De FDA onderneemt stappen om de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen en biologische producten voor zeldzame ziekten verder te helpen versnellen. Het agentschap kondigt de mogelijkheid aan voor een beperkt aantal sponsors om deel te nemen aan een proefprogramma dat frequentere communicatie met FDA-personeel mogelijk maakt om een ​​mechanisme te bieden voor het aanpakken van klinische ontwikkelingsproblemen.

Geselecteerde deelnemers aan het pilotprogramma Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START) zullen regelmatig advies en regelmatige ad-hoccommunicatie kunnen krijgen met FDA-personeel om productspecifieke ontwikkelingsproblemen aan te pakken, inclusief maar niet beperkt tot klinische onderzoeken. ontwerp, keuze van de controlegroep en het afstemmen van de keuze van de patiëntenpopulatie.

Het programma staat open voor sponsors van producten die momenteel in klinische proeven worden uitgevoerd onder een actieve Investigational New Drug-toepassing (IND), gereguleerd door het Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) en/of het Center for Drug Evaluation and Research (CDER). De criteria om in aanmerking te komen voor de pilot verschillen tussen CBER- en CDER-gereguleerde producten.

Naast een actieve IND moeten in aanmerking komende door de CBER gereguleerde producten een gen- of cellulaire therapie zijn die bedoeld is om tegemoet te komen aan een onvervulde medische behoefte als behandeling voor een zeldzame ziekte of ernstige aandoening, die waarschijnlijk zal leiden tot aanzienlijke invaliditeit of overlijden binnen de eerste decennium van het leven. Volgens de geschiktheidscriteria van CDER moet het product bedoeld zijn voor de behandeling van zeldzame neurodegeneratieve aandoeningen, waaronder aandoeningen van het zeldzame genetische metabolische type.

Referentie

FDA lanceert proefprogramma om de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten verder te versnellen. (2023, 29 september). Cision PR Newswire.