TUCSON, Ariz., 26 februari 2021 - Critical Path Institute (C-Path) heeft vandaag de lancering aangekondigd van het Critical Path to Therapeutics for the Ataxias (CPTA) Consortium, een publiek-privaat partnerschap gericht op het optimaliseren van klinische onderzoeken voor erfelijke ataxieën. CPTA is een samenwerking tussen C-Path, Ataxia Global Initiative, de National Ataxia Foundation, Ataxia UK en belangrijke partners in de industrie en academische onderzoeksgemeenschappen, waaronder Biohaven Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, Roche Pharmaceuticals, Servier Group, Triplet Therapeutics, uniQure, en Vico Therapeutics.

"De missie van CPTA is om experts uit verschillende gebieden van ataxieonderzoek, belangenbehartiging en medische productontwikkeling samen te brengen om regelgevende instrumenten en strategieën te creëren die de ontwikkeling van therapieën voor ataxieën zullen katalyseren", aldus Jane Larkindale, D.Phil., Uitvoerend directeur van het Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform (RDCA-DAP). "Door dit te doen, willen we de efficiëntie en effectiviteit van de ontwikkeling van medische producten voor deze aandoeningen verhogen en innovatieve behandelingen leveren aan patiënten in nood."

Overerfde ataxieën zijn een diverse verzameling genetische aandoeningen die worden gekenmerkt door ataxie (verminderde coördinatie van vrijwillige bewegingen), die zich kan uiten in een verminderde gang, coördinatie van beweging en spraak. Zo'n klinische presentatie wordt meestal geassocieerd met atrofie van het deel van de hersenen dat het cerebellum wordt genoemd. Elke individuele ataxie heeft een unieke genetische oorzaak en spectrum van klinische presentatie, die veel verschillende lichaamssystemen beïnvloedt.

Klaus Romero, MD, MS, FCP, C-Path's CSO geeft aan dat "de pijplijn van nieuwe medische producten voor ataxie zich uitbreidt, maar er blijven grote hiaten in het begrip van deze diverse aandoeningen." Naarmate therapieën de kliniek naderen, is er dringend behoefte aan bruikbare instrumenten om de natuurlijke geschiedenis, progressie en variantie van deze ziekten te begrijpen, en om therapeutische effecten in klinische onderzoeken te meten. "De voortdurende inbreng van toezichthouders in CPTA zal helpen bij de ontwikkeling van dergelijke tools, waardoor de acceptatie ervan door sponsors wordt vergemakkelijkt", aldus Romero.

CPTA zal een neutrale, preconcurrentiële ruimte creëren waar belanghebbenden uit verschillende velden en achtergronden, waaronder regelgevers, samen kunnen komen en expertise, inzichten en gegevens kunnen delen, die zullen worden gebruikt voor het genereren van bruikbare oplossingen voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor de ataxieën.

Gegevens die aan CPTA worden bijgedragen, worden gehost op C-Path's RDCA-DAP, een door de FDA gefinancierd initiatief dat een gecentraliseerde en gestandaardiseerde infrastructuur biedt voor gegevens over zeldzame ziekten. De integratie van gegevens op RDCA-DAP zal de impact van de gecombineerde ataxiegegevens vermenigvuldigen en geavanceerde gegevensanalysebenaderingen vergemakkelijken die onmogelijk zouden zijn op basis van afzonderlijke studies afzonderlijk. Deze gegevens zullen helpen bij ataxieonderzoek, wat leidt tot een optimaal begrip van deze aandoeningen, hoe ziekteprogressie en medicijneffecten worden gemeten, en zullen helpen bij het optimaliseren van de ontwikkeling van nieuwe medische producten in deze ruimte.

###

Ga voor meer informatie naar c-path.org/programs/cpta of stuur een e-mail naar cptaadmin@c-path.org.

Critical Path Institute wordt ondersteund door de Food and Drug Administration (FDA) van het Amerikaanse Department of Health and Human Services (HHS) en wordt voor 55% gefinancierd door FDA / HHS, in totaal $ 14,575,306, en 45% gefinancierd door niet-gouvernementele bron (nen) ), in totaal $ 11,916,747. De inhoud is die van de auteur (s) en vertegenwoordigt niet noodzakelijk de officiële standpunten van, noch een goedkeuring door de FDA / HHS of de Amerikaanse regering. Voor meer informatie kunt u terecht op FDA.gov.

Over C-Path

Critical Path Institute (C-Path) is een onafhankelijke non-profitorganisatie die in 2005 is opgericht als een publiek en privaat partnerschap. De missie van C-Path is om de ontwikkeling van nieuwe benaderingen te katalyseren die medische innovatie en regelgevingswetenschap bevorderen, waardoor de weg naar een gezondere wereld wordt versneld. Als internationale leider in het vormen van samenwerkingsverbanden heeft C-Path talloze wereldwijde consortia opgericht die momenteel meer dan 1,600 wetenschappers van de overheid en regelgevende instanties, de academische wereld, patiëntenorganisaties, ziektestichtingen en tientallen farmaceutische en biotechbedrijven omvatten. C-Path US heeft zijn hoofdkantoor in Tucson, Arizona en C-Path, Ltd. EU heeft zijn hoofdkantoor in Dublin, Ierland, met extra personeel op meerdere andere locaties. Ga voor meer informatie naar c-path.org en c-path.eu.

Media Contact:

Kus Zwart

C-pad

615.310.1894

kblack@c-path.org