食品医薬品局は、脳薬について食品医薬品局に助言を与える専門家委員会から新たな支持を得たことで、注意深く監視されているアルツハイマー病の治療法に対してより広範な承認を与える可能性が高まっている。

専門家らは金曜日の会合で、最近収集した臨床試験データを6対0で投票し、レケンビとして知られるこの治療法が実際にアルツハイマー病患者に有益であることを確認した。 FDAは今年初めにレケンビに与えられた条件付き承認を完全承認に拡大するかどうかを検討しており、委員会の結論はFDAにそうするよう促す可能性がある。

FDA は顧問の指導に従う必要はありませんが、通常は従う必要があります。 同代理店は6月XNUMX日までにレクエンビのレーベルを拡大するかどうか決定する必要がある。

このような成果が得られれば、レケンビや他の同様のアルツハイマー病治療薬を利用できる患者の数が大幅に拡大する可能性がある。 現在、これらの薬を受け取る資格のある人々の大部分をカバーする政府の保険プログラムであるメディケアは、アクセスを厳しく制限する政策を導入しています。 しかし、プログラムは、レクエンビが完全な承認を確保した場合、払い戻しに関する規則を緩和するつもりであることを示唆した。

ウォール街のアナリストらは、保険適用範囲が拡大されたレケンビは、開発元のエーザイとバイオジェンにとって大ヒット商品になると考えている。 例えば、投資会社RBCキャピタル・マーケッツのチームは、この薬が最終的に年間売上高10億ドルに上ると推定している。

レケンビ氏の条件付き承認は、アルツハイマー病患者にある程度の利益をもたらす可能性が合理的に高いとFDAスタッフが確信した850人を対象とした研究にかかっている。 これらの結果を確認するために、エーザイとバイオジェンは約1,800人を対象とした大規模な臨床試験を実施し、その結果は昨年XNUMX月に入手可能となった。

この試験は主な目標を達成し、精神的および身体的機能を評価するために使用される尺度で測定したところ、レケンビを投与された場合、プラセボと比較して参加者の減少が27％遅くなったことが示されました。

この試験ではアルツハイマー病患者向けの他のよく知られた検査も使用され、レクエンビの有効性を裏付ける肯定的なデータが得られた。

これらの結果が入手可能になって以来、アルツハイマー病の医師らは、レクエンビのような治療法が患者に与える影響について議論してきた。 この薬が失敗によって損なわれた研究分野における重要な勝利であると考える人もいるが、せいぜいわずかな利益しか得られないと考える人もいる。

FDAスタッフはこの薬に対してより前向きな見方をしているようだ。 FDA医薬品評価研究センター神経科学室長代理のテレサ・ブラッキオ氏によると、彼らの評価は「提示された結果と概ね一致している」という。 そして、大規模な研究からのデータが収集および分析された方法は、「患者にとって意味のあるアルツハイマー病の症状と影響を捉えている」。

「FDAは、プラセボと比較してレカネマブで示された変化の臨床的意義について多くの公的議論があることを認識している」とブラッキオ氏は述べた。 「政府機関は（研究の）結果が臨床的に意味のあるものであると考えていることを明確に申し上げたいと思います。」

パネリストらも同意した。 「この研究は明らかに臨床上の利点を示していると思いました」と、この会議の議長でバナー・アルツハイマー病研究所の最高科学責任者であるロバート・アレクサンダー氏は語った。

研究治療グループの患者の9分のXNUMXが、脳の腫れや微量の脳出血として現れる、レクエンビなどのアルツハイマー病治療薬の既知の副作用である「ARIA」を経験した。 プラセボ群の参加者のより少ない割合である XNUMX% が ARIA を患っていました。

研究の延長部分ではXNUMX人が死亡したが、その間、参加者全員がレクエンビの投与を受けることができた。 患者のうちXNUMX人は脳出血を経験しており、XNUMX人目の研究者は「脳血管障害の可能性」と重度のARIAを指摘した。

FDAは、レケンビが死亡例にどのような役割を果たしたかはまだ不明だが、当局の審査担当者はこの薬との関連性を排除しなかったとしている。

金曜日の会議では安全性が焦点となり、政府機関の顧問らは、抗凝血剤を服用している人や、アルツハイマー病とARIAの両方を発症するリスクが高いと考えられる特定の遺伝子を持っている人など、レクエンビの副作用が特定のグループに不当に影響を及ぼす可能性があるかどうかを明確にするよう求めた。 。

FDA自体もまた、併用薬やアルツハイマー病患者によく見られる症状である「脳アミロイド血管症」などの要因が、レクエンビ服用患者の安全上のリスクとなるかどうかを疑問視している。

しかし、FDAはレクエンビの既存の安全ガイドラインを大幅に変更する用意はないようで、特に遺伝的にARIAにかかりやすい人々の間でARIAを監視する必要性を既に警告している。

例えば、脳アミロイド血管症について質問されたとき、ブラッキオ氏は、政府機関は現在、それを理論上のリスクであると考えていると述べた。

「禁忌は、薬物の使用によるリスクが治療効果を明らかに上回る場合に適切であり、既知のリスクに対してのみ使用されるべきです」と彼女は述べた。 「したがって、この場合、もう少し理解が深まるまでは警告が適切であると考えます。」

アナリストにとって、会議の全体的なトーンはレクエンビ氏を支持するものだった。 みずほ証券のサリム・サイード氏は、専門家の明確な質問は「かなり無害」であると述べ、ジェフリーズのマイケル・イー氏は「大きな驚きはなかった」と述べた。

イー氏は委員会の正式投票に先立って金曜午後、顧客に宛てたメモで「パネリストらは実際にはデータを厳密にチェックしているわけではなく、ラベル規制については本当の懸念は見られない」と書いた。

投票権を持ったXNUMX人のメンバー全員が、レケンビの大規模研究の結果でアルツハイマー病患者の治療におけるレケンビの使用を検証したと結論付けた。

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• 情報源： https://www.biopharmadive.com/news/fda-leqembi-advisers-vote-full-approval-alzheimers/652634/