جدول المحتويات

• الغذاء والدواء (إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو الوكالة)، وهي السلطة التنظيمية الأمريكية في مجال منتجات الرعاية الصحية، نشرت مسودة وثيقة توجيهية مخصصة لاستخدام أدلة العالم الحقيقي (RWE) وبيانات العالم الحقيقي (RWD) في سياق التقديمات التسويقية .

وبمجرد الانتهاء من الوثيقة، ستقدم نظرة عامة على المتطلبات التنظيمية المعمول بها، بالإضافة إلى توضيحات وتوصيات إضافية يجب أن تأخذها الشركات المصنعة للأجهزة الطبية والأطراف الأخرى المعنية في الاعتبار لضمان الامتثال لها.

وفي الوقت نفسه، من الضروري الإشارة إلى أن أحكام الإرشادات غير ملزمة بطبيعتها القانونية، ولا تهدف إلى إدخال قواعد جديدة أو فرض التزامات جديدة.

علاوة على ذلك، تنص الهيئة صراحة على إمكانية تطبيق نهج بديل، بشرط أن يتماشى هذا النهج مع الإطار القانوني القائم. وقد تم الاتفاق مع الهيئة مسبقا. 

أولاً، تنص الهيئة على أن دراسات RWD يمكن أن تكون أقل عبئًا من الدراسات السريرية التقليدية.
ومع ذلك، تؤكد الهيئة أيضًا على أهمية التصميم والتحليل الدقيقين لضمان ملاءمة نظام الدفع الخلفي للغرض.

تدرك إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أنه لا يمكن دعم جميع القرارات التنظيمية بواسطة RWE وتوصي بدراسة متأنية للمنهجيات لتعزيز إمكانية تفسير الدراسات التي تستفيد من RWD.

تخطيط الدراسة وتحليلها

تؤكد إدارة الغذاء والدواء أيضًا على أن التخطيط السليم علميًا والتحليلات الصحيحة إحصائيًا أمر بالغ الأهمية، بغض النظر عما إذا كانت الدراسة تستخدم الطرق التقليدية، أو RWD فقط، أو التصميم المختلط.

من الضروري أن تتشكل أي دراسة من خلال سؤال الدراسة المحدد والقرار التنظيمي الذي تهدف إلى إعلامه. بالإضافة إلى ذلك، ينبغي توفير وثائق مفصلة للقرارات المتعلقة بعناصر الدراسة مثل التوزيع العشوائي، ومجموعات المراقبة، ومراقبة الأخطاء، وجمع البيانات، وتخفيف التحيز، ودقة مقاييس النتائج.

الجوانب الفريدة لدراسات RWD

في حين أن العديد من اعتبارات جمع البيانات وتحليلها شائعة في جميع توليد الأدلة السريرية، إلا أن هناك جوانب فريدة للدراسات التي تستخدم RWD.

تهدف المعلومات المقدمة إلى استكمال إرشادات إدارة الغذاء والدواء الحالية، خاصة في سياق الدراسات السريرية للأجهزة الطبية. ويهدف إلى توضيح تنفيذ هذه الممارسات عند استخدام RWD.

طرق دراسة التصاميم باستخدام RWD

لا تصف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصميمًا محددًا للدراسة للدراسات السريرية، سواء كانت تقليدية أو قائمة على RWD.
ينبغي أن يكون اختيار التصميم مستنيرًا بسؤال الدراسة والجهاز والنتيجة والمتغيرات المشتركة الرئيسية وأهداف الدراسة.

يتم التعرف على تصميمات الدراسات المختلفة على أنها قد تكون مفيدة في توليد RWE، بما في ذلك دراسات الذراع الواحدة، والدراسات غير التداخلية، والتجارب المعشاة ذات الشواهد.

تحديد عناصر تصميم الدراسة

بالنسبة لدراسات RWD، يتضمن تحديد تصميم الدراسة تحديد الإطار الزمني للدراسة وعناصر البيانات، يليه إنشاء نظام لالتقاط البيانات.

توصي إدارة الغذاء والدواء (FDA) بتحديد عناصر البيانات الفردية المستمدة من مصادر RWD بوضوح، مما يضمن أنها ذات صلة وموثوقة ومناسبة للأغراض التنظيمية.

جمع البيانات في دراسات RWD

في دراسات RWD، غالبًا ما يختلف جمع البيانات عن الدراسات السريرية التقليدية. قد لا يتم جمع البيانات وفقًا لجدول زمني محدد وقد تتماشى مع الرعاية السريرية.

إن استمرارية الدراسة جزء لا يتجزأ من عملية الرعاية، ويمكن أن تساعد الرسوم البيانية في تحديد التوقيت والتحيزات المحتملة في جمع البيانات.

متابعة الدراسة وتاريخ الانتهاء

عادةً ما تبدأ المتابعة في دراسات RWD من تاريخ فهرس استخدام الجهاز حتى وقت المتابعة المخطط له مسبقًا أو آخر مرة تم تحديدها في مصدر RWD.

يتم تحديد تاريخ انتهاء الدراسة حسب آخر تاريخ يمكن أن تتم فيه متابعة المشاركين، مع استبعاد بيانات الرعاية اللاحقة. وينبغي النظر في التغييرات في مستوى الرعاية أو العوامل الأخرى ذات الصلة في التمثيل الرسومي للدراسة.

تطوير التعاريف

يعد تطوير التعريفات المفاهيمية والتشغيلية لعناصر الدراسة مثل السكان والجهاز والمقارنة والنتائج والمتغيرات المشتركة أمرًا بالغ الأهمية.

يجب أن تعكس التعريفات المجردة الفهم الطبي والعلمي الحالي، في حين تتضمن التعريفات التشغيلية أطر زمنية وأكواد محددة وخوارزميات لتحديد عنصر البيانات.

تعد دقة هذه التعريفات أمرًا ضروريًا للغاية، وقد تكون دراسات التحقق ضرورية.

تكامل عناصر البيانات

ينبغي دمج عناصر البيانات في تصميم الدراسة وتحليلها للسماح بالتقييم العملي لسؤال الدراسة.

ينبغي النظر بعناية في المتغيرات التي تؤثر على كل من الجهاز والنتيجة (الإرباك) والمتغيرات المتأثرة بالجهاز (الوسطاء). من المتوقع أن تأخذ تحليلات المجموعات الفرعية عبر المجموعات السكانية المختلفة في الاعتبار التأثيرات التفاضلية.

يوصى باستخدام المخططات السببية (على سبيل المثال، الرسوم البيانية غير الحلقية الموجهة) لترشيد خيارات التصميم والتحليل.
يمكن لهذه المخططات تسهيل المناقشات بين فرق الدراسة أو مع إدارة الغذاء والدواء، وتسليط الضوء على العلاقات المحتملة بين المتغيرات وتأثيرها على نتائج الدراسة.

وفي الختام

تسلط إرشادات إدارة الغذاء والدواء الحالية الضوء على الحاجة إلى التخطيط والتصميم والتحليل الدقيق لضمان أن تكون دراسات RWD قوية علميًا وتنتج RWE موثوقًا ومناسبًا لاتخاذ القرارات التنظيمية.

تغطي الوثيقة الفروق الدقيقة في دراسات RWD، بدءًا من تصميم الدراسة وحتى جمع البيانات وتحليلها، مع التركيز على أهمية النظر بعناية في كل جانب لتحقيق نتائج مفيدة وقابلة للتفسير.

مصدر

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/draft-use-real-world-evidence-support-regulatory-decision-making-medical-devices

كيف يمكن أن يساعد RegDesk؟

ريج ديسك هو نظام إدارة معلومات تنظيمية شامل يوفر لشركات الأجهزة الطبية والأدوية معلومات تنظيمية لأكثر من 120 سوقًا حول العالم. يمكن أن يساعدك في إعداد ونشر التطبيقات العالمية، وإدارة المعايير، وإجراء تقييمات التغيير، والحصول على تنبيهات في الوقت الفعلي بشأن التغييرات التنظيمية من خلال نظام أساسي مركزي. يتمتع عملاؤنا أيضًا بإمكانية الوصول إلى شبكتنا التي تضم أكثر من 4000 خبير امتثال في جميع أنحاء العالم للحصول على التحقق من الأسئلة المهمة. لم يكن التوسع العالمي بهذه البساطة من قبل.