شعار زيفيرنت

إسكات الجينات يقلل من مستويات الكوليسترول في الفئران دون الحاجة إلى تحرير الجينات

التاريخ:

إسكات الجينات يقلل من مستويات الكوليسترول في الفئران دون الحاجة إلى تحرير الجينات

ارتفاع مستويات الكولسترول هو عامل خطر رئيسي لأمراض القلب والأوعية الدموية، بما في ذلك النوبات القلبية والسكتات الدماغية. على الرغم من وجود أدوية متاحة لخفض نسبة الكوليسترول، إلا أنها غالبًا ما تكون لها آثار جانبية وقد لا تكون فعالة للجميع. ومع ذلك، أظهرت دراسة حديثة نتائج واعدة في خفض مستويات الكوليسترول في الفئران من خلال تقنية تسمى إسكات الجينات، دون الحاجة إلى تحرير الجينات.

إسكات الجينات هو عملية تتضمن إيقاف أو تقليل التعبير عن جينات معينة. وفي حالة الكوليسترول، استهدف الباحثون جينًا يسمى PCSK9، والذي يلعب دورًا حاسمًا في تنظيم مستويات الكوليسترول في الجسم. عادة، يرتبط PCSK9 بالمستقبلات الموجودة على خلايا الكبد، مما يمنعها من إزالة كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL) من مجرى الدم. وهذا يؤدي إلى تراكم الكولسترول LDL، المعروف باسم الكولسترول "الضار".

وفي الدراسة التي أجراها علماء في المركز الطبي الجنوبي الغربي بجامعة تكساس، استخدم الباحثون تقنية تسمى تدخل الحمض النووي الريبي (RNAi) لإسكات جين PCSK9 في الفئران. يتضمن RNAi إدخال جزيئات RNA صغيرة تستهدف وترتبط على وجه التحديد بـ PCSK9 messenger RNA (mRNA)، مما يمنع ترجمته إلى بروتين. بدون بروتين PCSK9، يمكن لخلايا الكبد إزالة الكولسترول LDL بكفاءة من مجرى الدم.

قام الباحثون بإعطاء جزيئات RNAi للفئران من خلال حقنة واحدة ولاحظوا انخفاضًا ملحوظًا في مستويات الكوليسترول في غضون أسبوع. واستمر التأثير لعدة أسابيع، مما يشير إلى أن إسكات الجينات يمكن أن يكون حلاً طويل الأمد لإدارة مستويات الكوليسترول. والأهم من ذلك، أن هذا النهج لم يتضمن أي تغييرات دائمة في المادة الوراثية للفأر، مما يجعله بديلاً أكثر أمانًا لتقنيات تحرير الجينات مثل كريسبر.

وأظهرت الدراسة أيضًا أن إسكات الجينات كان فعالًا في خفض مستويات الكوليسترول حتى في الفئران التي لديها استعداد وراثي لارتفاع نسبة الكوليسترول. ويشير هذا إلى أنه من الممكن استخدام هذه التقنية لعلاج الأفراد الذين يعانون من فرط كوليستيرول الدم العائلي، وهو اضطراب وراثي يتميز بمستويات عالية للغاية من الكولسترول.

إحدى مزايا إسكات الجينات هي خصوصيتها. ومن خلال استهداف جين معين، يمكن للباحثين تجنب التأثيرات غير المستهدفة وتقليل الآثار الجانبية المحتملة. بالإضافة إلى ذلك، يمكن تكييف هذه التقنية بسهولة لاستهداف الجينات الأخرى المشاركة في استقلاب الكوليسترول أو أمراض أخرى، مما يجعلها أداة متعددة الاستخدامات للتدخلات العلاجية المستقبلية.

في حين أن نتائج هذه الدراسة واعدة، إلا أن هناك حاجة إلى مزيد من البحث لتحديد مدى سلامة وفعالية إسكات الجينات لدى البشر. ستكون التجارب السريرية ضرورية لتقييم الآثار طويلة المدى والآثار الجانبية المحتملة لهذا النهج. ومع ذلك، إذا نجح إسكات الجينات، فيمكن أن يحدث ثورة في علاج ارتفاع نسبة الكولسترول في الدم وربما الاضطرابات الوراثية الأخرى.

في الختام، أظهر إسكات الجينات من خلال تدخل الحمض النووي الريبي (RNA) إمكانات كبيرة في خفض مستويات الكوليسترول في الفئران دون الحاجة إلى تحرير الجينات. تستهدف هذه التقنية على وجه التحديد جين PCSK9، مما يسمح لخلايا الكبد بإزالة الكولسترول LDL بكفاءة من مجرى الدم. توفر نتائج هذه الدراسة الأمل لتطوير علاجات جديدة لإدارة مستويات الكوليسترول المرتفعة والوقاية من أمراض القلب والأوعية الدموية.

بقعة_صورة

أحدث المعلومات الاستخباراتية

بقعة_صورة