RareStone Group, een op zeldzame ziekten gericht bedrijf dat het eerste ecosysteem voor zeldzame ziekten in China wil opzetten, heeft aangekondigd dat de Chinese National Medical Products Administration (NMPA) pitolisant (Wakix) heeft goedgekeurd voor de behandeling van overmatige slaperigheid overdag (EDS) of kataplexie bij volwassen patiënten met narcolepsie. 

In China is pitolisant het eerste goedgekeurde innovatieve geneesmiddel voor narcolepsie en het enige niet-geregistreerde geneesmiddel voor de indicatie narcolepsie.

Pitolisant (Wakix) is een selectieve histamine 3 (H3)-receptorantagonist/inverse agonist, die door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) en de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de status van weesgeneesmiddel heeft gekregen voor de behandeling van narcolepsie. Het is ook door de FDA erkend als een baanbrekende therapie.

Pitolisant is opgenomen in de Chinese richtlijnen voor diagnose en behandeling van narcolepsie (2022) als eerstelijns behandelingstherapie. De Chinese richtlijnen hebben benadrukt dat pitolisant de eerste aanbeveling is met niveau A-bewijs voor EDS, kataplexie, hypnagogische hallucinaties en slaapverlamming.

Narcolepsie is een zeldzame, chronische, invaliderende neurologische aandoening van instabiliteit van de slaap-waaktoestand. Narcolepsie wordt voornamelijk gekenmerkt door overmatige slaperigheid overdag (EDS), kataplexie en nachtelijke slaapstoornissen.

Narcolepsie verkeerde diagnose

In China bestaat er een enorme onvervulde behandelingsbehoefte voor narcolepsiepatiënten. Volgens China Narcolepsie Patiëntenrapport: een onderzoek naar ziektelast en levenskwaliteit, gepubliceerd door CHARD & Peking University, heeft meer dan de helft van de narcolepsiepatiënten in China een verkeerde diagnose gesteld. De meeste patiënten hebben meerdere ziekenhuizen bezocht voordat ze een bevestigde diagnose kregen, met een gemiddelde tijd tot diagnose van 2.98 jaar voor volwassen patiënten en 0.7 jaar voor pediatrische/adolescente patiënten. Tegelijkertijd hebben narcolepsiepatiënten over het algemeen een sterke behandelingsvraag. 

Op een beoordelingsschaal van de behandelingsbereidheid van 0 tot 10 was de gemiddelde beoordeling door pediatrische patiënten/verzorgers 9.3, terwijl volwassen patiënten een 7.7 gaven. De meeste patiënten die bestaande medicamenteuze behandelingen ondergaan, zijn echter niet tevreden en maken zich grote zorgen over de toegankelijkheid van medicamenteuze behandelingen. Momenteel zijn alle behandelingsmedicijnen die in China beschikbaar zijn voor narcolepsie "off-label" gebruik, en de meeste zijn geregistreerde medicijnen met strikte voorschriften, waardoor de toegang van de patiënt tot behandeling aanzienlijk wordt belemmerd.

"We zijn verheugd om Chinese narcolepsiepatiënten een nieuwe therapeutische optie te bieden om de enorme behandelingskloof op te vullen", aldus Shawn Xiang, CEO van RareStone Group. 

“We willen ook onze partner, Bioprojet, bedanken. De vruchtbare en positieve samenwerking draagt ​​veel bij om dit veelbelovende behandelingsmedicijn naar narcolepsiepatiënten in China te brengen. Met als doel meer toegankelijke en betaalbare behandelingsopties te bieden aan patiënten met een zeldzame ziekte in China, zullen we blijven samenwerken met de patiëntengemeenschappen, de overheid, de industrie en belanghebbenden uit alle sectoren om de ontwikkeling en commercialisering van innovatieve behandelingen voor zeldzame ziekten te bevorderen.”

Er zijn echter maar weinig bedrijven die narcolepsie onderzoeken Tris Pharma heeft wel een behandeling voor narcolepsie in de pijplijn. Jazz Pharmaceuticals heeft ook werkte aan een narcolepsiemedicijn.