Wil je op de hoogte blijven van de wetenschap en politiek die de biotechnologie van vandaag de dag aandrijven? Aanmelden om onze biotech-nieuwsbrief in uw inbox te ontvangen.
Goededag. Vandaag hebben we de Nobelprijs voor de geneeskunde! We hebben het ook over de plotselinge vrijgevigheid van Johnson & Johnson over patenten, en leren over een andere wegversperring in de zoektocht naar de ontwikkeling van een HIV-vaccin.
Karikó, Weissman krijgt de Nobelprijs voor de geneeskunde
Katalin Karikó en Drew Weissman, twee pioniers op het gebied van mRNA-onderzoek, hebben vanochtend de Nobelprijs voor geneeskunde of fysiologie 2023 gewonnen.
Het tweetal deed belangrijke ontdekkingen over messenger-RNA, waardoor wetenschappelijke teams het hulpmiddel konden ontwikkelen tot therapieën, immunisaties en – naarmate de pandemie zich in 2020 verspreidde – vaccins tegen het SARS-CoV-2-coronavirus. Moderna en het Pfizer-BioNTech-partnerschap onthulden hun op mRNA gebaseerde Covid-19-opnamen in recordtijd dankzij het fundamentele werk van Karikó en Weissman, waardoor miljoenen levens werden gered.
Het tweetal voerde hun wereldveranderende onderzoek uit aan de Universiteit van Pennsylvania, waar Weissman hoogleraar vaccinonderzoek blijft. Karikó, die later bij BioNTech ging werken, is nu professor aan de Universiteit van Szeged in haar geboorteland Hongarije, en blijft adjunct-professor aan Penn's Perelman School of Medicine.
Wat we ALS-patiënten verschuldigd zijn – en waarom één bedrijf tekortschoot
“Wat zeg je tegen een patiënt als de FDA ‘hun’ experimentele medicijn afwijst,” schrijft Matthew Herper van STAT vanochtend in een aangrijpende nieuwe column, “een medicijn waarvan zij denken dat het op zijn minst een deel van hun lijden kan verlichten?”
Dat is de vraag die opkomt na de vergadering van de FDA-adviescommissie van vorige week over een ALS-behandeling van BrainStorm Therapeutics, toen het bureau de aanvraag van het bedrijf methodisch ontmantelde.
Er zijn geen gemakkelijke antwoorden, schrijft Matt, maar hij beweert dat de FDA het juiste heeft gedaan. ‘Als het om de ontwikkeling van medicijnen gaat’, zegt hij, ‘willen we het systeem dat het grootste goed voor mensen met ziekten oplevert. Dit betekent dat we geen middelen willen verspillen aan medicijnen die schadelijk zijn of niet werken.”
Nog een aflevering van de driemaandelijkse biotechscorekaart
We staan voor een veelbewogen vierde kwartaal, dus Adam Feuerstein van STAT heeft weer een biotech-scorekaart samengesteld.
Wat is er op de tap? Mogelijk zien we dat de FDA het label van de gentherapie van Sarepta Therapeutics voor de spierdystrofie van Duchenne verbreedt naar oudere jongens, op basis van een klinische fase 3-studie die over een paar maanden zal worden uitgelezen. Op dezelfde manier zullen we een tussentijdse analyse van Pfizer zien voor zijn eigen Duchenne-gentherapie.
Op Halloween zal een advertentiecomm van de FDA de eerste op CRISPR gebaseerde behandeling voor sikkelcelziekte beoordelen, die gezamenlijk wordt ontwikkeld door Vertex Pharmaceuticals en CRISPR Therapeutics. Een besluit wordt verwacht op 8 december. Andere goedkeuringsbesluiten komen dit kwartaal op stapel voor bedrijven als Bluebird Bio, Aldeyra Therapeutics en Alnylam Pharma.
Een verrassende hindernis bij de ontwikkeling van een HIV-vaccin
Ondanks alle decennia van vooruitgang die we hebben gezien in de ontwikkeling van HIV-therapieën en profylactische middelen, hebben we nog steeds geen vaccin. En de wetenschappers die zich tientallen jaren hebben gewijd aan het nastreven van een dergelijke inenting blijven hindernis na hindernis vinden: “Om eerlijk te zijn,” zei Louis Picker, oprichter van Vir Biotechnology, een bedrijf dat probeert er een te ontwikkelen, “ben ik er niet helemaal zeker van of dat er ooit een HIV-vaccin zal worden ontwikkeld.”
Het veld staat op een kruispunt, schrijft Jason Mast van STAT. Nog een ander groot onderzoek mislukte eerder dit jaar, en op dit moment is er nog maar één onderzoek naar het HIV-vaccin in een vergevorderd stadium gaande. Experts denken dat de technologie te gedateerd is om nog effectief te zijn. En ook al is de technologie uitstekend, het is tegenwoordig verdomd moeilijk om deze te testen.
Een deel van het probleem is dat PrEP, of profylaxe vóór blootstelling, behoorlijk effectief is en daarom de klinische onderzoeken vertroebelt. Degenen die het grootste risico lopen, krijgen al PrEP, en daarom kunnen onderzoekers vrijwilligers niet ethisch willekeurig indelen om een placebo te krijgen als er een 99% effectieve pil beschikbaar is. Maar dit betekent dat miljoenen meer die geen PrEP krijgen een vaccin mislopen.
Omgekeerd opent J&J patenttoegang tot tbc-medicijnen
Johnson & Johnson heeft aangekondigd dat het niet langer patenten zal afdwingen voor zijn cruciale tuberculosemedicijn in 134 lage- en middeninkomenslanden.
De farmaceutische gigant heeft te maken gehad met toenemende druk van voorstanders om zijn prijs- en patentbeleid voor bedaquiline, een geneesmiddel dat een sleutelcomponent is bij de behandeling van multiresistente tuberculose, te wijzigen. Zelfs Unitaid, een mondiaal gezondheidsinitiatief dat in de J&J-pil investeerde, bekritiseerde vrijdag publiekelijk het bedrijf en zei dat het “de oproepen van de volksgezondheidsgemeenschap negeerde” om de toegang te verbeteren.
De nieuwe stap van J&J is bedoeld om “elke misvatting aan te pakken dat de toegang tot onze medicijnen beperkt of beperkt is, en bouwt voort op ons decennium van investeringen in gezamenlijke inspanningen om landen te helpen de toegang duurzaam op te schalen”, zodat meer mensen met resistente vormen van de ziekte kunnen behandeld worden, aldus het bedrijf.
Meer leest
Voormalig FDA-functionaris legt uit hoe patiënten kunnen worden beschermd tegen risicovolle medische apparaten, STAT
Het Medicare-innovatie-initiatief uit het Obama-tijdperk bespaart toch geen geld, STAT
Amerikaanse rechter weigert Medicare te verbieden te onderhandelen over medicijnprijzen Reuters
De nieuwe vruchtbaarheidstechnologie IVG zou alles moeten veranderen. Reken er nog niet op, STAT
- Door SEO aangedreven content en PR-distributie. Word vandaag nog versterkt.
- PlatoData.Network Verticale generatieve AI. Versterk jezelf. Toegang hier.
- PlatoAiStream. Web3-intelligentie. Kennis versterkt. Toegang hier.
- PlatoESG. carbon, CleanTech, Energie, Milieu, Zonne, Afvalbeheer. Toegang hier.
- Plato Gezondheid. Intelligentie op het gebied van biotech en klinische proeven. Toegang hier.
- Bron: https://www.statnews.com/2023/10/02/nobel-prize-winner-biotech-hiv-vaccine-tuberculosis-johnson-als/?utm_campaign=rss
