29 september 2023

South San Francisco, CA – Het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), 's werelds grootste instituut dat zich toelegt op regeneratieve geneeskunde, heeft 43.8 miljoen dollar toegekend voor de financiering van projecten gericht op het bevorderen van stamcel- en gentherapieonderzoek in Californië. De prijzen zullen projecten ondersteunen in de klinische, ontdekkings- en infrastructuurprogramma's van het Agentschap.

Onder de prijzen bevinden zich 12 projecten met een totaalbedrag van meer dan 24.1 miljoen dollar uit het Quest Awards-programma van CIRM, dat de ontdekking bevordert van veelbelovende nieuwe op stamcellen gebaseerde en gentherapietechnologieën die kunnen worden vertaald om een ​​breed gebruik mogelijk te maken en uiteindelijk de patiëntenzorg te verbeteren.

Daarnaast keurde CIRM een nieuw plan goed voor het ReMIND-programma (Research Using Multi-disciplinaire, Innovative Approaches in Neuro Diseases) dat fundamenteel onderzoek naar neuropsychiatrische ziekten zal ondersteunen. Er wordt geschat dat het programma tot 110 miljoen dollar zal toekennen om onderzoeksstudies in de staat Californië van 2024 tot 2028 te financieren.

Onderscheidingen die zijn goedgekeurd tijdens de CIRM-bijeenkomst van het Independent Citizens' Oversight Committee (ICOC) in september zijn onder meer:

Een toekenning van $1.4 miljoen aan Dr. Sunil P. Gandhi, PhD, Founding Chief Technology Officer van Novoglia, Inc. zal de ontwikkeling ondersteunen van NGL-101, een celtherapie voor de behandeling van leuko-encefalopathie op volwassen leeftijd met axonale sferoïden en gepigmenteerde glia ( ALSP).

ALSP is een zeldzame neurologische aandoening die wordt veroorzaakt door een genetische mutatie in het CSF1R-gen dat wordt aangetroffen in het buitenmembraan van bepaalde cellen. ALSP wordt gekenmerkt door symptomen van verminderde cognitieve functie en mobiliteit en treft tussen de 10,000 en 25,000 Amerikanen. Er zijn zeer weinig behandelingsopties voor ALSP.

In het voorgestelde onderzoek zullen onderzoekers van Novoglia, Inc. preklinische onderzoeken uitvoeren om de werkzaamheid en veiligheid van een gen-gecorrigeerde, uit stamcellen afkomstige microglia te testen. Microglia zijn cellen van de hersenen die de ontwikkeling, het onderhoud van neuronale netwerken en het herstel van verwondingen reguleren.

Als de studie succesvol is, kan deze het potentieel hebben om de gezondheid van ALSP-patiënten aanzienlijk te verbeteren door de deur te openen naar toekomstige therapeutische mogelijkheden. Dit onderzoek kan ook helpen bij de ontwikkeling van vergelijkbare celvervangingsstrategieën voor andere ziekten en aandoeningen die het centrale zenuwstelsel aantasten.

“Deze prijs bevordert de missie van CIRM ter ondersteuning van het onderzoek en de ontwikkeling van behandelingen voor ziekten en aandoeningen van de hersenen en het centrale zenuwstelsel waar miljoenen mensen last van hebben”, zegt Maria T. Millan, MD, president en CEO van CIRM. “Deze investering is ook een vervolgfinanciering van een eerdere CIRM-prijs en weerspiegelt onze toewijding om tegemoet te komen aan de onvervulde medische behoeften van degenen die getroffen zijn door degeneratieve ziekten.”

Investeren in een klinische proef om hersentumoren te bestrijden

Naast de Quest Awards kende CIRM bijna $12 miljoen toe aan Dr. Reena Thomas, MD, PhD van Stanford Medicine voor een fase 1 klinische studie om de veiligheid te beoordelen van een CAR T-celtherapie voor multiform glioblastoom (GBM), de meest voorkomende ziekte. kwaadaardige primaire hersentumor bij volwassenen.

Elk jaar wordt bij ongeveer 12,000 Amerikanen de diagnose GBM gesteld en het vijfjaarsoverlevingspercentage bedraagt ​​minder dan 5 procent.

Bij CAR T-celtherapie worden de eigen T-cellen (immuuncellen) van een patiënt gemodificeerd met een eiwit dat chimere antigeenreceptor (CAR) wordt genoemd. Deze nieuw gecreëerde CAR T-cellen worden opnieuw in patiënten geïntroduceerd om het immuunsysteem te helpen kankercellen te identificeren en te vernietigen. Als dit lukt, kan de therapie mogelijk het landschap transformeren voor dit dodelijke type hersentumor.

"Dit project vertegenwoordigt een nieuw doelwit dat CIRM's portfolio van CAR T-celtherapieën voor dodelijke refractaire kankers zoals glioblastoom uitbreidt", zegt Maria T. Millan, MD.

De klinische prijs maakt deel uit van CIRM's Clinical (CLIN2) awards, die de voltooiing ondersteunen van een klinische proef voor een op regeneratieve geneeskunde gebaseerde therapie (op stamcellen of gentherapie) die tegemoetkomt aan een onvervulde medische behoefte.  

Deze prijs brengt het totaal aan door CIRM gefinancierde klinische onderzoeken op 96.

Het bouwen van een productienetwerk voor cel- en gentherapie in Californië

CIRM kende ook $7.7 miljoen toe aan vier extra faciliteiten onderdeel van de eerste fase om een ​​California Cell and Gene Therapy Manufacturing Network op te bouwen, waardoor het totaal aan gefinancierde faciliteiten op negen komt. De prijzen omvatten:

Het landelijke netwerk is ontworpen om knelpunten in de productie op te lossen die de ontwikkeling en goedkeuring van regeneratieve geneesmiddelen hebben vertraagd of tot stilstand hebben gebracht.

Fase één van de prijzen zal twee jaar lang non-profit GMP-productiefaciliteiten in Californië financieren. Elke faciliteit zal het pad naar de commercialisering van cel- en gentherapieën versnellen en risico's beperken, de industrienormen en kwaliteit door ontwerp bevorderen en een divers en hoogopgeleid productiepersoneel in Californië opbouwen. 

Ondersteuning van multidisciplinair onderzoek in de ontdekkingsfase voor neuropsychiatrische ziekten

De raad van bestuur van CIRM heeft ook het ReMIND-programma goedgekeurd, een reeks nieuwe financieringsmogelijkheden ter ondersteuning van multidisciplinair onderzoek in de ontdekkingsfase naar neuropsychiatrische ziekten.

Het doel van het nieuwe programma is het versnellen van onderzoeksinnovaties die ons begrip van de biologie van neuropsychiatrische ziekten zouden verbeteren. Het programma omvat twee afzonderlijke en afzonderlijke financieringsmogelijkheden: de eerste, ReMIND-L, ondersteunt grote multidisciplinaire samenwerkingsprojecten en de tweede, ReMIND-X, ondersteunt verkennende projecten met een hoog risico en een hoge opbrengst.

Het programma werd ontwikkeld als reactie op het mandaat van Proposition 14 om minstens 1.5 miljard dollar te besteden aan de ondersteuning van onderzoek en ontwikkeling van behandelingen voor ziekten en aandoeningen van de hersenen en het centrale zenuwstelsel (CZS).

Over het California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Bij CIRM vergeten we nooit dat we door de bevolking van Californië zijn opgericht om stamcelbehandelingen voor patiënten met onvervulde medische behoeften te versnellen, en met een gevoel van urgentie te handelen om in die missie te slagen.

Om deze uitdaging aan te gaan, werkt ons team van hoogopgeleide en ervaren professionals actief samen met zowel de academische wereld als de industrie in een praktische, ondernemende omgeving om de ontwikkeling van de meest veelbelovende stamceltechnologieën van vandaag te versnellen.

Met $5.5 miljard aan financiering en meer dan 150 actieve stamcelprogramma's in onze portefeuille is CIRM een van de grootste instellingen ter wereld die zich inzet om mensen te helpen door de toekomst van cellulaire geneeskunde dichter bij de realiteit te brengen.

Voor meer informatie ga naar www.cirm.ca.gov

• Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
• PlatoData.Network Verticale generatieve AI. Versterk jezelf. Toegang hier.
• PlatoAiStream. Web3-intelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
• PlatoESG. carbon, CleanTech, Energie, Milieu, Zonne, Afvalbeheer. Toegang hier.
• Plato Gezondheid. Intelligentie op het gebied van biotech en klinische proeven. Toegang hier.
• Bron: https://blog.cirm.ca.gov/2023/09/29/cirm-invests-nearly-44-million-to-advance-regenerative-medicine-research-and-manufacturing-in-california/