Verankerd in de academische wereld, chemicus Jacob Berlijn tien jaar bezig geweest met het maken van kleine moleculen om 's werelds grootste ziekten te behandelen. Hij vroeg zich af: hoe kan dit proces efficiënter?

Heel weinig over de ontwikkeling van geneesmiddelen is efficiënt. Het faalpercentage voor medicijnen die hun weg naar de commercialisering vinden, is 90%, waarna er gemiddeld meer dan ongeveer $ 1 miljard en 10 jaar in elk ervan is verzonken.

Maar technologische vooruitgang in het verzamelen van gegevens stimuleert kunstmatige intelligentie bij het ontdekken van medicijnen, wat de mogelijkheid kan ontsluiten om behandelingen te vinden voor ziekten die de wetenschappelijke gemeenschap eeuwenlang hebben ontweken. 

Volgens Crunchbase-gegevens hebben startups dit jaar tot nu toe meer dan $ 1.4 miljard opgehaald.

Een van deze startups is: Terray Therapeutics, een AI-platform voor het ontdekken van medicijnen, opgericht door Jacob en Eli Berlijn in 2018.

"Ter zijn duizenden problemen waar we het antwoord niet op weten. Duizenden en duizenden', zei Berlijn. “Dus als we een platform hebben waarmee we sneller kunnen werken, nauwkeurig kunnen zijn en kunnen schalen, kunnen we de kansen die voor ons liggen echt transformeren."

Hoe het ontdekken van medicijnen momenteel werkt

De huidige processen voor het ontdekken van geneesmiddelen zijn lang en vervelend. Wetenschappers in de academische wereld of de farma maken moleculen. Ze zoeken naar 'doelen' (zoals eiwitten) waar het molecuul naartoe kan zwemmen in het lichaam en therapie kan geven. 

Om dat te doen, moeten wetenschappers ervoor zorgen dat het molecuul een gezond eiwit niet aanziet voor een doelwit, anders kan een medicijn dat in het lichaam rondzwemt zich hechten aan een gezonde cel en deze doden - wat neerkomt op vergif. Zodra wetenschappers een doelwit hebben, wordt het uit het lichaam gehaald en getest tegen moleculen in het laboratorium om te zien wat er blijft plakken. 

Maar naarmate klinische proeven doorgaan, falen verschillende van die medicijnen vanwege onbedoelde toxiciteit in de rest van het lichaam, of het medicijn zelf werkt in het laboratorium, maar niet bij mensen. Met die mislukkingen zinkt het miljoenen dollars en gaan jaren van onderzoek verloren.

"Het is gewoon deze enorme trechter waar dingen op elk moment kunnen uitvallen", zei Sara Choi, een partner bij Vleugel VC wie investeert in startups in de gezondheidszorg?. "En ik denk dat de problemen heel, heel, heel erg aan het begin van dit proces staan."

Terray en platforms werken graag anders. Terray vergelijkt moleculen met doelwitten en de AI beoordeelt welke delen van het molecuul sterk correleren met het doelwit. Terray kan dan nieuwe moleculen maken die nog sterker correleren, het verfijnen. 

Door gebruik te maken van gegevens kunnen platforms voor het ontdekken van geneesmiddelen de resultaten van geneesmiddelen aan het begin van het proces beter voorspellen. AI koppelt moleculen aan doelen en simuleert hoe het in het lichaam zal werken, waardoor het een betere kans heeft om klinische proeven te overleven en de toxiciteitspercentages bij patiënten te verlagen.

"Uiteindelijk gaat het om innovatie en het proberen interessante, nieuwe manieren te vinden om een ​​aantal echt onvervulde medische behoeften te behandelen," zei David Crean, een biotech-investeerder en managing general partner bij Cardiff advies.

Pharma zet in op technologie in een vroeg stadium

De ontdekking van AI-medicijnen staat nog in de kinderschoenen en vereist interdisciplinaire kennis van chemie, computationele engineering, machine learning en biologie. Gegevensverzameling bij de ontwikkeling van geneesmiddelen werd pas in 2017 populair, een verschuiving die we zien in de financiering: tussen 2017 en 2018 steeg de financiering met 190%.  

"TDe fundamentele lagen op het gebied van gegevensgeneratie waren er gewoon lange tijd niet”, zei Choi. “De afgelopen jaren hebben we de breedte ervan niet gezien. We beginnen net aan een datarevolutie."

Desalniettemin houden grote farmaceutische bedrijven zoals Eli Lilly zetten veel in op deze technologie om het tempo van de ontwikkeling van medicijnen te versnellen, de winst te verhogen en medicijnen sneller op de markt te krijgen. Veel farmaceutische bedrijven werken samen met AI-platforms voor het ontdekken van geneesmiddelen. Begin dit jaar bijvoorbeeld, Amgen en Genereer biomedicijnen kondigde eerder dit jaar een samenwerking aan die mogelijk tot $ 1.9 miljard waard is. 

"De moleculen die voortkomen uit de ontdekking van geneesmiddelen als gevolg van AI, zijn er momenteel maar een paar in klinische ontwikkeling," zei Crean. “Het klinkt een beetje Star Trek-y. Ja, het klinkt spannend, maar ik denk dat we gewoon moeten proberen onze verwachtingen te managen."

Illustratie: Dom Guzman