Zephyrnet-logo

Strategieën voor niet-virale vectoren die zich richten op organen buiten de lever – Nature Nanotechnology

Datum:

  • Zhang, Y.-N., Poon, W., Tavares, A.J., McGilvray, I.D. & Chan, W.C.W. Nanodeeltjes-lever-interacties: cellulaire opname en hepatobiliaire eliminatie. J. Controle. Sinds 240, 332â € "348 (2016).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Akinc, A. et al. Het Onpattro-verhaal en de klinische vertaling van nanogeneesmiddelen die geneesmiddelen op basis van nucleïnezuur bevatten. nat. Nanotechnologie. 14, 1084â € "1087 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Gillmore, J.D. et al. CRISPR-Cas9 in vivo genbewerking voor transthyretine-amyloïdose. N. Engl. J. Med. 385, 493â € "502 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rotolo, L. et al. Soort-agnostische polymere formuleringen voor inhaleerbare boodschapper-RNA-afgifte aan de longen. nat. Mater. 22, 369â € "379 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhong, R. et al. Hydrogels voor RNA-aflevering. nat. Mater. 22, 818â € "831 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Van Haasteren, J. et al. De leveringsuitdaging: de belofte van therapeutische genoombewerking waarmaken. Nat. Biotechnologie. 38, 845â € "855 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Poon, W., Kingston, B.R., Ouyang, B., Ngo, W. & Chan, W.C.W. Een raamwerk voor het ontwerpen van bezorgsystemen. nat. Nanotechnologie. 15, 819â € "829 (2020). Deze Review bespreekt grondig de kenmerken van NP's die nodig zijn voor effectieve levering binnen een biologische context.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, S. et al. Korte update over endocytose van nanogeneesmiddelen. Adv. Geneesmiddelen leveren. ds. 144, 90â € "111 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alameh, M.-G. et al. Lipide-nanodeeltjes verbeteren de werkzaamheid van mRNA- en eiwitsubeenheidvaccins door robuuste T-folliculaire helpercel- en humorale responsen te induceren. Immuniteit 54, 2877-2892.e7 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, X. et al. Adjuvante lipidoïde-gesubstitueerde lipidenanodeeltjes vergroten de immunogeniciteit van SARS-CoV-2-mRNA-vaccins. nat. Nanotechnologie. 18, 1105â € "1114 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tsoi, KM et al. Mechanisme van klaring van harde nanomaterialen door de lever. nat. Mater. 15, 1212â € "1221 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klibanov, A.L., Maruyama, K., Torchilin, V.P. & Huang, L. Amfipatische polyethyleenglycolen verlengen effectief de circulatietijd van liposomen. FEBS Lett. 268, 235â € "237 (1990).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Witzigmann, D. et al. Lipidennanodeeltjestechnologie voor therapeutische genregulatie in de lever. Adv. Geneesmiddelen leveren. ds. 159, 344â € "363 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Akinc, A. et al. Gerichte levering van RNAi-therapeutica met endogene en exogene ligand-gebaseerde mechanismen. Mol. daar. 18, 1357â € "1364 (2010). Deze studie ontdekte dat de ApoE-LDLR-route hepatocyttransfectie vergemakkelijkt wanneer LNP's ioniseerbare kationische lipiden bevatten, maar niet wanneer permanent kationische lipiden worden gebruikt.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nair, JK et al. Multivalent N-acetylgalactosamine-geconjugeerd siRNA lokaliseert in hepatocyten en lokt robuuste RNAi-gemedieerde genuitschakeling uit. J. Am. Chem. Soc. 136, 16958â € "16961 (2014).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kasiewicz, L.N. et al. GalNAc-lipidenanodeeltjes maken niet-LDLR-afhankelijke leverafgifte van een CRISPR-basisbewerkingstherapie mogelijk. Nat. Commun. 14, 2776 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ozelo, M.C. et al. Valoctocogene roxaparvovec gentherapie voor hemofilie A. N. Engl. J. Med. 386, 1013â € "1025 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sato, Y. et al. Oplossing van levercirrose met behulp van vitamine A-gekoppelde liposomen om siRNA af te leveren tegen een collageenspecifieke chaperonne. Nat. Biotechnologie. 26, 431â € "442 (2008).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lawitz, E.J. et al. BMS-986263 bij patiënten met gevorderde leverfibrose: resultaten na 36 weken van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 2-studie. Hepatologie 75, 912â € "923 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, X. et al. Aan ligand gebonden lipide-nanodeeltjes voor gerichte RNA-afgifte om leverfibrose te behandelen. Nat. Commun. 14, 75 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Paunovska, K. et al. Nanodeeltjes die geoxideerd cholesterol bevatten, leveren mrna in klinisch relevante doses af aan de micro-omgeving van de lever. Adv. zaak. 31, 1807748 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Eygeris, Y., Gupta, M., Kim, J. & Sahay, G. Chemie van lipide nanodeeltjes voor RNA-afgifte. acc. Chem. Onderzoek 55, 2â € "12 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. Lipiden en lipide-derivaten voor RNA-afgifte. Chem. ds. 121, 12181â € "12277 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Viger-Gravel, J. et al. Structuur van lipide nanodeeltjes die sirna of mrna bevatten door dynamische nucleaire polarisatie-versterkte NMR-spectroscopie. J. Fys. Chem. B 122, 2073â € "2081 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Goula, D. et al. Op polyethyleenimine gebaseerde intraveneuze toediening van transgenen aan de longen van muizen. Gen Ther. 5, 1291â € "1295 (1998).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Green, J.J., Langer, R. & Anderson, D.G. Een combinatoriële polymeerbibliotheekbenadering levert inzicht op in niet-virale genafgifte. acc. Chem. Onderzoek 41, 749â € "759 (2008).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Joubert, F. et al. Nauwkeurige en systematische modificaties van de eindgroepchemie op PAMAM en poly(l-lysine) dendrimeren om de cytosolische afgifte van mRNA te verbeteren. J. Controle. Sinds 356, 580â € "594 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yang, W., Mixich, L., Boonstra, E. & Cabral, H. Op polymeren gebaseerde mRNA-afleveringsstrategieën voor geavanceerde therapieën. Adv. Gezondheidc. Mater. 12, 2202688 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cabral, H., Miyata, K., Osada, K. & Kataoka, K. Blokcopolymeermicellen in nanogeneeskundetoepassingen. Chem. ds. 118, 6844â € "6892 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hij, D. & Wagner, E. Gedefinieerde polymere materialen voor genafgifte. Macromol. Biosc. 15, 600â € "612 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reinhard, S. & Wagner, E. Hoe de uitdaging van siRNA-afgifte aan te pakken met sequentiegedefinieerde oligoamino-amiden. Macromol. Biosc. 17, 1600152 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • DeSimone, J. M. Coöptatie van de wet van Moore: therapieën, vaccins en grensvlakactieve deeltjes vervaardigd via PRINT®. J. Controle. Sinds 240, 541â € "543 (2016).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, AK et al. Geïnhaleerde nanogeformuleerde mRNA-polyplexen voor eiwitproductie in longepitheel. Adv. zaak. 31, 1805116 (2019). Deze studie onderzocht de toepassing van polymere NP's voor de afgifte van geïnhaleerd mRNA, waarbij het potentiële voordeel van polymeren voor verneveling door hun zelfassemblage werd benadrukt..

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Kalra, H. et al. Vesiclepedia: een compendium voor extracellulaire blaasjes met continue gemeenschapsannotatie. PLoS Biol. 10, e1001450 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wahlgren, J. et al. Plasma-exosomen kunnen exogeen kort interfererend RNA aan monocyten en lymfocyten afleveren. Nucleic Acids Res. 40, e130-e130 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alvarez-Erviti, L. et al. Levering van siRNA aan de hersenen van muizen door systemische injectie van gerichte exosomen. Nat. Biotechnologie. 29, 341â € "345 (2011).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ståhl, A. et al. Een nieuw mechanisme voor de overdracht van bacteriële toxines in microblaasjes afgeleid van gastheerbloedcellen. PLoS Pathog. 11, e1004619 (2015).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Melamed, J.R. et al. Ioniseerbare lipide nanodeeltjes leveren mRNA aan β-cellen van de pancreas via macrofaag-gemedieerde genoverdracht. Wetenschap. Adv. 9, eade1444 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, Q. et al. ARMM's als een veelzijdig platform voor intracellulaire afgifte van macromoleculen. Nat. Commun. 9, 960 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Segel, M. et al. Zoogdierretrovirusachtig eiwit PEG10 verpakt zijn eigen mRNA en kan worden gepseudotypeerd voor mRNA-afgifte. Wetenschap 373, 882â € "889 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Elsharkasy, O.M. et al. Extracellulaire blaasjes als medicijnafgiftesystemen: waarom en hoe? Adv. Geneesmiddelen leveren. ds. 159, 332â € "343 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klein, D. et al. Centyrineliganden voor extrahepatische afgifte van siRNA. Mol. daar. 29, 2053â € "2066 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Brown, K.M. et al. Uitbreiding van RNAi-therapieën naar extrahepatische weefsels met lipofiele conjugaten. Nat. Biotechnologie. 40, 1500â € "1508 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wels, M., Roels, D., Raemdonck, K., De Smedt, S.C. & Sauvage, F. Uitdagingen en strategieën voor de toediening van biologische geneesmiddelen aan het hoornvlies. J. Controle. Sinds 333, 560â € "578 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Baran-Rachwalska, P. et al. Topische siRNA-afgifte aan het hoornvlies en het voorste oog door hybride silicium-lipidenanodeeltjes. J. Controle. Sinds 326, 192â € "202 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bogaert, B. et al. Een platform voor lipide-nanodeeltjes voor de afgifte van mRNA door middel van herbestemming van kationische amfifiele geneesmiddelen. J. Controle. Sinds 350, 256â € "270 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, H. M. & Woo, S. J. Oculaire medicijnafgifte aan het netvlies: huidige innovaties en toekomstperspectieven. Farmacie 13, 108 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yiu, G. et al. Suprachoroïdale en subretinale injecties van AAV met behulp van transsclerale micronaalden voor retinale genafgifte bij niet-menselijke primaten. Mol. daar. Methoden Clin. ontwikkelaar 16, 179â € "191 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Weng, C. Y. Bilaterale subretinale voretigene neparvovec-rzyl (Luxturna) gentherapie. Oftalmol. Retin. 3, 450 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Jaskolka, M.C. et al. Verkennend veiligheidsprofiel van EDIT-101, een eerste-in-menselijke in vivo CRISPR-genbewerkingstherapie voor CEP290-gerelateerde retinale degeneratie. Investeren. Oftalmol. Zicht. Wetenschap. 63, 2836–A0352 (2022).


    Google Scholar
     

  • Chirco, K.R., Martinez, C. & Lamba, D.A. Vooruitgang in de preklinische ontwikkeling van op genbewerking gebaseerde therapieën om erfelijke netvliesziekten te behandelen. Vis. Res. 209, 108257 (2023).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Leroy, B.P. et al. Werkzaamheid en veiligheid van sepofarsen, een intravitreaal RNA-antisense-oligonucleotide, voor de behandeling van CEP290-geassocieerde Leber congenitale amaurose (LCA10): een gerandomiseerde, dubbelblinde, schijngecontroleerde fase 3-studie (ILLUMINATE). Investeren. Oftalmol. Zicht. Wetenschap. 63, 4536-F0323 (2022).


    Google Scholar
     

  • Ammar, M.J., Hsu, J., Chiang, A., Ho, A.C. & Regillo, C.D. Leeftijdsgebonden maculaire degeneratietherapie: een overzicht. Huidig mening. Oftalmol. 31, 215â € "221 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Goldberg, R. et al. Werkzaamheid van intravitreaal pegcetacoplan bij patiënten met geografische atrofie (GA): resultaten over 12 maanden uit de fase 3 OAKS- en DERBY-studies. Investeren. Oftalmol. Zicht. Wetenschap. 63, 1500â € "1500 (2022).


    Google Scholar
     

  • Shen, J. et al. Suprachoroïdale genoverdracht met niet-virale nanodeeltjes. Wetenschap. Adv. 6, eaba1606 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tan, G. et al. Een core-shell nanoplatform als een niet-virale vector voor gerichte afgifte van genen aan het netvlies. Acta Biomater. 134, 605â € "620 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jin, J. et al. Ontstekingsremmende en anti-angiogene effecten van door nanodeeltjes gemedieerde afgifte van een natuurlijke angiogene remmer. Onderzoek. Opthalmol. Vis. Wetenschap 52, 6230 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenan, T.D.L., Cukras, C.A. & Chew, E.Y. Leeftijdsgebonden maculaire degeneratie: epidemiologie en klinische aspecten. Adv. Exp. Med. Biol. 1256, 1â € "31 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, G. et al. Een biologisch afbreekbare nanocapsule levert een Cas9-ribonucleoproteïnecomplex voor in vivo genoombewerking. nat. Nanotechnologie. 14, 974â € "980 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mirjalili Mohanna, SZ et al. LNP-gemedieerde levering van CRISPR RNP voor wijdverbreide in vivo genoombewerking in het hoornvlies van muizen. J. Controle. Sinds 350, 401â € "413 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, S., Ryals, R.C., Weller, K.K., Pennesi, M.E. & Sahay, G. Lipide nanodeeltjes voor afgifte van messenger-RNA aan de achterkant van het oog. J. Controle. Sinds 303, 91â € "100 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zon, D. et al. Niet-virale gentherapie voor de ziekte van Stargardt met zelf-geassembleerde nanodeeltjes ECO/pRHO-ABCA4. Mol. daar. 28, 293â € "303 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Herrera-Barrera, M. et al. Peptidegeleide lipide-nanodeeltjes leveren mRNA aan het neurale netvlies van knaagdieren en niet-menselijke primaten. Wetenschap. Adv. 9, eadd4623 (2023).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Huertas, A. et al. Pulmonaal vasculair endotheel: de orkestdirigent bij luchtwegaandoeningen: hoogtepunten van fundamenteel onderzoek tot therapie. EUR. Ademhaling. J. 51, 1700745 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Hong, K.-H. et al. Genetische ablatie van de Bmpr2 gen in pulmonaal endotheel voldoende is om vatbaar te zijn voor pulmonale arteriële hypertensie. Circulatie 118, 722â € "730 (2008).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dahlman, JE et al. In vivo endotheliale siRNA-afgifte met behulp van polymere nanodeeltjes met een laag molecuulgewicht. nat. Nanotechnologie. 9, 648â € "655 (2014).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cheng, Q. et al. Selective Organ Targeting (SORT) nanodeeltjes voor weefselspecifieke mRNA-afgifte en CRISPR-Cas-genbewerking. nat. Nanotechnologie. 15, 313â € "320 (2020). Uit deze baanbrekende studie is gebleken dat het opnemen van verschillend geladen (SORT) lipiden in de conventionele viercomponenten-LNP's de locatie van mRNA-transfectie tussen de lever, milt en longen verschuift.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dilliard, SA, Cheng, Q. & Siegwart, DJ Over het mechanisme van weefselspecifieke mRNA-afgifte door selectieve orgaangerichte nanodeeltjes. Proc. Natl Acad. Sci. Verenigde Staten van Amerika 118, e2109256118 (2021). Dit werk onderzocht grondig de impact van SORT-lipiden toegevoegd aan LNP's op de vorming van de biomoleculaire corona op het NP-oppervlak en de rol ervan bij het bereiken van orgaanspecifieke transfectie..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kimura, S. & Harashima, H. Over het mechanisme van weefselselectieve genafgifte door lipide nanodeeltjes. J. Control. Vrijlating https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2023.03.052 (2023).

  • Qiu, M. et al. Long-selectieve mRNA-afgifte van synthetische lipide-nanodeeltjes voor de behandeling van pulmonale lymfangioleiomyomatose. Proc. Natl Acad. Sci. Verenigde Staten van Amerika 119, e2116271119 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kaczmarek, J.C. et al. Polymeer-lipidenanodeeltjes voor systemische afgifte van mRNA aan de longen. Ange. Chem. Int. Ed. 55, 13808â € "13812 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shen, A. M. & Minko, T. Farmacokinetiek van geïnhaleerde nanotherapeutica voor pulmonale toediening. J. Controle. Sinds 326, 222â € "244 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alton, E.W.F.W. et al. Herhaalde verneveling van niet-virale middelen CFTR gentherapie bij patiënten met cystische fibrose: een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2b-studie. Lancet Adem. Med. 3, 684â € "691 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J. et al. Engineering van lipide-nanodeeltjes voor verbeterde intracellulaire afgifte van mRNA door inhalatie. ACS Nano 16, 14792â € "14806 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lokugamage, MP et al. Optimalisatie van lipidenanodeeltjes voor de levering van verneveld therapeutisch mRNA aan de longen. nat. Biomed. Eng. 5, 1059â € "1068 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Qiu, Y. et al. Effectieve mRNA-afgifte via de longen door droge poederformulering van gePEGyleerd synthetisch KL4-peptide. J. Controle. Sinds 314, 102â € "115 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Popowski, KD et al. Inhaleerbare droogpoeder-mRNA-vaccins op basis van extracellulaire blaasjes. Materie 5, 2960â € "2974 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Telko, M.J. & Hickey, A.J. Formulering van droogpoederinhalatoren. Adem. Verzorging 50, 1209 (2005).


    Google Scholar
     

  • Li, B. et al. Combinatorisch ontwerp van nanodeeltjes voor pulmonale mRNA-afgifte en genoombewerking. Nat. Biotechnologie. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01679-x (2023).

  • Fahy, J.V. & Dickey, B.F. Luchtwegslijmfunctie en disfunctie. N. Engl. J. Med. 363, 2233â € "2247 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Schneider, C.S. et al. Nanodeeltjes die niet aan slijm hechten, zorgen na inhalatie voor een uniforme en langdurige medicijnafgifte aan de luchtwegen. Wetenschap. Adv. 3, e1601556 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Wang, J. et al. Pulmonale surfactant-biomimetische nanodeeltjes versterken de heterosubtypische influenza-immuniteit. Wetenschap 367, eaau0810 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rock, J.R., Randell, S.H. & Hogan, B.L.M. Basale stamcellen van de luchtwegen: een perspectief op hun rol in epitheliale homeostase en remodellering. Dis. Model. Mech. 3, 545â € "556 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Getts, DR et al. Microdeeltjes met encefalitogene peptiden induceren T-cel tolerantie en verbeteren experimentele auto-immuun encefalomyelitis. Nat. Biotechnologie. 30, 1217â € "1224 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Leuschner, F. et al. Therapeutische siRNA-uitschakeling in inflammatoire monocyten bij muizen. Nat. Biotechnologie. 29, 1005â € "1010 (2011).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rojas, L.A. et al. Gepersonaliseerde RNA-neoantigeenvaccins stimuleren T-cellen bij pancreaskanker. NATUUR 618, 144â € "150 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bevers, S. et al. mRNA-LNP-vaccins die zijn afgestemd op systemische immunisatie induceren een sterke antitumorimmuniteit door immuuncellen van de milt in te schakelen. Mol. daar. 30, 3078â € "3094 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Blanco, E., Shen, H. & Ferrari, M. Principes van ontwerp van nanodeeltjes voor het overwinnen van biologische barrières voor medicijnafgifte. Nat. Biotechnologie. 33, 941â € "951 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kranz, LM et al. Systemische RNA-afgifte aan dendritische cellen maakt gebruik van antivirale afweer voor kankerimmunotherapie. NATUUR 534, 396â € "401 (2016).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Liu, S. et al. Membraandestabiliserende ioniseerbare fosfolipiden voor orgaanselectieve mRNA-afgifte en CRISPR-Cas-genbewerking. nat. Mater. 20, 701â € "710 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Fenton, OS et al. Synthese en biologische evaluatie van ioniseerbare lipidematerialen voor de in vivo afgifte van boodschapper-RNA aan B-lymfocyten. Adv. zaak. 29, 1606944 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Zhao, X. et al. Op imidazol gebaseerde synthetische lipidoïden voor in vivo mRNA-afgifte in primaire T-lymfocyten. Ange. Chem. Int. Ed. 59, 20083â € "20089 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • LoPresti, ST, Arral, ML, Chaudhary, N. & Whitehead, KA De vervanging van helperlipiden door geladen alternatieven in lipide nanodeeltjes vergemakkelijkt gerichte mRNA-afgifte aan de milt en longen. J. Controle. Sinds 345, 819â € "831 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, C.J., Benner, N.L., Haabeth, O.A., Waymouth, R.M. & Wender, P.A. Verbeterde mRNA-afgifte in lymfocyten mogelijk gemaakt door lipide-gevarieerde bibliotheken van ladingsveranderende, vrij te geven transporters. Proc. Natl Acad. Sci. Verenigde Staten van Amerika 115, E5859-E5866 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, CJ et al. Charge-changing releasable transporters (CARTs) voor de levering en afgifte van mRNA in levende dieren. Proc. Natl Acad. Sci. Verenigde Staten van Amerika 114, E448-E456 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ben-Akiva, E. et al. Biologisch afbreekbare lipofiele polymere mRNA-nanodeeltjes voor ligandvrije targeting van dendritische cellen in de milt voor kankervaccinatie. Proc. Natl Acad. Sci. Verenigde Staten van Amerika 120, e2301606120 (2023).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Tombácz, I. et al. Zeer efficiënte CD4+ Targeting op T-cellen en genetische recombinatie met behulp van gemanipuleerde CD4+ cel-homing mRNA-LNP's. Mol. daar. 29, 3293â € "3304 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Rurik, JG et al. CAR T-cellen die in vivo worden geproduceerd om hartletsel te behandelen. Wetenschap 375, 91â € "96 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J., Eygeris, Y., Gupta, M. & Sahay, G. Zelf-geassembleerde mRNA-vaccins. Adv. Geneesmiddelen leveren. ds. 170, 83â € "112 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, K.E. et al. Visualisatie van vroege gebeurtenissen bij de toediening van mRNA-vaccins bij niet-menselijke primaten via PET-CT en nabij-infraroodbeeldvorming. nat. Biomed. Eng. 3, 371â € "380 (2019). Deze baanbrekende studie verdiepte zich in de biodistributie van op lipiden gebaseerde mRNA-vaccins na hun intramusculaire injectie in niet-menselijke primaten met behulp van een dubbele radionuclide-nabij-infraroodsonde.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alberer, M. et al. Veiligheid en immunogeniciteit van een mRNA-vaccin tegen rabiës bij gezonde volwassenen: een open-label, niet-gerandomiseerde, prospectieve, eerste klinische fase 1-studie in de mens. Lancet 390, 1511â € "1520 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Beoordelingsrapport: Comirnaty EMA/707383/2020 (Europees Geneesmiddelenbureau, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/comirnaty-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Beoordelingsrapport: COVID-19-vaccin Moderna EMA/15689/2021 (Europees Geneesmiddelenbureau, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/spikevax-previously-covid-19-vaccine-moderna-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Ke, X. et al. Fysische en chemische profielen van nanodeeltjes voor lymfatische targeting. Adv. Geneesmiddelen leveren. ds. 151-152, 72â € "93 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Hansen, KC, D'Alessandro, A., Clement, C.C. & Santambrogio, L. Lymfevorming, samenstelling en circulatie: een proteomisch perspectief. Int. Immunol. 27, 219â € "227 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, J. et al. Lipide nanodeeltjes-gemedieerde lymfekliergerichte afgifte van mRNA-kankervaccin lokt robuuste CD8 uit+ T-cel reactie. Proc. Natl Acad. Sci. Verenigde Staten van Amerika 119, e2207841119 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liu, S. et al. Zwitterionische fosfolipidatie van kationische polymeren vergemakkelijkt systemische mRNA-afgifte aan milt en lymfeklieren. J. Am. Chem. Soc. 143, 21321â € "21330 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sahin, U. et al. Gepersonaliseerde RNA-mutanoomvaccins mobiliseren polyspecifieke therapeutische immuniteit tegen kanker. NATUUR 547, 222â € "226 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kreiter, S. et al. Intranodale vaccinatie met naakt antigeen-coderend rna wekt krachtige profylactische en therapeutische antitumorale immuniteit op. Cancer Res. 70, 9031â € "9040 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Fan, C.-H. et al. Folaat-geconjugeerde gendragende microbellen met gerichte echografie voor gelijktijdige opening van de bloed-hersenbarrière en lokale genafgifte. biomaterialen 106, 46â € "57 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yu, YJ et al. Het stimuleren van de opname van een therapeutisch antilichaam in de hersenen door de affiniteit ervan voor een transcytosedoelwit te verminderen. Sci. Vert. Med. 3, 84ra44 (2011).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Yu, YJ et al. Therapeutische bispecifieke antilichamen passeren de bloed-hersenbarrière bij niet-menselijke primaten. Sci. Vert. Med. 6, 261ra154 (2014).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Kariolis, M.S. et al. Hersenafgifte van therapeutische eiwitten met behulp van een Fc-fragment bloed-hersenbarrière-transportvoertuig bij muizen en apen. Sci. Vert. Med. 12, eaay1359 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ullman, J.C. et al. Hersenafgifte en activiteit van een lysosomaal enzym met behulp van een bloed-hersenbarrière-transportvoertuig bij muizen. Sci. Vert. Med. 12, eaay1163 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ma, F. et al. Van neurotransmitter afgeleide lipidoïden (NT-lipidoïden) voor verbeterde hersenafgifte door middel van intraveneuze injectie. Wetenschap. Adv. 6, ebb4429 (2020). Deze studie suggereert dat het ontwerpen van lipiden om neurotransmitters na te bootsen en deze in NP's te integreren de afgifte van nucleïnezuren en eiwitten aan de hersenen na IV-injectie kan verbeteren.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Y. et al. Bloed-hersenbarrière-doordringende siRNA-nanogeneeskunde voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Wetenschap. Adv. 6, eabc7031 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. et al. BBB-pathofysiologie-onafhankelijke afgifte van siRNA bij traumatisch hersenletsel. Wetenschap. Adv. 7, eabd6889 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nance, E.A. et al. Een dichte poly(ethyleenglycol)coating verbetert de penetratie van grote polymere nanodeeltjes in hersenweefsel. Sci. Vert. Med. 4, 149ra119 (2012).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Thorne, RG & Nicholson, C. In vivo diffusieanalyse met kwantumdots en dextrans voorspelt de breedte van de extracellulaire ruimte in de hersenen. Proc. Natl Acad. Sci. Verenigde Staten van Amerika 103, 5567â € "5572 (2006).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, M. et al. Levering van zelfreplicerend messenger-RNA in de hersenen voor de behandeling van ischemische beroerte. J. Controle. Sinds 350, 471â € "485 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Willerth, S. M. & Sakiyama-Elbert, S. E. Benaderingen van neurale weefselmanipulatie met behulp van steigers voor medicijnafgifte. Adv. Geneesmiddelen leveren. ds. 59, 325â € "338 (2007).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Saucier-Sawyer, J.K. et al. Verdeling van polymere nanodeeltjes door convectie-versterkte afgifte aan hersentumoren. J. Control. Vrijlating 232, 103â € "112 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dhaliwal, H.K., Fan, Y., Kim, J. & Amiji, M.M. Intranasale toediening en transfectie van mRNA-therapieën in de hersenen met behulp van kationische liposomen. Mol. apotheek 17, 1996â € "2005 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Frangoul, H. et al. CRISPR-Cas9-genbewerking voor sikkelcelziekte en β-thalassemie. N. Engl. J. Med. 384, 252â € "260 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hirabayashi, H. & Fujisaki, J. Botspecifieke medicijnafgiftesystemen: benaderingen via chemische modificatie van botzoekende middelen. clin. Farmacokinet. 42, 1319â € "1330 (2003).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, G., Mostafa, N. Z., Incani, V., Kucharski, C. & Uludağ, H. Met bisfosfonaat versierde lipide nanodeeltjes ontworpen als medicijndragers voor botziekten. J. Biomed. Mater. Res. A 100, 684â € "693 (2012).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Giger, E.V. et al. Genafgifte met bisfosfonaat-gestabiliseerde calciumfosfaatnanodeeltjes. J. Controle. Sinds 150, 87â € "93 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xue, L. et al. Rationeel ontwerp van bisfosfonaat-lipide-achtige materialen voor mRNA-afgifte aan de micro-omgeving van het bot. J. Am. Chem. Soc. 144, 9926â € "9937 (2022). Deze studie stelt voor dat het verbeteren van het lipidenontwerp om bisfosfaten na te bootsen de LNP-gemedieerde mRNA-afgifte aan de micro-omgeving van het bot na IV-injectie kan verbeteren.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liang, C. et al. Aptameer-gefunctionaliseerde lipidenanodeeltjes gericht op osteoblasten als een nieuwe op RNA-interferentie gebaseerde botanabole strategie. Nat. Med. 21, 288â € "294 (2015).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Wei, L., Miron, R.J., Shi, B. & Bian, Z. Anabole botvorming via een plaatsspecifiek botgericht afleversysteem door de 4D-expressie van semaforine te verstoren. J. Botmijnwerker. Res. 30, 286â € "296 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, G. et al. Een toedieningssysteem dat zich richt op botvormingsoppervlakken om op RNAi gebaseerde anabole therapie te vergemakkelijken. Nat. Med. 18, 307â € "314 (2012).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Shi, D., Toyonaga, S. & Anderson, D.G. In vivo RNA-afgifte aan hematopoëtische stam- en voorlopercellen via gerichte lipide nanodeeltjes. Nano Lett. 23, 2938â € "2944 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sago, CD et al. Nanodeeltjes die RNA aan het beenmerg afleveren, geïdentificeerd door in vivo gerichte evolutie. J. Am. Chem. Soc. 140, 17095â € "17105 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, X., Li, Y., Chen, Y.E., Chen, J. & Ma, P.X. Celvrije 3D-scaffold met tweetrapsafgifte van miRNA-26a om botdefecten van kritische grootte te regenereren. Nat. Commun. 7, 10376 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, P. et al. In vivo botweefselinductie door gevriesdroogde collageen-nanohydroxyapatietmatrix geladen met BMP2 / NS1-mRNA's-lipopolyplexen. J. Controle. Sinds 334, 188â € "200 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Athirasala, A. et al. Matrixstijfheid reguleert de afgifte van lipide nanodeeltjes-mRNA in met cellen beladen hydrogels. Nanomed. Nanotechnologie. Biol. Med. 42, 102550 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nims, R. J., Pferdehirt, L. & Guilak, F. Mechanogenetica: gebruik van mechanobiologie voor cellulaire engineering. Huidige. Opin. Biotechnol. 73, 374â € "379 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • O’Driscoll, C.M., Bernkop-Schnürch, A., Friedl, J.D., Préat, V. & Jannin, V. Orale toediening van niet-virale op nucleïnezuur gebaseerde therapieën – hebben we het lef hiervoor? EUR. J. Pharm. Sci. 133, 190â € "204 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Ball, R.L., Bajaj, P. & Whitehead, K.A. Orale toediening van siRNA-lipidenanodeeltjes: lot in het maagdarmkanaal. Sci. Rep. 8, 2178 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Attarwala, H., Han, M., Kim, J. & Amiji, M. Orale nucleïnezuurtherapie met behulp van multi-compartimentele toedieningssystemen. Wiley Interdiscipel. ds. Nanomed. Nanobiotechnologie. 10, e1478 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A. et al. Een opneembaar zelforiënterend systeem voor orale toediening van macromoleculen. Wetenschap 363, 611â € "615 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A. et al. Orale mRNA-afgifte met behulp van capsule-gemedieerde gastro-intestinale weefselinjecties. Materie 5, 975â € "987 (2022). Deze studie toont het potentieel aan voor de levering van met mRNA geladen PBAE NP's rechtstreeks aan de submucosa van de maag met behulp van oraal ingenomen robotpillen.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Doll, S. et al. Regio- en celtype opgeloste kwantitatieve proteomische kaart van het menselijk hart. Nat. Commun. 8, 1469 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Xin, M., Olson, E. N. & Bassel-Duby, R. Gebroken harten herstellen: hartontwikkeling als basis voor hartregeneratie en herstel bij volwassenen. nat. ds. Mol. Cel Biol. 14, 529â € "541 (2013).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zangi, L. et al. Gemodificeerd mRNA stuurt het lot van voorlopercellen van het hart en induceert vasculaire regeneratie na een hartinfarct. Nat. Biotechnologie. 31, 898â € "907 (2013).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tang, R., Long, T., Lui, KO, Chen, Y. & Huang, Z.-P. Een routekaart voor het repareren van het hart: RNA-regulerende netwerken bij hartziekten. mol. Daar. Nucleïnezuren 20, 673â € "686 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, P. et al. Een lang niet-coderend RNA beschermt het hart tegen pathologische hypertrofie. NATUUR 514, 102â € "106 (2014).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Anttila, V. et al. Directe intramyocardiale injectie van VEGF-mRNA bij patiënten die een coronaire bypass-transplantatie ondergaan. Mol. daar. 31, 866â € "874 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Täubel, J. et al. Nieuwe antisense-therapie gericht op microRNA-132 bij patiënten met hartfalen: resultaten van een first-in-human fase 1b gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie. EUR. Hart J. 42, 178â € "188 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Nishiyama, T. et al. Nauwkeurige genomische bewerking van pathogene mutaties in RBM20 redt gedilateerde cardiomyopathie. Sci. Vert. Med. 14, eade1633 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reichart, D. et al. Efficiënte in vivo genoombewerking voorkomt hypertrofische cardiomyopathie bij muizen. Nat. Med. 29, 412â € "421 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chai, AC et al. Basisbewerkingscorrectie van hypertrofische cardiomyopathie bij menselijke hartspiercellen en gehumaniseerde muizen. Nat. Med. 29, 401â € "411 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rubin, J.D. & Barry, M.A. Verbetering van de moleculaire therapie in de nier. Mol. Diagnose. Daar. 24, 375â € "396 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Oroojalian, F. et al. Recente ontwikkelingen in op nanotechnologie gebaseerde medicijnafgiftesystemen voor de nieren. J. Controle. Sinds 321, 442â € "462 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jiang, D. et al. DNA-origami-nanostructuren kunnen een preferentiële opname door de nieren vertonen en acuut nierletsel verlichten. nat. Biomed. Eng. 2, 865â € "877 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. et al. NIR-II fotoakoestisch-actieve DNA-origami nanoantenne voor vroege diagnose en slimme therapie van acuut nierletsel. J. Am. Chem. Soc. 144, 23522â € "23533 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stribley, J.M., Rehman, K.S., Niu, H. & Christman, G.M. Gentherapie en reproductieve geneeskunde. Bevruchting Steriel. 77, 645â € "657 (2002).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Boekelheide, K. & Sigman, M. Is gentherapie voor de behandeling van mannelijke onvruchtbaarheid haalbaar? Nat. Klin. Praktijk. Urol. 5, 590â € "593 (2008).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rodríguez-Gascón, A., del Pozo-Rodríguez, A., Isla, A. & Solinís, M.A. Vaginale gentherapie. Adv. Geneesmiddelen leveren. ds. 92, 71â € "83 (2015).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, K.E. et al. Aërosolafgifte van synthetisch mRNA aan het vaginale slijmvlies leidt tot duurzame expressie van breed neutraliserende antilichamen tegen HIV. Mol. daar. 28, 805â € "819 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Poley, M. et al. Nanodeeltjes hopen zich tijdens de ovulatie op in het vrouwelijke voortplantingssysteem en beïnvloeden de behandeling van kanker en de vruchtbaarheid. ACS Nano 16, 5246â € "5257 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • DeWeerdt, S. Prenatale gentherapie biedt de vroegst mogelijke genezing. NATUUR 564, S6-S8 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Palanki, R., Peranteau, W.H. & Mitchell, M.J. Leveringstechnologieën voor gentherapie in de baarmoeder. Adv. Geneesmiddelen leveren. ds. 169, 51â € "62 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Riley, RS et al. Ioniseerbare lipide-nanodeeltjes voor afgifte van mRNA in de baarmoeder. Wetenschap. Adv. 7, 1028â € "1041 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Swingle, K.L. et al. Vruchtwatergestabiliseerde lipide nanodeeltjes voor in utero intra-amniotische mRNA-afgifte. J. Controle. Sinds 341, 616â € "633 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ricciardi, A.S. et al. In utero afleveren van nanodeeltjes voor locatiespecifieke genoombewerking. Nat. Commun. 9, 2481 (2018). Deze studie presenteert in utero genbewerking van een ziekteveroorzakende β-thalassemie-mutatie bij foetale muizen.

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Chaudhary, N. et al. De structuur van lipidenanodeeltjes en de toedieningsroute tijdens de zwangerschap bepalen de mRNA-potentie, immunogeniciteit en gezondheid bij de moeder en het nageslacht. Voordruk op bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.02.15.528720 (2023).

  • Young, R.E. et al. De samenstelling van lipidenanodeeltjes stimuleert de afgifte van mRNA aan de placenta. Voordruk op bioRxiv https://doi.org/10.1101/2022.12.22.521490 (2022).

  • Swingle, K.L. et al. Ioniseerbare lipide-nanodeeltjes voor in vivo mRNA-afgifte aan de placenta tijdens de zwangerschap. J. Am. Chem. Soc. 145, 4691â € "4706 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lan, Y. et al. Recente ontwikkeling van op AAV gebaseerde gentherapieën voor aandoeningen van het binnenoor. Gen Ther. 27, 329â € "337 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Delmaghani, S. & El-Amraoui, A. Gentherapieën voor het binnenoor nemen een vlucht: huidige beloften en toekomstige uitdagingen. J. Clin. Med. 9, 2309 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, L., Kempton, J.B. & Brigande, J.V. Gentherapie in muismodellen van doofheid en evenwichtsstoornissen. Voorkant. Mol. Neurosci. 11, 300 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Du, X. et al. Regeneratie van cochleaire haarcellen en herstel van het gehoor door Hij is 1 modulatie met siRNA-nanodeeltjes bij volwassen cavia's. Mol. daar. 26, 1313â € "1326 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Gao, X. et al. Behandeling van autosomaal dominant gehoorverlies door in vivo toediening van middelen voor het bewerken van het genoom. NATUUR 553, 217â € "221 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jero, J. et al. Cochleaire genafgifte via een intact rond venstermembraan in muizen. Hmm. Gen Ther. 12, 539â € "548 (2001).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Egeblad, M., Nakasone, E. S. & Werb, Z. Tumoren als organen: complexe weefsels die in contact staan ​​met het hele organisme. Dev. Cel 18, 884â € "901 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • El-Sawy, H.S., Al-Abd, A.M., Ahmed, T.A., El-Say, K.M. & Torchilin, V.P. Stimuli-responsieve nano-architectuur medicijnafgiftesystemen voor het micromilieu van solide tumoren: verleden, heden en toekomstperspectieven. ACS Nano 12, 10636â € "10664 (2018).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hansen, A.E. et al. Op positronemissietomografie gebaseerde opheldering van de verbeterde permeabiliteit en het retentie-effect bij honden met kanker met behulp van koper-64-liposomen. ACS Nano 9, 6985â € "6995 (2015).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Q. et al. Enzym-activeerbaar polymeer-geneesmiddelconjugaat vergroot de tumorpenetratie en de werkzaamheid van de behandeling. nat. Nanotechnologie. 14, 799â € "809 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sindhwani, S. et al. Het binnendringen van nanodeeltjes in solide tumoren. nat. Mater. 19, 566â € "575 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wilhelm, S. et al. Analyse van de levering van nanodeeltjes aan tumoren. nat. Rev. Mater. 1, 16014 (2016). Deze review onderzoekt diepgaand de mogelijke factoren achter de ineffectieve tumor-targeting van NP’s, en onthult dat slechts een klein deel van de toegediende NP-dosis een solide tumor bereikt..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Schroeder, A. et al. Uitgezaaide kanker behandelen met nanotechnologie. Nat. Rev. kanker 12, 39â € "50 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chan, W.C.W. Principes van de afgifte van nanodeeltjes aan solide tumoren. BME-voorkant. 4, 0016 (2023). Deze review schetst de belangrijkste principes voor het ontwerpen van tumorgerichte NP’s, waarbij zowel analyse op macro- als microniveau van de omgeving rondom NP’s en hun fysisch-chemische kenmerken in aanmerking worden genomen..

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kingston, BR et al. Specifieke endotheelcellen regelen de toegang van nanodeeltjes tot solide tumoren. ACS Nano 15, 14080â € "14094 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Boehnke, N. et al. Massaal parallelle gepoolde screening onthult genomische determinanten van de afgifte van nanodeeltjes. Wetenschap 377, eabm5551 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, Y. et al. Multifunctionele oncolytische nanodeeltjes leveren zelfreplicerend IL-12 RNA om gevestigde tumoren te elimineren en systemische immuniteit te stimuleren. Nat. Kanker 1, 882â € "893 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hotz, C. et al. Lokale afgifte van mRNA-gecodeerde cytokines bevordert antitumorimmuniteit en tumoruitroeiing in meerdere preklinische tumormodellen. Sci. Vert. Med. 13, eabc7804 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. et al. Biomimetische nanodeeltjes leveren mRNA's af die coderen voor co-stimulerende receptoren en versterken T-cel-gemedieerde kankerimmunotherapie. Nat. Commun. 12, 7264 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Van Lint, S. et al. Intratumorale toediening van TriMix-mRNA resulteert in T-celactivering door kruispresentatie van dendritische cellen. Kanker Immunol. Res. 4, 146â € "156 (2016).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Oberli, MA et al. Door lipidenanodeeltjes ondersteunde mRNA-afgifte voor krachtige immunotherapie tegen kanker. Nano Lett. 17, 1326â € "1335 (2017).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Huayamares, S.G. et al. Screens met hoge doorvoer identificeren een lipide nanodeeltje dat bij voorkeur mRNA in vivo aflevert aan menselijke tumoren. J. Controle. Sinds 357, 394â € "403 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Vetter, V.C. & Wagner, E. Het richten van op nucleïnezuur gebaseerde therapieën op tumoren: uitdagingen en strategieën voor polyplexen. J. Controle. Sinds 346, 110â € "135 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yong, S. et al. Dubbelgerichte lipidennanotherapeutische boost voor chemo-immunotherapie van kanker. Adv. zaak. 34, 2106350 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kedmi, R. et al. Een modulair platform voor gerichte RNAi-therapieën. nat. Nanotechnologie. 13, 214â € "219 (2018). Deze studie ontwikkelde een modulair, op ligand gebaseerd RNA-afgifteplatform dat de chemische conjugatie van antilichamen vermijdt door linkers te gebruiken die binden aan het Fc-gebied, waardoor een nauwkeurige antilichaamoriëntatie op het NP-oppervlak wordt gegarandeerd.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mitchel, MJ et al. Technische precisie nanodeeltjes voor medicijnafgifte. nat. Rev. Drug Discov. 20, 101â € "124 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Adachi, K., Enoki, T., Kawano, Y., Veraz, M. & Nakai, H. Een functionele kaart met hoge resolutie tekenen van adeno-geassocieerde viruscapside door massaal parallelle sequencing. Nat. Commun. 5, 3075 (2014).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Dahlman, JE et al. Barcode nanodeeltjes voor high-throughput in vivo ontdekking van gerichte therapieën. Proc. Natl Acad. Sci. Verenigde Staten van Amerika 114, 2060â € "2065 (2017). Dit werk presenteert de opmerkelijke mogelijkheden van DNA-barcoding en deep sequencing bij het uitvoeren van high-throughput screening van NP's, waarbij hun effectiviteit wordt beoordeeld bij doelspecifieke genafgifte in vivo.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Da Silva Sanchez, AJ et al. Universele streepjescodes voorspelt in vivo ApoE-onafhankelijke afgifte van lipidenanodeeltjes. Nano Lett. 22, 4822â € "4830 (2022).


    Google Scholar
     

  • Guimaraes, PPG et al. Ioniseerbare lipide-nanodeeltjes die mRNA met streepjescode inkapselen voor versnelde in vivo leveringsscreening. J. Controle. Sinds 316, 404â € "417 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dobrowolski, C. et al. Multiomic-uitlezingen van nanodeeltjes met één cel laten zien dat celheterogeniteit de door lipide nanodeeltjes gemedieerde boodschapper-RNA-afgifte beïnvloedt. nat. Nanotechnologie. 17, 871â € "879 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rhym, LH, Manan, RS, Koller, A., Stephanie, G. & Anderson, DG Peptide-coderende mRNA-barcodes voor de high-throughput in vivo screening van bibliotheken van lipide-nanodeeltjes voor mRNA-afgifte. nat. Biomed. Eng. 7, 901â € "910 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stoeckius, M. et al. Gelijktijdige epitoop- en transcriptoommeting in afzonderlijke cellen. Nat. methoden 14, 865â € "868 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenum, M.C. et al. Eencellige epitoop-transcriptomics onthullen de kinetiek van de stromale en immuuncelreacties van de longen op door nanodeeltjes geleverde RIG-I- en TLR4-agonisten. biomaterialen 297, 122097 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Grandi, F.C., Modi, H., Kampman, L. & Corces, M.R. Chromatin-toegankelijkheidsprofilering door ATAC-seq. Nat. Protoc. 17, 1518â € "1552 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rao, N., Clark, S. & Habern, O. Overbrugging van genomica en weefselpathologie: 10x Genomics verkent nieuwe grenzen met de Visium Spatial Gene Expression Solution. Genet. Eng. Biotechnologie. Nieuws 40, 50â € "51 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Francia, V., Schiffelers, RM, Cullis, PR & Witzigmann, D. De biomoleculaire corona van lipide nanodeeltjes voor gentherapie. Bioconjug. Chem. 31, 2046â € "2059 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shao, D. et al. HBFP: een nieuwe opslagplaats voor het proteoom van menselijk lichaamsvocht. Database 2021, baab065 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Greener, J.G., Kandathil, S.M., Moffat, L. & Jones, D.T. Een gids voor machinaal leren voor biologen. nat. ds. Mol. Cel Biol. 23, 40â € "55 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, H. et al. Algoritme voor geoptimaliseerd mRNA-ontwerp verbetert de stabiliteit en immunogeniciteit. NATUUR 621, 396â € "403 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, W. et al. Voorspelling van lipide-nanodeeltjes voor mRNA-vaccins door het machine learning-algoritme. Acta Pharm. Zonde. B 12, 2950â € "2962 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. et al. AGILE-platform: een diepgaande, door leren aangedreven aanpak om de LNP-ontwikkeling voor mRNA-levering te versnellen. Voordruk op bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.06.01.543345 (2023). Dit werk implementeert kunstmatige intelligentie in ioniseerbaar lipidenontwerp voor intramusculaire mRNA-afgifte.

  • Gong, D. et al. Machine learning-geleide structuurfunctievoorspellingen maken screening van nanodeeltjes in silico mogelijk voor polymere genafgifte. Acta Biomater. 154, 349â € "358 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reker, D. et al. Computationeel geleid ontwerp met hoge doorvoer van zelfassemblerende nanodeeltjes voor geneesmiddelen. nat. Nanotechnologie. 16, 725â € "733 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yamankurt, G. et al. Verkenning van de ontwerpruimte voor nanogeneeskunde met high-throughput screening en machinaal leren. nat. Biomed. Eng. 3, 318â € "327 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lazarovits, J. et al. Begeleid leren en massaspectrometrie voorspellen het lot van nanomaterialen in vivo. ACS Nano 13, 8023â € "8034 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Goodfellow, I. et al. Generatieve vijandige netwerken. gemeenschappelijk ACM 63, 139â € "144 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Repecka, D. et al. Uitbreiding van functionele eiwitsequentieruimten met behulp van generatieve vijandige netwerken. nat. Mach. Intel. 3, 324â € "333 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • De Backer, L., Cerrada, A., Pérez-Gil, J., De Smedt, S.C. & Raemdonck, K. Bio-geïnspireerde materialen bij medicijnafgifte: onderzoek naar de rol van pulmonale oppervlakteactieve stoffen bij siRNA-inhalatietherapie. J. Controle. Sinds 220, 642â € "650 (2015).


    Google Scholar
     

  • spot_img

    Laatste intelligentie

    spot_img