Bởi Deanna Petersen, CBO của AVROBio, là một phần của tính năng From the Trenches của LifeSciVC

Tiềm năng to lớn của liệu pháp gen trong việc thay đổi phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp và thông thường đã được hiểu rõ trong nhiều thập kỷ. Nhưng ít người có thể đánh giá cao cuộc cách mạng đó sắp xảy ra với chúng ta như thế nào. Mùa hè này, sự chấp thuận của cả hai bờ Đại Tây Dương – đối với bệnh thalassemia beta và bệnh loạn dưỡng tuyến thượng thận ở Hoa Kỳ cũng như đối với bệnh hemophilia A nghiêm trọng và thiếu hụt carboxylase axit L-amino thơm ở châu Âu – cho thấy các cơ quan quản lý có thể sẽ mở đèn xanh cho một loạt liệu pháp gen mới nổi.

Đồng thời, nhìn chung có nhiều liệu pháp gen đang được phát triển hơn là kháng thể, với 39 thử nghiệm Giai đoạn 3 đang diễn ra và một số công ty dự kiến ​​sẽ nộp đơn xin phê duyệt trong 12 tháng tới. Văn phòng Sản phẩm Trị liệu của FDA (trước đây gọi là Văn phòng Mô và Liệu pháp Nâng cao cho đến tháng 3,000) gần đây đã báo cáo rằng họ đã tràn ngập hơn 100 đơn đăng ký IND cho các liệu pháp tế bào và gen và có kế hoạch thuê thêm XNUMX người nữa trong vòng XNUMX đến XNUMX năm tới. năm. Có thể là một giả định an toàn rằng sự chuyển đổi của OTAT thành OTP, cái gọi là “siêu văn phòng”, một phần được thúc đẩy bởi làn sóng liệu pháp gen đang phát triển này.

Tôi tin rằng chúng ta đang chứng kiến ​​mức độ hoạt động này vì liệu pháp gen đã đạt đến đỉnh điểm. Một loạt câu hỏi và trở ngại kỹ thuật từng gây khó khăn cho ngành, từ sản xuất, an toàn đến độ bền và giá cả, đã dần giảm bớt khi các công ty phát triển giải pháp và giải quyết các vấn đề với cơ quan quản lý, người trả tiền và các bên liên quan khác. Giờ đây, chúng tôi đã tích lũy được dữ liệu, các mốc quan trọng về quy định và những bệnh nhân có cuộc sống đã thay đổi đáng kể để cho thấy rằng liệu pháp gen vẫn tồn tại và tồn tại ở đây.

Chắc chắn, lĩnh vực này phải đối mặt với những khó khăn tài chính, nhưng với sự tiến bộ này, liệu pháp gen có cơ hội nắm bắt thị trường cho một loạt bệnh di truyền, cũng như các dấu hiệu bom tấn tiềm năng như GBA-Parkinson và AMD thể ướt. Nếu bạn là một công ty dược phẩm sinh học hoặc công nghệ sinh học lớn và hiện tại bạn không có chiến lược trị liệu bằng gen hoặc bí quyết và khả năng nội bộ để thúc đẩy chiến lược đó phát triển, thì bạn có nguy cơ không bao giờ đạt được – hoặc tệ hơn là mất – vị trí lãnh đạo của mình trên một loạt các lĩnh vực điều trị. Bây giờ là lúc để đầu tư vào không gian này - đây là một số yếu tố cần xem xét khi bạn cân nhắc các lựa chọn của mình.

Thành phần để thành công

Khi bạn nghĩ về điều đó, sự thành công trong liệu pháp gen không thực sự phụ thuộc vào bằng sáng chế cũng như các phương pháp và chức năng phát triển thuốc truyền thống. Thành công trong liệu pháp gen phụ thuộc nhiều hơn vào bí quyết và tốc độ đưa sản phẩm ra thị trường. Bởi vì mỗi bệnh nhân được điều trị đều có khả năng được 'chữa khỏi' về mặt chức năng, hoặc như đã hình dung là chỉ được điều trị một lần và do đó, không còn là đối tượng để điều trị, nên nhóm đối tượng mục tiêu sẽ giảm dần theo từng bệnh nhân được dùng thuốc. Điều này có nghĩa là bất cứ ai tiếp cận thị trường trước tiên sẽ bắt đầu làm cạn kiệt số lượng bệnh nhân sẵn có, điều này nhanh chóng khiến thị trường còn lại trở nên kém hấp dẫn đối với các đối thủ cạnh tranh tiềm năng. Nói cách khác, công ty đầu tiên đưa ra thị trường sẽ giành được lợi thế thị trường to lớn. Đối với các bệnh hiếm gặp, công ty nào đưa ra thị trường trước cũng có khả năng nhận được độc quyền thuốc mồ côi, một hình thức bảo vệ quan trọng khác. Điều này mang lại lợi ích cao hơn cho các công ty có khối lượng bí quyết quan trọng ngày nay và với các nền tảng thực tế có thể kích hoạt các chương trình điều trị các bệnh khác nhau một cách dễ dàng và nhanh chóng hơn bằng cách chuyển đổi cấu trúc DNA.

Bí quyết này cũng như các tài sản và khả năng có được từ nó không thể được xây dựng chỉ trong một đêm. Các công ty liệu pháp gen đã dành 10 đến XNUMX năm qua để phát triển chuyên môn và quy trình cần thiết để cung cấp sản phẩm của họ cho bệnh nhân một cách hiệu quả và hiệu quả. Thật thú vị, một nhà cung cấp gần đây đã nói với chúng tôi rằng mọi người mà họ thuê có năng lực về 'sinh học' cuối cùng đều hóa ra không có bộ kỹ năng phù hợp cho liệu pháp gen. Bởi vì tốc độ là bí quyết thành công trong lĩnh vực này, tôi sẽ không ngạc nhiên khi thấy một loạt các mối quan hệ đối tác và mua lại khi các công ty dược phẩm và công nghệ sinh học lớn tự đặt mình vào vị trí để thu được lợi ích từ sự xuất hiện của liệu pháp gen. Chắc chắn, các tín hiệu điều tiết tích cực gần đây của ngành và quy trình mạnh mẽ là những phần quan trọng của phương trình, nhưng cũng có một điểm khác biệt quan trọng trong kinh doanh khiến liệu pháp gen (và các loại thuốc gen dùng một lần khác) khác với các sản phẩm khác.

Cơn sóng thần doanh thu

Nếu bạn là người đầu tiên tiếp thị một sản phẩm liệu pháp gen, bạn không chỉ có lợi thế cạnh tranh – bạn hoàn toàn có thể loại bỏ đối thủ cạnh tranh. Đó là một tình huống tiềm năng “người thắng sẽ có tất cả”, và trên hết, phần lớn doanh thu của bạn sẽ được tạo ra nhanh chóng, trong ba đến năm năm đầu tiên có mặt trên thị trường, bởi vì mỗi bệnh nhân được điều trị sẽ dẫn đến khoản thanh toán một lần tương ứng với một khoản đáng kể. một phần giá trị trọn đời của việc điều trị. Thay vì thu thêm doanh thu với mỗi liều thuốc được cung cấp trong suốt cuộc đời của bệnh nhân, doanh thu từ liệu pháp gen về cơ bản đến từ tất cả trong một.

Dùng Zynteglo (beti-cel), gần đây đã được phê duyệt ở Hoa Kỳ để điều trị bệnh beta thalassemia. Với mức giá 2.8 triệu USD, đây là loại thuốc đắt nhất trong lịch sử chỉ vài tuần trước khi một liệu pháp gen khác do cùng công ty sản xuất này gia nhập thị trường với giá 3 triệu USD. Nhưng những con số đó mờ nhạt khi so sánh với chi phí suốt đời để điều trị một bệnh nhân mắc một căn bệnh nghiêm trọng hiếm gặp như beta thalassemia, có thể dễ dàng vượt quá 6 triệu USD, hoặc đối với bệnh Fabry, được báo cáo là vượt quá 14 triệu USD (Rombach S). et al. OJRD. 2013). Sau khi đưa ra những so sánh như vậy trong một báo cáo phát hành đầu năm nay, Viện Đánh giá Kinh tế và Lâm sàng phi lợi nhuận đã kết luận rằng Zynteglo sẽ tiết kiệm chi phí cho người trả tiền ở mức giá 2.8 triệu USD.

Những người hoài nghi đã chỉ ra một cách chính xác rằng một khi bạn đã điều trị cho phần lớn nhóm bệnh nhân theo một chỉ định nhất định, doanh thu từ sản phẩm cụ thể đó sẽ giảm đáng kể. Nhưng như tôi đã giải thích trong một bài trước, đó không phải là vấn đề lớn như người ta tưởng. Có một điều, ngay cả việc điều trị cho 400 bệnh nhân với mức chi phí 2.5 triệu USD cũng mang lại doanh thu 1 tỷ USD. Nhưng ngoài ra, chìa khóa dẫn đến thành công liên tục là có kiến ​​thức chuyên môn và nền tảng được phát triển qua kinh nghiệm lâu năm, cho phép bạn có khả năng chuyển từ chỉ dẫn này sang chỉ dẫn khác. Với mỗi chỉ định mới, bạn có khả năng thu được doanh thu trên quy mô tổng chi phí điều trị trọn đời của phần lớn bệnh nhân trong vòng vài năm. Những cơ hội doanh thu như thế này chưa bao giờ tồn tại trong lịch sử thế giới dược phẩm — cho đến tận bây giờ. Giám đốc điều hành công ty dược phẩm nào lại không muốn có cơ hội đó?

Khi bạn xem xét chi tiết, sẽ có những lợi ích bổ sung. Trong nhiều trường hợp, các liệu pháp gen bệnh hiếm gặp đang được phát triển cho các bệnh hiện đang được điều trị bằng chế độ điều trị mãn tính đã bão hòa thị trường. Điều đó có nghĩa là bệnh nhân có thể được xác định dễ dàng hơn và với các lợi ích rõ ràng của liệu pháp gen như giảm gánh nặng điều trị và có khả năng giảm triệu chứng toàn thân hơn, quyết định chuyển từ chế độ điều trị mãn tính sang liệu pháp gen có thể sẽ phụ thuộc vào sự quen thuộc và an toàn. Cả hai vấn đề này dự kiến ​​sẽ giảm bớt khi các rào cản khi liệu pháp gen trở nên phổ biến hơn và có thể không mất nhiều thời gian. Tất cả những yếu tố này có thể có nghĩa là sẽ cần ít đầu tư hơn vào bán hàng và tiếp thị để tối đa hóa doanh thu từ liệu pháp gen.

Không có mục muộn

Nhưng tôi không thể nói đủ: Điều quan trọng là phải có một đội ngũ giàu kinh nghiệm và nền tảng trưởng thành khi kỷ nguyên liệu pháp gen đến. Ngay cả khi bạn bắt đầu xây dựng một chương trình từ đầu ngay hôm nay, những người chơi hiện tại sẽ thu được lợi ích từ các dấu hiệu bệnh di truyền thế hệ đầu tiên và chuyển sang các ứng dụng phổ biến hơn, do đó, có khả năng sinh lợi cao hơn trước khi nó có cơ hội sinh hoa trái. Các công ty trị liệu gen và các nhà nghiên cứu học thuật trước họ đã dành nhiều thập kỷ để phát triển các vectơ, xét nghiệm, sản xuất và công nghệ khác cần thiết để cung cấp các phương pháp điều trị này, cũng như chuyên môn để tiếp tục phát triển khi lĩnh vực này phát triển. Bí quyết tích lũy đó không nên được giảm giá.

Ngày nay, liệu pháp gen đã có một nền tảng vững chắc, với làn sóng phê duyệt theo quy định gần đây và có thể còn nhiều hơn nữa trong tương lai gần khi dữ liệu lâm sàng tích cực được tích lũy qua nhiều chương trình. Ngày càng nhiều bệnh nhân đã thay đổi cuộc sống vĩnh viễn nhờ công nghệ này, đặc biệt là những người có thể được điều trị sớm khi còn nhỏ, vì điều đó tạo ra cơ hội có khả năng thoát khỏi hậu quả của bệnh di truyền suốt đời. Cơ hội để thay đổi đáng kể cuộc sống của nhiều bệnh nhân và gia đình hơn, cũng như thay đổi đáng kể hệ thống chăm sóc sức khỏe của chúng ta đang nằm trong tầm ngắm của chúng tôi. Cơ hội hiện đang mở ra cho dược phẩm và dược phẩm sinh học củng cố kiến ​​thức chuyên môn và năng lực về liệu pháp gen thông qua quan hệ đối tác và mua lại nhằm đưa họ lên các vị trí lãnh đạo và thúc đẩy cuộc cách mạng này tiến lên cũng như được hưởng lợi từ nó.

Liệu pháp gen vẫn còn ở đây. Vấn đề tốc độ.