De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de empowerment en betrokkenheid van patiënten omschreven als belangrijke doelstellingen in haar streven om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te bevorderen.
Ter gelegenheid van dit jaar Zeldzame Ziekte Dagorganiseerde het bureau een webinar waarin FDA-functionarissen, patiënten en belangenbehartigingsleiders werden uitgenodigd voor een dag vol panels en discussies om zich te verdiepen in de belangrijkste uitdagingen bij de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.
De daaruit voortvloeiende discussies onderstreepten het belang van het overwinnen van de barrière van toegankelijkheid en betrokkenheid voor patiënten met zeldzame ziekten en bespraken hoe het agentschap prioriteit geeft aan de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten om tegemoet te komen aan de behoeften van patiënten in de echte wereld.
Actie van het agentschap
Omdat zeldzame ziekten uitdagingen met zich meebrengen, zoals beperkte wetenschappelijke kennis van de ziekte, een slecht begrip van de natuurlijke historie van een ziekte en een gebrek aan precedent bij het ontwerpen van klinische onderzoeken, moet de creativiteit die wordt gebruikt om deze beperkingen aan te pakken resulteren in onderzoeken die de wettelijke goedkeuringsnormen handhaven, zei Andrea. Bell-Vlasov, PhD, een wetenschapsbeleidanalist van het team voor zeldzame ziekten van het Center for Drug Evaluation and Research (CDER).
Tijdens het panel benadrukte Bell-Vlasov initiatieven zoals het Accelerating Rare Disease Cures (ARC)-programma van CDER en het LEADER 3D-initiatief die door het agentschap worden ingezet om hiaten in de kennis op het gebied van regelgeving aan te pakken. ARC richt zich op het bespoedigen en vergroten van de behandelingsopties voor zeldzame ziekten, terwijl Learning and Education to Advance and Empowers Drug Developers voor zeldzame ziekten (LEADER 3D) een sub-inspanning is onder ARC om ontwikkelaars van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te betrekken bij het opvullen van kennislacunes en het bevorderen van een beter begrip van het regelgevingsproces.
Naast de planning moeten sponsors, volgens de wettelijke vereisten, ook de inbreng van patiënten tijdens de ontwikkeling van medische hulpmiddelen vergroten, legt Tracy Gray uit, hoofd patiëntbetrokkenheid bij het Center for Devices and Radiological Health (CDRH). Op basis van de bevindingen van een door de FDA gehost patiëntenpanel merkte Gray op dat het vergroten van de input van patiënten gedurende de levenscyclus van een medisch product sponsors kan helpen bij het ontwikkelen van thuisapparatuur die zowel buiten een instelling hun doel dient als de levenskwaliteit van een patiënt vergroot.
Toegang tot de meest uitgebreide bedrijfsprofielen
op de markt, mogelijk gemaakt door GlobalData. Bespaar uren onderzoek. Verkrijg concurrentievoordeel.
Bedrijfsprofiel – gratis
monster
Uw download-e-mail zal binnenkort arriveren
Wij hebben er vertrouwen in
unieke
kwaliteit van onze bedrijfsprofielen. Wij willen echter dat u er het beste van maakt
heilzaam
beslissing voor uw bedrijf, daarom bieden wij u een gratis voorbeeld aan dat u kunt downloaden
onderstaand formulier indienen
Door GlobalData
Modaliteiten op afstand
De uitdaging van toegankelijkheid stond gedurende de dag centraal in meerdere paneldiscussies. Al vroeg pleitte de FDA ervoor decentralisatie in onderzoeken naar zeldzame ziekten, waarbij gedecentraliseerde onderzoeken en digitale gezondheidstechnologie (DCHT) worden aangehaald als oplossingen om toegangsbarrières te overwinnen voor patiënten die niet in de buurt van proeflocaties wonen.
Later introduceerde een middagpanel leden van het patiëntencomité van een door de FDA gesponsorde studie over amyotrofische laterale sclerose (ALS), waarin modaliteiten voor toediening op afstand werden ontwikkeld voor de uitkomst van ALSFRS-R, om hun ervaringen in de commissie te bespreken.
Patiënten met progressieve ALS in staat stellen om deel te nemen aan klinische onderzoeken is van cruciaal belang, zegt Carla DeMuro, VP van de patiëntgerichte uitkomstbeoordeling bij consultancybedrijf RTI Health Solutions.
- Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
- PlatoData.Network Verticale generatieve AI. Versterk jezelf. Toegang hier.
- PlatoAiStream. Web3-intelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
- PlatoESG. carbon, CleanTech, Energie, Milieu, Zonne, Afvalbeheer. Toegang hier.
- Plato Gezondheid. Intelligentie op het gebied van biotech en klinische proeven. Toegang hier.
- Bron: https://www.medicaldevice-network.com/news/fda-doubles-down-on-patient-engagement-to-support-rare-disease-research/
