Arrowhead presenteert preklinische gegevens over ARO-DUX4 op het FSHD Society International Research Congress

Home > Media > Arrowhead presenteert preklinische gegevens over ARO-DUX4 op FSHD Society International Research Congress

Abstract:
rrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) heeft vandaag preklinische gegevens gepresenteerd over de ontwikkeling van ARO-DUX4, het onderzoeksgeneesmiddel voor RNA-interferentie (RNAi) dat wordt ontwikkeld als een behandeling voor patiënten met facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD), op de 28e jaarlijkse FSHD Society Internationaal Onderzoekscongres. Arrowhead is van plan om in het derde kwartaal van 2021 een aanvraag in te dienen voor wettelijke goedkeuring om klinische studies van ARO-DUX4 te starten.

Arrowhead presenteert preklinische gegevens over ARO-DUX4 op het internationale onderzoekscongres van de FSHD Society

Pasadena. CA | Geplaatst op 25 juni 2021

James Hamilton, MD, MBA, senior vice-president ontdekking en translationele geneeskunde bij Arrowhead, zei: "Preklinische ontwikkeling van ARO-DUX4 heeft veelbelovende resultaten opgeleverd waarvan wij geloven dat ze de vooruitgang naar klinische tests sterk ondersteunen. In onze preklinische studies in relevante modellen bereikte ARO-DUX4 een diepe knock-down van DUX4 en zijn doelgenen. Belangrijk is dat in een transgeen muismodel van FSHD, behandeling met ARO-DUX4 door tamoxifen geïnduceerde verhogingen in DUX4- en DUX4-doelgenexpressie verhinderde en omkeerde. Bovendien voorkwam en keerde ARO-DUX4 DUX4-geïnduceerd gewichtsverlies, spierfibrose en prestatieverlies van de rotarod om. Gezamenlijk suggereren deze preklinische resultaten dat ARO-DUX4 een goede doelbetrokkenheid bereikte, wat leidde tot een stroomafwaartse gunstige fysiologische verandering. We kijken ernaar uit om ons klinische programma te starten en deze resultaten te vertalen naar mensen. Er bestaat een aanzienlijke onvervulde behoefte bij FSHD, een indicatie waarvoor momenteel geen behandelingen beschikbaar zijn.”

Preklinische gegevens toonden aan dat Arrowhead's Targeted RNAi Molecule (TRiM™) spierafgifteplatform functionele levering aan verschillende soorten skeletspieren kan bereiken. Met behulp van RNAscope om RNAi te detecteren, bevatte 3-76% van de myovezels in gastrocnemius na een enkele intraveneuze (IV) dosis van 99 mg/kg in een muis TRiM™ RNAi. Bovendien bereikten niet-menselijke primaten die drie doses van 10 mg/kg (dag 1, 7 en 28) van een TRiM™ RNAi gericht op myostatine kregen 79% serummyostatine-knockdown, waarbij een reductie van meer dan 70% nog steeds werd waargenomen in week 12.

ARO-DUX4 bereikte ook een dosisafhankelijke knockdown van DUX4 en een diepe reductie van DUX4-doelgenexpressie in gedifferentieerde van FSHD-patiënten afgeleide myotubes. Bovendien werd ARO-DUX4 geëvalueerd in een transgeen FSHD-achtig muismodel, dat spierspecifieke expressie van humaan DUX4 en verhoogde expressie van DUX4-doelgenen heeft. Deze dieren ontwikkelen een FSHD-achtig spierfenotype dat functioneel verlies omvat. In dit model, ARO-DUX4-behandeling:

Voorkomen en keren van een door tamoxifen geïnduceerde toename in DUX4- en DUX4-doelgenexpressie
Voorkomen van DUX4-geïnduceerd gewichtsverlies
Omgekeerd DUX4-geïnduceerd lichaamsgewichtverlies op dag 17 waardoor een terugkeer naar het basislichaamsgewicht op dag 22 mogelijk is
Voorkomen en omkeren van spierfibrose
Voorkomen van prestatieverlies van de rotarod
Omgekeerd prestatieverlies van de rotarod op dag 15
Een exemplaar van het presentatiemateriaal kan worden geraadpleegd op de pagina Evenementen en presentaties onder het gedeelte Investeerders van de Arrowhead-website.

FSHD is een autosomaal dominante ziekte die geassocieerd is met het falen om volledige epigenetische onderdrukking van DUX4-expressie in gedifferentieerde skeletspieren te handhaven, wat leidt tot overexpressie van DUX4, dat myotoxisch is en kan leiden tot spierdegeneratie. Omdat DUX4-expressie wordt erkend als de oorzaak van spierpathologie bij FSHD-patiënten, is Arrowhead van mening dat de selectieve targeting en knockdown van DUX4 met behulp van RNAi stroomafwaartse myotoxiciteit kan voorkomen of omkeren en kan leiden tot spierherstel en verbetering van de spierfunctie bij patiënten. Er zijn momenteel geen effectieve behandelingen specifiek voor FSHD.

####

Over Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
Arrowhead Pharmaceuticals ontwikkelt medicijnen die hardnekkige ziekten behandelen door de genen die ze veroorzaken tot zwijgen te brengen. Door gebruik te maken van een breed portfolio van RNA-chemie en efficiënte toedieningswijzen, triggeren Arrowhead-therapieën het RNA-interferentiemechanisme om een snelle, diepe en duurzame knockdown van doelgenen te induceren. RNA-interferentie, of RNAi, is een mechanisme dat aanwezig is in levende cellen dat de expressie van een specifiek gen remt, waardoor de productie van een specifiek eiwit wordt beïnvloed. Arrowhead's op RNAi gebaseerde therapieën maken gebruik van deze natuurlijke route van genuitschakeling.

Ga voor meer informatie naar www.arrowheadpharma.com, of volg ons op Twitter @ArrowheadPharma. Ga naar om te worden toegevoegd aan de e-maillijst van het bedrijf en direct nieuws te ontvangen http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts .

Safe Harbor-verklaring onder de Private Securities Litigation Reform Act:

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de "veilige haven"-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Alle verklaringen in dit bericht, met uitzondering van historische informatie, kunnen worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen. Zonder de algemeenheid van het voorgaande te beperken, kunnen woorden als "kunnen", "zullen", "verwachten", "geloven", "anticiperen", "van plan zijn", "plannen", "projecteren", "kunnen", "schatten, ” of “doorgaan” zijn bedoeld om dergelijke toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Bovendien moeten alle verklaringen die verwijzen naar prognoses van onze toekomstige financiële prestaties, trends in ons bedrijf, verwachtingen voor onze productpijplijn of productkandidaten, inclusief verwachte indieningen van regelgevende instanties en klinische programmaresultaten, vooruitzichten of voordelen van onze samenwerkingen met andere bedrijven, of andere karakteriseringen van toekomstige gebeurtenissen of omstandigheden zijn toekomstgerichte verklaringen. Deze verklaringen zijn gebaseerd op onze huidige verwachtingen en gelden alleen per de datum hiervan. Onze werkelijke resultaten kunnen wezenlijk en nadelig verschillen van die uitgedrukt in toekomstgerichte verklaringen als gevolg van talrijke factoren en onzekerheden, waaronder de impact van de aanhoudende COVID-19-pandemie op ons bedrijf, de veiligheid en werkzaamheid van onze productkandidaten, de duur en impact van vertragingen door regelgeving in onze klinische programma's, ons vermogen om onze activiteiten te financieren, de waarschijnlijkheid en timing van de ontvangst van toekomstige mijlpaal- en licentievergoedingen, het toekomstige succes van onze wetenschappelijke studies, ons vermogen om met succes kandidaat-geneesmiddelen te ontwikkelen en te commercialiseren, de timing voor het starten en voltooien van klinische onderzoeken, snelle technologische veranderingen in onze markten, de handhaving van onze intellectuele eigendomsrechten en de andere risico's en onzekerheden die worden beschreven in ons meest recente jaarverslag op formulier 10-K, daaropvolgende kwartaalrapporten op formulier 10- Q en andere documenten die van tijd tot tijd bij de Securities and Exchange Commission zijn ingediend. We aanvaarden geen verplichting om toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien om nieuwe gebeurtenissen of omstandigheden weer te geven.

Voor meer informatie, klik hier

Kontakte:
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
Vince Anzalone, CFA
626-304-3400

investeerders:
LifeSci-adviseurs, LLC
Brian Ritchie
212-915-2578
www.lifesciadvisors.com

Media:
LifeSci-communicatie, LLC
Josephine Belluardo, Ph.D.
646-751-4361
www.lifescicommunications.com

Auteursrecht © Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

Als u een opmerking heeft, alstublieft Neem contact op met ons op.

Uitgevers van nieuwsberichten, niet 7th Wave, Inc. of Nanotechnology Now, zijn zelf verantwoordelijk voor de juistheid van de inhoud.

Bladwijzer: