Sequana Medical은 강력하고 내구성 있는 임상 프로필을 지원하는 추가 Alfapump 데이터를 발표했습니다. PMA 연말 제출 예정

보도자료
규제 정보 – 내부 정보
19년 2023월 07일, 오전 00시(CEST)

포세이돈의 12년 알파펌프 데이터에 따르면 안전성과 강력한 효능 프로필이 XNUMX개월 동안 유지되는 것으로 나타났습니다.
환자 선호도 연구에 따르면 미국 환자는 알파펌프 대 대용량 복수천자법을 선호하는 것으로 나타났습니다.ⁱ
NACSELD 환자의 일치된 중간 분석ⁱⁱ 레지스트리 및 POSEIDON 중추 코호트는 알파펌프 안전성 프로필이 표준 치료와 유사함을 나타냅니다.
양성 사전 PMA^III 제출 패키지에 대한 임상 데이터 및 유익성-위해성 분석을 조정하기 위해 FDA와 회의 개최
연말까지 PMA 제출이 진행 중입니다.

와 전화 회의 라이브 웹 캐스트 오늘 오후 03시(CEST) / 오전 00시(EST)에 Sequana Medical 작성

벨기에 겐트 – 19년 2023월 XNUMX일 – 세콰나 메디컬 네바다 (유로 넥스트 브뤼셀 : SEQUA) ( "기업 정보"또는"세콰나의료")는 간 질환, 심부전 및 암의 체액 과부하 치료의 선구자로서 오늘 i) 유지 관리를 뒷받침하는 추가 긍정적인 데이터를 발표합니다. 알파12개월 후 펌프의 안전성과 강력한 효능 프로파일, ii) NACSELD 등록에서 일치하는 환자 집단과 일치하는 안전성, iii) 미국 환자들 사이에서 다음과 같은 강력한 선호도를 나타냅니다. 알파펌프 대 표준 치료, 그리고 연말에 진행 중인 PMA 제출 패키지에 대한 임상 데이터 및 유익성-위험 분석을 조정하기 위해 FDA와의 긍정적인 회의를 완료했습니다.

Sequana Medical의 수석 의료 고문인 Gijs Klarenbeek는 다음과 같이 말했습니다. “이러한 데이터는 매우 긍정적이며, 알파펌프는 이식 후 XNUMX년 동안 재발성 또는 난치성 복수 환자의 삶을 지속적으로 변화시키고 바늘 복수천자를 사실상 제거하고 임상적으로 의미 있는 삶의 질 개선을 유지합니다. POSEIDON 환자를 NACSELD 등록에 있는 일치하는 피험자 집단과 비교한 결과는 재확인되므로 안심이 됩니다. 알파펌프의 안전 프로필.”

Sequana Medical의 CEO인 Ian Crosbie는 다음과 같이 덧붙였습니다. “우리는 다음과 같은 추가 통찰력을 얻게 되어 기쁩니다. 알파펌프의 장기적인 이점뿐만 아니라 미국 환자들 사이에서 펌프에 대한 강한 선호도를 나타내는 환자 선호도 연구의 고무적인 결과도 있습니다. 알파펌프. 우리는 최근 FDA와의 사전 PMA 회의에서 큰 격려를 받았습니다. 그곳에서 우리는 보고된 임상 데이터에 대해 논의했습니다. 알파제출 패키지에 대한 펌프 연구 및 유익성-위해성 분석. 우리는 연말까지 PMA 신청서를 제출하고 PMA 출시 준비를 계속할 수 있기를 기대합니다. 알파미국과 캐나다에서 펌프를 사용하세요.”

POSEIDON 연구의 XNUMX년 후속 데이터

이식 후 0~6개월에 나타난 바와 같이, 환자는 이식 전 100개월에 비해 이식 후 7~12개월 동안 치료적 천자술의 중앙값 19% 감소를 유지했습니다(n = XNUMX). 이 데이터는 알파펌프는 복수 조절에 지속적인 효과가 있어 사실상 치료적 복수천자가 필요하지 않습니다.

이식 후 7~12개월 동안 XNUMX명의 환자에게 다음과 같은 증상이 나타났습니다. 알파외식된 펌프, 하나는 요로 감염으로 인한 것이고 다른 하나는 상처 열개 및 주요 부작용(MAE)으로 인한 것입니다.^iv) 그리고 심각한 감염은 예상과 일치했습니다. 중요한 것은 크레아틴과 eGFR입니다.^v 수준 알파12개월 동안의 추적 조사에서 펌프 치료를 받은 환자들은 안정적인 신장 기능을 나타냈습니다. 전반적으로, 이러한 안전 데이터는 다음을 나타냅니다. 알파펌프는 장기간의 추적 조사에 걸쳐 강력한 안전성 프로필을 가지고 있습니다.

SF36(일반적인 건강의 삶의 질 측정)과 복수 Q 점수(복수 환자에게 특정한 삶의 질 측정)의 신체 구성 요소 점수를 통해 평가된 삶의 질은 이식 후 12개월 동안 임상적으로 의미 있는 개선을 유지했습니다. 질병 진행에도 불구하고 이식 전 XNUMX개월과 비교합니다.

전반적인 생존 추세^vi 이식된 환자의 경우 알파펌프는 장기간에 걸쳐 긍정적인 상태를 유지했으며 Kaplan-Meier 추정에 따르면 이식 후 70개월 및 12개월에 생존 확률이 18% 이상인 것으로 나타났습니다. 이는 유사한 MELD를 가진 난치성 복수 환자의 생존 확률을 예측한 발표된 문헌과 유리하게 비교됩니다.^VII 17개월에 약 12%, 5개월에 18%의 점수를 받고 복수천자를 받은 경우^VIII.

POSEIDON 연구의 데이터는 동료 심사 저널에 출판하기 위해 제출될 것입니다. 회사는 시장이 공표되는 대로 업데이트할 것입니다.

결과 환자 선호도 연구

환자 선호도 연구는 해당 분야의 사고 리더인 RTI Health Solutions에 의해 수행되었습니다. 엄격한 연구 설계는 FDA와 사전 논의되었으며 이산 선택 실험(DCE)을 활용합니다.^ix) 복수에 대한 새로운 중재적 치료법으로서 이식형 펌프의 특성에 대해 간경변으로 인한 재발성 또는 난치성 복수에 대한 의사의 확인 진단을 받은 미국 환자의 선호도를 이끌어내는 방법론입니다. 환자들은 치료 효능(원하는 이점)의 구체적인 개선을 달성하기 위해 기꺼이 수용할 치료 관련 부작용의 위험(위험 내성)에 대해 조사를 받았습니다. POSEIDON 연구의 Pivotal Cohort와 비슷한 환자 프로필을 가진 총 125명의 미국 환자가 설문 조사를 완료했습니다.

아래 표에 제시된 주요 결과는 평균적으로 환자들이 POSEIDON 연구에서 관찰된 것 이하의 치료 효능 개선을 대가로 POSEIDON 연구에서 관찰된 것보다 더 높은 위험 수준을 기꺼이 수용한다는 것을 나타냅니다.

위험 허용 범위(6개월 이상)	환자 선호도 연구 최대 허용 위험	포세이돈 중추 집단 관찰된 비율
대수술 또는 사망	> 10 %	0%
사소한 절차	> 35 %	20%
심각한 감염 또는 AKI로 인해 입원하게 됨	> 30 %	20%

원하는 혜택	환자 선호도 연구	포세이돈 중추 집단
복수천자 빈도 감소	100%	100%(중앙값)
매월 추가 복수 건강일수	10	>10(평균)

복수천자 빈도의 감소와 추가 복수의 건강 상태가 좋은 날은 복수에 대한 새로운 중재적 치료의 중요한 특성입니다. 평균적으로 환자들은 다음과 같은 치료 프로필을 선택할 가능성이 65%로 반응했습니다. 알파펌프 대 일반 천자 절차 및 이식된 펌프 없음.

이 데이터는 다음과 같은 전제를 뒷받침합니다. 알파펌프는 대부분의 환자에게 바람직한 치료 옵션입니다.

NACSELD 레지스트리와 POSEIDON 중추 코호트의 일치된 중간 분석

북미 말기 간질환 연구 컨소시엄(NACSELD)은 간경변증 환자를 연구하기 위해 구성된 북미의 XNUMX차 간병 센터 컨소시엄입니다. NASCELD-III는 IRB입니다.^x 2019년 북미 지역 XNUMX개 센터에서 시작된 간경변 외래환자 등록을 승인했습니다.

NACSELD-III 등록의 비보상 간경변증 환자의 결과를 POSEIDON 연구의 결과와 비교하는 독립적인 그룹에서 일치 코호트 분석을 수행했습니다. NACSELD-III의 보상되지 않은 복수 환자 XNUMX명은 POSEIDON 연구에서 Pivotal Cohort의 환자 XNUMX명과 기본 Ascites-Q 점수(이전 질병 부담 반영)를 사용하여 매칭되었습니다. 알파펌프 이식) 및 섹스. 환자들은 매칭 후 연령과 기준선 MELD 점수도 비슷했습니다.

모든 원인에 의한 입원 및 XNUMX개월 이내 사망에 대한 결과는 NACSELD-III 등록 일치 환자와 POSEIDON 중추 코호트 간에 유사했습니다.

XNUMX개월 데이터^xi	NACSELD-III 레지스트리 일치 환자	포세이돈 중추 집단^XII
사망 또는 입원	55.0 % (22/40)	55.0 % (22/40)
죽음	12.5 % (5/40)	12.5 % (5/40)
입원	42.5 % (17/40)	42.5 % (17/40)
입원 횟수 중앙값(최소, 최대)	1 (0, 5)	1 (0, 4)
간 이식	7.5 % (3/40)	5.0 % (2/40)

이 분석은 다음과 같은 안전성 프로필을 나타냅니다. 알파펌프는 기대에 부합하고 표준 복수천자 절차와 유사합니다.

일치 코호트 분석의 데이터와 POSEIDON 연구의 긍정적인 데이터는 알파펌프는 표준 치료에 비해 사망이나 입원 위험의 증가 없이 천자 시술 횟수를 크게 줄이고 삶의 질을 향상시키는 이점을 제공합니다.

자세한 내용은 Sequana Medical의 전화 회의 및 웹캐스트를 참조하세요.

Sequana Medical 경영진은 라이브 웹캐스트 프레젠테이션을 통해 전화 회의를 주최합니다. 오늘 오후 03시(CEST)/오전 00시(EST).

등록 웹 캐스트 : 클릭하십시오 여기에서 지금 확인해 보세요.
컨퍼런스 콜 등록 (Q & A 참여를 원할 경우에만) : 클릭하세요 여기에서 지금 확인해 보세요.. 등록되면 전화 접속 번호와 확인 코드를 받게됩니다.

웹 캐스트 및 컨퍼런스 콜은 영어로 진행되며 Sequana Medical에서 다시 볼 수 있습니다. 웹 사이트 곧.

자세한 내용은 문의하시기 바랍니다 :

세콰나 메디컬

거짓말 Vanneste
투자자 관계 이사
E: IR@sequanamedical.com
T : +32 (0) 498 053579

Sequana Medical 정보

Sequana Medical NV는 간 질환, 심부전 및 암 환자의 심각하고 빈번한 임상 합병증인 체액 과부하 치료의 선구자입니다. 이로 인해 사망률 증가, 반복적인 입원, 심한 통증, 호흡 곤란 및 이동성 제한 등 주요 의학적 문제가 발생합니다. 이뇨제가 치료의 표준임에도 불구하고 많은 환자의 경우 효과가 없거나 견딜 수 없거나 문제를 악화시킵니다. 이들 환자에게는 효과적인 치료 옵션이 제한되어 있어 임상 결과가 좋지 않고 비용이 높으며 삶의 질에 큰 영향을 미칩니다. Sequana Medical은 점점 늘어나는 이뇨제 저항성 환자 집단에 혁신적인 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하고 있습니다. 알파Pump® 및 DSR®은 신체와 함께 작용하여 이뇨제 저항성 수액 과부하를 치료하고 환자에게 주요 임상 및 삶의 질 혜택을 제공하고 의료 시스템 비용을 절감하는 Sequana Medical의 독점 플랫폼입니다.

회사는 북미의 중추적인 POSEIDON 임상시험에서 긍정적인 XNUMX차 및 XNUMX차 평가변수 데이터를 보고했습니다. 알파간경변으로 인한 재발성 또는 난치성 복수에 대한 펌프를 개발하고 연말까지 FDA에 시판 전 승인(PMA) 신청을 제출할 예정입니다.

회사는 RED DESERT 및 SAHARA 연구에서 나타난 강력한 효능을 확인하기 위해 DSR 1에 대한 미국 무작위 대조 다기관 2/2.0a상 임상 시험인 MOJAVE를 시작했습니다. 처음 두 명의 환자는 DSR 2.0으로 성공적으로 치료되었으며, 처음 세 명의 환자 모두의 주요 데이터는 연말까지 나올 것으로 예상됩니다. Sequana Medical은 최근 RED DESERT 및 SAHARA 환자의 상세한 바이오마커 분석을 통해 DSR의 작용 메커니즘이 심신증후군의 악순환을 끊는 것으로 나타났다고 보고했습니다.

Sequana Medical은 Euronext Brussels(Ticker: SEQUA.BR)에 상장되어 있으며 벨기에 겐트에 본사가 있습니다. 자세한 내용은 다음을 참조하십시오. www.sequanamedical.com.

중요한 규제 면책 조항

XNUMXD덴탈의 알파Pump® 시스템은 현재 미국이나 캐나다에서는 승인되지 않았습니다. 미국과 캐나다에서는 알파펌프 시스템은 현재 임상 연구(POSEIDON 시험) 중이며 간경변으로 인한 난치성 또는 재발성 복수가 있는 성인 환자를 대상으로 연구되고 있습니다. DSR® 치료법은 아직 개발 중이며 안전성과 효능에 관한 모든 진술은 아직 완료되지 않은 진행 중인 전임상 및 임상 조사에서 비롯된다는 점에 유의해야 합니다. DSR 치료와 현재 진행 중인 조사 사이에는 연관성이 없습니다. 알파유럽, 미국 또는 캐나다의 펌프 시스템.

참고 : 알파Pump® 및 DSR®은 등록 상표입니다.

미래 예측 진술

본 보도자료에는 미래 예측 진술로 간주될 수 있는 예측, 추정 또는 기타 정보가 포함될 수 있습니다.
이러한 미래 예측 진술은 미래 성과를 보장하지 않습니다. 이러한 미래 예측 진술은 미래에 대한 Sequana Medical의 현재 판단을 나타내며, 실제 결과가 실질적으로 달라질 수 있는 위험과 불확실성이 있을 수 있습니다. Sequana Medical은 법이나 규정에 의해 특별히 요구되는 경우를 제외하고 이 보도 자료의 미래 예측 진술에 대한 업데이트나 수정 사항을 공개할 의무나 약속을 명시적으로 부인합니다. 이 보도 자료 날짜 현재 Sequana Medical의 의견만 반영하는 미래 예측 진술에 과도하게 의존해서는 안 됩니다.

ⁱ 대용량 복수천자는 5리터 이상의 복수천자(그리고 표준 치료의 일부)입니다.
ⁱⁱ NACSELD: 말기 간질환 연구를 위한 북미 컨소시엄
^III PMA: 시판 전 승인
^iv MAE는 주요 조사자 및 FDA와 함께 프로토콜에서 다음 사건 중 하나로 미리 정의되었습니다: AKI > 2단계, 간신증후군, 간성 뇌병증 > 2등급, 자발성 세균성 복막염 및 복수천자 또는 천자와 관련된 재발성 또는 불응성 감염 알파펌프 시스템, 절차 또는 치료.
^v eGFR: 추정 사구체 여과율(신장 기능의 척도)
^vi 포세이돈 연구는 생존에 도움이 되지 않습니다
^VII MELD: 실험실 변수를 기반으로 한 말기 간 질환 점수 시스템 모델로, XNUMX개월 생존율을 예측하고 간 이식 환자를 고려하는 데 사용됩니다.
^VIII Salerno 등, Gastroenterology 2007; 133:825-834; 그림 2: MELD 점수가 다른 가상 환자의 치료 할당(TIPS 또는 천자)에 따른 추정 사망 확률
^ix DCE 접근 방식을 사용하면 가상 선택에 대한 응답으로 개인이 명시한 선호도를 분석할 수 있으며 의사 결정 과정에서 각 속성/수준의 상대적 중요성을 정량화할 수 있습니다.
^x IRB: 기관 검토 위원회
^xi 입원이 필요한 사망 및 심각한 부작용(SAE)은 계층적으로 표시되어 피험자가 사망하고 입원이 필요한 SAE를 경험한 경우 "사망"으로 계산됩니다.
^XII POSEIDON 데이터는 이식 후 XNUMX개월 동안의 이상반응 데이터에서 파생됩니다.