– Voor het volledige jaar 2023 een voorlopige wereldwijde netto productinkomsten van $1,241 miljoen behaald voor ONPATTRO^®, AMVUTTRA^®, GIVLARI^®, en OXLUMO^®, wat neerkomt op 39% jaarlijkse groei (39% bij gebruik van constante wisselkoers**) –

– Handhaafde sterke balans met eindejaarsgeld en investeringssaldo van ongeveer $ 2.4 miljard –

CAMBRIDGE, Massachusetts - (BUSINESS WIRE) -Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), het toonaangevende RNAi-therapeutische bedrijf, heeft vandaag zijn voorlopige* vierde kwartaal en volledige jaar 2023 wereldwijde netto productinkomsten voor ONPATTRO, AMVUTTRA, GIVLAARI en OXLUMO aangekondigd en aanvullende updates gegeven over de commerciële lanceringen van de producten.

Voorlopig vierde kwartaal en volledig jaar 2023 Commerciële en financiële prestaties*

Totale TTR: ONPATTRO^® (patisiran) & AMVUTTRA^® (vutrisiran)

• De voorlopige wereldwijde netto productinkomsten voor ONPATTRO en AMVUTTRA voor het vierde kwartaal bedroegen respectievelijk ongeveer $ 79 miljoen en $ 175 miljoen, wat een totale TTR-kwartaalgroei van 10% vertegenwoordigt in vergelijking met Q3 2023, en voor het volledige jaar 2023 bedroegen respectievelijk ongeveer $ 355 miljoen en $ 558 miljoen , wat neerkomt op een totale jaarlijkse TTR-groei van 40% in vergelijking met het volledige jaar 2022.
• Eind 2023 ontvingen meer dan 4,060 patiënten wereldwijd commerciële ONPATTRO of AMVUTTRA.

Totaal ultra-zeldzaam: GIVLAARI^® (givosiran) & OXLUMO^® (lumasiran)

• De voorlopige wereldwijde netto productinkomsten voor GIVLAARI en OXLUMO voor het vierde kwartaal bedroegen respectievelijk ongeveer $59 miljoen en $33 miljoen, wat een totale Ultra-Rare kwartaalgroei van 11% vertegenwoordigt vergeleken met het derde kwartaal van 3, en voor het volledige jaar 2023 ongeveer $2023 miljoen en $219 miljoen. respectievelijk, wat neerkomt op een totale jaarlijkse groei van Ultra-Rare van 110% vergeleken met het volledige jaar 35.
• Eind 2023 ontvingen meer dan 650 patiënten wereldwijd commerciële GIVLAARI en kregen meer dan 430 patiënten commerciële OXLUMO.

Verder had Alnylam op 31 december 2023 voorlopige geldmiddelen, kasequivalenten en verhandelbare effecten van ongeveer $ 2.4 miljard, vergeleken met $ 2.2 miljard op 31 december 2022.

“We zijn verheugd dat we het jaar met een sterke noot hebben afgesloten, waarbij de voortdurende uitvoering van onze commerciële portefeuille topproductopbrengsten oplevert die binnen onze verwachtingen liggen. Deze voorlopige resultaten weerspiegelen de groeiende vraag van patiënten naar onze transformatieve producten, samen met de sterke commerciële uitvoering door onze teams bij het leveren van deze belangrijke medicijnen aan patiënten in nood wereldwijd. We waren ook blij dat we in 2023 positieve klinische resultaten hebben gerapporteerd voor meerdere programma's. Dit omvat onder meer zilebesiran, waarmee we de behandeling van hypertensie opnieuw willen vormgeven, en ALN-APP bij de ziekte van Alzheimer, dat de eerste klinische demonstratie ooit opleverde van genuitschakeling bij de ziekte van Alzheimer. het menselijk brein met behulp van een RNAi-therapeuticum”, zegt Yvonne Greenstreet, MBChB, Chief Executive Officer van Alnylam. “Als we kijken naar de vooruitgang die we in 2023 binnen ons bedrijf hebben geboekt en vooruitkijken naar de rapportage van de resultaten van de HELIOS-B Fase 3-studie begin 2024, zijn we van mening dat we goed op weg zijn om onze doelstellingen te verwezenlijken. Alnylam P⁵x25 doelen, waardoor Alnylam wordt gepositioneerd als een toonaangevend, wereldwijd, multi-product commercieel bedrijf met een brede pijplijn en een organisch platform dat klaar staat om duurzame innovatie tot ver in de toekomst te leveren, een profiel dat zelden wordt gezien in onze branche.”

Het management van Alnylam zal deze voorlopig geselecteerde financiële resultaten en commerciële updates bespreken tijdens een webcastpresentatie op de 42^nd Jaarlijkse JP Morgan Healthcare-conferentie in San Francisco, Californië, morgen, maandag 8 januari 2024 om 9:45 uur PT (12:45 uur ET).

Over RNAi Therapeutics

RNAi (RNA-interferentie) is een natuurlijk cellulair proces van genuitschakeling dat tegenwoordig een van de meest veelbelovende en snel voortschrijdende grenzen in de biologie en de ontwikkeling van geneesmiddelen vertegenwoordigt. De ontdekking ervan is aangekondigd als "een grote wetenschappelijke doorbraak die eens in de tien jaar plaatsvindt", en werd erkend met de toekenning van de Nobelprijs voor fysiologie of geneeskunde 2006. Door gebruik te maken van het natuurlijke biologische proces van RNAi dat in onze cellen plaatsvindt, is nu een nieuwe klasse geneesmiddelen bekend als RNAi-therapeutica een realiteit. Klein interfererend RNA (siRNA), de moleculen die RNAi mediëren en het RNAi-therapeutisch platform van Alnylam vormen, functioneren stroomopwaarts van de huidige medicijnen door het krachtig uitschakelen van boodschapper-RNA (mRNA) - de genetische voorlopers - die coderen voor ziekteverwekkende of ziektepathway-eiwitten, waardoor ze worden gemaakt. Dit is een revolutionaire benadering met het potentieel om de zorg voor patiënten met genetische en andere ziekten te transformeren.

Over Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticals (Nasdaq: ALNY) heeft leiding gegeven aan de vertaling van RNA-interferentie (RNAi) naar een geheel nieuwe klasse van innovatieve medicijnen met het potentieel om de levens van mensen die lijden aan zeldzame en veel voorkomende ziekten met onvervulde behoeften te transformeren. Gebaseerd op Nobelprijswinnende wetenschap vertegenwoordigen RNAi-therapieën een krachtige, klinisch gevalideerde aanpak die transformatieve medicijnen oplevert. Sinds de oprichting in 2002 heeft Alnylam de RNAi-revolutie geleid en blijft hij een gedurfde visie uitdragen om wetenschappelijke mogelijkheden werkelijkheid te laten worden. De commerciële RNAi-therapeutische producten van Alnylam zijn ONPATTRO® (patisiran), AMVUTTRA® (vutrisiran), GIVLAARI® (givosiran), OXLUMO® (lumasiran) en Leqvio® (inclisiran), die wordt ontwikkeld en gecommercialiseerd door de partner van Alnylam, Novartis. Alnylam beschikt over een uitgebreide pijplijn van geneesmiddelen voor onderzoek, waaronder meerdere kandidaat-producten die zich in een vergevorderd stadium van ontwikkeling bevinden. Alnylam voert zijn ‘Alnylam P5x25’-strategie uit om transformatieve medicijnen te leveren voor zowel zeldzame als veel voorkomende ziekten, waar patiënten over de hele wereld van kunnen profiteren door middel van duurzame innovatie en uitzonderlijke financiële prestaties, resulterend in een toonaangevend biotechprofiel. Het hoofdkantoor van Alnylam is gevestigd in Cambridge, Massachusetts. Voor meer informatie over onze mensen, wetenschap en pijplijn kunt u terecht op www.alnylam.com en neem contact met ons op op X (voorheen Twitter) op @Alnylam, On LinkedInOf op Instagram.

Toekomstgerichte verklaringen van Alnylam

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van Sectie 27A van de Securities Act van 1933 en Sectie 21E van de Securities Exchange Act van 1934. Alle verklaringen anders dan historische feitelijke verklaringen met betrekking tot de verwachtingen, overtuigingen, doelstellingen, plannen of vooruitzichten van Alnylam met inbegrip van, maar niet beperkt tot, verklaringen over Alnylam's ambitie om een ​​toonaangevend biotechbedrijf te worden, het potentieel voor Alnylam om nieuwe potentiële kandidaten voor de ontwikkeling van geneesmiddelen te identificeren en haar onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's vooruit te helpen, het vermogen van Alnylam om goedkeuring te verkrijgen voor nieuwe commerciële producten of aanvullende indicaties voor haar bestaande commerciële producten, en de verwachte commerciële en financiële prestaties van Alnylam en de geplande verwezenlijking ervan "Alnylam P⁵x25 " strategie moeten worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen. De werkelijke resultaten en toekomstplannen kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven als gevolg van verschillende belangrijke risico's, onzekerheden en andere factoren, waaronder, maar niet beperkt tot, risico's en onzekerheden met betrekking tot: Het vermogen van Alnylam om met succes haar doelstellingen uit te voeren "Alnylam P⁵x25 " strategie; de afronding en controle van de financiële resultaten van het vierde kwartaal en het boekjaar 2023 van Alnylam, die mogelijk zouden kunnen resulteren in wijzigingen of aanpassingen aan de geselecteerde voorlopige financiële resultaten die hierin worden gepresenteerd; het vermogen van Alnylam om nieuwe kandidaat-geneesmiddelen en toedieningsmethoden te ontdekken en te ontwikkelen en met succes de werkzaamheid en veiligheid van zijn kandidaat-producten aan te tonen; de preklinische en klinische resultaten voor de productkandidaten van Alnylam, waaronder vutrisiran, zilebesiran en ALN-APP; acties of advies van regelgevende instanties en het vermogen van Alnylam om goedkeuring van de regelgevende instanties te verkrijgen en te behouden voor zijn productkandidaten, waaronder vutrisiran, evenals gunstige prijzen en terugbetalingen; het succesvol lanceren, op de markt brengen en verkopen van de goedgekeurde producten van Alnylam wereldwijd; vertragingen, onderbrekingen of storingen in de productie en levering van de productkandidaten van Alnylam of de door haar op de markt gebrachte producten; het verkrijgen, behouden en beschermen van intellectueel eigendom; het vermogen van Alnylam om de goedgekeurde indicaties voor AMVUTTRA in de toekomst met succes uit te breiden; het vermogen van Alnylam om zijn groei en bedrijfskosten te beheren door middel van gedisciplineerde investeringen in activiteiten en zijn vermogen om in de toekomst een zelfvoorzienend financieel profiel te bereiken zonder de noodzaak van toekomstige aandelenfinanciering; de directe of indirecte impact van de wereldwijde COVID-19-pandemie of enige toekomstige pandemie op de activiteiten, bedrijfsresultaten en financiële toestand van Alnylam; het vermogen van Alnylam om strategische zakelijke samenwerkingen te onderhouden; de afhankelijkheid van Alnylam van derden voor de ontwikkeling en commercialisering van bepaalde producten, waaronder Roche, Novartis, Sanofi, Regeneron en Vir; de uitkomst van een rechtszaak; het risico van toekomstige overheidsonderzoeken; en onverwachte uitgaven; evenals de risico's en onzekerheden die uitvoeriger worden besproken in de "Risicofactoren" die zijn ingediend bij Alnylam's meest recente kwartaalrapport op formulier 10-Q, ingediend bij de Securities and Exchange Commission (SEC) en in haar andere SEC-deponeringen. Bovendien vertegenwoordigen eventuele toekomstgerichte verklaringen alleen de standpunten van Alnylam vanaf vandaag en mogen er niet op worden vertrouwd dat zij de standpunten van Alnylam vanaf een volgende datum vertegenwoordigen. Alnylam wijst uitdrukkelijk elke verplichting af, behalve voor zover vereist door de wet, om toekomstgerichte verklaringen bij te werken.

Gebruik van niet-GAAP financiële maatregelen

Dit persbericht bevat een niet-GAAP financiële maatstaf van Constant Exchange Rate (CER). Deze maatstaf is niet in overeenstemming met of een alternatief voor GAAP en kan afwijken van de niet-GAAP financiële maatstaven die door andere bedrijven worden gebruikt. Procentuele veranderingen in de omzetgroei bij CER worden gepresenteerd zonder de impact van veranderingen in de wisselkoersen van vreemde valuta, zodat beleggers de onderliggende bedrijfsprestaties kunnen begrijpen. De inkomstenwaarden in vreemde valuta van de huidige periode worden omgerekend naar Amerikaanse dollars op basis van de wisselkoersen van de voorgaande periode.

__________________________

* De voorlopig geselecteerde financiële resultaten zijn niet gecontroleerd, onderhevig aan aanpassingen, en worden bij benadering verstrekt voorafgaand aan de aankondiging van de volledige financiële resultaten door het bedrijf in februari 2024.

** CER = Constant Exchange Rate, vertegenwoordigt groei berekend alsof de wisselkoersen ongewijzigd zijn gebleven ten opzichte van de wisselkoersen die in 2022 werden gebruikt. CER is een niet-GAAP financiële maatstaf.

Contacten

Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Christine Regan Lindenboom

(Investeerders en media)

617-682-4340

Jos Brodsky

(investeerders)

617-551-8276

• Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
• PlatoData.Network Verticale generatieve AI. Versterk jezelf. Toegang hier.
• PlatoAiStream. Web3-intelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
• PlatoESG. carbon, CleanTech, Energie, Milieu, Zonne, Afvalbeheer. Toegang hier.
• Plato Gezondheid. Intelligentie op het gebied van biotech en klinische proeven. Toegang hier.
• Bron: https://www.fintechnews.org/alnylam-announces-preliminary-fourth-quarter-and-full-year-2023-global-net-product-revenues-and-provides-additional-updates/