米国食品医薬品局（FDA）は、希少疾患の治療薬開発を促進するための重要な目標として、患者のエンパワーメントと関与を概説しました。
今年を記念して 世界希少・難治性疾患の日、同庁は、FDA職員、患者、権利擁護リーダーを招待したウェビナーを主催し、希少疾患治療薬開発における主要な課題を掘り下げるためのパネルディスカッションを1日開催した。
結果として得られた議論では、希少疾患を抱えて生きる患者にとってアクセシビリティとエンゲージメントの壁を乗り越えることの重要性が強調され、当局が現実の患者のニーズに応えるために希少疾患の治療薬開発をどのように優先しているかについて議論されました。
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希少疾患は、疾患に関する科学的知識が限られていること、疾患の自然史の理解が不十分であること、臨床試験を計画する際に前例がないことなどの課題を抱えているため、これらの限界に対処するために使用される創造性は、規制当局の承認基準を維持する研究をもたらす必要があるとアンドレア氏は述べました。 Bell-Vlasov 博士は、医薬品評価研究センター (CDER) 希少疾患チームの科学政策アナリストです。
パネルディスカッションの中で、ベル・ブラソフ氏は、CDERの希少疾患治療促進（ARC）プログラムや、規制上の知識ギャップに対処するために同庁が採用しているLEADER 3Dイニシアチブなどの取り組みを強調した。 ARC は、希少疾患の治療選択肢の迅速化と増加に重点を置いていますが、希少疾患の医薬品開発者を前進させ、権限を与えるための学習と教育 (LEADER 3D) は、知識のギャップを埋め、より良い理解を促進するために希少疾患の医薬品開発者に参加してもらうための ARC のサブ取り組みです。規制プロセスの。
規制要件に従って計画を立てることに加えて、スポンサーは医療機器開発中の患者からの意見も増やす必要があると、機器・放射線健康センター（CDRH）の患者エンゲージメントリーダーであるトレイシー・グレイ氏は説明した。 FDA主催の患者委員会の調査結果に基づいて、グレイ氏は、医療製品のライフサイクル全体を通じて患者の意見を増やすことは、スポンサーが施設の外で目的を果たし、患者の生活の質を向上させる家庭用機器を開発するのに役立つ可能性があると指摘した。
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アクセシビリティの課題は、一日を通して複数のパネルディスカッションの最前線にありました。 FDA は早い段階で次のことを主張しました。 希少疾患の治験における分散化、治験会場の近くに住んでいない患者のアクセス障壁の解決策として、分散型治験とデジタルヘルステクノロジー（DCHT）を挙げています。
その後、午後のパネルディスカッションでは、ALSFRS-R アウトカムの遠隔投与法を開発している FDA 後援の筋萎縮性側索硬化症（ALS）研究の患者委員会メンバーが紹介され、委員会での経験について議論しました。
進行性ALS患者が臨床試験に参加できるようにすることは非常に重要であると、コンサルタント会社RTIヘルス・ソリューションズで患者中心の転帰評価担当副社長を務めるカーラ・デムーロ氏は述べた。
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- 情報源： https://www.medicaldevice-network.com/news/fda-doubles-down-on-patient-engagement-to-support-rare-disease-research/
