Bio Rancho Santa Fe ondergaat iets dat je tegenwoordig niet vaak meer ziet voor een startup van deze omvang: een fase 3 klinische studie voor een cardiovasculair medicijn dat het spel zou kunnen veranderen voor mensen met progressieve aortaklepstenose. 

Het bedrijf wil zijn Serie A verhogen om de proef te financieren, een dure onderneming die waarschijnlijk jaren zal duren om te bewijzen Food and Drug Administration het is superieur aan andere medicijnen die momenteel op de markt zijn. Slechts ongeveer 25% van de medicijnen komt voorbij fase 3. 

"Ik denk dat het moeilijkste hieraan is om een ​​klein bedrijf te zijn", zei hij Randy Berholtz, CEO van RSF Bio, zoals het bedrijf ook wel wordt genoemd. “Als je een fase 3 doet, word je echt een groter bedrijf, alleen al met de hoeveelheid geld die je moet inzamelen. Het is wat het is."

Farmaceutische bedrijven werken meestal samen met start-ups om ze door klinische proeven te loodsen, maar grote farmaceutische organisaties liggen laag sinds de financieringsdaling. In 2022 waren de fusie- en overnameactiviteiten in de ruimte volgens Verduidelijk Analytics. Partnerships, waarmee farmaceutische bedrijven de ontwikkeling van medicijnen financieren en deze zelf commercialiseren, waren het laagste niveau sinds 2018. Per Crunchbase-gegevens, was de financiering in 2022 net zo laag als in 2020.

"Tijdens de recessie hebben we een situatie waarin veel mensen graag zouden samenwerken rond alle activa of platforms die ze hebben", zei Thomas Barnes, CEO van Orna Therapeutica. "Bedelaars kunnen geen kiezers zijn."

Het gebrek aan activiteit heeft de plaats van Big Pharma in het biotech-ecosysteem alleen maar versterkt en zorgt voor golven in de delicate innovatiepijplijn. Zonder durfkapitaal bij elkaar te scharrelen of sterke partnerschappen te ontwikkelen, stagneren start-ups.

"Dit zijn zonder enige twijfel testtijden voor het koesteren en versnellen van innovatie in de sector,” zei Joe Jong van adviesbureau Vault Bioventures. 

De relatie van startups met Big Pharma

Het is in zekere zin enigszins verrassend dat de samenwerkings- en acquisitieactiviteit zo laag is geweest. Zonder zelf grote onderzoeks- en ontwikkelingsafdelingen, vertrouwen grote farmaceutische bedrijven op kleinere startups om nieuwe medicijnen te ontdekken en te ontwikkelen, die ze later kopen commercialiseren, op de markt brengen en patenteren.

"De biotechbedrijven brengen innovatieve middelen mee, die farmaceutische bedrijven nodig hebben", zei hij Mike Ward, analist bij Clarivate. “Voor farmaceutische bedrijven is het belangrijk dat de biotechbedrijven robuust zijn en blijven bestaan.”

Terwijl patenten op geneesmiddelen aflopen om plaats te maken voor generieke geneesmiddelen, zijn farmaceutische bedrijven voortdurend op zoek naar nieuwe activa om geld mee te verdienen. Maar het financieren van geneesmiddelen is een dure en risicovolle aangelegenheid. 

Farmaceutische bedrijven werken vaak vroeg samen met startups om medicijnen te ontwikkelen die zijn gemaakt op basis van een reeds getest platform, maar dat brengt risico's op het gebied van regelgeving en ontwikkeling met zich mee. Anders zouden ze die risicovrije medicijnen laat in het proces tegen hogere kosten kunnen aanschaffen.

Vorig jaar kondigde Orna Therapeutics een samenwerking aan met Merck. Merck betaalde het bedrijf $ 150 miljoen vooraf en zou tot $ 3.5 miljard kunnen betalen als Orna met succes een handvol vaccins en therapieën zou ontwikkelen. Xanax, de EpiPen en Concerta zijn allemaal ontwikkeld via een web van partnerschappen en overnames van Big Pharma.

Berholtz heeft eerder met grote farmaceutische bedrijven gesproken. Maar door fase 3 in te gaan, is het medicijn van het bedrijf waardevoller dan het ooit is geweest, omdat het minder riskant is en de kans groter is dat het de goedkeuring van de FDA krijgt. 

"We hebben enkele Big Pharma horen zeggen: 'Nou, waarom zou je het risico niet wat meer verkleinen? En dan weten we dat er een nieuwe medicijntoepassing zal komen, kom dan met ons praten', zei Berholtz. "Omdat Big Pharma de commercialiserings-, verkoop- en marketingteams heeft."

Wie krijgt Big Pharma-partnerschappen?

RSF Bio bevindt zich in wat Young "niemandsland" in de biotechnologie noemt - die fase in de levenscyclus van een medicijn waarin de startup vaak de kosten moet dragen van de ontwikkeling van het medicijn en het door de regelgevende goedkeuring moet krijgen met weinig risico voor het farmaceutische bedrijf dat het verwerft . 

"[Farmaceutische bedrijven] zijn gesplitst, ofwel heel vroeg of ongelooflijk, ongelooflijk laat," zei Young. 'En dat heeft een soort kloof in het midden gecreëerd. …Dit is waar veel veelbelovende activa, met de bijbehorende risico's, sterven."

Het is niet eenvoudig om een ​​samenwerkingsovereenkomst met Big Pharma binnen te halen. Veel van deze bedrijven hebben het moeilijk op de openbare markten, dus zijn ze gefocust op zeer specifieke pijplijngeneesmiddelen die veel innovatieve bedrijven buiten hun bereik laten. 

"Wanneer de deals worden gesloten, is het meer een venster op wat de farma denkt", zei Barnes. "Het is minder een markering voor hoe overtuigend de biotech is geweest om hen over te halen iets te doen."

Middelgrote tot kleine farmaceutische bedrijven hebben het ook moeilijk op de openbare markten, en hun lagere marktkapitalisaties maken het moeilijker om biotech-innovatie via partnerschappen te financieren.

"De openbare markten zijn gesloten en de particuliere markten zijn moeilijk", zei Berholtz. "Ik zou denken dat de dynamiek in dat samenwerkingsproces is verschoven in het voordeel van de farmaceutische bedrijven."

Verwante Crunchbase Pro-query

Illustratie: Dom Guzman

• Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
• EVM Financiën. Uniforme interface voor gedecentraliseerde financiën. Toegang hier.
• Quantum Media Groep. IR/PR versterkt. Toegang hier.
• PlatoAiStream. Web3 gegevensintelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
• Bron: https://news.crunchbase.com/health-wellness-biotech/big-pharma-startups-partnerships/