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간 이외의 장기를 표적으로 하는 비바이러스 벡터 전략 – Nature Nanotechnology

시간

  • Zhang, Y.-N., Poon, W., Tavares, A. J., McGilvray, I. D. & Chan, W. C. W. 나노입자-간 상호 작용: 세포 흡수 및 간담도 제거. J. 제어. 해제 240, 332-348 (2016).

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  • Akinc, A.et al. Onpattro 이야기와 핵산 기반 약물을 포함하는 나노 의약품의 임상 번역. Nat. 나노 테크 놀. 14, 1084-1087 (2019).

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  • 길모어(Gillmore), J.D. 외. 트랜스티레틴 아밀로이드증에 대한 CRISPR-Cas9 생체 내 유전자 편집. 엔글. J. Med. 385, 493-502 (2021).

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  • Rotolo, L.et al. 흡입 가능한 메신저 RNA를 폐로 전달하기 위한 종에 구애받지 않는 고분자 제제. Nat. 교인. 22, 369-379 (2023).

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  • Zhong, R. et al. RNA 전달을 위한 하이드로겔. Nat. 교인. 22, 818-831 (2023).

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  • Van Haasteren, J. 외. 전달 과제: 치료용 게놈 편집의 약속 이행. Nat. 바이오 테크 놀. 38, 845-855 (2020).

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  • Poon, W., Kingston, B.R., Ouyang, B., Ngo, W. & Chan, W.C.W. 전달 시스템 설계를 위한 프레임워크. Nat. 나노 테크 놀. 15, 819-829 (2020). 이 리뷰에서는 생물학적 맥락에서 효과적인 전달에 필요한 NP의 특성을 철저하게 논의합니다..

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  • Patel, S. et al. 나노의학의 세포내이입에 대한 간략한 업데이트. Adv. 약물 전달. 신부님. 144, 90-111 (2019).

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  • 알라메, M.-G. 외. 지질 나노입자는 강력한 T 여포 보조 세포 및 체액 반응을 유도하여 mRNA 및 단백질 소단위 백신의 효능을 향상시킵니다. 면제 54, 2877–2892.e7(2021).

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  • Han, X. et al. 보조 리피도이드 치환 지질 나노입자는 SARS-CoV-2 mRNA 백신의 면역원성을 강화합니다. Nat. 나노 테크 놀. 18, 1105-1114 (2023).

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  • Tsoi, KM et al. 간에서 단단한 나노 물질 제거 메커니즘. Nat. 교인. 15, 1212-1221 (2016).

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  • Klibanov, A. L., Maruyama, K., Torchilin, V. P. & Huang, L. 양친매성 폴리에틸렌글리콜은 리포솜의 순환 시간을 효과적으로 연장합니다. FEBS Lett. 268, 235-237 (1990).

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  • Witzigmann, D.et al. 간에서의 치료적 유전자 조절을 위한 지질 나노입자 기술. Adv. 약물 전달. 신부님. 159, 344-363 (2020).

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  • Akinc, A.et al. 내인성 및 외인성 리간드 기반 메커니즘을 사용한 RNAi 치료제의 표적 전달. Mol. 거기. 18, 1357-1364 (2010). 이 연구에서는 ApoE-LDLR 경로가 LNP에 이온화 가능한 양이온성 지질이 포함된 경우 간세포 형질감염을 촉진하지만 영구적인 양이온성 지질을 사용하는 경우에는 그렇지 않음을 발견했습니다..

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  • Nair, JK et al. 다가 N-acetylgalactosamine-conjugated siRNA는 간세포에 위치하며 강력한 RNAi 매개 유전자 침묵을 유도합니다. J. Am. Chem. Soc. 136, 16958-16961 (2014).

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  • Kasiewicz, L.N.et al. GalNAc-지질 나노입자는 CRISPR 염기 편집 치료법의 비LDLR 의존성 간 전달을 가능하게 합니다. Nat. 코뮌. 14, 2776 (2023).

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  • Ozelo, M.C. 외. A형 혈우병에 대한 Valoctocogene roxaparvovec 유전자 치료법. 엔글. J. Med. 386, 1013-1025 (2022).

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  • Sato, Y.et al. 콜라겐 특이적 샤페론에 대한 siRNA를 전달하기 위해 비타민 A 결합 리포솜을 사용하여 간경변을 해결합니다. Nat. 바이오 테크 놀. 26, 431-442 (2008).

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  • Lawitz, E.J. 외. 진행성 간 섬유증 환자의 BMS‐986263: 무작위, 위약 대조 36상 시험의 2주 결과. 대한 간 75, 912-923 (2022).

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  • Han, X. et al. 간 섬유증을 치료하기 위한 표적 RNA 전달을 위한 리간드가 연결된 지질 나노입자. Nat. 코뮌. 14, 75 (2023).

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  • Paunovska, K.et al. 산화된 콜레스테롤을 함유한 나노입자는 임상적으로 관련된 용량으로 mRNA를 간 미세환경에 전달합니다. Adv. 교인. 31, 1807748 (2019).

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  • Eygeris, Y., Gupta, M., Kim, J. & Sahay, G. RNA 전달을 위한 지질 나노입자의 화학. Acc. 화학 입술 55, 2-12 (2022).

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  • Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. RNA 전달을 위한 지질 및 지질 유도체. 화학 신부님. 121, 12181-12277 (2021).

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  • Viger-Gravel, J. 외. 동적 핵분극 강화 NMR 분광법을 이용한 sirna 또는 mRNA를 포함하는 지질 나노입자의 구조. J. Phys. 화학 비 122, 2073-2081 (2018).

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  • Goula, D.et al. 폴리에틸렌이민 기반의 이식유전자를 마우스 폐에 정맥내 전달합니다. 유전자 Ther. 5, 1291-1295 (1998).

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  • Green, J. J., Langer, R. & Anderson, D. G. 조합 고분자 라이브러리 접근법은 비바이러스 유전자 전달에 대한 통찰력을 제공합니다. Acc. 화학 입술 41, 749-759 (2008).

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  • Joubert, F. et al. PAMAM 및 폴리(l-라이신) 덴드리머는 mRNA의 세포질 전달을 향상시킵니다. J. 제어. 해제 356, 580-594 (2023).

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  • Yang, W., Mixich, L., Boonstra, E. & Cabral, H. 고급 치료법을 위한 폴리머 기반 mRNA 전달 전략. Adv. 건강 c. 교인. 12, 2202688 (2023).

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  • Cabral, H., Miyata, K., Osada, K. & Kataoka, K. 나노의학 응용 분야의 블록 공중합 미셀. 화학 신부님. 118, 6844-6892 (2018).

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  • He, D. & Wagner, E. 유전자 전달을 위한 고분자 물질을 정의했습니다. 마크로몰. 생명과학. 15, 600-612 (2015).

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  • Reinhard, S. & Wagner, E. 서열 정의된 올리고아미노 아미드를 사용하여 siRNA 전달 문제를 해결하는 방법. 마크로몰. 생명과학. 17, 1600152 (2017).

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  • DeSimone, J. M. 무어의 법칙 채택: PRINT®를 통해 제조된 치료제, 백신 및 계면 활성 입자. J. 제어. 해제 240, 541-543 (2016).

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  • Patel, AKet al. 폐 상피에서 단백질 생산을 위한 흡입형 나노제형 mRNA 폴리플렉스. Adv. 교인. 31, 1805116 (2019). 이 연구는 흡입된 mRNA 전달을 위한 고분자 NP의 적용을 탐구했으며, 자가 조립을 통한 분무화에 대한 고분자의 잠재적 이점을 강조했습니다..

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  • Kalra, H.et al. Vesiclepedia: 지속적인 군집 주석이 포함된 세포외 소포에 대한 개요서입니다. PLoS Biol. 10, e1001450 (2012).

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  • Wahlgren, J.et al. 혈장 엑소좀은 외인성 짧은 간섭 RNA를 단핵구와 림프구에 전달할 수 있습니다. Nucleic Acids Res. 40, e130–e130(2012).

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  • Alvarez-Erviti, L. 외. 표적 엑소좀의 전신 주입을 통해 마우스 뇌에 siRNA를 전달합니다. Nat. 바이오 테크 놀. 29, 341-345 (2011).

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  • Ståhl, A. et al. 숙주 혈액 세포 유래 미세소포 내에서 박테리아 독소 전달의 새로운 메커니즘. PLoS Pathog. 11, e1004619 (2015).

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  • Melamed, J.R.et al. 이온화 가능한 지질 나노입자는 대식세포 매개 유전자 전달을 통해 mRNA를 췌장 β 세포에 전달합니다. 공상 과학 Adv. 9, eade1444(2023).

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  • Wang, Q. et al. ARMM은 거대분자의 세포내 전달을 위한 다목적 플랫폼입니다. Nat. 코뮌. 9, 960 (2018).

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  • Segel, M. et al. 포유류 레트로바이러스 유사 단백질 PEG10은 자체 mRNA를 패키징하고 mRNA 전달을 위해 슈도타이핑될 수 있습니다. 과학 373, 882-889 (2021).

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  • Elsharkasy, O. M. et al. 약물 전달 시스템으로서의 세포밖 소포체: 왜 그리고 어떻게? Adv. 약물 전달. 신부님. 159, 332-343 (2020).

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  • Klein, D.et al. siRNA의 간외 전달을 위한 센티린 리간드. Mol. 거기. 29, 2053-2066 (2021).

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  • Brown, K.M.et al. 친유성 접합체를 사용하여 간외 조직으로 RNAi 치료제를 확장합니다. Nat. 바이오 테크 놀. 40, 1500-1508 (2022).

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  • Wels, M., Roels, D., Raemdonck, K., De Smedt, S. C. & Sauvage, F. 각막에 생물학적 제제를 전달하기 위한 과제 및 전략. J. 제어. 해제 333, 560-578 (2021).

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  • Baran-Rachwalska, P. 외. 하이브리드 실리콘-지질 나노입자에 의한 각막 및 전안부에 국소 siRNA 전달. J. 제어. 해제 326, 192-202 (2020).

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  • Bogaert, B. et al. 양이온성 양친매성 약물의 용도 변경을 통한 mRNA 전달을 위한 지질 나노입자 플랫폼입니다. J. 제어. 해제 350, 256-270 (2022).

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  • Kim, H. M. & Woo, S. J. 망막으로의 안구 약물 전달: 현재 혁신과 미래 전망. 조제 학 13, 108 (2021).

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  • Yiu, G.et al. 비인간 영장류의 망막 유전자 전달을 위해 경공막 미세바늘을 사용한 AAV의 맥락막상 및 망막하 주사. 몰. 거기. 방법 Clin. 개발 16, 179-191 (2020).

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  • Jaskolka, M.C.et al. CEP101 관련 망막 변성을 위한 최초의 인간 생체 내 CRISPR 유전자 편집 치료법인 EDIT-290의 탐색적 안전성 프로필. 사다. 안과. 대 공상 과학 63, 2836–A0352(2022).


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  • Chirco, K. R., Martinez, C. & Lamba, D. A. 유전성 망막 질환 치료를 위한 유전자 편집 기반 치료법의 전임상 개발 발전. 대 입술 209, 108257 (2023).

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  • Leroy, B.P. 외. 유리체내 RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드인 세포파센(sepofarsen)의 치료에 대한 효능 및 안전성 CEP290-관련 레버 선천성 흑내장증(LCA10): 무작위, 이중 마스크, 가짜 대조, 3상 연구(ILLUMINATE). 사다. 안과. 대 공상 과학 63, 4536-F0323(2022).


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  • Ammar, M. J., Hsu, J., Chiang, A., Ho, A. C. & Regillo, C. D. 연령 관련 황반변성 치료법: 검토. 현재 의견. 안과. 31, 215-221 (2020).

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  • Goldberg, R.et al. 지도형 위축(GA) 환자에서 유리체강내 페그세타코플랜의 효능: 12상 OAKS 및 DERBY 연구의 3개월 결과. 사다. 안과. 대 공상 과학 63, 1500-1500 (2022).


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  • Shen, J. et al. 비바이러스성 나노입자를 이용한 맥락막위 유전자 전달. 공상 과학 Adv. 6, eaba1606(2020).

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  • Tan, G.et al. 망막에 유전자를 표적 전달하기 위한 비바이러스 벡터인 코어-쉘 나노플랫폼입니다. 액타 바이오마터. 134, 605-620 (2021).

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  • Jin, J. et al. 천연 혈관신생 억제제의 나노입자 매개 전달의 항염증 및 항혈관신생 효과. 조사하다. Opthalmol. 비스. 과학. 52, 6230 (2011).

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  • Keenan, T.D.L., Cukras, C.A. & Chew, E.Y. 연령 관련 황반변성: 역학 및 임상적 측면. Adv. 특급 메드 Biol. 1256, 1-31 (2021).

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  • Chen, G. et al. 생분해성 나노캡슐은 생체 내 게놈 편집을 위한 Cas9 리보핵단백질 복합체를 전달합니다. Nat. 나노 테크 놀. 14, 974-980 (2019).

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  • Mirjalili Mohanna, S. Z. 외. 마우스 각막에서 광범위한 생체 내 게놈 편집을 위한 CRISPR RNP의 LNP 매개 전달. J. 제어. 해제 350, 401-413 (2022).

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  • Patel, S., Ryals, R. C., Weller, K. K., Pennesi, M. E. & Sahay, G. 눈 뒤쪽으로 메신저 RNA를 전달하기 위한 지질 나노입자. J. 제어. 해제 303, 91-100 (2019).

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  • Sun, D.et al. ECO/pRHO-ABCA4 자가조립 나노입자를 이용한 스타가르트병에 대한 비바이러스 유전자 치료. Mol. 거기. 28, 293-303 (2020).

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  • Herrera-Barrera, M. et al. 펩티드 유도 지질 나노입자는 설치류와 인간이 아닌 영장류의 신경 망막에 mRNA를 전달합니다. 공상 과학 Adv. 9, eadd4623(2023).

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  • Huertas, A.et al. 폐 혈관 내피: 호흡기 질환의 오케스트라 지휘자: 기초 연구부터 치료까지 강조합니다. Eur. 호흡. 제이. 51, 1700745 (2018).

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  • Dahlman, JEet al. 저분자량 ​​고분자 나노입자를 이용한 생체내 내피세포 siRNA 전달. Nat. 나노 테크 놀. 9, 648-655 (2014).

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  • Cheng, Q. et al. 조직 특이적 mRNA 전달 및 CRISPR-Cas 유전자 편집을 위한 선택적 장기 표적화(SORT) 나노입자. Nat. 나노 테크 놀. 15, 313-320 (2020). 이 획기적인 연구는 상이하게 전하를 띤(SORT) 지질을 기존의 4성분 LNP에 통합하면 간, 비장 및 폐 사이에서 mRNA 형질감염 위치가 이동한다는 사실을 발견했습니다..

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  • Dilliard, SA, Cheng, Q. & Siegwart, DJ 나노입자를 표적으로 하는 선택적 기관에 의한 조직 특이적 mRNA 전달 메커니즘. Proc. Natl Acad. Sci. 미국 118, e2109256118 (2021). 이 연구는 LNP에 첨가된 SORT 지질이 NP 표면의 생체분자 코로나 형성에 ​​미치는 영향과 기관 특이적 형질감염을 달성하는 역할을 철저하게 조사했습니다..

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  • Qiu, Y. et al. PEG화된 합성 KL4 펩타이드의 건조 분말 제제에 의한 효과적인 mRNA 폐 전달. J. 제어. 해제 314, 102-115 (2019).

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