FSHD Derneği tarafından toplanan hasta ve bakıcı ifadeleri, gelecekteki FSHD tedavilerini değerlendirmek için kullanılan çerçeveye dahil edilmek üzere FDA'ya sunulacak bir "Hastanın Sesi Raporu" nda yayınlanacaktır.

LEXINGTON, Kütle (PRWEB) Haziran 29, 2020

FSHD Derneği bugün facioscapulohumeral musküler distrofi (FSHD) ile yaşayan bireylerin ve ailelerin ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) temsilcilerine kas erimesi hastalığının sağlıklarını nasıl etkilediğini ve ne umduklarını anlatacakları bir dönüm noktası toplantısı düzenliyor. yaşam kalitelerini iyileştirmek için gelecekteki tedaviler yapılacaktır. En yaygın kas distrofisi türlerinden biri olan FSHD, genel popülasyondaki 1 kişiden tahminen 8,300'ini etkiler. 4. kromozomdaki genetik bir anormalliğin neden olduğu FSHD, 20 yaşına kadar tekerlekli sandalyeye ihtiyaç duyan etkilenen bireylerin yaklaşık yüzde 25 ila 50'i ile yaşam boyu, ilerleyen kas gücü kaybına neden olur. Şu anda hastalığı yavaşlatmak veya durdurmak için bir tedavi yoktur. .

"Hastanın Sesi Forumu" olarak adlandırılan bugünkü toplantı, FDA tarafından tanınan ve dışarıdan yürütülen Hasta Odaklı İlaç Geliştirme (EL-PFDD) toplantısıdır. Topluluğun Terapötik Hızlandırıcı girişiminin önemli bir bileşeni olan toplantı başlangıçta 21 Nisan 2020'de College Park, Maryland'de planlanmıştı. Bu bahar COVID-19 salgınıyla birlikte, katılımcıları virüse maruz kalma olasılığından korumak için toplantının canlı bir web yayını olarak yeniden planlanması ve yeniden biçimlendirilmesi gerekiyordu. Sanal etkinliğe yaklaşık 500 kişi kaydoldu. Toplantının sponsorluğunu Fulcrum Therapeutics, Musküler Distrofi Derneği ve Optum üstleniyor. FSH Araştırma Dostları da katılıyor.

The PFDD toplantılarıFDA tarafından 2012 yılında başlatılan, belirli hastalıklar ve tedavileri hakkında hasta perspektifini elde etmek için kullanılmaktadır. Bu toplantıların başarısı, FDA'nın hasta gruplarının "dışarıdan yönetilen" PFDD toplantıları düzenlemesi için bir mekanizma oluşturmasına yol açtı.

FDA'ya göre, "PFDD toplantıları, FDA'ya ve tıbbi ürün geliştiricileri, sağlık hizmeti sağlayıcıları, federal ortaklar da dahil olmak üzere diğer kilit paydaşlara, en önemli semptomlar hakkında hastalardan, ailelerinden, bakıcılarından ve hasta savunucularından doğrudan haber almak için önemli bir fırsat veriyor. onlara göre, hastalığın hastaların günlük yaşamları üzerindeki etkisi ve hastaların şu anda mevcut tedavilerle ilgili deneyimleri. Bu girdi, hem ilaç geliştirme sırasında hem de bir pazarlama uygulamasını gözden geçirmemiz sırasında FDA'nın kararlarını ve denetimini bilgilendirebilir. "

FSHD Derneği'nin toplantısı, FSHD'li bireylere, bakıcılara ve diğer paydaşlara deneyimlerini ve tercihlerini paylaşma fırsatı sunacak, böylece FDA ve biyofarmasötik endüstrisi şunları yapabilir:

• FSHD hasta yolculuğunu anlayın ve hasta tercihlerini ve risk toleransını tanıyın; böylece bunlar, FSHD ilaç geliştirmeyle ilgili gelişmiş klinik araştırma tasarımlarına, seçim kriterlerine ve sonuç ölçütlerinin geliştirilmesine dönüştürülebilir;
• hastalığın bu yönlerini yansıtacak geliştirme programları ve deneme tasarımlarının nihai amacı ile FSHD'nin karmaşıklığını ve heterojenliğini göstermek;
• Denemelerin yalnızca istatistiksel başarıyı ölçmekle kalmayıp aynı zamanda FSHD'li bireyler için anlamlı yararlar da göstermesini sağlamak için hasta tercihlerini ve hasta tarafından bildirilen sonuçları FSHD klinik araştırmalarına dahil eden pratik, bilimsel açıdan titiz bir çerçeve oluşturun;
• Hasta ve bakıcının şu anda kullandıkları tedavilere ilişkin algılarını, hangi tedavilerin en yararlı olduğunu ve hangilerinin yan etkilerinin olabileceğini daha iyi anlamak;
• hasta kaydını kolaylaştırmak ve klinik araştırmalara hasta katılımı yükünü en aza indirmek için yaklaşımların ve en iyi uygulamaların tanımlanmasını ve kullanılmasını teşvik etmek; ve
• FSHD'li kişilerin klinik araştırmalara katılımlarının değerini ve girdilerinin FDA ve biyofarmasötik endüstrisinin karar verme sürecini ve sonuçlarını hem kendi sağlıkla ilgili yaşam kalitelerini hem de diğerlerininkini iyileştirmek için nasıl etkilediğini anlamalarını sağlamak. FSHD, şimdi ve gelecekte.

Toplantıdan önce FSHD Derneği, hastalık yükü ve FSHD'nin karşılanmamış tıbbi ihtiyacı ile ilgili çevrimiçi anketler dağıttı ve yaklaşık 2,500 yanıt aldı. FSHD Derneği Araştırma ve Hasta Katılımı Direktörü June Kinoshita, "Bu anketlerden elde edilen veriler, Hastanın Sesi Forumumuzu planlamak için kullanıldı ve FDA'ya sunduğumuz raporumuza da dahil edilecek," dedi.

FSHD ile yaşayan bireyler ve aile üyeleri, bugünün canlı web yayınına katılamazlarsa yazılı tanıklık sunabilecekler. Kinoshita, başvuruların 31 Temmuz'a kadar kabul edileceğini ve comments@fshdsociety.org adresine gönderilebileceğini söyledi.

FSHD Derneği tarafından toplanan hasta ve bakıcı ifadeleri, gelecekteki FSHD tedavilerini değerlendirmek için kullanılan çerçeveye dahil edilmek üzere FDA'ya sunulacak bir "Hastanın Sesi Raporu" nda yayınlanacaktır.

FSHD Topluluğu hakkında

FSHD Derneği, kas distrofisinin en yaygın formlarından biri olan facioscapulohumeral musküler distrofi (FSHD) için dünyanın en büyük araştırma odaklı hasta organizasyonudur. Dernek, büyük ilerlemeleri katalize etti ve tedavilerin geliştirilmesini hızlandırdı ve FSHD ile yaşayan dünya çapında bir milyon insanın katlandığı ağrı, sakatlık ve ıstırabı sona erdirmek için bir çare. FSHD Derneği, FSHD araştırması için manzarayı dönüştürdü ve kimsenin bu hastalıkla tek başına yüzleşmemesini sağlamaya kararlı. Dernek, web sitesi aracılığıyla bir destek, haber ve bilgi topluluğu sunmaktadır: https://www.fshdsociety.org.

Sosyal medyada veya e-postayla ilgili makaleyi paylaşın: