Các nhà nghiên cứu làm việc với các chất mang thuốc nhỏ gọi là hạt nano lipid đã phát triển một loại vật liệu mới có khả năng tiếp cận phổi và mắt, một bước quan trọng hướng tới liệu pháp di truyền đối với các tình trạng di truyền như xơ nang và mất thị lực do di truyền.

Những phát hiện của nghiên cứu do Gaurav Sahay và Yulia Eygeris thuộc Trường Cao đẳng Dược Đại học Bang Oregon và Renee Ryals của Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon dẫn đầu đã được công bố ngày hôm nay trên tạp chí Khoa học & Sức khỏe Oregon. Kỷ yếu của Viện Hàn lâm Khoa học Quốc gia.

Không giống như các loại hạt nano lipid khác có xu hướng tích tụ trong gan, những loại trong nghiên cứu này, dựa trên hợp chất thiophene, có thể di chuyển đến các mô của phổi và võng mạc, nơi chúng cung cấp khối lượng trị liệu. Các nhà nghiên cứu gọi những lipid mới này là Thio-lipids.

Sự hợp tác này đã chứng minh, bằng cách sử dụng mô hình động vật, khả năng sử dụng Thio-lipid trong các hạt nano lipid để cung cấp RNA thông tin, công nghệ làm nền tảng cho vắc xin COVID-19, nhằm chống lại bệnh mù di truyền và bệnh phổi.

Những hạt nano chứa đầy lipid béo này có thể bao bọc các loại thuốc di truyền như mRNA và trình chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9, có thể được sử dụng để điều trị và thậm chí chữa các bệnh di truyền hiếm gặp. Cấu trúc hóa học của lipid quyết định mức độ mạnh mẽ của các hạt nano lipid và cơ quan nào chúng có thể tiếp cận từ máu.”

Yulia Eygeris, cộng tác viên nghiên cứu cấp cao tại OSU

Lipid là các hợp chất hữu cơ chứa đuôi béo và được tìm thấy trong nhiều loại dầu và sáp tự nhiên, còn các hạt nano là những mảnh vật liệu cực nhỏ có kích thước từ một đến 100 phần tỷ mét. Messenger RNA cung cấp hướng dẫn cho các tế bào để tạo ra một loại protein cụ thể.

Với vắc xin ngừa vi rút Corona, mRNA được mang theo bởi các hạt nano lipid sẽ hướng dẫn các tế bào tạo ra một đoạn protein tăng đột biến của vi rút, từ đó kích hoạt phản ứng miễn dịch của cơ thể. 

Là một liệu pháp điều trị suy giảm thị lực do thoái hóa võng mạc di truyền, mRNA sẽ hướng dẫn các tế bào trong võng mạc – vốn không hoạt động bình thường do đột biến gen – sản xuất các protein cần thiết cho thị giác. Thoái hóa võng mạc di truyền, thường được viết tắt là IRD, bao gồm một nhóm các rối loạn với mức độ nghiêm trọng và tỷ lệ lưu hành khác nhau, ảnh hưởng đến cứ vài nghìn người trên toàn thế giới thì có một người.

Một ví dụ về tình trạng phổi di truyền là bệnh xơ nang, một chứng rối loạn tiến triển dẫn đến nhiễm trùng phổi dai dẳng và ảnh hưởng đến 30,000 người ở Mỹ, với khoảng 1,000 trường hợp mới được xác định mỗi năm.

Một gen bị lỗi – chất điều chỉnh độ dẫn xuyên màng xơ nang, hay CFTR – gây ra căn bệnh này, đặc trưng bởi tình trạng mất nước ở phổi và tích tụ chất nhầy làm tắc nghẽn đường thở.

Nghiên cứu hạt nano lipid dựa trên thiophene, liên quan đến chuột và các loài linh trưởng không phải người, bắt nguồn từ khoản tài trợ trị giá 3.2 triệu USD cho Sahay và Ryals từ Viện Mắt Quốc gia. Mục đích của khoản tài trợ là giải quyết các hạn chế liên quan đến phương tiện phân phối chính hiện nay để chỉnh sửa gen: một loại vi-rút được gọi là vi-rút liên quan đến adeno, hay AAV.

Sahay, giáo sư khoa học dược phẩm cho biết: “AAV có khả năng đóng gói hạn chế so với các hạt nano lipid và nó có thể thúc đẩy phản ứng của hệ thống miễn dịch”. “Nó cũng không hoạt động tốt lắm trong việc tiếp tục biểu hiện các enzyme mà công cụ chỉnh sửa sử dụng như những chiếc kéo phân tử để thực hiện các vết cắt trên DNA cần chỉnh sửa.”

Sahay gọi những phát hiện về Thio-lipid là “rất đáng khích lệ” nhưng cho biết cần có nhiều nghiên cứu hơn, bao gồm cả nghiên cứu về tác động lâu dài của lipid đối với sức khỏe võng mạc.

Ông nói: “Nhưng chúng tôi nghĩ rằng kết quả của chúng tôi đóng vai trò là bằng chứng về khái niệm và chúng tôi sẽ tiếp tục khám phá Thio-lipid trong các phương pháp điều trị tiềm năng đối với các bệnh di truyền về phổi và võng mạc”.

Các nhà nghiên cứu khác của Trường Cao đẳng Dược OSU đóng góp vào nghiên cứu là Mohit Gupta, Jeonghwan Kim, Antony Jozic, Milan Gautam, Jonas Renner, Dylan Nelson và Elissa Bloom.

Ngoài Viện Mắt Quốc gia, nguồn tài trợ và hỗ trợ nghiên cứu còn được cung cấp bởi Trung tâm Nghiên cứu Linh trưởng Quốc gia Oregon và Viện Mắt Casey.

• Phân phối nội dung và PR được hỗ trợ bởi SEO. Được khuếch đại ngay hôm nay.
• PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Trao quyền cho chính mình. Truy cập Tại đây.
• PlatoAiStream. Thông minh Web3. Kiến thức khuếch đại. Truy cập Tại đây.
• Trung tâmESG. Than đá, công nghệ sạch, Năng lượng, Môi trường Hệ mặt trời, Quản lý chất thải. Truy cập Tại đây.
• PlatoSức khỏe. Tình báo thử nghiệm lâm sàng và công nghệ sinh học. Truy cập Tại đây.
• nguồn: https://www.news-medical.net/news/20240305/Researchers-take-important-step-toward-genetic-therapy-for-hereditary-conditions.aspx