月ごとにXNUMXミリグラムを投与することで、その理論を検証するつもりだという。

しかし、ストーク氏はかなりの懐疑的な見方に直面している。 株式は火曜日にその価値の7分の2019以上を失い、XNUMX株あたりXNUMXドル未満で、XNUMX年の同社の新規株式公開以来最低水準で取引されている。

安全性にも疑問が残る。 これまでに報告されている最も一般的な副作用は、嘔吐と過敏症です。 同社は脳脊髄液（CSF）タンパク質の上昇に注目しているが、これは一部の治療患者で観察されており、追加治療によりさらに悪化する可能性がある。 ケイ氏は、これは脊椎に注入された他の承認された治療法の既知の効果であり、ストーク氏には合併症は見られていないと述べた。

「我々は引き続きこれらの患者を観察し、そのケースを確認するつもりだ」と彼は言った。

同社は火曜日、70ミリグラムのストーク病薬を複数回投与された患者XNUMX人が「予期せぬ重篤な副作用の疑い」を経験し、治験責任医師は治療が原因であると報告したと報告した。

ケイ氏によると、数カ月間の調査の結果、他に原因が見つからなかったため、この反応はストークの薬物に関連しているとのことだ。 研究を完了した患者は、神経学的検査だけでなく行動にもいくつかの変化を経験した、とケイ氏は語った。

ストークは来年追加の結果を報告する予定だ。

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• 情報源： https://www.biopharmadive.com/news/stoke-dravet-syndrome-study-data-susar/688873/