23 Augustus 2023

Patiënten vormen de ruggengraat van klinische onderzoeken en spelen een essentiële rol in het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen. Patiënten spelen echter ook een cruciale rol in de rechtstreekse samenwerking met de FDA. Deze betrokkenheid wordt vaak minder begrepen en wordt onderbenut door sponsors, wat betekent dat een aanzienlijk element van de proef- en medicijnervaring wordt gemist tijdens de sponsorbetrokkenheid bij de FDA.

Om een ​​frequentere betrokkenheid tussen patiënten, sponsors en toezichthouders te stimuleren, hebben Richie Kahn en Jenn McNary medeoprichter Canarische adviseurs, een adviesbureau voor patiëntenbetrokkenheid dat zich inzet om ontwikkelingsprogramma's beter af te stemmen op de behoeften van patiënten.

Kahn, opgeleid als volksgezondheidsprofessional, heeft de afgelopen dertien jaar gewerkt aan het verkorten van de tijd die nodig is om veelbelovende, nieuwe behandelingen te bieden aan de patiënten die deze het meest nodig hebben. In 13 werkte hij in de full-service oogheelkunde toen hij hoorde dat hij blind werd vanwege een zeldzame en weesziekte genaamd Wolfram-syndroom. Hij en McNary begonnen enkele maanden later samen te werken.

McNary, die drie kinderen heeft met zeldzame ziekten, is misschien het best bekend als een van de moeders die jarenlang doelbewust lobbyde bij politici en de FDA ter ondersteuning van kinderen met spierdystrofie van Duchenne, waarmee het huidige tijdperk van patiëntenbelangen werd ingeluid.

Eerder dit jaar nam McNary deel aan een paneldiscussie op een conferentie over zeldzame ziekten die zich richtte op het belang van het betrekken van patiënten bij de FDA-betrokkenheid. Haar collega-panelleden vertegenwoordigden een diverse groep belanghebbenden in klinisch onderzoek, waaronder belangenbehartigers van patiënten, sponsors, sites en de FDA zelf.

Tijdens de discussie deelde een panellid van de biofarmaceutische CEO zijn mening over de betrokkenheid van patiënten bij het betrokkenheidsproces van de FDA, waarbij hij verklaarde dat dit problemen kan veroorzaken voor sponsors. Hij zei dat dit alleen mag gebeuren met zware coaching en zodra hun doelstellingen zijn afgestemd op de vastgestelde doelen van de sponsor.

De betrokkenheid van patiënten kan echter talloze voordelen opleveren voor de sponsors, waardoor ze goed opgezette en goed uitgevoerde onderzoeken kunnen opzetten. “Wanneer sponsors zich richten op het leren over de unieke ervaring van de patiënt en zijn ziekte, en op hun ervaring met het geteste medicijn versus de algemene gegevens, krijgen ze betekenisvolle inzichten”, zegt McNary. “Het nut van gegevens die patiënten op basis van hun ervaringen naar voren brengen, kan niet genoeg worden benadrukt.”

Hoe de rol van de patiënt bij de betrokkenheid van de FDA sponsors ten goede komt

Wanneer de FDA, de patiëntengemeenschap en sponsors succesvol kunnen samenwerken, kunnen de kansen van een onderzoeksproduct op goedkeuring door de regelgevende instanties en marktacceptatie toenemen.

“Wij richten ons op patiënten als gelijkwaardige belanghebbenden die al vroeg in het ontwikkelingsproces betrokken moeten worden bij discussies om samen een weg voorwaarts te ontwikkelen”, zegt McNary. “Door vroeg en voortdurend in te kopen, voorkom je miscommunicatie later in de ontwikkeling. Het betekent ook dat sponsors minder snel tijd en middelen verspillen aan het ontwikkelen van programma’s die niet werken voor patiënten.”

Patiënten die deelnemen aan FDA-discussies kunnen de waarde van uw middel voor de patiëntengemeenschap overbrengen en de impact ervan op de geleefde ervaringen van mensen met de ziekte. Het kan de FDA ook een kans bieden om beter te begrijpen hoe de markt zal reageren als het medicijn wordt goedgekeurd en of de patiëntengemeenschap de goedkeuring zou verwelkomen.

"Bij het ontwerpen van patiëntgerichte onderzoeken neem je soms beslissingen die het beste werken voor de patiënt, en als je de patiënt bij je FDA-betrokkenheidsbijeenkomsten hebt, kan dit valideren waarom je de beslissingen hebt genomen", legt McNary uit.

Manieren waarop patiënten contact kunnen opnemen met de FDA

De FDA biedt talloze methoden voor patiëntbetrokkenheid, en zowel sponsors als belangenbehartigers van patiënten moeten de regels begrijpen die aan de verschillende soorten feedback verbonden zijn.

"Er zijn net zoveel manieren om met de FDA in contact te komen als er mensen zijn die zich willen engageren, en we hebben veel pleitbezorgers van patiënten getraind om sponsorbijeenkomsten bij te wonen en effectieve feedback te geven", zegt McNary. "Maar wat je niet kunt doen is een sponsor hebben die patiënten en patiëntenorganisaties vertelt wat de boodschap is en voor hen een script schrijft."

Kahn is het daarmee eens. "Veel van het werk dat we bij Canary doen, is erop gericht ervoor te zorgen dat patiënten duidelijk en authentiek hun realiteit kunnen communiceren, wat voor hen het belangrijkst is, en kunnen spreken over onderwerpen waarover de FDA wil horen", zegt hij.

Patiënten moeten worden aangemoedigd om eerlijk en open te zijn tijdens de FDA-betrokkenheid. Als een programma tijdens het ontwikkelingsproces rekening heeft gehouden met de behoeften van de patiënt en op passende wijze met de gemeenschap is betrokken, zal het programma aansluiten bij de verwachtingen van de gemeenschap en de patiënt, waardoor de kans op onverwachte of negatieve feedback wordt geëlimineerd.

De FDA heeft drie primaire mechanismen om van patiënten te horen:

• Schriftelijke feedback: Patiënten en leden van het publiek kunnen onafhankelijk commentaar insturen over een bepaald medicijn of onderzoek, maar zullen geen antwoord ontvangen omdat de FDA niet bevoegd is om rechtstreeks met patiënten in gesprek te gaan over specifieke onderzoeken of medicijnen. Deze feedback is ongevraagd en sponsors worden niet bij deze feedback betrokken, maar de FDA kan deze feedback in overweging nemen bij het evalueren van een programma.
• Sponsordiscussie: Sponsors kunnen patiënten en andere gasten uitnodigen om met de FDA te gaan zitten voor een gesprek van geven en nemen over een specifiek medicijn of onderzoek. Deze weg is de enige manier waarop sponsors rechtstreeks om de ervaring van de patiënt kunnen vragen voor betrokkenheid bij de FDA.
• Adviescommissie openbare hoorzitting: Deze openbare hoorzittingen worden gehouden wanneer de FDA een specifiek medicijn beoordeelt voor mogelijke goedkeuring. Patiënten en sponsors kunnen aanwezig zijn en openlijk deelnemen aan de discussie.

Hoe u ervoor kunt zorgen dat uw onderzoeken patiëntenondersteuning krijgen

Uiteindelijk komt positieve feedback van patiënten aan de FDA neer op het ontwerpen van een programma dat voor uw patiënt werkt, vanaf het allereerste begin van uw onderzoek.

Canary Advisors beveelt aan om patiëntenadviesraden op te nemen, die een sponsor, CRO of patiëntenbelangenorganisatie in de vroege stadia van de klinische ontwikkeling kan oprichten. Kahn legt deze diepgaand uit: “Voordat je het ontwerp van een klinische proef hebt afgerond of soms voordat je een indicatie selecteert, wil je patiënten ontmoeten”, zegt hij. “Dit gebeurt op een gedisciplineerde, gestructureerde manier om ervoor te zorgen dat patiënten, evenals de organisatie die de patiëntenadviesraad sponsort, maximaal voordeel ontvangen. Minimaal tweederde van de tijd wordt besteed aan het rechtstreeks luisteren naar patiënten, waarbij we meer te weten komen over hun onvervulde behoeften, voorkeuren en de impact op de kwaliteit van leven.”

Niet alleen kan de patiëntenadviesraad sponsors helpen bij het bepalen hoe ze een onderzoek kunnen ontwerpen dat geschikt is voor de patiënten in de gegeven indicatie, maar het kan hen ook in staat stellen hun tijd en middelen gedurende het hele proces effectiever te gebruiken.

“Je kunt deze patiëntenadviesraad op meerdere tijdstippen tijdens de klinische ontwikkeling bijeenroepen”, zegt Kahn. “Het kan preklinisch beginnen terwijl je bezig bent met indicatieselectie, maar je kunt elkaar opnieuw ontmoeten om te praten over het ontwerp van klinische onderzoeken, de eindpunten die van groot belang zijn, en misschien zelfs gegevens verzamelen over patiëntervaringen om te leren hoe deelname aan onderzoeken van invloed is op hoe patiënten en hun gezinnen voelen en functioneren.”

Samenwerken met Canarische adviseurs

Gevestigd in Durham, NC, in het hart van de beroemde Research Triangle, Canarische adviseurs bedient biofarmaceutische organisaties, non-profitorganisaties en regelgevende organisaties en helpt hen de gevolgen van ziekten, onvervulde behoeften en patiëntvoorkeuren beter te begrijpen om de ontwikkeling van geneesmiddelen en apparaten te informeren.

“Onze missie is verheven. We werken eraan om het hele paradigma voor de ontwikkeling van geneesmiddelen te veranderen”, zegt Kahn. “We willen de overtuiging veranderen dat patiënten dingen worden aangedaan. In plaats daarvan dromen we van een toekomst waarin patiënten echt worden gezien als gewaardeerde medewerkers en co-creators.”

De diensten van Canary Advisors omvatten:

• Patiëntenbelangenbehartiging in een vroeg stadium, zoals het uitbouwen van een strategie voor patiëntenbelangenbehartiging of processen voor betrokkenheid
• Patiëntenondersteuning voor klinische onderzoeken en conciërgediensten voor witte handschoenen
• Regelgevende patiëntenbelangenbehartiging, zoals extern geleide patiëntgerichte bijeenkomsten voor de ontwikkeling van geneesmiddelen en Hill Day-werk
• Verzameling van gegevens over patiëntervaringen ter ondersteuning van indieningen bij regelgevende instanties
• Ervoor zorgen dat toegang en terugbetaling nooit een bron van vertraging vormen

Nu er elke dag meer verbindingen worden ontdekt, kan het meenemen van het patiëntperspectief de beslissende factor zijn bij het slagen of mislukken van uw ontwikkelingsprogramma. Laten we praten over hoe Worldwide u kan helpen programma voor zeldzame ziekten slaagt door samen te werken met de belangenbehartiging van patiënten.

• Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
• PlatoData.Network Verticale generatieve AI. Versterk jezelf. Toegang hier.
• PlatoAiStream. Web3-intelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
• PlatoESG. carbon, CleanTech, Energie, Milieu, Zonne, Afvalbeheer. Toegang hier.
• Plato Gezondheid. Intelligentie op het gebied van biotech en klinische proeven. Toegang hier.
• Bron: https://www.worldwide.com/blog/2023/08/patients-in-fda-engagement-will-benefit-your-trial/