FDA keurt Veopoz (pozelimab-bbfg) goed als eerste behandeling voor kinderen en volwassenen met de ziekte van CHAPLE

TARRYTOWN, NY, 18 augustus 2023 (GLOBE NEWSWIRE) — Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Veopoz™ (pozelimab-bbfg) voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 1 jaar en ouder met ziekte van CHAPLE, ook bekend als CD55-deficiënte eiwitverliezende enteropathie. Veopoz is de eerste en enige behandeling die specifiek is geïndiceerd voor CHAPLE. Met de goedkeuring van Veopoz zijn de inspectiekwesties voorafgaand aan de goedkeuring met betrekking tot aflibercept 8 mg BLA aangepakt. FDA-actie op de aflibercept 8 mg BLA wordt in de komende weken verwacht.

"De meeste patiënten met de ziekte van CHAPLE zijn kinderen die te maken krijgen met ernstig invaliderende symptomen en vaak levensbedreigende complicaties die al in de kindertijd beginnen", zegt Michael Lenardo, MD, Chief, Molecular Development of the Immune System Section; Mededirecteur, Clinical Genomics Program, National Institute of Allergy and Infectious Disease (NIAID), National Institutes of Health (NIH). “Als onderzoeker in deze cruciale studie en een van de ontdekkers van deze ziekte, zag ik uit de eerste hand de transformationele klinische verbetering die pozelimab bereikt bij mensen die lijden aan CHAPLE. De goedkeuring van pozelimab is een mijlpaal om te vieren, omdat het een nieuw geneesmiddel biedt dat deze lankmoedige patiënten kan helpen.”

CHAPLE is een uiterst zeldzame en levensbedreigende erfelijke immuunziekte die wordt veroorzaakt door een overactivering van het complementsysteem. Bij gezonde individuen is het complementsysteem een ​​mechanisme voor het vernietigen van microben. Degenen die leven met CHAPLE zijn echter niet in staat om de complementactiviteit te reguleren vanwege mutaties in hun CD55-gen. Zonder de juiste CD55-regulatie kan het complementsysteem normale cellen aanvallen, waardoor schade aan de bloed- en lymfevaten langs het bovenste deel van het spijsverteringskanaal wordt veroorzaakt en waardoor circulerende eiwitten verloren gaan. Er zijn minder dan 10 patiënten met de ziekte van CHAPLE geïdentificeerd in de VS

Veopoz, een volledig menselijk monoklonaal antilichaam, is ontworpen om zich te richten op complementfactor C5, een eiwit dat betrokken is bij de activering van het complementsysteem.

"Als de allereerste behandeling voor CHAPLE is Veopoz een bewijs van onze toewijding om genetische inzichten te ontdekken en deze toe te passen bij de ontwikkeling van effectieve behandelingen voor patiënten in nood - ongeacht de prevalentie van hun ziekte," zei George D. Yancopoulos, MD, Ph.D., co-voorzitter van de raad, president en Chief Scientific Officer bij Regeneron. "Naast CHAPLE geloven we dat Veopoz veelbelovend is in een verscheidenheid aan complement-gemedieerde ziekten en we stimuleren verschillende klinische programma's om het bredere potentieel ervan te verkennen."

Levensbedreigende en fatale meningokokkeninfecties zijn voorgekomen bij patiënten die werden behandeld met complementremmers. Meningokokkeninfecties kunnen snel levensbedreigend of fataal worden als ze niet vroegtijdig worden herkend en behandeld. Voltooi of update de meningokokkenvaccinatie ten minste twee weken vóór toediening van de eerste dosis Veopoz, tenzij de risico's van het uitstellen van de therapie opwegen tegen de risico's van het ontwikkelen van een meningokokkeninfectie. Als dringende therapie geïndiceerd is bij een patiënt die niet up-to-date is met beide meningokokkenvaccins volgens de aanbevelingen van het Adviescomité voor Immunisatiepraktijken (ACIP), dien dan zo snel mogelijk meningokokkenvaccins toe en voorzie de patiënt van profylaxe met antibacteriële geneesmiddelen. Vaccinatie vermindert, maar elimineert niet het risico op meningokokkeninfecties.

Regeneron zet zich in om mensen met zeldzame ziekten toegang te geven tot hun medicijnen. Assistentie voor in aanmerking komende CHAPLE-patiënten, inclusief informatie over behandeling, verzekeringsdekking en financiële ondersteuning, zal beschikbaar zijn via het myRARE™-patiëntondersteuningsprogramma van Regeneron. Patiënten kunnen 1 bellen-833-4my-RARE (1-833-469-7273) voor meer informatie.

Zorgverleners met vragen over toegang tot Veopoz buiten de Verenigde Staten kunnen contact opnemen met Clinigen via medicineaccess@clinigengroup.com en zich registreren voor een account om toegang aan te vragen op https://www.clinigengroup.com/direct/en/invitation-form/.
Veopoz werd beoordeeld in het kader van Priority Review en het bedrijf ontving na goedkeuring een voucher voor Priority Review bij zeldzame pediatrische ziekten. Veopoz kreeg eerder de status Rare Pediatric Disease, Orphan Disease en Fast Track.

Over het cruciale CHAPLE-onderzoek
De goedkeuring door de FDA is gebaseerd op de resultaten van een open-label fase 2/3-onderzoek waarin de werkzaamheid en veiligheid van pozelimab werden onderzocht bij 10 patiënten van 3 tot 19 jaar (mediaan 8.5 jaar). Patiënten kregen een enkele oplaaddosis pozelimab 30 mg/kg intraveneus op dag 1, gevolgd door subcutane wekelijkse, op het gewicht gebaseerde doses pozelimab.

Alle tien patiënten bereikten normalisatie van serumalbumine- en serum-IgG-concentraties in week 12 en handhaafden deze concentraties gedurende ten minste 72 weken behandeling. Vijf van de 10 patiënten kregen in de 60 weken voorafgaand aan de behandeling in totaal 48 albuminetransfusies. In de 48 weken na aanvang van de behandeling ontving één patiënt één albuminetransfusie. Negen van de 10 patiënten werden in de 268 weken voorafgaand aan de behandeling in totaal 48 dagen in het ziekenhuis opgenomen. In de 48 weken na het starten van de behandeling werden twee patiënten in totaal 7 dagen in het ziekenhuis opgenomen.

De meest voorkomende bijwerkingen die bij twee of meer patiënten optraden, waren onder meer infectie van de bovenste luchtwegen, fracturen, urticaria en alopecia.

Over Veopoz
Veopoz is uitgevonden met het eigendom van Regeneron VelocImmuun^® technologie en is een volledig menselijk, monoklonaal antilichaam dat is ontworpen om de activiteit van complementfactor C5 te blokkeren en ziekten te voorkomen die worden gemedieerd door de complementroute. Het is een IgG4-antilichaam dat zich met hoge affiniteit bindt aan wildtype en variant humaan C5.

Als onderdeel van het doorlopende ontwikkelingsprogramma wordt Veopoz ook geëvalueerd in combinatie met Alnylam's cemdisiran (siRNAi C5-remmer) als een experimentele combinatietherapie voor de behandeling van andere complement-gemedieerde aandoeningen, waaronder paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en myasthenia gravis (MG). . Deze combinatie is momenteel in klinische ontwikkeling en de veiligheid en werkzaamheid ervan zijn door geen enkele regelgevende instantie geëvalueerd.

Amerikaanse FDA-goedgekeurde indicaties
Veopoz is een receptgeneesmiddel dat wordt gebruikt voor de behandeling van:

• Volwassenen en kinderen van 1 jaar en ouder met een ziekte genaamd CD55-deficiënte eiwitverliezende enteropathie (PLE), ook bekend als de ziekte van CHAPLE.

Het is niet bekend of Veopoz veilig en werkzaam is bij kinderen jonger dan 1 jaar.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

Wat is de belangrijkste informatie die ik moet weten over Veopoz?
Veopoz is een geneesmiddel dat uw immuunsysteem aantast en het vermogen van uw immuunsysteem om infecties te bestrijden kan verminderen.

• Veopoz verhoogt uw kans op het krijgen van ernstige en levensbedreigende meningokokkeninfecties die snel levensbedreigend kunnen worden en de dood kunnen veroorzaken als ze niet vroegtijdig worden herkend en behandeld.

1. U moet ten minste 2 weken vóór uw eerste dosis Veopoz meningokokkenvaccins krijgen als u deze vaccins nog niet heeft gehad.
2. Als u in het verleden een meningokokkenvaccin heeft gehad, heeft u mogelijk aanvullende vaccinatie nodig voordat u met Veopoz begint. Uw zorgverlener beslist of u een aanvullende meningokokkenvaccinatie nodig heeft.
3. Als uw zorgverlener beslist dat een dringende behandeling met Veopoz nodig is en uw meningokokkenvaccins niet up-to-date zijn, moet u zo snel mogelijk een meningokokkenvaccinatie krijgen. U moet ook antibiotica krijgen.
4. Meningokokkenvaccins verminderen het risico op meningokokkeninfectie, maar voorkomen niet alle meningokokkeninfecties. Bel uw zorgverlener of vraag onmiddellijk medische hulp als u een van deze tekenen en symptomen van een meningokokkeninfectie krijgt:
   • hoofdpijn met misselijkheid of braken
   • hoofdpijn met een stijve nek of stijve rug
   • koorts en huiduitslag
   • spierpijn met griepachtige symptomen
   • hoofdpijn en koorts
   • koorts
   • verwarring
   • ogen gevoelig voor licht

Uw zorgverlener zal u een patiëntenveiligheidskaart geven over de symptomen van meningokokken of een andere infectie. Draag het altijd bij u tijdens de behandeling en gedurende 3 maanden na uw laatste dosis Veopoz. Uw risico op meningokokkeninfectie kan enkele weken na uw laatste dosis Veopoz aanhouden. Het is belangrijk dat u deze kaart laat zien aan elke zorgverlener die u behandelt. Dit zal hen helpen om u snel te diagnosticeren en te behandelen.

Veopoz kan ook het risico op andere soorten ernstige bacteriële infecties verhogen.

• Mensen die Veopoz gebruiken, lopen mogelijk een verhoogd risico op het krijgen van infecties veroorzaakt door Streptococcus pneumoniae en Haemophilus influenzae.
• Bepaalde mensen kunnen ook een verhoogd risico hebben op een bacteriële infectie, waaronder een gonorroe-infectie. Praat met uw zorgverlener om erachter te komen of u risico loopt op een gonorroe-infectie, over gonorroe-preventie en regelmatig testen.

Bel onmiddellijk uw zorgverlener als u nieuwe tekenen of symptomen van infectie heeft.

Niet ontvang Veopoz als u een meningokokkeninfectie hebben.

Voordat u Veopoz krijgt, moet u uw zorgverlener op de hoogte stellen van al uw medische aandoeningen, ook als u: een infectie of koorts heeft, zwanger bent of van plan bent zwanger te worden en borstvoeding geeft of van plan bent borstvoeding te geven. Het is niet bekend of Veopoz schadelijk is voor uw ongeboren baby of dat het in uw moedermelk terechtkomt. Praat met uw zorgverlener over de beste manier om uw baby te voeden tijdens de behandeling met Veopoz.

Vertel uw zorgverlener over alle medicijnen die u gebruikt, inclusief recept- en vrij verkrijgbare medicijnen, vitamines en kruidensupplementen. Het is belangrijk dat u alle aanbevolen vaccinaties heeft gehad voordat u met Veopoz begint, antibiotica krijgt als u binnen 2 weken na de meningokokkenvaccinatie met Veopoz begint en op de hoogte blijft van alle aanbevolen vaccinaties tijdens de behandeling met Veopoz.

Veopoz en andere geneesmiddelen kunnen elkaar beïnvloeden en bijwerkingen veroorzaken. Veopoz kan de werking van andere geneesmiddelen beïnvloeden en andere geneesmiddelen kunnen de werking van Veopoz beïnvloeden.
Vertel het uw zorgverlener vooral als u intraveneus immunoglobuline (IVIg) gebruikt.

Ken de medicijnen die u gebruikt en de vaccins die u krijgt. Houd een lijst bij om uw zorgverlener en apotheker te laten zien wanneer u een nieuw geneesmiddel krijgt.

Wat zijn de mogelijke bijwerkingen van Veopoz?

Veopoz kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder allergische (overgevoeligheids)reacties, waaronder infusiegerelateerde reacties, die tijdens uw behandeling kunnen optreden. Vertel het uw zorgverlener meteen als u een van deze symptomen krijgt of een ander symptoom tijdens uw behandeling met Veopoz, wat kan betekenen dat u een ernstige allergische reactie krijgt: pijn op de borst, moeite met ademhalen of kortademigheid, zwelling van uw gezicht, tong of keel, en zich zwak voelen of flauwvallen.

De meest voorkomende bijwerkingen van Veopoz zijn infectie van de bovenste luchtwegen, breuk, verheven, rode plekken op de huid die vaak erg jeuken (netelroos) en haaruitval (alopecia).

Vertel het uw zorgverlener als u een bijwerking heeft waar u last van heeft of die niet overgaat. Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Veopoz. Bel uw zorgverlener voor medisch advies over bijwerkingen. U kunt bijwerkingen melden bij de FDA op 1-800-FDA-1088.

Zie het volledige Voorschriftinformatie, inclusief WAARSCHUWING in dozen, en Medicatiegids voor Veopoz.

Over Regeneron VelocImmuun^® Technologie
Regeneron VelocImmuun technologie maakt gebruik van een gepatenteerd genetisch gemanipuleerd muisplatform met een genetisch gehumaniseerd immuunsysteem om geoptimaliseerde, volledig menselijke antilichamen te produceren. Toen Regenerons mede-oprichter, President en Chief Scientific Officer George D. Yancopoulos in 1985 een afgestudeerde student was met zijn mentor Frederick W. Alt, waren zij de eersten die zich voorstelden om zo'n genetisch gehumaniseerde muis te maken, en Regeneron heeft tientallen jaren besteed aan het uitvinden en ontwikkelen VelocImmuun en bijbehorende VelociSuite^® technologieën. Dr. Yancopoulos en zijn team hebben gebruikt VelocImmuun technologie om een ​​substantieel deel van alle originele, door de FDA goedgekeurde, volledig menselijke monoklonale antilichamen te creëren die momenteel beschikbaar zijn. Dit is inclusief REGEN-COV^® (casirivimab en imdevimab), Dupixent^® (dupilumab), Libtayo^® (cemiplimab-rwlc), Praluent^® (alirocumab), Kevzara^® (sarilumab), Evkeeza^® (evinacumab-dgnb) en Inmazeb^® (atoltivimab, maftivimab en odesivimab-ebgn).

Over Regeneron
Regeneron (NASDAQ: REGN) is een toonaangevend biotechnologiebedrijf dat levensveranderende medicijnen voor mensen met ernstige ziekten uitvindt, ontwikkelt en op de markt brengt. Opgericht en 35 jaar lang geleid door arts-wetenschappers, heeft ons unieke vermogen om wetenschap herhaaldelijk en consistent in geneeskunde te vertalen, geleid tot tal van door de FDA goedgekeurde behandelingen en productkandidaten in ontwikkeling, die bijna allemaal in onze laboratoria van eigen bodem waren. Onze geneesmiddelen en pijplijn zijn ontworpen om patiënten met oogziekten, allergische en ontstekingsziekten, kanker, cardiovasculaire en metabole ziekten, hematologische aandoeningen, infectieziekten en zeldzame ziekten te helpen.

Regeneron versnelt en verbetert het traditionele ontwikkelingsproces van geneesmiddelen via ons eigen bedrijf VelociSuite^® technologieën, zoals VelocImmuun^®, die unieke genetisch gehumaniseerde muizen gebruikt om geoptimaliseerde volledig menselijke antilichamen en bispecifieke antilichamen te produceren, en door ambitieuze onderzoeksinitiatieven zoals het Regeneron Genetics Center^®, die een van de grootste inspanningen op het gebied van genetische sequencing ter wereld uitvoert.

Ga voor meer informatie naar www.Regeneron.com of volg Regeneron op LinkedIn.

Toekomstgerichte verklaringen en gebruik van digitale media
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die risico's en onzekerheden inhouden met betrekking tot toekomstige gebeurtenissen en de toekomstige prestaties van Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ("Regeneron" of het "Bedrijf"), en werkelijke gebeurtenissen of resultaten kunnen wezenlijk verschillen van deze uitziende verklaringen. Woorden als "anticiperen", "verwachten", "van plan zijn", "plannen", "geloven", "zoeken", "schatten", variaties op dergelijke woorden en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om dergelijke toekomstgerichte verklaringen te identificeren, hoewel niet alle toekomstgerichte verklaringen bevatten deze identificerende woorden. Deze verklaringen hebben betrekking op, en deze risico's en onzekerheden omvatten onder andere de aard, timing en mogelijk succes en therapeutische toepassingen van producten die op de markt worden gebracht of anderszins worden gecommercialiseerd door Regeneron en/of haar medewerkers of licentiehouders (gezamenlijk "Regenerons producten") en kandidaten die worden ontwikkeld door Regeneron en/of zijn medewerkers of licentiehouders (gezamenlijk "Regeneron's productkandidaten") en onderzoeks- en klinische programma's die nu aan de gang zijn of gepland zijn, inclusief maar niet beperkt tot Veopoz™ (pozelimab-bbfg) voor de behandeling van volwassen en pediatrische patiënten van 1 jaar en ouder met de ziekte van CHAPLE, evenals aflibercept 8 mg; onzekerheid over het gebruik, de acceptatie door de markt en het commerciële succes van de producten van Regeneron (zoals Veopoz) en de kandidaat-producten van Regeneron (zoals aflibercept 8 mg) en de impact van studies (uitgevoerd door Regeneron of anderen, verplicht of vrijwillig), inclusief de studie die in dit persbericht wordt besproken, over een van de voorgaande zaken; de waarschijnlijkheid, timing en reikwijdte van mogelijke wettelijke goedkeuring en commerciële lancering van de productkandidaten van Regeneron, zoals aflibercept 8 mg (inclusief de timing van enige actie door de Amerikaanse Food and Drug Administration op de Biologics-licentieaanvraag voor aflibercept 8 mg waarnaar in deze persbericht), en nieuwe indicaties voor de producten van Regeneron; het vermogen van de medewerkers, licentiehouders, leveranciers of andere derde partijen van Regeneron (indien van toepassing) om productie, vulling, afwerking, verpakking, etikettering, distributie en andere stappen met betrekking tot de producten van Regeneron en de productkandidaten van Regeneron uit te voeren; het vermogen van Regeneron om toeleveringsketens voor meerdere producten en productkandidaten te beheren; veiligheidskwesties als gevolg van de toediening van Regeneron's producten (zoals Veopoz) en Regeneron's productkandidaten (zoals aflibercept 8 mg) aan patiënten, waaronder ernstige complicaties of bijwerkingen in verband met het gebruik van Regeneron's producten en Regeneron's productkandidaten in klinische onderzoeken; vaststellingen door regelgevende en administratieve overheidsinstanties die het vermogen van Regeneron kunnen vertragen of beperken om door te gaan met het ontwikkelen of commercialiseren van de producten van Regeneron en de productkandidaten van Regeneron; voortdurende regelgevende verplichtingen en toezicht die van invloed zijn op de producten, onderzoeks- en klinische programma's en het bedrijfsleven van Regeneron, inclusief die met betrekking tot de privacy van patiënten; de beschikbaarheid en omvang van de vergoeding van de producten van Regeneron (zoals Veopoz en, indien goedgekeurd, aflibercept 8 mg) van externe betalers, waaronder particuliere betalers voor gezondheidszorg en verzekeringsprogramma's, gezondheidsonderhoudsorganisaties, beheermaatschappijen voor apotheekuitkeringen en overheidsprogramma's zoals Medicare en Medicaid; dekkings- en vergoedingsbepalingen door dergelijke betalers en nieuw beleid en nieuwe procedures die door dergelijke betalers zijn aangenomen; concurrerende geneesmiddelen en kandidaat-producten die superieur kunnen zijn aan, of kosteneffectiever dan, de producten van Regeneron en de kandidaat-producten van Regeneron; de mate waarin de resultaten van de onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's uitgevoerd door Regeneron en/of haar medewerkers of licentiehouders kunnen worden gerepliceerd in andere onderzoeken en/of kunnen leiden tot vooruitgang van productkandidaten voor klinische proeven, therapeutische toepassingen of wettelijke goedkeuring; onverwachte uitgaven; de kosten van het ontwikkelen, produceren en verkopen van producten; het vermogen van Regeneron om te voldoen aan een van zijn financiële projecties of richtlijnen en wijzigingen in de veronderstellingen die ten grondslag liggen aan die projecties of richtlijnen; de mogelijkheid dat een licentie-, samenwerkings- of leveringsovereenkomst, met inbegrip van de overeenkomsten van Regeneron met Sanofi en Bayer (of hun respectieve gelieerde bedrijven, indien van toepassing) wordt geannuleerd of beëindigd; de impact van uitbraken van volksgezondheid, epidemieën of pandemieën (zoals de COVID-19-pandemie) op de activiteiten van Regeneron; en risico's verbonden aan intellectueel eigendom van andere partijen en lopende of toekomstige rechtszaken die daarmee verband houden (inclusief maar niet beperkt tot octrooigeschillen en andere gerelateerde procedures met betrekking tot EYLEA^® (aflibercept) Injectie en REGEN-COV^® (casirivimab en imdevimab)), andere rechtszaken en andere procedures en overheidsonderzoeken met betrekking tot het bedrijf en/of haar activiteiten, de uiteindelijke uitkomst van dergelijke procedures en onderzoeken, en de impact die een van de voorgaande kan hebben op de activiteiten, vooruitzichten, bedrijfsresultaten en financiële toestand. Een meer volledige beschrijving van deze en andere materiële risico's is te vinden in de deponeringen van Regeneron bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission, inclusief Formulier 10-K voor het jaar eindigend op 31 december 2022 en Formulier 10-Q voor het kwartaal eindigend in juni. 30, 2023. Alle toekomstgerichte uitspraken zijn gedaan op basis van de huidige overtuigingen en het oordeel van het management, en de lezer wordt gewaarschuwd om niet te vertrouwen op toekomstgerichte uitspraken van Regeneron. Regeneron neemt geen enkele verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen (openbaar of anderszins) bij te werken, inclusief maar niet beperkt tot financiële projecties of richtlijnen, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins.

Regeneron gebruikt haar media- en investor relations-website en socialemediakanalen om belangrijke informatie over het bedrijf te publiceren, waaronder informatie die voor investeerders als materieel kan worden beschouwd. Financiële en andere informatie over Regeneron wordt routinematig gepost en is toegankelijk op de media- en investor relations-website van Regeneron (https://investor.regeneron.com) en zijn LinkedIn-pagina (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).

Bron: Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Geplaatst: augustus 2023

Gerelateerde artikelen

Veopoz (pozelimab-bbfg) FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw interessegebied ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in je inbox te krijgen.

• Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
• PlatoData.Network Verticale generatieve AI. Versterk jezelf. Toegang hier.
• PlatoAiStream. Web3-intelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
• PlatoESG. Automotive / EV's, carbon, CleanTech, Energie, Milieu, Zonne, Afvalbeheer. Toegang hier.
• Plato Gezondheid. Intelligentie op het gebied van biotech en klinische proeven. Toegang hier.
• ChartPrime. Verhoog uw handelsspel met ChartPrime. Toegang hier.
• BlockOffsets. Eigendom voor milieucompensatie moderniseren. Toegang hier.
• Bron: https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-veopoz-pozelimab-bbfg-first-children-adults-chaple-6080.html