De Japanse farma- en biotechvriend Takeda zal naar verwachting bijna $ 1 miljard aan achterstallige betalingen uitgeven voor een deal met Carmine Therapeutics in een vroeg stadium.
Het paar zal zeldzame ziekten aanpakken met behulp van gentherapieën uit het extracellulaire blaasjes (RBCEVs) -platform van rode bloedcellen van de biotech, dat het Regent noemt en voor het eerst werd gepubliceerd in Nature in 2018 (met de start officieel een jaar later gelanceerd).
Een eerste aandachtspunt zijn niet-virale gentherapieën in plaats van het traditionele pad van op adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerde gentherapieën die tot ongewenste bijwerkingen kunnen leiden.
De biotech zei dat zijn op RBCEV gebaseerde gentherapie "het potentieel heeft voor herhaalde dosering, een significant groter transgen-laadvermogen van meer dan 11 KB, en verbeterde biologische distributie in geselecteerde weefsels door RBCEV-oppervlaktemodificatie."
De deal zou maar liefst $ 900 miljoen waard kunnen zijn, waarbij Takeda de converteerbare obligatielening van Carmine plus financieringsronde leidt door een converteerbare lening van $ 5 miljoen aan de biotech te verstrekken. Er is een vooruitbetaling en extra onderzoeksfinanciering in contanten, hoewel details over dollarbedragen hier niet werden gegeven.
Takeda pakt een optie een licentie te verlenen voor de programma's na voltooiing van preklinische proof-of-conceptstudies; vanaf hier zou het verantwoordelijk zijn voor klinische ontwikkeling en verkoop.
Carmine Therapeutics werd vorig jaar opgericht door Esco Ventures X, een life science-fonds, professor Harvey Lodish van het Whitehead Institute aan het MIT en de Singaporese professoren Minh Le en Jiahai Shi.
Lodish was een van de oprichters van verschillende grote biotechbedrijven, waaronder Genzyme (dat werd opgepikt door Sanofi).
XQ Lin, oprichter van Carmine Therapeutics en managing partner van Esco Ventures, zei: “We zijn verheugd deze samenwerking aan te gaan met Takeda, een erkende wereldleider in therapieën voor zeldzame ziekten, iets meer dan een jaar sinds Carmine werd opgericht en geïncubeerd door Esco Ventures X. Dit voorziet Carmine van aanzienlijke financiering om ons REGENT (TM) -platform verder te ontwikkelen en onze volledige programma's te bevorderen. ”
Dit markeert ook een andere, zij het zeer vroege onderneming in gentherapieën voor Takeda. In april sloot de Duitse CRO-biotech-hybride Evotec zich aan bij Takeda om uit te breiden naar gentherapieonderzoek. Door de verhuizing richtte Evotec een team van 20 personen op in Oostenrijk, het brandpunt van Takeda's gentherapie-operatie, en meldde zich aan om te werken aan programma's voor zijn Japanse partner.
Takeda verwierf een centrum voor gentherapie in Orth an der Donau, Oostenrijk, door de aankoop van Shire, dat de site twee jaar eerder oppakte bij de overname van Baxalta. Tijdens de reeks eigendomsveranderingen, die begon toen Baxter in 2014 Baxalta uitschakelde, heeft een team op de locatie aan gentherapieën gewerkt.
"Bij Takeda breiden we onze basis op het gebied van gentherapie uit door een netwerk van innovatieve partners zoals Carmine Therapeutics op te zetten die non-virale vectorbenaderingen nastreven die de technologie van vandaag zouden kunnen overspoelen," voegde hoofd van de medicijnontdekkingseenheid van Takeda, Madhu Natarajan, toe.
"Het ontwikkelen van alternatieve hulpmiddelen voor het leveren van gentherapie, zoals het REGENT-platform dat de uitdagingen van AAV-gentherapie zou kunnen aanpakken, is van cruciaal belang om op een dag de volgende generatie genezingen voor zeldzame ziekten te kunnen leveren."
