S多くの有望な医療イノベーションは、治療法や治療法としてその可能性を最大限に発揮することはなく、バイオテクノロジーに携わる私たちの多くが「死の谷」として知っている比喩的な場所で低迷しています。
この谷は、科学者が発見をしたときと、その研究が製薬会社がその研究にライセンスを供与するかベンチャーキャピタルが投資する段階に達し、必要な患者を助ける段階に到達するまでのギャップを表している。それ。
現在、学界に定着しつつある新しいアイデアは、死の谷から抜け出す道を約束するものだ。人生を変える可能性のある発見の多くを研究室に持つ大学は、慈善基金を集め、その資金を財団への資金提供に充てるべきである。イノベーションを推進するための科学者の取り組み。 私たちが科学研究室で適用してきたのと同じ種類の革新的で既成概念にとらわれない考え方を財務および慈善活動のアプローチに適用することで、大学は医薬品やその他の治療法を市場に投入し、人々の生活を改善する上で大きな一歩を踏み出すことができます。
この概念には、治療を最も必要とする人々、つまり患者に治療が提供されることに加えて、他にもいくつかの利点があります。 外部投資の機が熟すまで研究を大学内に留めておくことで、大学はライセンス収入から通常よりも大きな経済的利益を得ることができる。
2020年の発売以来、 UCSF イノベーション ベンチャー慈善基金私が現在管理しているこのプロジェクトは、喘息治療の新しい経路の標的化、腎臓結石治療の前臨床検証の実施、KRASG12C がんに対するワン・ツー・パンチの提供など、翻訳経路に沿って前進する革新的なプロジェクトを支援してきました。 私たちは 11 万ドルを集め、18 件の助成金を授与しました。
UCSF は、創薬プロジェクトを育成することの重要性を認識している唯一の大学ではありません。
製薬会社がリスク回避姿勢を強めているため、学術創薬では新たな経路と標的に焦点を当てる機会が得られています。 主要な研究大学は、このようなイノベーションに最適なインキュベーターです。なぜなら、大学には国立衛生研究所から多額の資金提供があり、一般的な疾患から稀な疾患まで、非常に多くの疾患に対する新たな標的や作用機序を発見できるからです。
大学の研究室で始まった、影響の大きな薬のいくつかを考えてみましょう。 リリカは、線維筋痛症によって引き起こされる痛みや、糖尿病（糖尿病性神経障害）、帯状疱疹、脊髄損傷患者の神経痛の治療にも使用される抗てんかん薬で、ノースウェスタン大学の研究から生まれました。 前立腺がんを治療するXtandiはUCLAから誕生した。
発見に何らかの有望性があることが示されると、投資家は資金を危険にさらす前にいくつかの措置を講じることを望んでいます。 これらのステップには、リードの最適化、前臨床検証、オフターゲット効果と安全性のテストが含まれます。 大きな資金不足により、有望な治療法がバレーで消滅してしまうのはそこだ。
追加の資金提供によりリスクを取り除くことができるため、最も縁起の良いプロジェクトが認可されて製薬パイプラインに組み込まれ、臨床試験に参加できるようになります。 このアプローチにより、医薬品開発における「私も」または「後追い」現象のみから脱却することも可能になります。
たとえば、チェックポイント阻害剤がゲームチェンジャーであることはわかっています。 しかし、私たちは今、今日知られていない新しい標的と経路、薬物送達のための新しい手段、そしてより早期に診断するためのより良い方法を開発する必要がある。 これらの発見は、研究者の好奇心に駆られたNIHの資金提供による研究が、その可能性を最大限に発揮するために水を注ぐ必要がある種である学術環境からのみ得られます。 それは慈善活動の資金が必要なギャップです。
UCSF の InVent Fund (Innovation Ventures の略) は、 バリー・セリックはバイオテクノロジー業界のベテランで、UCSF のビジネス開発、イノベーション、パートナーシップ担当副学長を数年間務めました。 セリック氏は、大学と発明者にとってより大きな利益を得るためにプロジェクトを社内に長く保持し、投資家にとって魅力的なプロジェクトになるようにプロジェクトの「リスクを軽減」する必要があると考えた。
プロジェクトは、業界のベテラン、最高科学責任者、会社の創設者によって厳しく精査されます。 資金レベルは通常約 500,000 ドルです。
このファンドは慈善活動の支援を受けており、これにより並外れた実績が得られました。過去 18 年間で、XNUMX のプロジェクトに資金提供が行われ、XNUMX つのエグジット (ライセンス供与または VC 支援によるスタートアップ企業設立) が行われ、その中には XNUMX つのプロジェクトが含まれています。 レゾ・セラピューティクス、シリーズA資金調達で78万ドルを調達しました。
目標は、基金を常緑に保つことであり、その成功により大学に資金が戻ってきて基金の金庫が補充され、新たな発見を進めるためにお金が支払われます。 また、大学で技術を育成することにより、技術が成熟してリスクが軽減される機会が得られ、投資家にとってより魅力的なものとなり、最終的には患者に利益をもたらす製品となる可能性が高まります。
創薬研究のための寄付という概念は、起業家から慈善家に転身した人々にとって魅力的であることが判明した。 自分でビジネスを立ち上げた人は、初期資金の重要性を理解しており、大胆な新しいアイデアを育てるという考えを好みます。
慈善家には寄付に関して多くの選択肢があります。 建物に資金を提供することは素晴らしく重要ですが、建物の内部で何が起こるか、つまり翻訳作業が最も変革をもたらします。
このような取り組みをサポートすることで生まれる可能性は無限大です。 それは、人々の生活の質を劇的に改善する薬、あるいは新しい喘息治療法、あるいは癌を攻撃して寿命を延ばす新しいメカニズムにつながる可能性があります。 人工知能を利用してうつ病を大規模に治療するデジタル健康製品になる可能性がある。
このような場合、慈善家の遺産は、大学の使命を支援し、次世代のトランスレーショナル科学者やリーダーを育成しながら、より迅速に患者の利益に貢献できるプロジェクトへの規模、影響力、貢献となるでしょう。
それはまさに孫たちに語り継がれる遺産です。
Roopa Ramamoorthi は、UCSF の Catalyst プログラムおよび InVent Fund のディレクターです。
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- 情報源： https://www.statnews.com/2023/08/11/biotech-valley-of-death-university-philanthropic-endowments/?utm_campaign=rss
