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遺伝子治療ウイルスの遺伝子内容の正確な検証

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08年2023月XNUMX日(Nanowerkニュース) SMU ナノテクノロジーの専門家、MinJun Kim 氏と彼のチームは、遺伝子治療 (病気を治療または治癒するために人の遺伝子を改変する技術) に関連する研究に対して国立衛生研究所 (NIH) から 1.8 万ドルの R01 助成金を獲得しました。 の XNUMX年間の助成金 SMU(サザンメソジスト大学)ライル工学部のロバート・C・ウーマック教授であり、BAST研究所の主任研究員であるキム氏の研究により、遺伝子治療を目的としたウイルスにウイルスが含まれているかどうかを正確に判定する、より簡単で効果的な方法を開発できるようになります。完全な遺伝子の積み荷。 キム・ミンジュン博士 SMU ナノロボティクスの専門家、MinJun Kim 氏は、遺伝子治療患者が適切な投与量の病気と戦う治療を受けているかどうかを確認する、より簡単で効果的な方法を開発するために、NIH の稀な R01 助成金を獲得しました。 (画像: SMU) ナノ粒子は小さすぎて肉眼で見ることができません。そのサイズは 1 ~ 100 ナノメートル (XNUMX 億分の XNUMX メートル) です。 ナノマテリアルは自然に発生することもあれば、さまざまな形態のがんへの薬物送達など、特定の機能を実行するように操作することもできます。 ウイルスは柔らかいナノ粒子です。 ウイルスの核酸を囲むタンパク質のコートはカプシドと呼ばれます。 ウイルスが持つ遺伝物質を保護します。 カプシドの完全性とそれが保護している遺伝物質の量を判断できないと、過剰摂取または過小摂取につながる可能性があります。 この脅威は、病気の原因となる遺伝子を置換または改変するために健康な遺伝子のコピーを人体内に届ける方法として無害なウイルスを使用すること、つまりウイルス遺伝子治療として知られるプロセスを使用することに対する重要な障壁となっています。 ELISA や qPCR などの既存の検査では、ウイルスが目的の遺伝子積荷を適切な量(または何らかの量)運んでいるかどうかを正確に判断できず、患者を危険にさらす可能性があります。 「私たちは、このプロジェクトによって築かれた基礎が、ウイルスやウイルス様ナノ粒子などのナノスケール種の貨物内容の分析方法を間違いなく変革すると予想しています」とキム氏は述べた。 テキサス大学アーリントン校のジョージ・アレクサンドラキス氏、テキサス大学サウスウェスタン医療センターのスティーブン・グレイ氏、ワシントン州立大学のプラシャンタ・ダッタ氏は、主任研究者のキム氏とともにこの研究に取り組んでいる。

ウイルス遺伝子治療における重大な問題への対処

研究チームは、彼らが作成した装置がアデノ随伴ウイルス (AAV) の遺伝子内容をどの程度正確に測定するかをテストする予定です。AAV は、人間に病気を引き起こすことがわかっていない一本鎖または二本鎖 DNA でカプセル化されたウイルスです。 製薬会社は、AAV が遺伝子治療の優れた可能性を秘めていると考えています。 たとえば、FDA によって初めて承認された遺伝子治療 (2017 年) である Luxturna は、遺伝性失明を治療するための遺伝物質を運ぶ AAV です。 キム氏が「オールインワンウイルス特性評価のための次世代技術」と呼ぶ、開発中のデバイスと分析ツールは、二峰性の光電気プラズモニックナノポアセンサーとして知られている。 センサーは、個々の AAV のサイズ、有効電荷、変形可能性を決定します。 ウイルスカプシドの形状は、内部に存在するカーゴコンテンツの量に基づいて変化するため、電圧誘起の変形性が重要です。 キム氏と彼のチームは、データのパターンから推論を導き「学習」する機械学習コンピューターシステムを、ナノポアセンサーが受信する大量の光電気信号に適用し、薬物送達ウイルスが感染しているかどうかをより適切に分類する予定である。彼らが意図した病気と戦う遺伝物質。 「現在の分析方法では、品質管理のために大量のウイルス調製物を使用する必要があり、費用がかかり、無駄が多い」とキム氏は述べた。 「私たちが提案するセンサーは微量のウイルスしか必要としません。 このプロジェクトにより、私のチームは最先端の研究を実施し、バイオメカニクスとメカノバイオロジー、ナノフォトニクス、ナノファブリケーション、機械学習、物理ウイルス学、遺伝子送達システムなどの最先端のナノテクノロジーの知識を獲得できるようになります。」
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