레트 증후군 글로벌 레지스트리는 다양한 출처에서 수집한 환자 데이터를 단일 임상 시험 등급 레지스트리로 통합함으로써 레트 증후군을 이해하는 새로운 접근 방식을 취할 것입니다.
레트 증후군 글로벌 레지스트리는 레트 증후군 치료제 개발을 촉진하기 위해 미개척 자원을 통합할 것입니다.
코네티컷주 트럼불(PRWEB) 2022 년 1 월 18 일
혁신적인 레트 증후군 글로벌 레지스트리 FDA(Food and Drug Administration)에 제출된 이 문서는 기관 리더십에 의해 열광적인 반응을 얻었고 새로운 치료제 개발에서 레지스트리의 사용을 최대화하는 것을 목표로 하는 협력 관계를 시작합니다. 비규제 회의를 통해 기관은 레지스트리의 임상 시험 등급 디자인에 대한 높은 수준의 피드백을 제공할 수 있었습니다.
Jana von은 "FDA와 만나 Rett Syndrome Global Registry에 대한 우리의 비전을 논의하고 이 데이터베이스가 임상 시험 데이터 세트에 필요한 높은 표준을 충족하는 방법과 회사를 지원할 계획에 대해 설명하는 것은 FDA로부터 지침을 받을 수 있는 기회였습니다"라고 말했습니다. Hehn, PhD, 연구 및 임상 전략 수석 이사이자 Trust's Registry Director. "FDA 지침은 우리 데이터베이스가 우리가 의도한 대로 새로운 치료제의 임상 개발 및 승인을 지원할 수 있도록 하는 데 도움이 될 것입니다."
레트 증후군 글로벌 레지스트리는 다양한 출처에서 수집한 환자 데이터를 단일 임상 시험 등급 레지스트리로 통합함으로써 레트 증후군을 이해하는 새로운 접근 방식을 취할 것입니다. 데이터 소스에는 간병인이 보고한 정보, 환자 의료 기록에서 추출한 데이터, 환자 세포주에서 입력한 정보, 임상 시험, 그리고 궁극적으로 웨어러블 및 비착용 바이오센서 판독값이 포함됩니다. 등장하는 포괄적인 데이터 세트는 간병인, 연구원, 바이오 제약 회사 및 규제 기관에 현재까지 레트 증후군에 대한 가장 통합된 그림을 제공할 것입니다.
Rett 증후군 글로벌 레지스트리는 바이오제약 회사를 위한 치료법 개발 프로그램을 인큐베이팅 및 촉진하고 약물 승인 프로세스를 촉진함으로써 Rett 증후군을 치료하려는 RSRT 계획의 핵심 구성요소입니다.
2021년 XNUMX월 FDA는 레지스트리에 대한 지침 초안, Rett Syndrome Global Registry가 강력하게 준수하는 임상 시험을 지원하고 설계를 알리기 위해 레지스트리를 사용하는 방법에 대한 지침을 포함합니다. "Global Registry의 주요 목표 중 하나는 궁극적으로 데이터가 임상 시험에서 동시 위약 대조군으로 사용되도록 하는 것"이라고 von Hehn 박사는 말했습니다. “치료 시험에서 시험 매칭 레지스트리 참가자를 활용하면 등록 수 감소, 시험 일정 단축, 시험 비용 절감 및 개발 프로그램 완료 가속화로 이어질 것입니다. 우리는 이러한 도미노 효과로 인해 환자가 치료제에 더 일찍 접근할 수 있다고 믿습니다.”
Global Registry는 유연한 데이터베이스로 구축되었으며 FDA 지침에 따라 임상 연구 연구를 지원하기 위해 데이터 세트를 쉽게 수정하고 확장할 수 있습니다. RSRT는 임상 시험 통제를 알리는 것 외에도 새로운 부모 보고 설문지 및 객관적인 바이오센서 개발의 검증을 포함하여 새로운 결과 측정의 개발을 주도하고 최고 품질의 상설 임상 연구 인프라를 제공하기 위해 레지스트리를 활용할 계획입니다. 레트 커뮤니티. RSRT의 최고 의료 책임자인 Randall Carpenter 박사는 "추가 데이터를 민첩하게 수집하고 레지스트리 및 의료 기록 데이터 세트를 RSRT의 바이오리포지토리, 바이오센서 데이터 및 외부 연구에 연결함으로써 치료 개발을 더욱 강력하게 가속화할 통합 데이터 세트를 생성할 것"이라고 말했습니다.
Global Registry를 생성하기 위해 RSRT는 글로벌 생물약제학 커뮤니티에 서비스를 제공하는 임상 시험 데이터베이스 제공업체인 DSG, Inc와 협력했습니다. "CDASH 모델에 데이터베이스를 구축하고 MedDRA 및 WHODrug 코딩, 데이터 유효성 검사, 데이터 무결성을 보장하기 위한 쿼리 발행 기능 및 기타 표준 임상 시험 데이터 관리 관행을 사용함으로써 레지스트리 설계는 FDA의 최근 규제 의사 결정을 위한 레지스트리 평가에 대한 지침 문서”라고 DSG의 CEO인 Tony Varano가 말했습니다. 레지스트리는 국제 데이터 보안 요구 사항을 충족하고 21 CFR 파트 11을 준수합니다.
RSRT의 CEO인 Monica Coenraads는 “이 새로운 레지스트리 접근 방식의 추진력은 미개척 자원을 활용하여 치료제 개발을 촉진하는 것이었습니다. "Rett 증후군에 대한 중요하지만 본질적으로 사용되지 않는 두 가지 정보 출처는 대부분 병원과 진료실에서 액세스할 수 없고 통합되지 않은 상태로 있는 아동의 의료 기록과 매일 아동의 증상을 관리하는 Rett 간병인입니다." Rett 증후군 글로벌 레지스트리에서 이러한 미개척 리소스를 결합함으로써 RSRT는 Rett 증후군에 대한 기존 지식을 보강하고 활용하는 동시에 연구에 기여하는 가족과 그러한 데이터에 액세스하려는 학계 및 생물 제약 회사가 직면한 많은 장벽을 제거합니다.
참가자를 대신하여 의료 기록의 디지털화, 집계 및 요약을 포함하는 레지스트리의 임상 구성 요소는 2021년에 Invitae가 인수한 Ciitizen이 처리합니다. - 식별된 원시 및 집계 데이터. 중요한 것은 환자가 진료를 받는 모든 의료 시설에서 기록을 수집하여 개인의 의료 서비스에 대한 종합적인 평가를 제공한다는 것입니다. 환자 의료 기록의 데이터는 곧 레트 증후군에 대해 이용할 수 있는 가장 포괄적인 디지털 자연사 연구를 제공할 것입니다.
간병인 중심의 레지스트리 구성 요소를 통해 부모는 사랑하는 사람의 증상, 기술 및 치료에 대한 정보를 온라인으로 정기적으로 입력할 수 있으므로 Rett 전문 클리닉에 참석하는 데 있어 교통, 지리적 및 기타 장벽을 제거할 수 있습니다. 완전한 원격 레지스트리에 지속적으로 참여할 수 있도록 간병인은 맞춤형 증상 추적, 데이터 요약 및 보고서, 다른 가족과 연결하고 질문하고, 다른 치료 전략에 대해 알아보세요. Coenraads는 "정기적인 데이터 요약을 부모에게 제공함으로써 부모에게 자신의 집합적 정보가 자신뿐 아니라 모든 사람에게 얼마나 강력한지 투명하게 제공할 수 있기를 희망합니다."라고 말했습니다.
RSRT는 세 가지 주요 이해 관계자의 요구 사항이 충족될 수 있도록 레지스트리 개발을 지원하기 위해 세 개의 자문 위원회를 소집했습니다. 학부모, 임상의 및 생물약제학 대표로 구성된 위원회는 Global Registry의 내용, 분석 기능 및 사용자 경험을 알렸습니다. 등록 등록이 증가함에 따라 부모, 임상의 및 생물제약 회사의 요구를 충족하는 집계되고 필터링 가능한 실시간 데이터 요약이 생성됩니다. 데이터 요약은 연구원도 사용할 수 있으며 부모를 위한 추가 기능은 레지스트리가 시작되면 단계적으로 출시됩니다.
현재 베타 테스트 중인 레트 증후군 글로벌 레지스트리는 2022년 초에 레트 증후군 커뮤니티에서 사용할 수 있습니다. 글로벌 레지스트리에 대해 자세히 알아보려면 다음을 방문하세요. https://reverserett.org/rett-syndrome-global-registry/.
레트 증후군에 대하여
레트 증후군은 주로 여성에게 영향을 미치는 언어, 손 기술 및 운동 기능의 상실을 특징으로 하는 희귀하고 파괴적인 신경 장애입니다. 장애가 진행됨에 따라 호흡 곤란, 발작, 불안, 떨림, 위장 및 근육 골격 문제가 발생합니다. 레트 증후군이 있는 대부분의 사람들은 성인이 될 때까지 살며 2시간 치료가 필요합니다. 레트 증후군은 X 염색체의 MECPXNUMX 유전자 돌연변이로 인해 발생합니다.
RETT 증후군 연구 신뢰에 대하여
레트 증후군 연구 신탁은 MECP2 유전자의 결함으로 인한 레트 증후군 및 관련 장애의 치료를 달성하는 매우 개인적이고 긴급한 사명을 가진 비영리 단체입니다. 2008년 설립 이후 RSRT는 Rett에 대한 표적 연구를 추구하는 선도적인 과학자들에게 전 세계의 어떤 Rett 조직보다 많은 64만 달러를 수여했습니다. RSRT는 가장 유망한 치료 접근법을 발전시키는 글로벌 과학 및 임상 활동에 자금을 지원하고 선도합니다. 지금까지 Rett 증후군 치료제를 추구하는 모든 생물제약 회사는 RSRT 자금으로 배양된 발견과 자원을 활용했기 때문에 그렇게 하고 있습니다. 매우 효율적인 비영리 단체인 RSRT는 연구 프로그램에 95달러당 평균 XNUMX%를 지출했습니다. 자세히 알아보려면 다음을 방문하세요. http://www.reverserett.org.
출처 : https://www.prweb.com/releases/2022/1/prweb18439590.htm
