FDA vidtar åtgärder för att ytterligare påskynda utvecklingen av nya läkemedel och biologiska produkter för sällsynta sjukdomar. Byrån tillkännager möjligheten för ett begränsat antal sponsorer att delta i ett pilotprogram som möjliggör mer frekvent kommunikation med FDA-personal för att tillhandahålla en mekanism för att ta itu med kliniska utvecklingsfrågor.

Utvalda deltagare i pilotprogrammet Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START) kommer att kunna få frekventa råd och regelbunden ad-hoc-kommunikation med FDA-personal för att ta itu med produktspecifika utvecklingsfrågor, inklusive, men inte begränsat till, kliniska studier design, val av kontrollgrupp och finjustering av valet av patientpopulation.

Programmet kommer att vara öppet för sponsorer av produkter som för närvarande är i kliniska prövningar under en aktiv Investigational New Drug Application (IND), som regleras av Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) och/eller Center for Drug Evaluation and Research (CDER). Behörighetskriterierna för pilotprojektet skiljer sig mellan CBER- och CDER-reglerade produkter.

Förutom att ha en aktiv IND måste kvalificerade CBER-reglerade produkter vara en gen- eller cellterapi avsedd att tillgodose ett otillfredsställt medicinskt behov som en behandling för en sällsynt sjukdom eller allvarligt tillstånd, som sannolikt kommer att leda till betydande funktionsnedsättning eller dödsfall inom livets första decennium. Enligt CDER:s behörighetskriterier måste produkten vara avsedd att behandla sällsynta neurodegenerativa tillstånd, inklusive sådana av sällsynt genetisk metabolisk typ.

Hänvisning

FDA lanserar pilotprogram för att ytterligare påskynda utvecklingen av behandlingar för sällsynta sjukdomar. (2023, 29 september). Cision PR Newswire.