Kowalski, PS, Rudra, A., Miao, L. & Anderson, DG Cung cấp sứ giả: những tiến bộ trong công nghệ phân phối mRNA trị liệu. Mol Họ. 27, 710 tầm 728 (2019).
Hajj, KA & Whitehead, KA Công cụ dịch thuật: tài liệu không chứa vi-rút để phân phối mRNA trị liệu. Nat. Mục sư 2, 1 tầm 17 (2017).
Han, X. và cộng sự. Một hộp công cụ lipid có thể ion hóa để phân phối RNA. Nat. Cộng đồng. 12, 7233 (2021).
Qiu, M. và cộng sự. Quá trình mã hóa qua trung gian hạt nano lipid của Cas9 mRNA và RNA dẫn hướng đơn đạt được hiệu quả chỉnh sửa bộ gen in vivo dành riêng cho gan của angptl3. Proc. Học viện Natl. Khoa học Hoa Kỳ 118, e2020401118 (2021).
Swingle, KL, Hamilton, AG & Mitchell, MJ Lipid cung cấp các phương pháp điều trị và vắc-xin mRNA qua trung gian hạt nano. Xu hướng Mol. Med. 27, 616 tầm 617 (2021).
Miao, L. và cộng sự. Cung cấp vắc xin mRNA bằng lipid dị vòng làm tăng hiệu quả chống khối u bằng cách kích hoạt tế bào miễn dịch qua trung gian STING. Nat. Công nghệ sinh học. 37, 1174 tầm 1185 (2019).
Zhang, X. và cộng sự. Các hạt nano giống lipid được chức năng hóa để phân phối mRNA in vivo và chỉnh sửa cơ sở. Khoa học. Tư vấn. 6, eabc2315 (2020).
Billingsley, MM và cộng sự. Cung cấp mRNA qua trung gian hạt nano lipid có thể ion hóa cho kỹ thuật tế bào CAR T của con người. Lá thư Nano. 20, 1578 tầm 1589 (2020).
Riley, RS và cộng sự. Các hạt nano lipid có thể ion hóa để phân phối mRNA trong tử cung. Khoa học. Tư vấn. 7, eaba1028 (năm 2021).
Sabnis, S. và cộng sự. Một loạt amino lipid mới để phân phối mRNA: cải thiện sự thoát khỏi nội sinh và duy trì dược lý cũng như sự an toàn ở các loài linh trưởng không phải người. Mol Họ. 26, 1509 tầm 1519 (2018).
Fenton, OS và cộng sự. Tổng hợp và đánh giá sinh học các vật liệu lipid có thể ion hóa để vận chuyển RNA thông tin in vivo đến tế bào lympho B. Tư vấn. Vật chất. 29, 1606944 (2017).
Lưu, J. và cộng sự. Chỉnh sửa bộ gen CRISPR/Cas9 nhanh chóng và hiệu quả trong cơ thể được kích hoạt bằng các hạt nano RNA thông tin và lipid sinh học. Tư vấn. Vật chất. 31, 1902575 (2019).
Polack, FP và cộng sự. Tính an toàn và hiệu quả của vắc xin BNT162b2 mRNA Covid-19. Tiếng Anh J. Med. 383, 2603 tầm 2615 (2020).
Baden, LR và cộng sự. Tính hiệu quả và an toàn của vắc xin mRNA-1273 SARS-CoV-2. Tiếng Anh J. Med. 384, 403 tầm 416 (2021).
Gillmore, JD và cộng sự. CRISPR-Cas9 chỉnh sửa gen in vivo cho bệnh amyloidosis transthyretin. Tiếng Anh J. Med. 385, 493 tầm 502 (2021).
Cornebise, M. và cộng sự. Khám phá một loại lipid amin mới giúp cải thiện hiệu suất của hạt nano lipid thông qua các tương tác cụ thể với mRNA. Tiến lên Funct. Mater. https://doi.org/10.1002/adfm.202106727 (2021).
Barbier, AJ, Jiang, AY, Zhang, P., Wooster, R. & Anderson, DG Tiến trình lâm sàng của vắc xin mRNA và liệu pháp miễn dịch. Nat. Công nghệ sinh học. 40, 840 tầm 854 (2022).
Chakraborty, C., Sharma, AR, Bhattacharya, M. & Lee, S.-S. Từ COVID-19 đến vắc xin mRNA chống ung thư: chuyển từ phòng khám sang phòng khám trong bối cảnh vắc xin. Trước mặt. Miễn dịch. 12, 2648 (2021).
Cafri, G. và cộng sự. Miễn dịch tế bào T đặc hiệu tân kháng nguyên do vắc-xin mRNA gây ra ở bệnh nhân ung thư đường tiêu hóa. J. Lâm sàng. Đầu tư. 130, 5976 tầm 5988 (2020).
Oberli, MA và cộng sự. Phân phối mRNA hỗ trợ hạt nano lipid cho liệu pháp miễn dịch ung thư mạnh. Lá thư Nano. 17, 1326 tầm 1335 (2017).
Espeseth, AS và cộng sự. Vắc-xin dựa trên hạt nano mRNA/lipid biến đổi biểu hiện các biến thể protein F của virus hợp bào hô hấp có khả năng tạo miễn dịch và bảo vệ trong các mô hình nhiễm RSV của loài gặm nhấm. Vắc xin NPJ 5, 1 tầm 14 (2020).
Aliprantis, AO và cộng sự. Một nghiên cứu ngẫu nhiên, có đối chứng giả dược giai đoạn 1 để đánh giá tính an toàn và khả năng miễn dịch của vắc xin protein F tiêm truyền trước RSV dựa trên mRNA dựa trên mRNA ở người trẻ và người lớn tuổi khỏe mạnh. Hừm. Vắc xin Immunother. 17, 1248 tầm 1261 (2021).
Bahl, K. và cộng sự. Chứng minh lâm sàng và tiền lâm sàng về khả năng sinh miễn dịch của vắc xin mRNA chống lại vi rút cúm H10N8 và H7N9. Mol Họ. 25, 1316 tầm 1327 (2017).
Feldman, RA và cộng sự. Vắc xin mRNA chống lại vi rút cúm H10N8 và H7N9 có khả năng gây đại dịch có khả năng sinh miễn dịch và dung nạp tốt ở người lớn khỏe mạnh trong thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên giai đoạn 1. Vaccine 37, 3326 tầm 3334 (2019).
John, S. và cộng sự. Vắc-xin mRNA cytomegalovirus đa kháng nguyên ở người tạo ra khả năng miễn dịch mạnh mẽ qua trung gian tế bào và dịch thể. Vaccine 36, 1689 tầm 1699 (2018).
Medina-Magues, LG và cộng sự. Vắc-xin mRNA bảo vệ chống lại vi-rút zika. Vắc xin 9, 1464 (2021).
Vắc xin Mu, Z., Haynes, BF & Cain, DW HIV mRNA—tiến trình và con đường tương lai. Vắc xin 9, 134 (2021).
Zabaleta, N., Torella, L., Weber, ND & Gonzalez-Aseguinolaza, G. mRNA và chỉnh sửa gen: các liệu pháp điều trị đột phá muộn trong các bệnh về gan. Hepatology https://doi.org/10.1002/hep.32441 (2022).
Robinson, E. và cộng sự. MRNA biến đổi hóa học được phân phối bằng hạt nano lipid phục hồi sự bài tiết clorua trong bệnh xơ nang. Mol Họ. 26, 2034 tầm 2046 (2018).
Da Silva Sanchez, A., Paunovska, K., Cristian, A. & Dahlman, JE Điều trị bệnh xơ nang bằng mRNA và CRISPR. Hừm. Gene Có. 31, 940 tầm 955 (2020).
Lai, M. và cộng sự. chỉnh sửa gen của DNAH11 phục hồi khả năng vận động của lông mao bình thường trong chứng rối loạn vận động đường mật nguyên phát. J. Med. Genet. 53, 242 tầm 249 (2016).
Paff, T., Omran, H., Nielsen, KG & Haarman, EG Các phương pháp điều trị hiện tại và tương lai trong chứng rối loạn vận động đường mật nguyên phát. Int. J. Mol. Sci. 22, 9834 (2021).
Guan, S., Darmstädter, M., Xu, C. & Rosenecker, J. Nghiên cứu trong ống nghiệm về việc tối ưu hóa và phun khí dung các công thức IVT-mRNA để điều trị tình trạng thiếu hụt α-1-antitrypsin dựa trên phổi tiềm năng. thuộc về dược học 13, 1281 (2021).
Zeyer, F. và cộng sự. Bổ sung gen qua trung gian mRNA của các thụ thể giống Toll như một chiến lược điều trị bệnh hen suyễn in vivo. PLoS ONE 11, e0154001 (2016).
Có thể, LE và cộng sự. Đã sửa đổi Foxp3 mRNA bảo vệ chống lại bệnh hen suyễn thông qua cơ chế phụ thuộc IL-10. J. Lâm sàng. Đầu tư. 123, 1216 tầm 1228 (2013).
Rakhra, K. và cộng sự. Khai thác albumin như một người đi kèm vắc-xin niêm mạc để tạo ra các tế bào T trí nhớ thường trú trong phổi mạnh mẽ. Khoa học. Immunol. 6, eabd8003 (năm 2021).
Bivas-Benita, M. và cộng sự. Việc đưa các hạt nano chitosan-DNA vào phổi giúp tăng cường khả năng miễn dịch của vắc-xin DNA mã hóa các epitop tế bào T bị hạn chế HLA-A*0201 của Mycobacterium tuberculosis. Vaccine 22, 1609 tầm 1615 (2004).
Rajapaksa, AE và cộng sự. Cung cấp hiệu quả vắc-xin DNA plasmid dạng khí dung qua phổi thông qua phương pháp phun khí dung sóng âm bề mặt. Hô hấp. Res. 15, 60 (2014).
Wu, M. và cộng sự. Tiêm vắc-xin qua mũi bằng vắc-xin DNA công thức chitosan mannosylat cho phép tạo ra phản ứng tế bào và IgA mạnh mẽ trong phổi của chuột và cải thiện khả năng bảo vệ chống lại thách thức của vi khuẩn phổi. Đằng trước. Tế bào. lây nhiễm. vi sinh vật. 7, 445 (2017).
Vua, RG và cộng sự. Sử dụng AdCovid qua mũi một liều duy nhất sẽ tạo ra khả năng miễn dịch toàn thân và niêm mạc chống lại SARS-CoV-2 và bảo vệ hoàn toàn chuột khỏi thách thức gây chết người. Vắc xin 9, 881 (2021).
An, X. và cộng sự. Tiêm vắc xin qua mũi một liều sẽ tạo ra khả năng miễn dịch toàn thân và niêm mạc chống lại SARS-CoV-2. iScience 24, 103037 (2021).
Kim, YC và cộng sự. Chiến lược tăng cường tiêm chủng DNA qua trung gian tế bào đuôi gai trong phổi. Adv. Có. 3, 2000013 (2020).
Lu, D. & Hickey, AJ Cung cấp vắc xin phổi. Chuyên gia về vắc xin Rev. 6, 213 tầm 226 (2007).
Sou, T. và cộng sự. Những phát triển mới trong việc cung cấp vắc xin phổi dạng bột khô. Xu hướng Biotechnol. 29, 191 tầm 198 (2011).
Hoàng, J. và cộng sự. Vắc-xin cúm dạng bột khô mới và công nghệ phân phối qua đường mũi: tạo ra phản ứng miễn dịch toàn thân và niêm mạc ở chuột. Vaccine 23, 794 tầm 801 (2004).
Minne, A. và cộng sự. Vị trí phân phối vắc xin cúm đơn giá trong đường hô hấp sẽ tác động đến phản ứng miễn dịch. Sự làm miển dịch 122, 316 tầm 325 (2007).
Wang, Z. và cộng sự. Các exosome được trang trí bằng miền liên kết với thụ thể SARS-CoV-2 tái tổ hợp dưới dạng vắc xin COVID-19 dạng hít. Nat. Sinh học. Anh 6, 791 tầm 805 (2022).
Patel, AK và cộng sự. Các polyplexes mRNA công thức nano dạng hít để sản xuất protein trong biểu mô phổi. Tư vấn. Vật chất. 31, 1805116 (2019).
Lokugamage, MP và cộng sự. Tối ưu hóa các hạt nano lipid để đưa mRNA trị liệu dạng khí dung vào phổi. Nat. Sinh học. Anh 5, 1059 tầm 1068 (2021).
Wilson, C. Các liệu pháp điều trị bệnh xơ nang trong tương lai. Khẩu trang Lancet. y tế. 10, e75 – e76 (2022).
Witten, J., Samad, T. & Ribbeck, K. Tính thấm chọn lọc của hàng rào chất nhầy. Curr. Opin. Công nghệ sinh học. 52, 124 tầm 133 (2018).
Witten, J. & Ribbeck, K. Hạt trong mạng nhện: vận chuyển qua hydrogel sinh học. Nanoscale 9, 8080 tầm 8095 (2017).
Cone, RA Barrier đặc tính của chất nhầy. Tiến lên Thuốc Deliv. Rev. 61, 75 tầm 85 (2009).
Lieleg, O. & Ribbeck, K. Hydrogel sinh học là rào cản khuếch tán có chọn lọc. Xu hướng Biol di động. 21, 543 tầm 551 (2011).
Kim, N., Duncan, GA, Hanes, J. & Suk, JS Rào cản đối với liệu pháp gen dạng hít đối với bệnh phổi tắc nghẽn: một đánh giá. J. Phát hành có kiểm soát 240, 465 tầm 488 (2016).
Coyne, CB, Kelly, MM, Boucher, RC & Johnson, LG Tăng cường chuyển gen biểu mô bằng cách điều chế các mối nối chặt chẽ với natri caprate. Là. J. Hô hấp. Tế bào Mol. sinh học. 23, 602 tầm 609 (2000).
Kauffman, KJ và cộng sự. Tối ưu hóa các công thức hạt nano lipid để phân phối mRNA in vivo với các thiết kế sàng lọc giai thừa và xác định một phần. Lá thư Nano. 15, 7300 tầm 7306 (2015).
Billingsley, MM và cộng sự. Thiết kế trực giao các thí nghiệm nhằm tối ưu hóa các hạt nano lipid cho kỹ thuật mRNA của tế bào CAR T. Lá thư Nano. 22, 533 tầm 542 (2022).
Li, S. và cộng sự. Phân phối tải trọng và khả năng của hạt nano lipid mRNA. Nat. Cộng đồng. 13, 5561 (2022).
Kauffman, KJ và cộng sự. Phân tích nhanh, đơn bào và phát hiện ra sự thay đổi mRNA theo vectơ in vivo bằng chuột báo cáo tdTomato hai bên sườn loxP. mol. Có. axit nuclêic 10, 55 tầm 63 (2018).
Ball, RL, Bajaj, P. & Whitehead, KA Đạt được sự ổn định lâu dài của các hạt nano lipid: kiểm tra ảnh hưởng của độ pH, nhiệt độ và quá trình đông khô. NS. J. Nanomed. 12, 305 tầm 315 (2017).
Zhao, P. và cộng sự. Lưu trữ lâu dài các hạt nano giống lipid để phân phối mRNA. sinh học. mẹ. 5, 358 tầm 363 (2020).
Crowe, JH, Oliver, AE, Hoekstra, FA & Crowe, LM Ổn định màng khô bằng hỗn hợp tinh bột hydroxyethyl và glucose: vai trò của quá trình thủy tinh hóa. đông lạnh học 35, 20 tầm 30 (1997).
Ohtake, S., Schebor, C., Palecek, SP & de Pablo, JJ Hành vi pha của hỗn hợp phospholipid-cholesterol đông khô được ổn định bằng trehalose. Biochim. Lý sinh. Acta Biomembr. 1713, 57 tầm 64 (2005).
Eastman, SJ và cộng sự. Tối ưu hóa các công thức và điều kiện để phân phối khí dung của phức hợp lipid cation:DNA chức năng. Hừm. Gene Có. 8, 313 tầm 322 (1997).
Whitehead, KA và cộng sự. Các hạt nano lipid có thể phân hủy với hoạt động phân phối siRNA in vivo có thể dự đoán được. Nat. Cộng đồng. 5, 4277 (2014).
Liu, S. và cộng sự. Các phospholipid ion hóa có thể gây mất ổn định màng để cung cấp mRNA chọn lọc cho cơ quan và chỉnh sửa gen CRISPR–Cas. Nat. Vật chất. 20, 701 tầm 710 (2021).
Pezzulo, AA và cộng sự. Giao diện chất lỏng không khí và việc sử dụng nuôi cấy tế bào sơ cấp rất quan trọng để tóm tắt lại cấu hình phiên mã của biểu mô đường thở in vivo. Là. J. Vật lý. Tế bào phổi mol. vật lý. 300, L25 – L31 (2011).
Hill, DB & Button, B. in Chất nhầy: Phương pháp và giao thức (eds McGuckin, MA & Thornton, DJ) 245–258 (Humana Press, 2012); https://doi.org/10.1007/978-1-61779-513-8_15
Ramachandran, S. và cộng sự. Cung cấp hiệu quả các oligonucleotide can thiệp RNA đến biểu mô đường dẫn khí phân cực trong ống nghiệm. Là. J. Vật lý. Tế bào phổi mol. vật lý. 305, L23 – L32 (2013).
Krishnamurthy, S. và cộng sự. Thao tác sinh lý tế bào cho phép làm im lặng gen trong biểu mô đường thở biệt hóa tốt mol. Có. axit nuclêic 1, e41 (2012).
Burgel, P.-R., Montani, D., Danel, C., Dusser, DJ & Nadel, JA Một nghiên cứu hình thái học về chất nhầy và đường dẫn khí nhỏ bịt kín trong bệnh xơ nang. Ngực 62, 153 tầm 161 (2007).
Ratjen, F. Xơ nang: vai trò của đường hô hấp nhỏ. J. Bình xịt Med. Bột giấy. Thuốc cung cấp. 25, 261 tầm 264 (2012).
van den Berge, M., ten Hacken, NHT, Cohen, J., Douma, WR & Postma, DS Bệnh đường hô hấp nhỏ trong hen suyễn và COPD: ý nghĩa lâm sàng. Ngực 139, 412 tầm 423 (2011).
Tiddens, HAWM, Donaldson, SH, Rosenfeld, M. & Paré, PD Bệnh phổi xơ nang bắt đầu từ đường hô hấp nhỏ: liệu chúng ta có thể điều trị hiệu quả hơn không? Nhi khoa. Pulmonol. 45, 107 tầm 117 (2010).
Tatsuta, M. và cộng sự. Ảnh hưởng của khói thuốc lá lên chức năng rào cản và các protein liên kết chặt chẽ trong biểu mô phế quản: vai trò bảo vệ của cathelicidin LL-37. Hô hấp. Res. 20, 251 (2019).
Maeki, M., Uno, S., Niwa, A., Okada, Y. & Tokeshi, M. Các công nghệ và thiết bị vi lỏng để phân phối RNA dựa trên hạt nano lipid. J. Kiểm soát. Giải phóng 344, 80 tầm 96 (2022).
Cheng, MHY và cộng sự. Việc tạo ra các cấu trúc bong bóng trong các công thức hạt nano lipid của mRNA dẫn đến khả năng truyền máu được cải thiện. Tiến lên Mater. https://doi.org/10.1002/adma.202303370 (2023).
Brader, ML và cộng sự. Trạng thái đóng gói của RNA thông tin bên trong hạt nano lipid. Sinh lý. J. 120, 2766 tầm 2770 (2021).
Kulkarni, JA và cộng sự. Về sự hình thành và hình thái của các hạt nano lipid chứa lipid cation ion hóa và siRNA. ACS Nano 12, 4787 tầm 4795 (2018).
Kulkarni, JA và cộng sự. Sự hình thành phụ thuộc vào phản ứng tổng hợp của các hạt nano lipid có chứa tải trọng phân tử. Nanoscale 11, 9023 tầm 9031 (2019).
Richardson, SJ, Bai, A., Kulkarni, AA & Moghaddam, MF Hiệu quả trong việc khám phá thuốc: xét nghiệm phân đoạn S9 của gan như một biện pháp sàng lọc sự ổn định trao đổi chất. Thuốc Metab. Lett. 10, 83 tầm 90 (2016).
Scholte, BJ, Davidson, DJ, Wilke, M. & de Jonge, HR Mô hình động vật mắc bệnh xơ nang. J. U nang. Sợi. 3, 183 tầm 190 (2004).
McCarron, A., Donnelley, M. & Parsons, D. Kiểu hình bệnh đường thở trong mô hình động vật mắc bệnh xơ nang. Hô hấp. Res. 19, 54 (2018).
Kim, N. và cộng sự. Liệu pháp gen hít vào điều trị bệnh phổi tắc nghẽn niêm mạc tiền lâm sàng bằng các hạt nano có khả năng xuyên thủng hàng rào chất nhầy đường thở. Ngực 77, 812 tầm 820 (2022).
Phillips, JE, Zhang, X. & Johnston, JA Bột khô và khí dung hít dược phẩm được cung cấp cho chuột bằng hệ thống tiếp xúc chỉ bằng mũi. J.Vis. kinh nghiệm. https://doi.org/10.3791/55454 (2017).
Beck, SE và cộng sự. Sự lắng đọng và biểu hiện của vectơ rAAV khí dung trong phổi của khỉ rhesus. Mol Họ. 6, 546 tầm 554 (2002).
Woo, CJ và cộng sự. Việc cung cấp RNA thông tin được bao bọc bằng hạt nano lipid dạng hít mã hóa protein đường mật để điều trị chứng rối loạn vận động đường mật nguyên phát. Bột giấy. Dược phẩm. Đó. 75, 102134 (2022).
Okuda, K. và cộng sự. Tế bào tiết thống trị đường thở CFTR biểu hiện và chức năng trong biểu mô bề mặt đường thở của con người. Là. J. Hô hấp. chí mạng. Chăm sóc y tế. 203, 1275 tầm 1289 (2021).
Carraro, G. và cộng sự. Phân tích phiên mã của đường dẫn khí bị xơ nang ở độ phân giải tế bào đơn cho thấy trạng thái và thành phần tế bào biểu mô bị thay đổi. Nat. Med. 27, 806 tầm 814 (2021).
Hodges, CA & Conlon, RA Thực hiện lời hứa chỉnh sửa gen đối với bệnh xơ nang. Gen Dis. 6, 97 tầm 108 (2019).
Vanover, D. và cộng sự. Kháng thể được mã hóa mRNA dạng khí dung bảo vệ chuột đồng khỏi bị nhiễm SARS-CoV-2. Tư vấn. Khoa học. 9, 2202771 (2022).
Mã vạch mRNA mã hóa Rhym, LH, Manan, RS, Koller, A., Stephanie, G. & Anderson, DG Peptide để sàng lọc in vivo thông lượng cao đối với các thư viện hạt nano lipid để phân phối mRNA. Nat. Sinh học. Anh 7, 901 tầm 910 (2023).
Chen, D. và cộng sự. Phát hiện nhanh các hạt nano lipid chứa siRNA mạnh được kích hoạt bằng công thức vi lỏng có kiểm soát. Mứt. Chem. Soc. 134, 6948 tầm 6951 (2012).
Heyes, J., Palmer, L., Bremner, K. & MacLachlan, I. Độ bão hòa lipid cation ảnh hưởng đến việc cung cấp axit nucleic được bao bọc trong tế bào. J. Kiểm soát. Giải phóng 107, 276 tầm 287 (2005).
- Phân phối nội dung và PR được hỗ trợ bởi SEO. Được khuếch đại ngay hôm nay.
- PlatoData.Network Vertical Generative Ai. Trao quyền cho chính mình. Truy cập Tại đây.
- PlatoAiStream. Thông minh Web3. Kiến thức khuếch đại. Truy cập Tại đây.
- Trung tâmESG. Than đá, công nghệ sạch, Năng lượng, Môi trường Hệ mặt trời, Quản lý chất thải. Truy cập Tại đây.
- PlatoSức khỏe. Tình báo thử nghiệm lâm sàng và công nghệ sinh học. Truy cập Tại đây.
- nguồn: https://www.nature.com/articles/s41565-023-01548-3
