Zephyrnet-logotyp

Gene Silencing sänker kolesterolnivåerna i möss utan behov av genredigering

Datum:

Gene Silencing sänker kolesterolnivåerna i möss utan behov av genredigering

Höga kolesterolnivåer är en stor riskfaktor för hjärt-kärlsjukdomar, inklusive hjärtinfarkt och stroke. Även om det finns mediciner tillgängliga för att sänka kolesterolet, kommer de ofta med biverkningar och kanske inte är effektiva för alla. En nyligen genomförd studie har dock visat lovande resultat för att sänka kolesterolnivåerna hos möss genom en teknik som kallas gentystnad, utan behov av genredigering.

Gentystnad är en process som innebär att stänga av eller minska uttrycket av specifika gener. När det gäller kolesterol riktade forskare sig mot en gen som heter PCSK9, som spelar en avgörande roll för att reglera kolesterolnivåerna i kroppen. Normalt binder PCSK9 till receptorer på leverceller, vilket hindrar dem från att ta bort kolesterol med låg densitet lipoprotein (LDL) från blodomloppet. Detta leder till en ansamling av LDL-kolesterol, allmänt känt som "dåligt" kolesterol.

I studien utförd av forskare vid University of Texas Southwestern Medical Center använde forskare en teknik som kallas RNA-interferens (RNAi) för att tysta PCSK9-genen i möss. RNAi innebär att små RNA-molekyler introduceras som specifikt riktar in sig på och binder till PCSK9 budbärar-RNA (mRNA), vilket förhindrar att det översätts till protein. Utan PCSK9-proteinet kan levercellerna effektivt ta bort LDL-kolesterol från blodomloppet.

Forskarna administrerade RNAi-molekylerna till möss genom en enda injektion och observerade en signifikant minskning av kolesterolnivåerna inom en vecka. Effekten varade i flera veckor, vilket tyder på att gentystnad kan vara en långsiktig lösning för att hantera kolesterolnivåer. Viktigt är att detta tillvägagångssätt inte involverade några permanenta förändringar av musens genetiska material, vilket gör det till ett säkrare alternativ till genredigeringstekniker som CRISPR.

Studien visade också att gentystnad var effektiv för att sänka kolesterolnivåerna även hos möss som var genetiskt predisponerade för högt kolesterol. Detta tyder på att denna teknik potentiellt skulle kunna användas för att behandla individer med familjär hyperkolesterolemi, en genetisk störning som kännetecknas av extremt höga kolesterolnivåer.

En av fördelarna med gentystnad är dess specificitet. Genom att rikta in sig på en specifik gen kan forskare undvika effekter utanför målet och minimera potentiella biverkningar. Dessutom kan denna teknik lätt anpassas för att rikta in sig på andra gener som är involverade i kolesterolmetabolism eller andra sjukdomar, vilket gör den till ett mångsidigt verktyg för framtida terapeutiska interventioner.

Även om resultaten av denna studie är lovande, behövs ytterligare forskning för att fastställa säkerheten och effekten av gentystnad hos människor. Kliniska prövningar kommer att vara nödvändiga för att utvärdera de långsiktiga effekterna och potentiella biverkningarna av detta tillvägagångssätt. Men om det lyckas kan gentystnad revolutionera behandlingen av högt kolesterol och potentiellt andra genetiska störningar.

Sammanfattningsvis har tystnad av gen genom RNA-interferens visat stor potential för att sänka kolesterolnivåerna hos möss utan behov av genredigering. Denna teknik riktar sig specifikt mot PCSK9-genen, vilket tillåter leverceller att effektivt avlägsna LDL-kolesterol från blodomloppet. Resultaten av denna studie ger hopp om utvecklingen av nya terapier för att hantera höga kolesterolnivåer och förebygga hjärt-kärlsjukdomar.

plats_img

Senaste intelligens

plats_img