ピッツバーグ、03年2023月1日。衰弱性疾患患者向けの遺伝子医薬品の開発と商業化に注力するバイオテクノロジー企業であるクリスタル・バイオテック社（「当社」）は本日、嚢胞性線維症研究所で最初の患者に投与されたと発表した。シカゴは、嚢胞性線維症（CF）患者の治療のための、遺伝子操作されたHSV-1ベースのエアロゾル送達型、変異非依存型遺伝子薬であるKB407を評価する同社の第1相CORAL-XNUMX/US試験に参加した。
「KB407は、噴霧によってCFTRの完全長コピーを肺に直接送達することにより、嚢胞性線維症に存在する基本的な遺伝的欠陥に対処できる可能性があります」と嚢胞性線維症研究所所長で小児科教授のスティーブン・R・ボアス医学博士は述べた。ノースウェスタン大学ファインバーグ医学部にて。 「この治療法は存在するCFTR変異の種類に依存しないため、KB407は嚢胞性線維症に罹患しているすべての人に潜在的に利益をもたらす可能性があります。」
「KB407 の第 1 相臨床試験で最初の患者に投与することは、会社にとっても、私たちが利益を得ようとしている患者にとっても刺激的な前進です」と、クリスタル バイオテックの臨床開発担当上級副社長、ヒューバート チェン医師は述べました。 「第 1 相試験は、KB407 の安全性と有効性について重要な洞察を提供するように設計されているだけでなく、当社のベクター プラットフォームを皮膚以外の組織に拡大するための重要なステップでもあります。 1 年に予想されるデータによる第 2024 相試験への継続的な登録を楽しみにしています。」
CORAL-1/米国研究の概要
CORAL-1/US 研究は、基礎となる遺伝子型に関係なく、CF 患者 (n~407) を対象とした KB20 の多施設共同用量漸増試験です。 KB407 の各投与は 30 分以内に噴霧されます。 この研究には XNUMX つのコホートが含まれており、最初の XNUMX つのコホートにそれぞれ XNUMX 人の被験者を登録し、最後のコホートに XNUMX 人の被験者を登録します。
コホート 1 の参加者は 407 日目に KB0 の単回投与を受け、コホート 2 の参加者は 407 日目と 0 日目に KB1 の投与を受けます。コホート 1 および 2 は非盲検ベースで、それぞれ最大 3 人の被験者で実施されます。最初の 3 つのコホートのうち、CFTR モジュレーター療法を同時に受ける可能性があります。 コホート 4 の参加者は、1 日目、407 日目、0 日目、および 1 日目に KB2 またはプラセボの投与を受けるよう 3:3 で無作為化されます。コホート XNUMX は、無作為化、プラセボ対照、二重盲検デザインに従い、登録のみを行います。それ以外の点では CFTR モジュレータの対象とならない被験者。 データ監視委員会は、各コホート後に次のコホートに進む前に安全性レビューを実施します。
この試験の主要評価項目は、噴霧された KB407 の安全性と忍容性です。 ベースラインからの肺機能の変化は、1 秒間の予測努力呼気量 (ppFEV1) のパーセントによって評価されます。 ベクターの排出と生体内分布も、血液、尿、口腔、喀痰サンプルで評価されます。 CORAL-24/US 研究には、気道における CFTR 導入遺伝子発現を核酸レベルとタンパク質レベルの両方で評価するための気管支鏡検査サブ研究も含まれています。 選択された部位では、被験者はKB96の最後の投与から407～XNUMX時間後に任意で気管支鏡検査を受けることができます。 気管支鏡検査には、気管支のブラッシングと気管支内の生検が含まれます。
KB407について
KB407 は、噴霧によって CFTR 遺伝子の 407 コピーを気道に直接送達することにより、CF の根本的な原因を分子的に修正するように設計された治験中の再投与可能な遺伝子治療です。 KB407 による治療は、肺における完全長の健康な CFTR タンパク質の発現を可能にすることで、形質導入された細胞内の適切なアニオン輸送を回復し、肺の疾患症状を矯正する可能性があります。 KB407 は野生型 CFTR タンパク質の発現を可能にするように設計されているため、治療は患者の根底にある CFTR 変異に依存しません。 米国食品医薬品局と欧州委員会は、CF患者の治療目的でKBXNUMXを希少疾病用医薬品として指定した。
嚢胞性線維症について
CFは、CFTR遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝病で、その結果、CFTRタンパク質が機能不全または欠失し、肺に粘液が蓄積し、持続性の肺感染症や進行性の肺疾患を引き起こします。 嚢胞性線維症財団は、米国では 40,000 人近くの子供と成人が CF を患っており、105,000 か国で推定 94 人が CF と診断されていると推定しています。 あらゆる人種や民族の人々がこの衰弱性の病気に罹患しています。
CFTR モジュレーターは特定の CFTR 変異を持つ患者に効果がありますが、患者は依然として治療を必要とする肺症状を経験する可能性があります。 重要なのは、CF患者の約10～15％が、承認された治療法に反応するとは予想されない遺伝子変異を抱えており、現在利用可能な疾患修飾治療の選択肢がなく、大きなニーズが満たされていないことである。
クリスタルバイオテック株式会社について
Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS) は、衰弱性疾患患者のための遺伝子医薬品の開発に重点を置いた商業段階の完全統合企業です。 VYJUVEKTM は、同社の最初の商品であり、史上初の再投与可能な遺伝子治療薬であり、ジストロフィ性表皮水疱症の治療用に FDA によって承認された唯一の医薬品です。 同社は現在、臨床開発中の 1 つの候補薬と、独自の再投与可能な HSV-XNUMX 遺伝子送達プラットフォームを活用した幅広いパイプラインを有しています。
将来の見通しに関する記述
Krystal Biotech, Inc. に対する将来の期待、計画、見通しに関するこのプレスリリース内の記述には、KB407 の臨床的有用性、同社のプラットフォームの皮膚以外の組織への拡大、KB407 がすべての患者を治療できる可能性についての記述が含まれます。嚢胞性線維症、KB407 の第 I 相臨床試験の結果報告のタイミング、および「予想する」、「信じる」、「推定する」、「予想する」、「意図する」、「かもしれない」、「計画する」、「 「予測する」、「予測する」、「目標とする」、「可能性がある」、「可能性がある」、「であろう」、「であろう」、「可能性がある」、「はずである」、「継続する」、および同様の表現は、将来の見通しに関する記述に相当します。実際の結果は、以下を含むさまざまな重要な要因の結果として、かかる将来予想に関する記述によって示されたものと大きく異なる可能性があります。 臨床試験および販売承認申請の規制当局による審査に関連する不確実性、KB1995を含む製品候補の入手可能性または商業的可能性、現金資源の十分性と追加資金調達の必要性、および米国に提出されている当社の年次報告書および四半期報告書の「リスク要因」の見出しに記載されているその他の重要な要素。証券取引委員会。 さらに、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、このリリースの日付現在の当社の見解を表すものです。 当社は、その後の出来事や発展により当社の見解が変更されると予想しています。 ただし、当社は将来のある時点でこれらの将来予想に関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、そうする義務を特に否認します。 これらの将来予想に関する記述は、このリリースの日付以降の日付における当社の見解を表すものとして信頼されるべきではありません。
投稿日: 2023 年 XNUMX 月
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- 情報源： https://www.drugs.com/clinical_trials/first-patient-dosed-phase-1-clinical-trial-kb407-cystic-fibrosis-20912.html
