GEREGLEMENTEERDE INFORMATIE – BINNENINFORMATIE

In afwachting van goedkeuring door de FDA zou alfapump het eerste actieve implanteerbare medische apparaat in de VS kunnen worden voor de behandeling van leverascites

Gent, België – 28 december 2023– Sequana Medische NV (Euronext Brussel: SEQUA) (de "Bedrijf"Of"sequanaMEDISCHE“), een pionier op het gebied van de behandeling van vochtophoping bij leverziekten, hartfalen en kanker, maakt vandaag bekend dat het een Premarket Approval (PMA)-aanvraag heeft ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) For alphapomp, het volledig implanteerbare, draadloos opgeladen apparaat van het bedrijf voor patiënten met recidiverende of refractaire ascites als gevolg van levercirrose. De alphapomp ontving in 2019 een baanbrekende apparaataanduiding van de Amerikaanse FDA.

Recidiverende of refractaire ascites is een ernstige aandoening die wordt gekenmerkt door de ophoping van vocht in de buik. De huidige standaardbehandeling omvat therapeutische paracentese, een invasieve en lastige procedure waarbij ascites uit de buik worden afgevoerd met behulp van een grote naald gedurende een langere periode. Indien goedgekeurd door de FDA, zal de alphapomp zou het eerste actieve implanteerbare medische apparaat in de VS kunnen worden dat ascites automatisch en continu uit de buik naar de blaas verwijdert, waar het op natuurlijke wijze wordt geëlimineerd door urineren.

Timur Resch, Global Vice President QM/QA/RA bij Sequana Medical, merkte op: “De indiening van onze Premarket Approval-aanvraag bij de FDA is het resultaat van een enorme teaminspanning en een duidelijke demonstratie van onze intensieve voorbereiding om aan de Amerikaanse wettelijke vereisten te voldoen. We hebben groot vertrouwen in de kracht van onze PMA-inzending en kijken ernaar uit om nauw samen te werken met de FDA om een ​​naadloos en grondig beoordelingsproces mogelijk te maken dat bedoeld is om ons baanbrekende apparaat zo snel mogelijk op de Amerikaanse markt te brengen.”

Ian Crosbie, Chief Executive Officer van Sequana Medical, voegde toe: “Dit is een belangrijke mijlpaal voor de alphapomp en onderstreept onze toewijding aan het verbeteren van de behandelingsopties voor patiënten met recidiverende of refractaire leverascites. Er wordt voorspeld dat deze over het hoofd geziene patiëntengroep sterk zal groeien als gevolg van NASH/MASH, en de huidige beperkte behandelingsopties leiden vaak tot slechte klinische resultaten, een ernstig verminderde levenskwaliteit, een aanzienlijke last voor hun zorgverleners en hoge kosten voor de betalers. Gegevens uit ons Noord-Amerikaanse centrale onderzoek tonen het potentieel aan voor alphapomp om de levens van deze patiënten te transformeren door de noodzaak van paracentese vrijwel te elimineren en klinisch belangrijke verbeteringen in de kwaliteit van leven te realiseren. We verwachten goedkeuring door de FDA in de tweede helft van 2024 en kijken uit naar de introductie van de alphadoor ons eigen, gespecialiseerde verkoopteam gepompt, gericht op Amerikaanse levertransplantatiecentra.”

De PMA-aanvraag is gebaseerd op de succesvolle uitvoering van de centrale POSEIDON-studie van Sequana Medical, een mijlpaalstudie in 18 centra in de VS en Canada bij in totaal 69 patiënten bij wie het alphapomp. De primaire effectiviteitseindpunten zijn zes maanden na implantatie in het cruciale cohortⁱ overschreed de vooraf gedefinieerde drempels met statistische significantie, en de gegevens over de primaire veiligheidseindpunten waren in overeenstemming met de verwachtingenⁱⁱ. Gegevens 12 maanden na implantatie bleven een sterk en duurzaam klinisch profiel laten zien, waardoor de noodzaak voor therapeutische paracentese vrijwel werd geëlimineerd en een klinisch betekenisvolle verbetering van de levenskwaliteit van patiënten werd bereiktⁱⁱⁱ.

Gegevens uit het patiëntvoorkeursonderzoek en een gematchte cohortanalyse van de NACSELD^iv registratie bij het POSEIDON Pivotal Cohort gaf aan dat Amerikaanse patiënten een sterke voorkeur hebben voor de alphapomp versus standaard paracenteseprocedures en dat het veiligheidsprofiel van de alphapomp is vergelijkbaar met de zorgstandaard.

De Noord-Amerikaanse markt voor recidiverende en refractaire ascites als gevolg van levercirrose zal naar verwachting met 6-7% per jaar groeien, van 78,000 patiënten in 2025, waardoor er marktkansen ontstaan ​​voor alphavan ruim 2.5 miljard dollar in 2035, waarbij NASH de belangrijkste aanjager van de groei zal zijn^v. Tot nu toe ruim 1,000 alphapompsystemen zijn geïmplanteerd.

Voor meer informatie kunt u contact opnemen met:

Sequana Medisch

Ligt Vanneste
Directeur Investor Relations
E: IR@sequanamedical.com
T: +32 (0)498 053579 XNUMX

Sterk en duurzaam klinisch alfapump-profiel aangetoond in de centrale POSEIDON-studie

Patiënten uit het centrale cohort uit het POSEIDON-onderzoek hadden een mediane vermindering van 100% in therapeutische paracentese in de periode van 4 tot 6 maanden na de implantatie versus de periode van drie maanden vóór de implantatie, en deze bleef gehandhaafd in de periode van 7 tot 12 maanden na de implantatie. Uit deze gegevens blijkt dat de alphaDe pomp heeft een langdurig effect op de beheersing van ascites, waardoor de noodzaak voor therapeutische paracentese vrijwel wordt geëlimineerd.

Tijdens de periode van 0-6 maanden na de implantatie wordt de alphaDe pomp werd geëxplanteerd bij zes Pivotal Cohort-patiënten (drie vanwege wond- of huiderosie en drie vanwege door de patiënt gerapporteerd ongemak van matige ernst) en bij twee Pivotal Cohort-patiënten gedurende de periode van 7 tot 12 maanden na de implantatie (één vanwege een urineweginfectie). luchtweginfectie en één als gevolg van wonddehiscentie). Het aantal ernstige bijwerkingen (MAE’s).^vi) en ernstige infecties waren in lijn met de verwachtingen. Belangrijk is creatine en eGFR^vii niveaus van alphaPatiënten behandeld met een pomp gedurende een follow-upperiode van 12 maanden wezen op een stabiele nierfunctie. Over het geheel genomen geven deze veiligheidsgegevens aan dat de alphapomp heeft een robuust veiligheidsprofiel bij langdurige follow-up. Bovendien gaf een gematchte cohortanalyse van het NACSELD-register met het POSEIDON Pivotal Cohort aan dat het veiligheidsprofiel van de alphapomp is in lijn met de verwachtingen en vergelijkbaar met standaard paracenteseprocedures.

Patiënten uit het POSEIDON-onderzoek hadden een klinisch betekenisvolle verbetering in de kwaliteit van leven (beoordeeld aan de hand van de fysieke componentscore van SF36, een maatstaf voor de algemene gezondheidskwaliteit van leven, en de Ascites Q-score, een maatstaf voor de kwaliteit van leven die specifiek is voor patiënten met ascites). Zes maanden na de implantatie versus drie maanden vóór de implantatie, en dit bleef gehandhaafd tot 6 maanden na de implantatie, ondanks ziekteprogressie.

De algemene trend in overleving^viii bij patiënten bij wie de alphapomp in het POSEIDON-onderzoek bleef positief over een langere termijn, waarbij een Kaplan-Meier-schatting een overlevingskans van meer dan 70% aangeeft op 12 en 18 maanden na implantatie. Dit steekt gunstig af bij de gepubliceerde literatuur die een voorspelde overlevingskans rapporteert voor patiënten met refractaire ascites met een vergelijkbare MELD^ix score en het ontvangen van paracentese van ongeveer 17% na 12 maanden en 5% na 18 maanden^x.

Gegevens uit de POSEIDON-studie zullen worden ingediend voor publicatie in een peer-reviewed tijdschrift.

Uitkomst patiëntvoorkeuronderzoek^xi

Het onderzoek naar de patiëntvoorkeuren werd uitgevoerd door RTI Health Solutions met behulp van een discrete-choice-experimentmethodologie om de voorkeur van patiënten te achterhalen voor kenmerken van een implanteerbare pomp als een nieuwe interventionele behandeling voor ascites. In totaal hebben 125 Amerikaanse patiënten met een vergelijkbaar patiëntenprofiel als het cruciale cohort in de POSEIDON-studie de enquête ingevuld. De resultaten geven aan dat Amerikaanse patiënten een sterke voorkeur hebben voor de alphapomp versus standaard paracenteseprocedures, met vermindering van de paracentesefrequentie en extra ascites, goede gezondheidsdagen als belangrijke kenmerken. Uit het onderzoek bleek ook dat de alphaHet voordeel-risicoprofiel van de pomp uit het POSEIDON Pivotal Cohort is superieur aan wat patiënten nodig hebben van een nieuwe implanteerbare pomp.

Over recidiverende en refractaire ascites als gevolg van levercirrose

Recidiverende en refractaire ascites is een belangrijke complicatie van levercirrose, gekenmerkt door de ophoping van vocht in de buik. Deze patiënten kunnen tot 15 liter extra vocht in hun lichaam hebben, wat veel gezondheidsproblemen veroorzaakt en hun dagelijks leven ernstig beïnvloedt. Hoewel diuretica tot de standaardbehandeling behoren, is het probleem dat ze bij veel patiënten niet langer effectief en/of draaglijk zijn, waardoor patiënten regelmatig paracentese moeten ondergaan. Paracentese is een pijnlijke en belastende procedure waarbij ascites uit de buik worden afgevoerd met behulp van een grote naald gedurende een langere periode, met slechts kortetermijnvoordelen voor de patiënten, waarvoor frequente ziekenhuisopnames nodig zijn en die een ernstige impact hebben op hun levenskwaliteit.

De Noord-Amerikaanse markt voor recidiverende of refractaire ascites als gevolg van levercirrose wordt geschat op 78,000 patiënten in 2025, en dit aantal zal naar verwachting met 6-7% per jaar groeien en in 170,000 ruim 2035 patiënten bereiken als gevolg van de sterke groei van niet- alcoholische steatohepatitis (NASH) / metabole dysfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH).

Over Sequana Medical

Sequana Medical NV is een pionier in de behandeling van vochtoverbelasting, een ernstige en frequente klinische complicatie bij patiënten met leverziekte, hartfalen en kanker. Dit veroorzaakt grote medische problemen, waaronder een verhoogde sterfte, herhaalde ziekenhuisopnames, hevige pijn, ademhalingsmoeilijkheden en beperkte mobiliteit. Hoewel diuretica tot de standaardbehandeling behoren, worden ze bij veel patiënten ineffectief, ondraaglijk of verergeren ze het probleem. Er zijn beperkte effectieve behandelingsopties, wat resulteert in slechte klinische resultaten, hoge kosten en een grote impact op hun kwaliteit van leven. Sequana Medical streeft ernaar innovatieve behandelingsopties aan te bieden voor deze grote en groeiende ‘diuretica-resistente’ patiëntenpopulatie. alphapump® en DSR® zijn de eigen platforms van Sequana Medical die met het lichaam samenwerken om diuretica-resistente vochtoverbelasting te behandelen, wat belangrijke klinische voordelen en levenskwaliteitsvoordelen voor patiënten oplevert en de kosten voor gezondheidszorgsystemen verlaagt.

Het bedrijf heeft in december 2023 een Premarket Approval (PMA)-aanvraag ingediend bij de Amerikaanse FDA, nadat het positieve primaire en secundaire eindpuntgegevens had gerapporteerd uit de Noord-Amerikaanse centrale POSEIDON-studie van de alphapomp bij recidiverende of refractaire ascites als gevolg van levercirrose.

Resultaten van de proof-of-concept-onderzoeken van het bedrijf RED DESERT en SAHARA naar hartfalen ondersteunen het werkingsmechanisme van DSR als het doorbreken van de vicieuze cirkel van het cardiorenaal syndroom. MOJAVE, een Amerikaans gerandomiseerd gecontroleerd multicenter fase 1/2a DSR-klinisch onderzoek, is aan de gang en probeert de sterke werkzaamheid te bevestigen die wordt waargenomen in de RED DESERT- en SAHARA-onderzoeken. Alle drie de patiënten uit het niet-gerandomiseerde cohort zijn met succes behandeld en het gerandomiseerde cohort van nog eens 30 patiënten zal starten na goedkeuring door de DSMB, gepland voor het eerste kwartaal van 1.

Sequana Medical is genoteerd op Euronext Brussel (Ticker: SEQUA.BR) en heeft haar hoofdkantoor in Gent, België. Ga voor meer informatie naar www.sequanamedical.com.

Belangrijke regelgevende disclaimers

De alphapump®-systeem is momenteel niet goedgekeurd in de Verenigde Staten of Canada. In de Verenigde Staten en Canada is de alphaHet pompsysteem wordt momenteel klinisch onderzocht (POSEIDON Trial) en wordt onderzocht bij volwassen patiënten met refractaire of recidiverende ascites als gevolg van levercirrose. De DSR®-therapie is nog in ontwikkeling en er moet worden opgemerkt dat alle uitspraken over de veiligheid en werkzaamheid voortkomen uit lopende preklinische en klinische onderzoeken die nog moeten worden afgerond. Er is geen verband tussen DSR-therapie en lopende onderzoeken met de alphapompsysteem in Europa, de Verenigde Staten of Canada.

Opmerking: alphapump® en DSR® zijn geregistreerde handelsmerken.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht kan voorspellingen, schattingen of andere informatie bevatten die als toekomstgerichte verklaringen kunnen worden beschouwd.
Dergelijke toekomstgerichte verklaringen vormen geen garantie voor toekomstige prestaties. Deze toekomstgerichte verklaringen vertegenwoordigen het huidige oordeel van Sequana Medical over wat de toekomst brengt, en zijn onderhevig aan risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen. Sequana Medical wijst uitdrukkelijk elke verplichting of verbintenis af om updates of herzieningen van enige toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht vrij te geven, behalve indien dit specifiek vereist is door wet- of regelgeving. U mag niet overmatig vertrouwen op toekomstgerichte verklaringen, die uitsluitend de mening van Sequana Medical weerspiegelen op de datum van dit persbericht.

ⁱ Het cruciale cohort wordt gebruikt voor de primaire effectiviteitseindpunten en bestaat uit 40 patiënten bij wie de alphapomp
ⁱⁱ Gegevens gerapporteerd in persbericht van 25 oktober 2022
ⁱⁱⁱ Gegevens gerapporteerd in persbericht van 19 oktober 2023
^iv NACSELD is het Noord-Amerikaanse consortium voor de studie van leverziekte in het eindstadium. Er werd een gematchte cohortanalyse uitgevoerd door een onafhankelijke groep die de uitkomsten van gedecompenseerde cirrosepatiënten uit het NACSELD-III-register vergeleek met die uit de POSEIDON-studie; zie persbericht van 19 oktober 2023
^v Gebaseerd op een marktanalyse in de VS en Canada, uitgevoerd door een zeer ervaren internationale adviesgroep, die in 170,000 ruim 2035 patiënten met recidiverende of refractaire ascites in Noord-Amerika schat, met een geschatte incidentie van 60% en gebaseerd op een prijs van 25 dollar. alphapomp
^vi MAE's werden in het protocol samen met de hoofdonderzoekers en de FDA vooraf gedefinieerd als een van de volgende gebeurtenissen: AKI > stadium 2, hepatorenaal syndroom, hepatische encefalopathie > graad 2, spontane bacteriële peritonitis en terugkerende of refractaire infectie gerelateerd aan paracentese of de alphapompsysteem, procedure of therapie
^vii eGFR: geschatte glomerulaire filtratiesnelheid, een maatstaf voor de nierfunctie
^viii POSEIDON-onderzoek heeft geen overlevingsvermogen
^ix MELD: Model voor het scoresysteem voor leverziekte in het eindstadium, gebaseerd op laboratoriumparameters, en wordt gebruikt om de overlevingskans na drie maanden te voorspellen en patiënten te overwegen voor levertransplantatie
^x Salerno et al., Gastro-enterologie 2007; 133:825-834; figuur 2: geschatte kans op overlijden volgens behandelallocatie (TIPS of paracentese) bij hypothetische patiënten met verschillende MELD-scores
^xi Gegevens gerapporteerd in persbericht van 19 oktober 2023

Bijlages

• Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
• PlatoData.Network Verticale generatieve AI. Versterk jezelf. Toegang hier.
• PlatoAiStream. Web3-intelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
• PlatoESG. carbon, CleanTech, Energie, Milieu, Zonne, Afvalbeheer. Toegang hier.
• Plato Gezondheid. Intelligentie op het gebied van biotech en klinische proeven. Toegang hier.
• Bron: https://www.biospace.com/article/releases/sequana-medical-submits-premarket-approval-application-to-us-fda-for-alfapump-in-recurrent-or-refractory-ascites-due-to-liver-cirrhosis/?s=93