Met de recente lancering van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Pilotprogramma voor de ontwikkeling van het eindpunt voor zeldzame ziekten (RDEA).krijgt de klinische onderzoeksonderneming nieuwe steun voor inspanningen gericht op de ontwikkeling van eindpunten (of klinische uitkomsten) en de tijdige goedkeuring van geneesmiddelen en biologische producten die zeldzame ziekten behandelen, waaronder zeldzame ziekten bij kinderen.

Deze actie van de FDA maakt het des te actueler dat verschillende artikelen verschijnen in de komende uitgave van ACRP van oktober 2023 Klinisch onderzoeker tijdschrift richt zich op verschillende aspecten van onderzoeken naar zeldzame ziekten waar veel onderzoeksprofessionals zelden of nooit over hebben hoeven nadenken.

In zijn artikel over ‘Ensuring Timely, Secure Delivery of Therapies for Rare Diseases’ merkt Dea Belazi, PharmD, MPH, president en CEO van AscellaHealth op dat klinische onderzoeksteams zich steeds meer richten op de ontwikkeling van speciale medicijnen en cel- en gentherapieën om naar schatting 300 miljoen mensen wereldwijd voorzien van een potentieel levensreddende, curatieve behandeling voor de 7,000 bekende zeldzame ziekten.

“Vandaag zijn er [ongeveer] 200 klinische onderzoeken aan de gang in Fase III, gericht op patiënten met zeldzame, complexe ziekten die vaak te maken krijgen met de dood, invaliditeit of een slechte kwaliteit van leven door een gebrek aan effectieve behandelingen”, schrijft Belazi. “Aangezien speciale geneesmiddelen medio 2023 de belangrijkste categorie blijven in de pijplijn van de FDA voor nieuwe goedkeuringen, en er wordt voorspeld dat tegen het einde van dit jaar dertien nieuwe cel- of gentherapieën zouden kunnen worden goedgekeurd in de VS, Europa of beide, In 13 moet het optimaliseren van de toeleveringsketen een prioriteit zijn gedurende de pre-commercialisatiefase van de ontwikkeling van geneesmiddelen.”

Belazi onderzoekt verder hoe tot de talloze uitdagingen voor onderzoekers behoren de unieke vereisten van deze nieuwe, innovatieve therapieën en de lasten die verbonden zijn aan het opstellen van protocollen voor flexibele, wendbare supply chain-logistiek ter ondersteuning van hun onderzoek en ontwikkeling. De noodzaak van risicobeheer is van het allergrootste belang, merkt hij op, gezien de vele belanghebbenden die betrokken zijn bij de toeleveringsketen.

Vervolgens vraagt ​​Haley Quinn, Go To Market Director of Patient Engagement and Recruitment bij Citeline, een bedrijf uit Norstella, in haar artikel over ‘Pushing for Better Clinical Trial Design for Rare Diseases’ lezers zich een wereld voor te stellen waarin een diagnose van een zeldzame ziekte wordt gesteld. betekent niet langer een reis van onzekerheid en pijn. In plaats daarvan begint het een gezamenlijke reis waarbij patiënten, zorgprofessionals en onderzoekers samenkomen om gepersonaliseerde oplossingen te ontdekken.

“In deze wereld”, schrijft Quinn, “wordt het ontwerp van proefprojecten niet beperkt door rigide parameters; het bloeit op in het rijk van de mogelijkheden en omarmt de nuances van de ervaring van elke patiënt.” Ze gelooft dat een dergelijke visie belangrijk is omdat “te midden van de consistente stroom van medische doorbraken en baanbrekende behandelingen die veel in het nieuws brengen, het maar al te gebruikelijk is om onbedoeld de benarde situatie van miljoenen mensen die met zeldzame ziekten leven te negeren. Deze aandoeningen, die vaak in de vergetelheid blijven, brengen ingewikkelde uitdagingen met zich mee die een snelle diagnose en effectieve behandeling ontgaan. Nieuw onderzoek heeft de verschrikkelijke gevolgen van het verwaarlozen van deze aandoeningen benadrukt, wat wijst op de cruciale behoefte aan een beter onderzoeksontwerp en patiëntenbetrokkenheid.”

Quinn gaat verder met het onderzoeken van de convergentie van patiëntervaringen, het ontwerp van onderzoeken en samenwerkingsinspanningen die klaar zijn om het gezondheidszorglandschap opnieuw vorm te geven, waarbij hij blootlegt hoe de overweging van de achtergronden van patiënten, het dagelijkse symptoombeheer en een holistische benadering van onderzoeken transformatieve veranderingen kunnen aanwakkeren. “De kern van een revolutionair proefontwerp ligt in samenwerking”, merkt ze op. “Farmaceutische bedrijven, belangengroepen, professionals in de gezondheidszorg en patiënten moeten zich verenigen om verandering te bewerkstelligen. Het traject van de patiënt, vol onzekerheden en uitdagingen, wordt het kompas dat deze samenwerkingsinspanningen stuurt. De resultaten kunnen opmerkelijk zijn wanneer patiënten de mogelijkheid krijgen om actief deel te nemen aan het vormgeven van hun behandeltraject.”

Ondertussen is het bovengenoemde FDA RDEA-pilotprogramma bedoeld voor sponsors met een actieve aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (IND) of pre-IND voor een zeldzame ziekte. Het is ook bedoeld voor sponsors die nog geen actief geneesmiddelenontwikkelingsprogramma hebben, maar wel een natuurhistorische studie waar zij van plan zijn het voorgestelde eindpunt te onderzoeken. Het proefprogramma loopt tot en met 30 september 2027 en sponsors werden uitgenodigd om voorstellen in te dienen vanaf 1 juli 2023 tot en met 30 juni 2027.

Voor meer informatie over de FDA-programma's voor zeldzame ziekten, bezoek hier.

Bewerkt door Gary Cramer

• Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
• PlatoData.Network Verticale generatieve AI. Versterk jezelf. Toegang hier.
• PlatoAiStream. Web3-intelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
• PlatoESG. carbon, CleanTech, Energie, Milieu, Zonne, Afvalbeheer. Toegang hier.
• Plato Gezondheid. Intelligentie op het gebied van biotech en klinische proeven. Toegang hier.
• Bron: https://acrpnet.org/2023/09/fda-and-clinical-trials-industry-experts-focus-new-attention-on-rare-disease-studies/