A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA delineou a capacitação e o envolvimento dos pacientes como objectivos fundamentais no seu esforço para promover o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.
Para marcar este ano Dia das Doenças Raras, a agência organizou um webinar convidando funcionários da FDA, pacientes e líderes de defesa para um dia de painéis e discussões para aprofundar os principais desafios no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.
As discussões resultantes sublinharam a importância de superar a barreira da acessibilidade e do envolvimento dos pacientes que vivem com doenças raras e discutiram a forma como a agência está a dar prioridade ao desenvolvimento de medicamentos para doenças raras para responder às necessidades reais dos pacientes.
Ação da agência
Dado que as doenças raras colocam desafios como o conhecimento científico limitado da doença, a má compreensão da história natural de uma doença e a falta de precedentes na concepção de ensaios clínicos, a criatividade utilizada para abordar estas limitações deve resultar em estudos que respeitem os padrões de aprovação regulamentar, disse Andrea Bell-Vlasov, PhD, analista de política científica da equipe de doenças raras do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos (CDER).
Durante o painel, Bell-Vlasov destacou iniciativas como o programa Accelerating Rare Disease Cures (ARC) do CDER e a iniciativa LEADER 3D que estão a ser utilizadas pela agência para colmatar lacunas de conhecimento regulamentar. A ARC concentra-se em acelerar e aumentar as opções de tratamento de doenças raras, enquanto a Aprendizagem e Educação para Avançar e Capacitar os Desenvolvedores de Medicamentos para Doenças Raras (LEADER 3D) é um subesforço da ARC para envolver os desenvolvedores de medicamentos para doenças raras para ajudar a preencher lacunas de conhecimento e promover uma melhor compreensão do processo regulatório.
Além do planejamento, de acordo com os requisitos regulatórios, os patrocinadores também devem aumentar a contribuição dos pacientes durante o desenvolvimento de dispositivos médicos, explicou Tracy Gray, líder de envolvimento de pacientes no Centro de Dispositivos e Saúde Radiológica (CDRH). Com base nas descobertas de um painel de pacientes hospedado pela FDA, Gray observou que aumentar a contribuição dos pacientes ao longo do ciclo de vida de um produto médico pode ajudar os patrocinadores a desenvolver dispositivos domésticos que atendam ao seu propósito fora das instalações e aumentem a qualidade de vida do paciente.
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Modalidades remotas
O desafio da acessibilidade esteve na vanguarda de vários painéis de discussão ao longo do dia. No início, o FDA defendeu descentralização em ensaios de doenças raras, citando ensaios descentralizados e tecnologia digital de saúde (DCHT) como soluções para barreiras de acesso para pacientes que não moram perto dos locais de ensaio.
Mais tarde, um painel da tarde apresentou os membros do comitê de pacientes de um estudo sobre esclerose lateral amiotrófica (ELA) patrocinado pela FDA que desenvolve modalidades de administração remota para o resultado do ALSFRS-R para discutir suas experiências no comitê.
Permitir que pacientes com ELA progressiva participem de ensaios clínicos é de vital importância, disse Carla DeMuro, vice-presidente de avaliação de resultados centrada no paciente da empresa de consultoria RTI Health Solutions.
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- Fonte: https://www.medicaldevice-network.com/news/fda-doubles-down-on-patient-engagement-to-support-rare-disease-research/
