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Strategien für nicht-virale Vektoren, die auf Organe außerhalb der Leber abzielen – Nature Nanotechnology

Datum:

  • Zhang, Y.-N., Poon, W., Tavares, A. J., McGilvray, I. D. & Chan, W. C. W. Nanopartikel-Leber-Wechselwirkungen: Zellaufnahme und hepatobiliäre Elimination. J. Steuern. Loslassen 240, 332-348 (2016).

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    Google Scholar
     

  • Akinc, A. et al. Die Onpattro-Geschichte und die klinische Übersetzung von Nanomedizin, die Medikamente auf Nukleinsäurebasis enthält. Nat. Nanotechnologie. 14, 1084-1087 (2019).

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    Google Scholar
     

  • Gillmore, J. D. et al. CRISPR-Cas9-In-vivo-Geneditierung für Transthyretin-Amyloidose. N. Engl.. J. Med.. 385, 493-502 (2021).

    Artikel 
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    Google Scholar
     

  • Rotolo, L. et al. Speziesunabhängige Polymerformulierungen für die inhalierbare Boten-RNA-Abgabe in die Lunge. Nat. Mater. 22, 369-379 (2023).

    Artikel 
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  • Zhong, R. et al. Hydrogele für die RNA-Lieferung. Nat. Mater. 22, 818-831 (2023).

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    Google Scholar
     

  • Van Haasteren, J. et al. Die Herausforderung bei der Lieferung: Das Versprechen der therapeutischen Genombearbeitung erfüllen. Nat. Biotechn. 38, 845-855 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Poon, W., Kingston, B. R., Ouyang, B., Ngo, W. & Chan, W. C. W. Ein Rahmen für die Gestaltung von Liefersystemen. Nat. Nanotechnologie. 15, 819-829 (2020). In diesem Aufsatz werden die Eigenschaften von NPs, die für eine wirksame Abgabe in einem biologischen Kontext erforderlich sind, ausführlich erörtert.

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  • Patel, S. et al. Kurzes Update zur Endozytose von Nanomedikamenten. Erw. Arzneimittelabgabe Rev. 144, 90-111 (2019).

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  • Alameh, M.-G. et al. Lipid-Nanopartikel verstärken die Wirksamkeit von mRNA- und Protein-Untereinheiten-Impfstoffen, indem sie robuste follikuläre T-Helferzell- und humorale Reaktionen induzieren. Immunität 542877–2892.e7 (2021).

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    Google Scholar
     

  • Han, X. et al. Adjuvante Lipidoid-substituierte Lipid-Nanopartikel erhöhen die Immunogenität von SARS-CoV-2-mRNA-Impfstoffen. Nat. Nanotechnologie. 18, 1105-1114 (2023).

    Artikel 
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    Google Scholar
     

  • Tsoi, KM et al. Mechanismus der Clearance harter Nanomaterialien durch die Leber. Nat. Mater. 15, 1212-1221 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klibanov, A. L., Maruyama, K., Torchilin, V. P. & Huang, L. Amphipathische Polyethylenglykole verlängern effektiv die Zirkulationszeit von Liposomen. FEBS 268, 235-237 (1990).

    Artikel 
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    Google Scholar
     

  • Witzigmann, D. et al. Lipid-Nanopartikel-Technologie zur therapeutischen Genregulation in der Leber. Erw. Arzneimittelabgabe Rev. 159, 344-363 (2020).

    Artikel 
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    Google Scholar
     

  • Akinc, A. et al. Gezielte Abgabe von RNAi-Therapeutika mit endogenen und exogenen ligandenbasierten Mechanismen. Mol.-Nr. Da. 18, 1357-1364 (2010). Diese Studie ergab, dass der ApoE-LDLR-Weg die Hepatozytentransfektion erleichtert, wenn LNPs ionisierbare kationische Lipide enthalten, nicht jedoch, wenn permanent kationische Lipide verwendet werden.

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  • Nair, JK et al. Multivalent N-acetylgalactosamin-konjugierte siRNA lokalisiert in Hepatozyten und ruft eine robuste RNAi-vermittelte Gen-Silencing hervor. Marmelade. Chem. Soc. 136, 16958-16961 (2014).

    Artikel 
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    Google Scholar
     

  • Kasiewicz, L. N. et al. GalNAc-Lipid-Nanopartikel ermöglichen die nicht-LDLR-abhängige Leberabgabe einer CRISPR-Base-Editing-Therapie. Nat. Commun 14, 2776 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ozelo, M. C. et al. Valoctocogene-Roxaparvovec-Gentherapie bei Hämophilie A. N. Engl.. J. Med.. 386, 1013-1025 (2022).

    Artikel 
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    Google Scholar
     

  • Sato, Y. et al. Auflösung einer Leberzirrhose mithilfe von Vitamin A-gekoppelten Liposomen zur Abgabe von siRNA gegen ein kollagenspezifisches Chaperon. Nat. Biotechn. 26, 431-442 (2008).

    Artikel 
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    Google Scholar
     

  • Lawitz, E. J. et al. BMS-986263 bei Patienten mit fortgeschrittener Leberfibrose: 36-Wochen-Ergebnisse einer randomisierten, placebokontrollierten Phase-2-Studie. Hepatology 75, 912-923 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, X. et al. Ligandengebundene Lipid-Nanopartikel für die gezielte RNA-Abgabe zur Behandlung von Leberfibrose. Nat. Commun 14, 75 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Paunovska, K. et al. Nanopartikel, die oxidiertes Cholesterin enthalten, geben mrna in klinisch relevanten Dosen an die Mikroumgebung der Leber ab. Erw. Mater. 31, 1807748 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Eygeris, Y., Gupta, M., Kim, J. & Sahay, G. Chemie von Lipid-Nanopartikeln für die RNA-Abgabe. Gem. Chem.-Nr. Res. 55, 2-12 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Sun, C., Wang, C., Jankovic, KE & Dong, Y. Lipide und Lipidderivate für die RNA-Abgabe. Chem.-Nr. Rev. 121, 12181-12277 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Viger-Gravel, J. et al. Struktur von Lipid-Nanopartikeln, die Sirna oder Mrna enthalten, durch dynamische Kernpolarisations-verstärkte NMR-Spektroskopie. J. Phys. Chem. B. 122, 2073-2081 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Goula, D. et al. Auf Polyethylenimin basierende intravenöse Verabreichung von Transgenen an die Lunge von Mäusen. Gen Ther. 5, 1291-1295 (1998).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Green, J. J., Langer, R. & Anderson, D. G. Ein kombinatorischer Polymerbibliotheksansatz liefert Einblicke in die nichtvirale Genübertragung. Gem. Chem.-Nr. Res. 41, 749-759 (2008).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Joubert, F. et al. Präzise und systematische Modifikationen der Endgruppenchemie an PAMAM und Poly(l-Lysin)-Dendrimere zur Verbesserung der zytosolischen Abgabe von mRNA. J. Steuern. Loslassen 356, 580-594 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yang, W., Mixich, L., Boonstra, E. & Cabral, H. Polymerbasierte mRNA-Abgabestrategien für fortschrittliche Therapien. Adv. Gesundheitc. Mater. 12, 2202688 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cabral, H., Miyata, K., Osada, K. & Kataoka, K. Blockcopolymer-Mizellen in nanomedizinischen Anwendungen. Chem.-Nr. Rev. 118, 6844-6892 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Er, D. & Wagner, E. definierten Polymermaterialien für die Genübertragung. Makromol. Biosz. 15, 600-612 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reinhard, S. & Wagner, E. Wie man die Herausforderung der siRNA-Lieferung mit sequenzdefinierten Oligoaminoamiden bewältigt. Makromol. Biosz. 17, 1600152 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • DeSimone, J. M. Kooptation des Mooreschen Gesetzes: Therapeutika, Impfstoffe und grenzflächenaktive Partikel, hergestellt über PRINT®. J. Steuern. Loslassen 240, 541-543 (2016).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, AK et al. Inhalierte nanoformulierte mRNA-Polyplexe zur Proteinproduktion im Lungenepithel. Erw. Mater. 31, 1805116 (2019). Diese Studie untersuchte die Anwendung von Polymer-NPs für die inhalative mRNA-Verabreichung und betonte den potenziellen Vorteil von Polymeren für die Vernebelung durch ihre Selbstorganisation.

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Kalra, H. et al. Vesiclepedia: ein Kompendium für extrazelluläre Vesikel mit kontinuierlicher Community-Annotation. PLoS Biol. 10, e1001450 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wahlgren, J. et al. Plasma-Exosomen können exogene kurze interferierende RNA an Monozyten und Lymphozyten abgeben. Nukleinsäuren Res. 40, e130 - e130 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alvarez-Erviti, L. et al. Abgabe von siRNA an das Mausgehirn durch systemische Injektion gezielter Exosomen. Nat. Biotechn. 29, 341-345 (2011).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ståhl, A. et al. Ein neuartiger Mechanismus des bakteriellen Toxintransfers innerhalb von Mikrovesikeln aus Wirtsblutzellen. PLoS Pathog. 11, e1004619 (2015).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Melamed, J. R. et al. Ionisierbare Lipid-Nanopartikel transportieren mRNA über einen Makrophagen-vermittelten Gentransfer zu den β-Zellen der Bauchspeicheldrüse. Wissenschaft Erw. 9, eade1444 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, Q. et al. ARMMs als vielseitige Plattform für die intrazelluläre Abgabe von Makromolekülen. Nat. Commun 9, 960 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Segel, M. et al. Das Säugetier-Retrovirus-ähnliche Protein PEG10 verpackt seine eigene mRNA und kann für die mRNA-Lieferung pseudotypisiert werden. Wissenschaft 373, 882-889 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Elsharkasy, O. M. et al. Extrazelluläre Vesikel als Arzneimittelabgabesysteme: Warum und wie? Erw. Arzneimittelabgabe Rev. 159, 332-343 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Klein, D. et al. Centyrin-Liganden für die extrahepatische Abgabe von siRNA. Mol.-Nr. Da. 29, 2053-2066 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Brown, K. M. et al. Ausweitung der RNAi-Therapeutika auf extrahepatische Gewebe mit lipophilen Konjugaten. Nat. Biotechn. 40, 1500-1508 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wels, M., Roels, D., Raemdonck, K., De Smedt, S. C. & Sauvage, F. Herausforderungen und Strategien für die Abgabe von Biologika an die Hornhaut. J. Steuern. Loslassen 333, 560-578 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Baran-Rachwalska, P. et al. Topische siRNA-Abgabe an die Hornhaut und das vordere Auge durch hybride Silizium-Lipid-Nanopartikel. J. Steuern. Loslassen 326, 192-202 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bogaert, B. et al. Eine Lipid-Nanopartikel-Plattform für die mRNA-Abgabe durch Umnutzung kationischer amphiphiler Arzneimittel. J. Steuern. Loslassen 350, 256-270 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, H. M. & Woo, S. J. Okuläre Arzneimittelabgabe an die Netzhaut: aktuelle Innovationen und Zukunftsperspektiven. Pharmazie 13, 108 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yiu, G. et al. Suprachoroidale und subretinale Injektionen von AAV unter Verwendung transskleraler Mikronadeln zur retinalen Genabgabe bei nichtmenschlichen Primaten. Mol. Ther. Methoden Klin. Entwickler 16, 179-191 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Weng, C. Y. Bilaterale subretinale Voretigen-Neparvovec-Rzyl-Gentherapie (Luxturna). Ophthalmol. Retin. 3, 450 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Jaskolka, M. C. et al. Exploratives Sicherheitsprofil von EDIT-101, einer ersten in vivo CRISPR-Geneditierungstherapie beim Menschen für CEP290-bedingte Netzhautdegeneration. Investieren. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 2836–A0352 (2022).


    Google Scholar
     

  • Chirco, K. R., Martinez, C. & Lamba, D. A. Fortschritte in der präklinischen Entwicklung von Gen-Editing-basierten Therapien zur Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen. Vis. Res. 209, 108257 (2023).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Leroy, B. P. et al. Wirksamkeit und Sicherheit von Sepofarsen, einem intravitrealen RNA-Antisense-Oligonukleotid, zur Behandlung von CEP290-assoziierte Leber-kongenitale Amaurose (LCA10): eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte Phase-3-Studie (ILLUMINATE). Investieren. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 4536-F0323 (2022).


    Google Scholar
     

  • Ammar, M. J., Hsu, J., Chiang, A., Ho, A. C. & Regillo, C. D. Therapie der altersbedingten Makuladegeneration: eine Übersicht. Curr. Meinung. Ophthalmol. 31, 215-221 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Goldberg, R. et al. Wirksamkeit von intravitrealem Pegcetacoplan bei Patienten mit geografischer Atrophie (GA): 12-Monats-Ergebnisse aus den Phase-3-Studien OAKS und DERBY. Investieren. Ophthalmol. Vis. Sci. 63, 1500-1500 (2022).


    Google Scholar
     

  • Shen, J. et al. Suprachoroidaler Gentransfer mit nichtviralen Nanopartikeln. Wissenschaft Erw. 6eaba1606 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tan, G. et al. Eine Core-Shell-Nanoplattform als nichtviraler Vektor zur gezielten Abgabe von Genen an die Netzhaut. Acta-Biomater. 134, 605-620 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jin, J. et al. Entzündungshemmende und antiangiogene Wirkungen der Nanopartikel-vermittelten Verabreichung eines natürlichen angiogenen Inhibitors. Investig. Opthalmol. Vis. Wissenschaft. 52, 6230 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenan, T. D. L., Cukras, C. A. & Chew, E. Y. Altersbedingte Makuladegeneration: Epidemiologie und klinische Aspekte. Adv. Exp. Med. Biol. 1256, 1-31 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, G. et al. Eine biologisch abbaubare Nanokapsel liefert einen Cas9-Ribonukleoproteinkomplex für die In-vivo-Genombearbeitung. Nat. Nanotechnologie. 14, 974-980 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mirjalili Mohanna, S. Z. et al. LNP-vermittelte Abgabe von CRISPR RNP für eine weit verbreitete In-vivo-Genombearbeitung in der Hornhaut von Mäusen. J. Steuern. Loslassen 350, 401-413 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Patel, S., Ryals, R. C., Weller, K. K., Pennesi, M. E. & Sahay, G. Lipid-Nanopartikel zur Abgabe von Boten-RNA an den Augenhintergrund. J. Steuern. Loslassen 303, 91-100 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sun, D. et al. Nicht-virale Gentherapie für die Stargardt-Krankheit mit selbstorganisierten ECO/pRHO-ABCA4-Nanopartikeln. Mol.-Nr. Da. 28, 293-303 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Herrera-Barrera, M. et al. Peptidgesteuerte Lipid-Nanopartikel transportieren mRNA zur neuralen Netzhaut von Nagetieren und nichtmenschlichen Primaten. Wissenschaft Erw. 9, eadd4623 (2023).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Huertas, A. et al. Pulmonales Gefäßendothel: Der Orchesterdirigent bei Atemwegserkrankungen: Highlights von der Grundlagenforschung bis zur Therapie. EUR. Respir. J. J. 51, 1700745 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Hong, K.-H. et al. Genetische Ablation der Bmpr2 Gen im Lungenendothel reicht aus, um für eine pulmonale arterielle Hypertonie zu prädisponieren. Die Durchblutung 118, 722-730 (2008).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dahlman, JE et al. In vivo endotheliale siRNA-Abgabe unter Verwendung von Polymernanopartikeln mit niedrigem Molekulargewicht. Nat. Nanotechnologie. 9, 648-655 (2014).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Cheng, Q. et al. Nanopartikel für selektives Organ-Targeting (SORT) für die gewebespezifische mRNA-Abgabe und CRISPR-Cas-Geneditierung. Nat. Nanotechnologie. 15, 313-320 (2020). Diese bahnbrechende Studie ergab, dass der Einbau unterschiedlich geladener (SORT) Lipide in die herkömmlichen Vierkomponenten-LNPs den Ort der mRNA-Transfektion zwischen Leber, Milz und Lunge verschiebt.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dilliard, SA, Cheng, Q. & Siegwart, DJ Über den Mechanismus der gewebespezifischen mRNA-Abgabe durch selektive Organ-Targeting-Nanopartikel. Proc. Natl Acad. Sci. Vereinigte Staaten von Amerika 118, e2109256118 (2021). Diese Arbeit untersuchte eingehend den Einfluss von SORT-Lipiden, die LNPs zugesetzt wurden, auf die Bildung der biomolekularen Korona auf der NP-Oberfläche und ihre Rolle bei der Erzielung einer organspezifischen Transfektion.

    Artikel 
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    Google Scholar
     

  • Kimura, S. & Harashima, H. Über den Mechanismus der gewebeselektiven Genabgabe durch Lipid-Nanopartikel. J. Control. Veröffentlichung https://doi.org/10.1016/j.jconrel.2023.03.052 (2023).

  • Qiu, M. et al. Lungenselektive mRNA-Abgabe synthetischer Lipid-Nanopartikel zur Behandlung der pulmonalen Lymphangioleiomyomatose. Proc. Natl Acad. Sci. Vereinigte Staaten von Amerika 119, e2116271119 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kaczmarek, J. C. et al. Polymer-Lipid-Nanopartikel zur systemischen Abgabe von mRNA an die Lunge. Angew. Chem.-Nr. Int. Ed. 55, 13808-13812 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shen, A. M. & Minko, T. Pharmakokinetik inhalierter Nanotherapeutika zur pulmonalen Verabreichung. J. Steuern. Loslassen 326, 222-244 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alton, E. W. F. W. et al. Wiederholte Vernebelung von nicht-viralem CFTR Gentherapie bei Patienten mit Mukoviszidose: eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2b-Studie. Lanzettenatmung. Med. 3, 684-691 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J. et al. Entwicklung von Lipid-Nanopartikeln für eine verbesserte intrazelluläre Abgabe von mRNA durch Inhalation. ACS Nano 16, 14792-14806 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lokugamage, MPet al. Optimierung von Lipid-Nanopartikeln für die Abgabe von vernebelter therapeutischer mRNA an die Lunge. Nat. Biomed. Ing. 5, 1059-1068 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Qiu, Y. et al. Effektive mRNA-Lungenabgabe durch Trockenpulverformulierung von PEGyliertem synthetischem KL4-Peptid. J. Steuern. Loslassen 314, 102-115 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Popowski, K. D. et al. Inhalierbare Trockenpulver-mRNA-Impfstoffe auf Basis extrazellulärer Vesikel. Materie 5, 2960-2974 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Telko, M. J. & Hickey, A. J. Trockenpulverinhalatorformulierung. Atmen. Pflege 50, 1209 (2005).


    Google Scholar
     

  • Li, B. et al. Kombinatorisches Design von Nanopartikeln für die pulmonale mRNA-Abgabe und Genombearbeitung. Nat. Biotechn. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01679-x (2023).

  • Fahy, J. V. & Dickey, B. F. Funktion und Dysfunktion des Atemwegsschleims. N. Engl.. J. Med.. 363, 2233-2247 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Schneider, C. S. et al. Nanopartikel, die nicht am Schleim haften, sorgen nach der Inhalation für eine gleichmäßige und lang anhaltende Arzneimittelabgabe an die Atemwege. Wissenschaft Erw. 3, e1601556 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Wang, J. et al. Lungensurfactant-biomimetische Nanopartikel verstärken die Heterosubtyp-Influenza-Immunität. Wissenschaft 367eaau0810 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rock, J. R., Randell, S. H. & Hogan, B. L. M. Basale Stammzellen der Atemwege: eine Perspektive auf ihre Rolle bei der epithelialen Homöostase und Umgestaltung. Dis. Modell. Mech. 3, 545-556 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Getts, DR et al. Mikropartikel, die enzephalitogene Peptide tragen, induzieren eine T-Zell-Toleranz und verbessern die experimentelle Autoimmun-Enzephalomyelitis. Nat. Biotechn. 30, 1217-1224 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Leuschner, F. et al. Therapeutische siRNA-Stummschaltung in entzündlichen Monozyten bei Mäusen. Nat. Biotechn. 29, 1005-1010 (2011).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rojas, L. A. et al. Personalisierte RNA-Neoantigen-Impfstoffe stimulieren T-Zellen bei Bauchspeicheldrüsenkrebs. Natur 618, 144-150 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bevers, S. et al. Auf die systemische Immunisierung abgestimmte mRNA-LNP-Impfstoffe induzieren eine starke Antitumorimmunität, indem sie Immunzellen der Milz angreifen. Mol.-Nr. Da. 30, 3078-3094 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Blanco, E., Shen, H. & Ferrari, M. Prinzipien des Nanopartikeldesigns zur Überwindung biologischer Barrieren bei der Arzneimittelabgabe. Nat. Biotechn. 33, 941-951 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kranz, LM et al. Die systemische RNA-Abgabe an dendritische Zellen nutzt die antivirale Abwehr für die Krebsimmuntherapie. Natur 534, 396-401 (2016).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Liu, S. et al. Membrandestabilisierende ionisierbare Phospholipide für die organselektive mRNA-Abgabe und CRISPR-Cas-Genbearbeitung. Nat. Mater. 20, 701-710 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Fenton, OS et al. Synthese und biologische Bewertung ionisierbarer Lipidmaterialien für die In-vivo-Abgabe von Messenger-RNA an B-Lymphozyten. Erw. Mater. 29, 1606944 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Zhao, X. et al. Imidazolbasierte synthetische Lipidoide für die In-vivo-mRNA-Abgabe in primäre T-Lymphozyten. Angew. Chem.-Nr. Int. Ed. 59, 20083-20089 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • LoPresti, ST, Arral, ML, Chaudhary, N. & Whitehead, KA Der Ersatz von Helferlipiden durch geladene Alternativen in Lipid-Nanopartikeln erleichtert die gezielte mRNA-Abgabe an Milz und Lunge. J. Steuern. Loslassen 345, 819-831 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, C. J., Benner, N. L., Haabeth, O. A., Waymouth, R. M. & Wender, P. A. Verbesserte mRNA-Abgabe in Lymphozyten, ermöglicht durch lipidvariierte Bibliotheken ladungsverändernder freisetzbarer Transporter. Proc. Natl Acad. Sci. Vereinigte Staaten von Amerika 115, E5859 - E5866 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • McKinlay, CJ et al. Ladungsverändernde freisetzbare Transporter (CARTs) für die Lieferung und Freisetzung von mRNA in lebenden Tieren. Proc. Natl Acad. Sci. Vereinigte Staaten von Amerika 114, E448 - E456 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ben-Akiva, E. et al. Biologisch abbaubare lipophile polymere mRNA-Nanopartikel für das ligandenfreie Targeting von dendritischen Zellen der Milz zur Krebsimpfung. Proc. Natl Acad. Sci. Vereinigte Staaten von Amerika 120, e2301606120 (2023).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Tombácz, I. et al. Hocheffizientes CD4+ T-Zell-Targeting und genetische Rekombination unter Verwendung manipulierter CD4+-Zellen-homing-mRNA-LNPs. Mol.-Nr. Da. 29, 3293-3304 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Rurik, JG et al. In vivo produzierte CAR-T-Zellen zur Behandlung von Herzverletzungen. Wissenschaft 375, 91-96 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, J., Eygeris, Y., Gupta, M. & Sahay, G. Selbstassemblierte mRNA-Impfstoffe. Erw. Arzneimittelabgabe Rev. 170, 83-112 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, KE et al. Visualisierung früher Ereignisse bei der mRNA-Impfstoffabgabe bei nichtmenschlichen Primaten mittels PET-CT und Nahinfrarot-Bildgebung. Nat. Biomed. Ing. 3, 371-380 (2019). Diese bahnbrechende Studie befasste sich mit der Bioverteilung von mRNA-Impfstoffen auf Lipidbasis nach ihrer intramuskulären Injektion in nichtmenschliche Primaten mithilfe einer dualen Radionuklid-Nahinfrarot-Sonde.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Alberer, M. et al. Sicherheit und Immunogenität eines mRNA-Tollwutimpfstoffs bei gesunden Erwachsenen: eine offene, nicht randomisierte, prospektive klinische Phase-1-Studie zum ersten Mal beim Menschen. Lanzette 390, 1511-1520 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Bewertungsbericht: Comirnaty EMA/707383/2020 (Europäische Arzneimittelagentur, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/comirnaty-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Bewertungsbericht: COVID-19 Vaccine Moderna EMA/15689/2021 (Europäische Arzneimittelagentur, 2021); https://www.ema.europa.eu/en/documents/assessment-report/spikevax-previously-covid-19-vaccine-moderna-epar-public-assessment-report_en.pdf

  • Ke, X. et al. Physikalische und chemische Profile von Nanopartikeln für das Lymph-Targeting. Erw. Arzneimittelabgabe Rev. 151-152, 72-93 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Hansen, K. C., D’Alessandro, A., Clement, C. C. & Santambrogio, L. Lymphbildung, Zusammensetzung und Zirkulation: eine proteomische Perspektive. Int. Immunol. 27, 219-227 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chen, J. et al. Lipid-Nanopartikel-vermittelte Lymphknoten-Targeting-Abgabe eines mRNA-Krebsimpfstoffs löst starkes CD8 aus+ T-Zell-Antwort. Proc. Natl Acad. Sci. Vereinigte Staaten von Amerika 119, e2207841119 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liu, S. et al. Die zwitterionische Phospholipidierung kationischer Polymere erleichtert die systemische mRNA-Abgabe an Milz und Lymphknoten. Marmelade. Chem. Soc. 143, 21321-21330 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sahin, U. et al. Personalisierte RNA-Mutanom-Impfstoffe mobilisieren polyspezifische therapeutische Immunität gegen Krebs. Natur 547, 222-226 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kreiter, S. et al. Die intranodale Impfung mit nacktem Antigen-kodierendem RNA löst eine starke prophylaktische und therapeutische antitumorale Immunität aus. Krebs Res. 70, 9031-9040 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Fan, C.-H. et al. Folat-konjugierte gentragende Mikrobläschen mit fokussiertem Ultraschall für die gleichzeitige Öffnung der Blut-Hirn-Schranke und die lokale Genabgabe. Biomaterialien 106, 46-57 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yu, Y. J. et al. Steigerung der Gehirnaufnahme eines therapeutischen Antikörpers durch Verringerung seiner Affinität zu einem Transzytoseziel. Sci. Übersetzen. Med. 3, 84ra44 (2011).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Yu, Y. J. et al. Therapeutische bispezifische Antikörper überwinden die Blut-Hirn-Schranke bei nichtmenschlichen Primaten. Sci. Übersetzen. Med. 6, 261ra154 (2014).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Kariolis, M. S. et al. Abgabe therapeutischer Proteine ​​an das Gehirn mithilfe eines Fc-Fragment-Blut-Hirn-Schranken-Transportvehikels bei Mäusen und Affen. Sci. Übersetzen. Med. 12eaay1359 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ullman, J. C. et al. Gehirnabgabe und Aktivität eines lysosomalen Enzyms mithilfe eines Transportvehikels der Blut-Hirn-Schranke bei Mäusen. Sci. Übersetzen. Med. 12eaay1163 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ma, F. et al. Von Neurotransmittern abgeleitete Lipidoide (NT-Lipidoide) zur verbesserten Gehirnabgabe durch intravenöse Injektion. Wissenschaft Erw. 6eabb4429 (2020). Diese Studie legt nahe, dass die Entwicklung von Lipiden zur Nachahmung von Neurotransmittern und deren Einbau in NPs die Abgabe von Nukleinsäuren und Proteinen an das Gehirn nach einer intravenösen Injektion verbessern kann.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Y. et al. Blut-Hirn-Schranke durchdringende siRNA-Nanomedizin zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Wissenschaft Erw. 6, eabc7031 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. et al. Pathophysiologieunabhängige Abgabe von siRNA durch die BHS bei traumatischer Hirnverletzung. Wissenschaft Erw. 7, eabd6889 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nance, E. A. et al. Eine dichte Polyethylenglykol-Beschichtung verbessert das Eindringen großer Polymer-Nanopartikel in das Gehirngewebe. Sci. Übersetzen. Med. 4, 149ra119 (2012).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Thorne, R. G. & Nicholson, C. In-vivo-Diffusionsanalyse mit Quantenpunkten und Dextranen sagt die Breite des extrazellulären Raums im Gehirn voraus. Proc. Natl Acad. Sci. Vereinigte Staaten von Amerika 103, 5567-5572 (2006).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kim, M. et al. Abgabe selbstreplizierender Boten-RNA in das Gehirn zur Behandlung von ischämischem Schlaganfall. J. Steuern. Loslassen 350, 471-485 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Willerth, S. M. & Sakiyama-Elbert, S. E. Ansätze zur neuronalen Gewebekonstruktion unter Verwendung von Gerüsten für die Arzneimittelabgabe. Erw. Arzneimittelabgabe Rev. 59, 325-338 (2007).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Saucier-Sawyer, J. K. et al. Verteilung von Polymernanopartikeln durch konvektionsverstärkte Abgabe an Hirntumoren. J. Control. Veröffentlichung 232, 103-112 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dhaliwal, H. K., Fan, Y., Kim, J. & Amiji, M. M. Intranasale Verabreichung und Transfektion von mRNA-Therapeutika im Gehirn unter Verwendung kationischer Liposomen. Mol.-Nr. Pharm. 17, 1996-2005 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Frangoul, H. et al. CRISPR-Cas9-Geneditierung bei Sichelzellanämie und β-Thalassämie. N. Engl.. J. Med.. 384, 252-260 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hirabayashi, H. & Fujisaki, J. Knochenspezifische Arzneimittelabgabesysteme: Ansätze durch chemische Modifikation knochensuchender Wirkstoffe. Klin. Pharmakokinet. 42, 1319-1330 (2003).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, G., Mostafa, N. Z., Incani, V., Kucharski, C. & Uludağ, H. Bisphosphonat-dekorierte Lipid-Nanopartikel als Arzneimittelträger für Knochenerkrankungen. J. Biomed. Mater. Res. EIN 100, 684-693 (2012).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Giger, E. V. et al. Genabgabe mit Bisphosphonat-stabilisierten Calciumphosphat-Nanopartikeln. J. Steuern. Loslassen 150, 87-93 (2011).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xue, L. et al. Rationales Design von Bisphosphonat-Lipid-ähnlichen Materialien für die mRNA-Abgabe in die Knochenmikroumgebung. Marmelade. Chem. Soc. 144, 9926-9937 (2022). Diese Studie legt nahe, dass eine Verbesserung des Lipiddesigns zur Nachahmung von Bisphosphaten die LNP-vermittelte mRNA-Abgabe in die Knochenmikroumgebung nach intravenöser Injektion verbessern kann.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Liang, C. et al. Aptamer-funktionalisierte Lipid-Nanopartikel, die auf Osteoblasten abzielen, als neuartige RNA-Interferenz-basierte knochenanabole Strategie. Nat. Med. 21, 288-294 (2015).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Zhang, Y., Wei, L., Miron, R. J., Shi, B. & Bian, Z. Anabole Knochenbildung über ein ortsspezifisches Knochen-Targeting-Abgabesystem durch Störung der Semaphorin-4D-Expression. J. Bone Miner. Res. 30, 286-296 (2015).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, G. et al. Ein Abgabesystem, das auf Knochenbildungsoberflächen abzielt, um eine RNAi-basierte anabole Therapie zu ermöglichen. Nat. Med. 18, 307-314 (2012).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Shi, D., Toyonaga, S. & Anderson, D. G. In-vivo-RNA-Lieferung an hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen über gezielte Lipid-Nanopartikel. Nano Lette. 23, 2938-2944 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sago, CDet al. Nanopartikel, die RNA an das Knochenmark liefern, identifiziert durch gerichtete Evolution in vivo. Marmelade. Chem. Soc. 140, 17095-17105 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, X., Li, Y., Chen, Y. E., Chen, J. & Ma, P. Nat. Commun 7, 10376 (2016).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, P. et al. In-vivo-Knochengewebeinduktion durch gefriergetrocknete Kollagen-Nanohydroxylapatit-Matrix, beladen mit BMP2/NS1-mRNAs-Lipopolyplexen. J. Steuern. Loslassen 334, 188-200 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Athirasala, A. et al. Die Matrixsteifigkeit reguliert die Abgabe von Lipid-Nanopartikel-mRNA in zellbeladenen Hydrogelen. Nanomed. Nanotechnologie. biol. Med. 42, 102550 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Nims, R. J., Pferdehirt, L. & Guilak, F. Mechanogenetik: Nutzung der Mechanobiologie für die Zelltechnik. Curr. Meinung. Biotechnol. 73, 374-379 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • O’Driscoll, C. M., Bernkop-Schnürch, A., Friedl, J. D., Préat, V. & Jannin, V. Orale Verabreichung nicht-viraler Nukleinsäure-basierter Therapeutika – haben wir den Mut dazu? EUR. J. Pharm. Sci. 133, 190-204 (2019).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Ball, R. L., Bajaj, P. & Whitehead, K. A. Orale Verabreichung von siRNA-Lipid-Nanopartikeln: Verbleib im Magen-Darm-Trakt. Sci. Rep. 8, 2178 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Attarwala, H., Han, M., Kim, J. & Amiji, M. Orale Nukleinsäuretherapie mit Mehrkompartiment-Abgabesystemen. Wiley interdisziplinär. Rev. Nanomed. Nanobiotechnologie. 10, e1478 (2018).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A. et al. Ein einnehmbares, selbstorientierendes System zur oralen Verabreichung von Makromolekülen. Wissenschaft 363, 611-615 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Abramson, A. et al. Orale mRNA-Verabreichung mittels kapselvermittelter gastrointestinaler Gewebeinjektionen. Materie 5, 975-987 (2022). Diese Studie zeigt das Potenzial für die Abgabe mRNA-beladener PBAE-NPs direkt an die Submukosa des Magens mithilfe oral eingenommener Roboterpillen.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Doll, S. et al. Regions- und zelltypaufgelöste quantitative Proteomkarte des menschlichen Herzens. Nat. Commun 8, 1469 (2017).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Xin, M., Olson, E. N. & Bassel-Duby, R. Heilung gebrochener Herzen: Herzentwicklung als Grundlage für die Herzregeneration und -reparatur bei Erwachsenen. Nat. Pfr. Mol. Zellbiol. 14, 529-541 (2013).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zangi, L. et al. Modifizierte mRNA steuert das Schicksal der Vorläuferzellen des Herzens und induziert die Gefäßregeneration nach einem Myokardinfarkt. Nat. Biotechn. 31, 898-907 (2013).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Tang, R., Long, T., Lui, K. O., Chen, Y. & Huang, Z.-P. Eine Roadmap zur Reparatur des Herzens: RNA-Regulationsnetzwerke bei Herzerkrankungen. Mol. Ther. Nukleinsäuren 20, 673-686 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Han, P. et al. Eine lange nichtkodierende RNA schützt das Herz vor pathologischer Hypertrophie. Natur 514, 102-106 (2014).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Anttila, V. et al. Direkte intramyokardiale Injektion von VEGF-mRNA bei Patienten, die sich einer Koronararterien-Bypass-Transplantation unterziehen. Mol.-Nr. Da. 31, 866-874 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Täubel, J. et al. Neuartige Antisense-Therapie gegen microRNA-132 bei Patienten mit Herzinsuffizienz: Ergebnisse einer ersten randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-1b-Studie am Menschen. EUR. Herz J. 42, 178-188 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Nishiyama, T. et al. Präzise genomische Bearbeitung pathogener Mutationen in RBM20 rettet dilatative Kardiomyopathie. Sci. Übersetzen. Med. 14, eade1633 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reichart, D. et al. Effiziente In-vivo-Genombearbeitung verhindert hypertrophe Kardiomyopathie bei Mäusen. Nat. Med. 29, 412-421 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chai, AC et al. Base-Editing-Korrektur der hypertrophen Kardiomyopathie in menschlichen Kardiomyozyten und humanisierten Mäusen. Nat. Med. 29, 401-411 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rubin, J. D. & Barry, M. A. Verbesserung der molekularen Therapie in der Niere. Mol. Diag. Dort. 24, 375-396 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Oroojalian, F. et al. Jüngste Fortschritte bei nanotechnologiebasierten Arzneimittelabgabesystemen für die Niere. J. Steuern. Loslassen 321, 442-462 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jiang, D. et al. DNA-Origami-Nanostrukturen können eine bevorzugte renale Aufnahme zeigen und akute Nierenschäden lindern. Nat. Biomed. Ing. 2, 865-877 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. et al. Photoakustisch aktive NIR-II-DNA-Origami-Nanoantenne zur Früherkennung und intelligenten Therapie akuter Nierenschäden. Marmelade. Chem. Soc. 144, 23522-23533 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stribley, J. M., Rehman, K. S., Niu, H. & Christman, G. M. Gentherapie und Reproduktionsmedizin. Fruchtbar. Steril. 77, 645-657 (2002).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Boekelheide, K. & Sigman, M. Ist eine Gentherapie zur Behandlung männlicher Unfruchtbarkeit machbar? Nat. Klin. Üben. Urol. 5, 590-593 (2008).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rodríguez-Gascón, A., del Pozo-Rodríguez, A., Isla, A. & Solinís, M. A. Vaginale Gentherapie. Erw. Arzneimittelabgabe Rev. 92, 71-83 (2015).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Lindsay, K. E. et al. Die Aerosolabgabe synthetischer mRNA an die Vaginalschleimhaut führt zu einer dauerhaften Expression weitgehend neutralisierender Antikörper gegen HIV. Mol.-Nr. Da. 28, 805-819 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Poley, M. et al. Während des Eisprungs reichern sich Nanopartikel im weiblichen Fortpflanzungssystem an und beeinträchtigen die Krebsbehandlung und die Fruchtbarkeit. ACS Nano 16, 5246-5257 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • DeWeerdt, S. Pränatale Gentherapie bietet die frühestmögliche Heilung. Natur 564S6 - S8 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Palanki, R., Peranteau, W. H. & Mitchell, M. J. Abgabetechnologien für die Gentherapie in der Gebärmutter. Erw. Arzneimittelabgabe Rev. 169, 51-62 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Riley, RS et al. Ionisierbare Lipid-Nanopartikel für die mRNA-Abgabe in der Gebärmutter. Wissenschaft Erw. 7, 1028-1041 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Swingle, K. L. et al. Fruchtwasserstabilisierte Lipid-Nanopartikel für die intraamnionische mRNA-Abgabe in der Gebärmutter. J. Steuern. Loslassen 341, 616-633 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Ricciardi, A. S. et al. In-utero-Nanopartikelabgabe zur ortsspezifischen Genombearbeitung. Nat. Commun 9, 2481 (2018). Diese Studie präsentiert in utero Genbearbeitung einer krankheitsverursachenden β-Thalassämie-Mutation bei fötalen Mäusen.

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Chaudhary, N. et al. Die Struktur und der Abgabeweg von Lipid-Nanopartikeln während der Schwangerschaft bestimmen die Wirksamkeit, Immunogenität und Gesundheit der mRNA bei Mutter und Nachkommen. Vorabdruck unter bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.02.15.528720 (2023).

  • Young, R. E. et al. Die Zusammensetzung der Lipid-Nanopartikel steuert die mRNA-Abgabe an die Plazenta. Vorabdruck unter bioRxiv https://doi.org/10.1101/2022.12.22.521490 (2022).

  • Swingle, K. L. et al. Ionisierbare Lipid-Nanopartikel für die In-vivo-mRNA-Abgabe an die Plazenta während der Schwangerschaft. Marmelade. Chem. Soc. 145, 4691-4706 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lan, Y. et al. Jüngste Entwicklung AAV-basierter Gentherapien für Innenohrerkrankungen. Gen Ther. 27, 329-337 (2020).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Delmaghani, S. & El-Amraoui, A. Gentherapien für das Innenohr haben Erfolg: aktuelle Versprechen und zukünftige Herausforderungen. J. Clin. Med. 9, 2309 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, L., Kempton, J. B. & Brigande, J. V. Gentherapie in Mausmodellen für Taubheit und Gleichgewichtsstörungen. Vorderseite. Mol. Neurosci. 11, 300 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Du, X. et al. Regeneration der Cochlea-Haarzellen und Wiederherstellung des Hörvermögens durch Hes1 Modulation mit siRNA-Nanopartikeln bei erwachsenen Meerschweinchen. Mol.-Nr. Da. 26, 1313-1326 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Gao, X. et al. Behandlung von autosomal-dominant vererbtem Hörverlust durch In-vivo-Verabreichung von Genome-Editing-Mitteln. Natur 553, 217-221 (2018).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Jero, J. et al. Cochlea-Genabgabe durch eine intakte runde Fenstermembran bei Mäusen. Hmm. Gen Ther. 12, 539-548 (2001).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Egeblad, M., Nakasone, E. S. & Werb, Z. Tumoren als Organe: komplexe Gewebe, die mit dem gesamten Organismus interagieren. Dev. Zelle 18, 884-901 (2010).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • El-Sawy, H. S., Al-Abd, A. M., Ahmed, T. A., El-Say, K. M. & Torchilin, V. P. Stimuli-responsive Nanoarchitektur-Arzneimittelabgabesysteme für das Mikromilieu solider Tumoren: vergangene, gegenwärtige und zukünftige Perspektiven. ACS Nano 12, 10636-10664 (2018).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hansen, A. E. et al. Auf Positronenemissionstomographie basierende Aufklärung des verbesserten Permeabilitäts- und Retentionseffekts bei krebskranken Hunden unter Verwendung von Kupfer-64-Liposomen. ACS Nano 9, 6985-6995 (2015).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhou, Q. et al. Enzymaktivierbares Polymer-Wirkstoff-Konjugat erhöht die Tumorpenetration und die Behandlungswirksamkeit. Nat. Nanotechnologie. 14, 799-809 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Sindhwani, S. et al. Der Eintritt von Nanopartikeln in solide Tumoren. Nat. Mater. 19, 566-575 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wilhelm, S. et al. Analyse der Abgabe von Nanopartikeln an Tumore. Nat. Pfr. Mater. 1, 16014 (2016). Dieser Aufsatz untersucht eingehend die möglichen Faktoren, die hinter dem ineffektiven Tumor-Targeting von NPs stehen, und deckt auf, dass nur ein kleiner Bruchteil der verabreichten NP-Dosis einen soliden Tumor erreicht.

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    Google Scholar
     

  • Schroeder, A. et al. Behandlung von metastasiertem Krebs mit Nanotechnologie. Nat. Rev. Krebs 12, 39-50 (2012).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Chan, W. C. W. Prinzipien der Nanopartikelabgabe an solide Tumoren. BME-Front. 4, 0016 (2023). In diesem Aufsatz werden die Grundprinzipien für die Entwicklung tumorzielgerichteter NPs dargelegt, wobei sowohl die Analyse der Umgebung der NPs auf Makro- als auch der Mikroebene und ihrer physikalisch-chemischen Eigenschaften berücksichtigt werden.

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    Google Scholar
     

  • Kingston, BR et al. Spezifische Endothelzellen steuern den Eintritt von Nanopartikeln in solide Tumore. ACS Nano 15, 14080-14094 (2021).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Boehnke, N. et al. Ein massiv paralleles gepooltes Screening deckt genomische Determinanten der Nanopartikelabgabe auf. Wissenschaft 377, eabm5551 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, Y. et al. Multifunktionale onkolytische Nanopartikel liefern selbstreplizierende IL-12-RNA, um etablierte Tumoren zu beseitigen und die systemische Immunität zu stärken. Nat. Krebs 1, 882-893 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Hotz, C. et al. Die lokale Verabreichung von mRNA-kodierten Zytokinen fördert die Antitumorimmunität und die Tumorausrottung in mehreren präklinischen Tumormodellen. Sci. Übersetzen. Med. 13, eabc7804 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Li, W. et al. Biomimetische Nanopartikel liefern mRNAs, die kostimulatorische Rezeptoren kodieren, und verbessern die T-Zell-vermittelte Krebsimmuntherapie. Nat. Commun 12, 7264 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Van Lint, S. et al. Die intratumorale Verabreichung von TriMix-mRNA führt zur T-Zell-Aktivierung durch kreuzpräsentierende dendritische Zellen. Krebsimmunol. Res. 4, 146-156 (2016).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Oberli, MA et al. Lipid-Nanopartikel unterstützten die mRNA-Abgabe für eine wirksame Krebsimmuntherapie. Nano Lette. 17, 1326-1335 (2017).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Huayamares, S. G. et al. Hochdurchsatz-Screenings identifizieren ein Lipid-Nanopartikel, das in vivo bevorzugt mRNA an menschliche Tumore liefert. J. Steuern. Loslassen 357, 394-403 (2023).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Vetter, V. C. & Wagner, E. Nukleinsäurebasierte Therapeutika gezielt auf Tumore anwenden: Herausforderungen und Strategien für Polyplexe. J. Steuern. Loslassen 346, 110-135 (2022).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yong, S. et al. Doppelt gezielter Lipid-Nanotherapie-Boost für die Chemo-Immuntherapie von Krebs. Erw. Mater. 34, 2106350 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Kedmi, R. et al. Eine modulare Plattform für zielgerichtete RNAi-Therapeutika. Nat. Nanotechnologie. 13, 214-219 (2018). Diese Studie entwickelte eine modulare, ligandenbasierte RNA-Abgabeplattform, die die chemische Konjugation von Antikörpern vermeidet, indem sie Linker verwendet, die an die Fc-Region binden und so eine präzise Antikörperausrichtung auf der NP-Oberfläche gewährleisten.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Mitchell, MJ et al. Entwicklung von Präzisionsnanopartikeln für die Arzneimittelabgabe. Nat. Rev. Drug Discovery. 20, 101-124 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Adachi, K., Enoki, T., Kawano, Y., Veraz, M. & Nakai, H. Zeichnen einer hochauflösenden Funktionskarte des Adeno-assoziierten Viruskapsids durch massiv parallele Sequenzierung. Nat. Commun 5, 3075 (2014).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Dahlmann, JE et al. Nanopartikel mit Strichcode für die Hochdurchsatz-In-vivo-Entdeckung zielgerichteter Therapeutika. Proc. Natl Acad. Sci. Vereinigte Staaten von Amerika 114, 2060-2065 (2017). Diese Arbeit stellt die bemerkenswerten Fähigkeiten von DNA-Barcoding und Tiefensequenzierung bei der Durchführung eines Hochdurchsatz-Screenings von NPs vor und bewertet ihre Wirksamkeit bei der zielspezifischen Genabgabe in vivo.

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Da Silva Sanchez, AJ et al. Universelle Barcodes sagen die ApoE-unabhängige Abgabe von Lipid-Nanopartikeln in vivo voraus. Nano Lette. 22, 4822-4830 (2022).


    Google Scholar
     

  • Guimaraes, PPG et al. Ionisierbare Lipid-Nanopartikel, die barcodierte mRNA für das beschleunigte In-vivo-Abgabe-Screening einkapseln. J. Steuern. Loslassen 316, 404-417 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Dobrowolski, C. et al. Multiomische Einzelzell-Nanopartikel-Auslesungen zeigen, dass die Zellheterogenität die durch Lipid-Nanopartikel vermittelte Boten-RNA-Abgabe beeinflusst. Nat. Nanotechnologie. 17, 871-879 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rhym, LH, Manan, RS, Koller, A., Stephanie, G. & Anderson, DG Peptidkodierende mRNA-Barcodes für das Hochdurchsatz-In-vivo-Screening von Bibliotheken von Lipid-Nanopartikeln für die mRNA-Abgabe. Nat. Biomed. Ing. 7, 901-910 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Stöckius, M. et al. Simultane Epitop- und Transkriptommessung in Einzelzellen. Nat. Methoden 14, 865-868 (2017).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Keenum, M. C. et al. Einzelzell-Epitop-Transkriptomik zeigt die Kinetik der Lungenstroma- und Immunzellreaktion auf durch Nanopartikel abgegebene RIG-I- und TLR4-Agonisten. Biomaterialien 297, 122097 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Grandi, F. C., Modi, H., Kampman, L. & Corces, M. R. Chromatin-Zugänglichkeitsprofilierung durch ATAC-seq. Nat. Protoc. 17, 1518-1552 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Rao, N., Clark, S. & Habern, O. Brücke zwischen Genomik und Gewebepathologie: 10x Genomics erkundet mit der Visium Spatial Gene Expression Solution neue Grenzen. Genet. Ing. Biotechnologie. Nachricht 40, 50-51 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Francia, V., Schiffelers, RM, Cullis, PR & Witzigmann, D. Die biomolekulare Korona von Lipid-Nanopartikeln für die Gentherapie. Biokonjug. Chem. 31, 2046-2059 (2020).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Shao, D. et al. HBFP: ein neues Repository für das Proteom menschlicher Körperflüssigkeiten. Datenbase 2021, baab065 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Greener, J. G., Kandathil, S. M., Moffat, L. & Jones, D. T. Ein Leitfaden zum maschinellen Lernen für Biologen. Nat. Pfr. Mol. Zellbiol. 23, 40-55 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Zhang, H. et al. Algorithmus für optimiertes mRNA-Design verbessert Stabilität und Immunogenität. Natur 621, 396-403 (2023).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Wang, W. et al. Vorhersage von Lipid-Nanopartikeln für mRNA-Impfstoffe durch den Algorithmus für maschinelles Lernen. Acta Pharm. Sünde. B 12, 2950-2962 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Xu, Y. et al. AGILE-Plattform: ein Deep-Learning-basierter Ansatz zur Beschleunigung der LNP-Entwicklung für die mRNA-Lieferung. Vorabdruck unter bioRxiv https://doi.org/10.1101/2023.06.01.543345 (2023). Diese Arbeit implementiert künstliche Intelligenz im Design ionisierbarer Lipide für die intramuskuläre mRNA-Abgabe.

  • Gong, D. et al. Durch maschinelles Lernen gesteuerte Strukturfunktionsvorhersagen ermöglichen ein In-silico-Nanopartikel-Screening für die Abgabe polymerer Gene. Acta-Biomater. 154, 349-358 (2022).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Reker, D. et al. Computergesteuertes Hochdurchsatzdesign selbstorganisierender Arzneimittelnanopartikel. Nat. Nanotechnologie. 16, 725-733 (2021).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Yamankurt, G. et al. Erkundung des Nanomedizin-Designraums mit Hochdurchsatz-Screening und maschinellem Lernen. Nat. Biomed. Ing. 3, 318-327 (2019).

    Artikel 
    CAS 

    Google Scholar
     

  • Lazarovits, J. et al. Überwachtes Lernen und Massenspektrometrie sagen das Schicksal von Nanomaterialien in vivo voraus. ACS Nano 13, 8023-8034 (2019).

    CAS 

    Google Scholar
     

  • Goodfellow, I. et al. Generative gegnerische Netzwerke. Kommun. ACM 63, 139-144 (2020).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • Repecka, D. et al. Erweiterung funktionaler Proteinsequenzräume mithilfe generativer kontradiktorischer Netzwerke. Nat. Mach. Intelligenz 3, 324-333 (2021).

    Artikel 

    Google Scholar
     

  • De Backer, L., Cerrada, A., Pérez-Gil, J., De Smedt, S. C. & Raemdonck, K. Bioinspirierte Materialien bei der Arzneimittelabgabe: Untersuchung der Rolle von Lungensurfactant in der siRNA-Inhalationstherapie. J. Steuern. Loslassen 220, 642-650 (2015).


    Google Scholar
     

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